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2024干細(xì)胞療法進(jìn)展:7200+臨床試驗(yàn),成為治療人體11大系統(tǒng)疾病的新希望

人類(lèi)的組成原理是由多個(gè)層次的結(jié)構(gòu)組成,包括細(xì)胞、組織、器官、系統(tǒng)和整個(gè)人體。人體由數(shù)萬(wàn)億個(gè)不同類(lèi)型的細(xì)胞組成,這些細(xì)胞按照一定的方式組織在一起,形成特定的組織。不同的組織則相互協(xié)作,形成各種器官,又通過(guò)血管、神經(jīng)等連接在一起,構(gòu)成不同的系統(tǒng),最終協(xié)同工作,使人體得以正常運(yùn)轉(zhuǎn)。

2024干細(xì)胞療法進(jìn)展:7200+臨床試驗(yàn),成為治療人體11大系統(tǒng)疾病的新希望

因此有科學(xué)家提出:人們患的所有疾病的原因都可以歸為是細(xì)胞出了問(wèn)題:

  • 細(xì)胞有問(wèn)題——組織就有問(wèn)題——器官就有問(wèn)題——系統(tǒng)就有問(wèn)題——人就會(huì)得?。∥ㄒ荒芙鉀Q問(wèn)題的方法就是修復(fù)器官功能,修復(fù)器官功能重點(diǎn)在于補(bǔ)充具有活力的干細(xì)胞。

干細(xì)胞的研究猶如一顆璀璨的新星,吸引著無(wú)數(shù)科學(xué)家和研究者的目光。它蘊(yùn)含著無(wú)盡的奧秘和巨大的潛力,為人類(lèi)健康帶來(lái)了前所未有的希望。

截止2024年8月,在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗(yàn)注冊(cè)庫(kù)clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)的有關(guān)干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)有7245項(xiàng)。

其中超過(guò)80種嚴(yán)重疾病可通過(guò)干細(xì)胞治療。這80多種嚴(yán)重疾病涵蓋了人體11大系統(tǒng)。

近年來(lái)干細(xì)胞在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域展現(xiàn)出了巨大的應(yīng)用潛力。它不僅可以作為“種子”細(xì)胞,用于體外繁育組織或器官,還可通過(guò)組織或器官移植實(shí)現(xiàn)對(duì)臨床疾病的治療。

本文將全面解析干細(xì)胞在11大系統(tǒng)治療中的具體適應(yīng)癥及效果,為讀者深入了解干細(xì)胞的治療作用提供參考。

干細(xì)胞療法與11大系統(tǒng)疾病

人體的11個(gè)器官系統(tǒng)是:皮膚系統(tǒng)(保護(hù)屏障)、骨骼系統(tǒng)(支撐和運(yùn)動(dòng))、肌肉系統(tǒng)(身體運(yùn)動(dòng))、神經(jīng)系統(tǒng)(協(xié)調(diào)和控制)、心血管系統(tǒng)(運(yùn)輸)、淋巴系統(tǒng)(免疫)、呼吸系統(tǒng)(氣體交換)、消化系統(tǒng)(食物加工)、泌尿系統(tǒng)(廢物排除)、內(nèi)分泌系統(tǒng)(激素產(chǎn)生)和生殖系統(tǒng)(生殖)。

01

干細(xì)胞療法與皮膚系統(tǒng)

外皮系統(tǒng)由皮膚、毛發(fā)、指甲和腺體組成。它可作為抵御外部威脅的保護(hù)屏障,調(diào)節(jié)體溫,并容納觸覺(jué)、疼痛和壓力的感覺(jué)受體。

皮膚病是公眾最關(guān)心的問(wèn)題之一,它會(huì)導(dǎo)致個(gè)人生活質(zhì)量大幅下降。如今,隨著“再生醫(yī)學(xué)”這一以前被低估的領(lǐng)域越來(lái)越受歡迎,現(xiàn)代醫(yī)學(xué)發(fā)生了重大轉(zhuǎn)變。

干細(xì)胞治療主要的皮膚病有:銀屑病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、白癜風(fēng)。

銀屑?。?/a>銀屑病又稱(chēng)牛皮癬,是一種慢性復(fù)發(fā)性炎癥性疾病,目前還沒(méi)有完全令人滿(mǎn)意的治療方法。雖然近年來(lái)銀屑病發(fā)病機(jī)制的探索取得了相當(dāng)大的進(jìn)展,但確切的發(fā)病機(jī)制尚不完全清楚。

美國(guó)加州洛馬林達(dá)大學(xué)醫(yī)學(xué)院的團(tuán)隊(duì)在行業(yè)期刊Case Rep Dermatol Med 上發(fā)表了題為Successful Treatment of Plaque Psoriasis with Allogeneic Gingival Mesenchymal Stem Cells: A Case Study(間充質(zhì)干細(xì)胞成功治療斑塊性銀屑?。喊咐芯浚ㄏ聢D)。

在此,研究人員報(bào)告了一例19歲男性患者,患有嚴(yán)重斑塊型銀屑病5年,對(duì)多種局部和全身治療無(wú)效,接受了同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞治療。在沒(méi)有不良反應(yīng)發(fā)生的情況下,在5次輸注后實(shí)現(xiàn)了完全消退。這位病人已經(jīng)隨訪了三年,一直沒(méi)有發(fā)病。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡:系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種自身免疫性疾病,可累及皮膚、漿膜、關(guān)節(jié)、腎及中樞神經(jīng)系統(tǒng)等。間充質(zhì)干細(xì)胞在系統(tǒng)性紅斑狼瘡等多種自身免疫性疾病中的治療潛力已經(jīng)得到探索,其免疫調(diào)節(jié)和再生特性使之成為治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的一種新方法,可使得疾病進(jìn)展減少、腎功能改善、自身抗體產(chǎn)生減少、外周Treg上調(diào)、Th1和Th2相關(guān)細(xì)胞因子平衡重建。

2022年開(kāi)局,又添一項(xiàng)干細(xì)胞治療的專(zhuān)家共識(shí)!《異體間充質(zhì)干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡專(zhuān)家共識(shí)》發(fā)表在2022年1月第26卷第1期的《中華風(fēng)濕病學(xué)》雜志上。專(zhuān)家共識(shí)明確表示,多項(xiàng)臨床研究已證實(shí)間充質(zhì)干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者安全且有效。

白癜風(fēng):是一種獲得性色素脫失疾病,目前沒(méi)有一種明顯有效的治療方法。

以23例白癜風(fēng)患者作為研究對(duì)象,用自體移植黑素細(xì)胞的方法對(duì)病灶周?chē)つw進(jìn)行治療,獲得了12例復(fù)色效果明顯,6例復(fù)色較好,5例復(fù)色無(wú)效的結(jié)果,另外他們還在白癜風(fēng)部位觀察到CD8+T淋巴細(xì)胞浸潤(rùn),后來(lái)在體外將真皮MSC與CD8+T細(xì)胞共培養(yǎng),發(fā)現(xiàn)真皮MSC可抑制CD8+T細(xì)胞的增殖并誘導(dǎo)其凋亡。

所以,MSC(間充質(zhì)干細(xì)胞)在白癜風(fēng)治療上具有一定的潛力。

02

干細(xì)胞療法與骨骼系統(tǒng)

骨骼系統(tǒng)由骨骼、軟骨、韌帶和肌腱組成。它提供支撐、保護(hù)內(nèi)臟、允許運(yùn)動(dòng),并充當(dāng)鈣和磷等礦物質(zhì)的儲(chǔ)存庫(kù)。

骨骼的損傷和疾病卻時(shí)常發(fā)生,骨骼常見(jiàn)的疾病有骨折、骨關(guān)節(jié)炎、骨質(zhì)疏松癥等。

骨折修復(fù):骨折是最常見(jiàn)的骨骼損傷之一。傳統(tǒng)的治療方法主要是通過(guò)復(fù)位和固定骨折端,依靠自身的修復(fù)能力來(lái)愈合。然而,對(duì)于一些復(fù)雜的骨折,如開(kāi)放性骨折、粉碎性骨折等,傳統(tǒng)治療方法往往效果不佳,容易出現(xiàn)骨折不愈合、延遲愈合等并發(fā)癥。干細(xì)胞治療為這些復(fù)雜骨折的治療提供了新的選擇。

骨關(guān)節(jié)炎:2023年11月22日,刊登在Orthopaedic Research上的一項(xiàng)薈萃分析研究揭示了干細(xì)胞治療膝骨關(guān)節(jié)炎(KOA)的顯著潛力。這項(xiàng)研究匯總了16項(xiàng)符合條件的臨床試驗(yàn),共包括了875名KOA患者,其中包括441名接受干細(xì)胞移植治療患者和對(duì)照組434名患者。

通過(guò)對(duì)療效指標(biāo)的綜合分析,研究發(fā)現(xiàn)自干細(xì)胞移植治療開(kāi)始后3個(gè)月,患者的疼痛評(píng)分(VAS)、關(guān)節(jié)功能評(píng)估(WOMAC和LKSS)均呈現(xiàn)顯著改善。這表明干細(xì)胞治療對(duì)于緩解疼痛、改善關(guān)節(jié)功能具有顯著效果。

這項(xiàng)薈萃分析研究強(qiáng)調(diào)了干細(xì)胞治療在膝骨關(guān)節(jié)炎管理中的重要性,并為其廣泛的臨床應(yīng)用提供了有力的支持。

骨質(zhì)疏松癥:骨質(zhì)疏松癥(osteoporosis)是由于多種原因?qū)е碌墓敲芏燃肮琴|(zhì)量下降,骨微結(jié)構(gòu)破壞,造成骨脆性增加,引起的全身代謝性骨病,多見(jiàn)于絕經(jīng)后女性和老年男性。因初期無(wú)明顯癥狀,被稱(chēng)為“寂靜的疾病”。

日前,發(fā)表在《干細(xì)胞雜志》上的臨床研究顯示,圍產(chǎn)組織間充質(zhì)干細(xì)胞有助于骨質(zhì)疏松性椎體壓縮骨折患者改善身體功能。

這是首次針對(duì)骨質(zhì)疏松性椎體壓縮骨折患者的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)。1年的隨訪評(píng)估發(fā)現(xiàn),間充質(zhì)干細(xì)胞聯(lián)合特立帕肽治療是可行和可耐受的,通過(guò)促進(jìn)骨結(jié)構(gòu)對(duì)骨折愈合有臨床益處。另外還發(fā)現(xiàn),聯(lián)合治療組的患者在功能障礙指數(shù)、視覺(jué)模擬評(píng)分等方面有明顯提高。

03

干細(xì)胞療法與肌肉系統(tǒng)

肌肉系統(tǒng)負(fù)責(zé)身體運(yùn)動(dòng)。它包括平滑肌、骨骼肌和心肌。肌肉維持姿勢(shì)、產(chǎn)生熱量并促進(jìn)自愿和非自愿運(yùn)動(dòng)。

肌肉組織是軀體運(yùn)動(dòng)系統(tǒng)的重要組成部分,在日常生活中,肌肉組織損傷比較常見(jiàn),例如急性損傷、慢性損傷以及肌少癥等。

干細(xì)胞治療肌腱疾病

干細(xì)胞療法在肌腱疾病治療中顯示出潛力,例如對(duì)于肩肌撕裂和跟腱炎等常見(jiàn)運(yùn)動(dòng)損傷。根據(jù)文獻(xiàn),研究人員研究了骨髓單個(gè)核細(xì)胞(BMMC)對(duì)14名肩肌完全撕裂患者的影響。研究結(jié)果顯示,注射BMMC可以促進(jìn)受損肌腱更好地愈合,減少疼痛和炎癥,增加膠原蛋白的產(chǎn)生,改善肌腱強(qiáng)度和靈活性。這表明BMMC可能是安全且有潛力的替代方案,可用于改善肌腱損傷的治療。

04

干細(xì)胞療法與神經(jīng)系統(tǒng)疾病

神經(jīng)系統(tǒng)是一個(gè)復(fù)雜的網(wǎng)絡(luò),包括大腦、脊髓和神經(jīng)。它協(xié)調(diào)和控制身體功能,通過(guò)電脈沖傳遞信息,并在感官知覺(jué)、運(yùn)動(dòng)控制和認(rèn)知中發(fā)揮重要作用。

帕金森病:帕金森病(parkinson`s disease,PD)是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病,主要病理改變?yōu)橹心X黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生不可逆的進(jìn)行性變性、缺失,導(dǎo)致紋狀體內(nèi)多巴胺水平降低,從而引起運(yùn)動(dòng)遲緩、震顫、僵直、姿勢(shì)步態(tài)異常等癥狀。

據(jù)科技日?qǐng)?bào)7月24日電(記者代小佩、薛巖)從北京協(xié)和醫(yī)院獲悉,該院神經(jīng)外科王任直、包新杰和神經(jīng)科萬(wàn)新華團(tuán)隊(duì)聯(lián)合開(kāi)展的“利用人源神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森?、衿谂R床研究”取得突破性進(jìn)展:他們首創(chuàng)了通過(guò)鼻黏膜移植神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森病的方法,并通過(guò)臨床試驗(yàn)證明這種與既往移植途徑不同的無(wú)創(chuàng)方式安全有效。相關(guān)成果近期發(fā)表于《神經(jīng)病學(xué)、神經(jīng)外科學(xué)和精神病學(xué)雜志》。

阿爾茨海默?。?/a>關(guān)于阿爾茨海默癥的理論與假說(shuō)層出不窮,諸如β-淀粉樣蛋白斑塊說(shuō)、Tau蛋白說(shuō)以及炎癥說(shuō)等。然而,盡管這些理論催生了眾多藥物,但仍未能從根本上逆轉(zhuǎn)AD的病程發(fā)展。

近日,美國(guó)Longeveron公司發(fā)布了其旗下同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞(MSC)藥物L(fēng)omecel-B在治療輕度AD方面的新進(jìn)展。

該藥物的2a期CLEAR MIND試驗(yàn)補(bǔ)充結(jié)果顯示,細(xì)胞治療能夠顯著減少患者腦部與AD相關(guān)的腦容量損失,降幅高達(dá)49%。

同時(shí),它還能有效減輕腦神經(jīng)炎癥,改善腦血流量及認(rèn)知功能。這些令人振奮的數(shù)據(jù)進(jìn)一步印證了間充質(zhì)干細(xì)胞在治療AD領(lǐng)域的巨大潛力,為廣大患者帶來(lái)了新的曙光。

脊髓損傷:脊髓損傷(Spinal cord injury,SCI)通常指脊髓受到外部影響,造成損傷部位及其以下部分癱瘓或全部癱瘓,它是致殘的主要原因。

長(zhǎng)期以來(lái),脊髓損傷是臨床不能解決的難題。但干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展卻有望逆轉(zhuǎn)這一現(xiàn)狀。

2024年4月1日,梅奧醫(yī)學(xué)中心的研究人員在 《Nature》子刊上發(fā)表的論文證實(shí),鞘內(nèi)注射自體培養(yǎng)擴(kuò)增的脂肪組織來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞可用于治療創(chuàng)傷性脊髓損傷。

在研究期間,沒(méi)有報(bào)告任何嚴(yán)重不良事件,并且10名患者中7名經(jīng)歷了運(yùn)動(dòng)和/或感覺(jué)的改善,三名患者沒(méi)有反應(yīng)——沒(méi)有改善,也沒(méi)有惡化。

卒中:腦卒中,傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)又稱(chēng)之為“中風(fēng)”,其急性期治療以致病性再通和腦血流恢復(fù)為主,但由于狹窄的時(shí)間窗限制,僅有少數(shù)患者恢復(fù)良好,大多患者可能會(huì)遺留后遺癥。

因此,迫切需要尋找一種新型的輔助治療方法,而干細(xì)胞因其具有分泌各種神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子,并代替受損神經(jīng)元的作用,可實(shí)現(xiàn)神經(jīng)保護(hù)和修復(fù)目的,為腦卒中的治療提供了新的思路。

2021~2023年,我國(guó)刊載了《間充質(zhì)干細(xì)胞治療缺血性腦卒中的作用及機(jī)制研究》、《神經(jīng)干細(xì)胞移植治療卒中的研究進(jìn)展》、《干細(xì)胞治療缺血性腦卒中的研究進(jìn)展》等多篇綜述,一方面肯定了干細(xì)胞在治療腦卒中方面的積極意義,另一方面也為該療法的臨床推廣給出了誠(chéng)懇的建議和指導(dǎo)。

自閉癥:自閉癥和自閉癥譜系障礙是指由遺傳和環(huán)境因素引起的神經(jīng)發(fā)育障礙,其特征是社會(huì)交往中斷和刻板行為。目前,自閉癥患者的治療干預(yù)包括行為治療和心理社會(huì)治療,此外,精神藥物治療也不能完全解決患者的癥狀。

最近,研究人員開(kāi)展了多項(xiàng)關(guān)于使用干細(xì)胞治療自閉癥的研究。

一項(xiàng)先導(dǎo)研究也證明了ESC治療對(duì)自閉癥患者的益處,因?yàn)橹委熀蠡颊呱缃患寄芎驼w健康狀況有顯著提高。

此外,對(duì)治療的安全性進(jìn)行了評(píng)估,在上述患者中未觀察到干細(xì)胞移植過(guò)程中的嚴(yán)重不良反應(yīng)。

05

干細(xì)胞療法與心血管系統(tǒng)疾病

心血管系統(tǒng)由心臟、血管和血液組成,負(fù)責(zé)將氧氣、營(yíng)養(yǎng)物質(zhì)、激素和廢物輸送到全身。它有助于調(diào)節(jié)體溫、pH值和電解質(zhì)平衡,并協(xié)助免疫系統(tǒng)功能。

近年來(lái),圍繞干細(xì)胞技術(shù)的研究不斷取得進(jìn)展,尤其是間充質(zhì)干細(xì)胞、干細(xì)胞來(lái)源外泌體在修復(fù)心肌細(xì)胞以及干預(yù)心血管疾病中表現(xiàn)出了良好的安全性和有效性。

冠心?。?/mark>干細(xì)胞治療可以改善冠心病患者的心肌供血情況,促使新的血管生成,提高心肌的抗缺血能力,改善患者的心絞痛癥狀。

心臟衰竭:對(duì)于心衰患者,干細(xì)胞可以促進(jìn)心臟的功能性恢復(fù),提高心臟泵血能力,減輕患者的呼吸困難和疲勞感。

心絞痛:干細(xì)胞治療顯示出在心絞痛患者中減輕疼痛、改善冠脈血流等方面的積極效果,為緩解患者胸痛帶來(lái)新的治療可能性。

心肌梗塞:干細(xì)胞能夠在心肌梗塞后迅速定位并參與修復(fù),減小梗塞面積,預(yù)防心肌重構(gòu)。

動(dòng)脈硬化:干細(xì)胞治療可通過(guò)修復(fù)動(dòng)脈內(nèi)皮細(xì)胞,減緩動(dòng)脈硬化的發(fā)展,改善血管通暢性,降低心血管事件的風(fēng)險(xiǎn)。

高血壓:干細(xì)胞的免疫調(diào)節(jié)功能有助于緩解血管炎癥,減輕血管緊張度,對(duì)高血壓患者具有一定的調(diào)控作用。

心律失常:干細(xì)胞治療可以促進(jìn)心肌細(xì)胞的再生,維持正常的心臟電生理學(xué),對(duì)心律失常的患者提供有效幫助。

先天性心臟?。?/strong>在某些先天性心臟病患者中,干細(xì)胞治療可以協(xié)助心臟結(jié)構(gòu)的正常發(fā)育,改善患者的生活質(zhì)量。

06

干細(xì)胞療法與淋巴系統(tǒng)

淋巴系統(tǒng)是由淋巴結(jié)、淋巴管和器官(如脾臟和胸腺)組成的網(wǎng)絡(luò)。它通過(guò)過(guò)濾間質(zhì)液并將其送回血液以及從消化系統(tǒng)運(yùn)輸脂肪酸來(lái)增強(qiáng)免疫力。

淋巴瘤可發(fā)生于身體的任何部位,因此它又被稱(chēng)為“會(huì)跑的腫瘤”。這歸因于淋巴的特殊性,淋巴系統(tǒng)遍布全身,擔(dān)當(dāng)身體的免疫墻。一旦淋巴細(xì)胞出了問(wèn)題,就可能患上各種疾病。而且淋巴瘤特別擅長(zhǎng)偽裝,所以一經(jīng)查出就是中晚期。

2019年ASH會(huì)議上報(bào)道了2008年至2018年期間的接受造血干細(xì)胞移植的Richter綜合征患者的臨床數(shù)據(jù),共197例患者中,72位接受了自體造血干細(xì)胞移植治療,中期隨訪18個(gè)月,2年的OS率(總生存率)為69%,2年P(guān)FS率(無(wú)進(jìn)展生存率)為47%。

07

干細(xì)胞療法與呼吸系統(tǒng)

呼吸系統(tǒng)包括肺、氣管、支氣管和橫膈膜。它促進(jìn)身體與環(huán)境之間的氧氣和二氧化碳交換,是人體的呼吸氣體交換系統(tǒng)。

常見(jiàn)的肺部疾病主要有:由感染引起的肺炎、肺結(jié)核;與大氣污染及吸煙相關(guān)的肺氣腫、慢性阻塞性肺疾病、肺氣腫、肺癌等;與職業(yè)相關(guān)的塵肺、肺纖維化等;與免疫相關(guān)的哮喘等。這些疾病都嚴(yán)重影響著人體健康。

近些年來(lái),細(xì)胞療法成為科學(xué)家們研究的熱點(diǎn),目前國(guó)內(nèi)外有多項(xiàng)針對(duì)干細(xì)胞治療肺部疾病的臨床研究,尤其是間充質(zhì)干細(xì)胞,在治療呼吸系統(tǒng)疾病方面取得了令人興奮的成就。

慢阻肺:慢阻肺(COPD)是慢性阻塞性肺疾病的簡(jiǎn)稱(chēng),它不是單一的疾病,而是一個(gè)用來(lái)描述導(dǎo)致肺部氣流受限的慢性肺部疾病的總稱(chēng)。COPD包括:慢性支氣管炎、肺氣腫等,可進(jìn)一步發(fā)展為肺心病和呼吸衰竭。

2022年5日,《細(xì)胞》雜志上發(fā)布了一篇標(biāo)題為“基于干細(xì)胞的再生療法及其衍生產(chǎn)品在慢性阻塞性肺病 (COPD) 中的系統(tǒng)評(píng)價(jià)和薈萃分析”的研究。這項(xiàng)研究綜合評(píng)估了11個(gè)相關(guān)研究,并匯集了總計(jì)371名COPD患者的數(shù)據(jù)進(jìn)行分析。

研究發(fā)現(xiàn),那些接受了基于干細(xì)胞治療的COPD患者在FEV1(第一秒用力呼氣體積)上表現(xiàn)出了明顯的提升,相對(duì)于治療前平均增加了約71毫升。更令人鼓舞的是,這些患者在6分鐘步行測(cè)試(6MWT)中的表現(xiàn)也有了顯著的進(jìn)步,平均步行距離增加了52米,這意味著他們的運(yùn)動(dòng)耐受性得到了顯著的提高。

總體而言,該研究為我們提供了寶貴的證據(jù),顯示基于干細(xì)胞的治療及其相關(guān)產(chǎn)品能夠?yàn)镃OPD患者帶來(lái)實(shí)質(zhì)性的益處。

肺纖維化:眾所周知,肺間質(zhì)纖維化也是肺實(shí)變的主要部分;因此,肺實(shí)變的改善也可能意味著肺纖維化的減輕,那么間充質(zhì)干細(xì)胞與肺纖維化之間的聯(lián)系是怎樣的呢?

在2022年,中國(guó)科學(xué)院院士、解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心感染病診療與研究中心主任,全軍傳染病學(xué)研究所所長(zhǎng),國(guó)家感染性疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任王福生團(tuán)隊(duì)在Nature旗下雜志Signal Transduction and Targeted Therapy上,發(fā)表了一篇題為《人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)COVID-19重癥患者肺損傷的影響:一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照II期臨床試驗(yàn)》的研究文章。

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(UC-MSC)加速了COVID-19重癥患者肺實(shí)性病變的消退,改善了肺的綜合儲(chǔ)備能力。

08

干細(xì)胞療法與消化系統(tǒng)疾病

消化系統(tǒng)由各種器官組成,包括口腔、食道、胃、腸、肝臟和胰腺。消化系統(tǒng)負(fù)責(zé)將食物加工并分解成營(yíng)養(yǎng)物質(zhì),供小腸吸收。該系統(tǒng)還通過(guò)排便排出廢物。

常見(jiàn)的難治性消化系統(tǒng)疾病包括:

1. 克羅恩?。–rohn’s disease):這是一種慢性炎癥性腸道疾病,可以影響消化道的任何部分,從口腔到肛門(mén),但最常見(jiàn)的部位是小腸和結(jié)腸。

2. 非酒精性脂肪性肝?。∟on-alcoholic fatty liver disease,NAFLD):這是一種與肥胖和2型糖尿病相關(guān)的肝病,可能導(dǎo)致肝硬化和肝癌。

3. 肝硬化:這是一種慢性肝病,由于長(zhǎng)期的肝臟損傷,導(dǎo)致肝臟組織被瘢痕組織所替代,進(jìn)而影響肝臟的正常功能。

4. 胰腺炎:這是一種由于胰腺發(fā)炎而導(dǎo)致的疾病,可能是急性或慢性的。慢性胰腺炎可能導(dǎo)致胰腺功能不全,影響消化和血糖調(diào)節(jié)。

克羅恩?。?/strong>在我國(guó),干細(xì)胞治療克羅恩病的研究和臨床試驗(yàn)也在持續(xù)取得進(jìn)展。以下是一些相關(guān)的案例和機(jī)構(gòu):

  • 南京鼓樓醫(yī)院:該醫(yī)院使用間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)治療克羅恩病相關(guān)的復(fù)雜肛周瘺。研究結(jié)果顯示,經(jīng)過(guò)干細(xì)胞治療的患者在24周內(nèi)有顯著的臨床反應(yīng)和緩解 。
  • 福州總醫(yī)院:該醫(yī)院進(jìn)行了一項(xiàng)使用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(UC-MSCs)治療克羅恩病的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)。研究表明,臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞可以幫助調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)、修復(fù)受損組織和控制炎癥,取得了良好的療效 。
  • 上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院:這家醫(yī)院也在進(jìn)行干細(xì)胞治療克羅恩病的研究,特別是使用自體造血干細(xì)胞移植(HSCT)來(lái)治療難治性克羅恩病患者。這種方法顯示出對(duì)某些患者的顯著效果,能夠幫助控制疾病活動(dòng)性 。

這些研究和臨床試驗(yàn)展示了干細(xì)胞治療在克羅恩病管理中的潛力。然而,盡管取得了一定的進(jìn)展,干細(xì)胞治療仍處于實(shí)驗(yàn)階段,尚需更多的研究來(lái)驗(yàn)證其長(zhǎng)期安全性和有效性。如果你對(duì)此感興趣,建議關(guān)注相關(guān)醫(yī)院和研究機(jī)構(gòu)的最新進(jìn)展和公告。

在韓國(guó)、日本與歐洲已有干細(xì)胞藥物批準(zhǔn)進(jìn)入臨床治療。

產(chǎn)品名Cuepistem
國(guó)家韓國(guó)
適應(yīng)癥復(fù)雜性克羅恩病并發(fā)肛痿
細(xì)胞類(lèi)型自體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞
價(jià)格13,490,000韓元/次 (約合10,000美元)
產(chǎn)品名Alofisel
國(guó)家日本、歐洲
適應(yīng)癥克羅恩病
細(xì)胞類(lèi)型異體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞
價(jià)格54,000歐元 (約合65,000美元)5,620,000日元 (約合42,000美元)

肝硬化:2023年,武漢大學(xué)人民醫(yī)院江應(yīng)安教授、解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心石磊教授等研究者合作,對(duì)13項(xiàng)間充質(zhì)干細(xì)胞治療肝硬化、慢性肝衰竭急性發(fā)作(ACLF)的臨床研究進(jìn)行了薈萃分析。

結(jié)果表明,間充質(zhì)干細(xì)胞的治療安全,并且可以改善終末期肝病患者的肝功能和生存率。

相比肝硬化患者,慢性肝衰竭急性發(fā)作患者從間充質(zhì)干細(xì)胞治療中的獲益更多。

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干細(xì)胞療法與泌尿系統(tǒng)疾病

泌尿系統(tǒng)由腎臟、輸尿管、膀胱和尿道組成,可過(guò)濾血液、清除廢物、調(diào)節(jié)體液平衡并協(xié)助維持適當(dāng)?shù)碾娊赓|(zhì)水平和血壓。

泌尿系統(tǒng)常見(jiàn)疾?。?/strong>腎盂腎炎、急性腎炎、慢性腎炎、急性腎衰、慢性腎衰、輸尿管結(jié)石、前列腺增生、腎結(jié)核、腎癌等

近期研究表明,干細(xì)胞治療為這些疾病提供了新的解決方案。在一項(xiàng)關(guān)于腎炎的研究中,干細(xì)胞移植顯著減輕了腎臟炎癥并恢復(fù)了腎功能。對(duì)于腎衰竭,干細(xì)胞能夠分化為腎細(xì)胞,替代受損組織,從而改善腎功能。

慢性腎?。?/a>干細(xì)胞療法已被用于減緩CKD進(jìn)展和改善腎功能。研究表明,MSCs有助于穩(wěn)定腎功能和減少纖維化。

腎損傷:腎損傷是種發(fā)病率和衰亡率都較高的腎臟疾病,如創(chuàng)傷、藥物、炎癥、糖尿病、缺血再灌注等均可造成腎臟功能損害甚至腎功能衰竭。

目前臨床上傳統(tǒng)干預(yù)手段是血液透析和腎移植,而血液透析只能暫時(shí)代替腎臟部分功能,而腎移植弊端則是腎源短缺。干細(xì)胞研究為腎臟疾病干預(yù)提供新思路。

一項(xiàng)發(fā)表于《J Am Soc Nephrol》雜志的臨床研究表明,動(dòng)脈粥樣硬化性腎血管?。≧VD)是由于腎臟血流量和腎小球過(guò)濾率降低,從而導(dǎo)致腎臟損傷。在輸入間充質(zhì)干細(xì)胞三個(gè)月后,動(dòng)脈粥樣硬化性腎血管?。≧VD,腎臟血流量和腎小球過(guò)濾率降低從而導(dǎo)致腎臟損傷)患者的腎臟血液灌注,含氧量和腎小球過(guò)濾率都得到了提升。

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內(nèi)分泌系統(tǒng)疾病

內(nèi)分泌系統(tǒng)由腦垂體、甲狀腺、腎上腺和生殖腺等腺體組成。它產(chǎn)生調(diào)節(jié)身體機(jī)能(包括生長(zhǎng)、新陳代謝、生殖和發(fā)育)的激素。

糖尿?。?/a>糖尿病是一種常見(jiàn)的內(nèi)分泌代謝性疾病,以高血糖為主要特征。長(zhǎng)期高血糖可能導(dǎo)致心血管、腎臟、眼睛等多個(gè)系統(tǒng)的并發(fā)癥。

1型糖尿?。?/a>1型糖尿?。═1DM)的發(fā)病機(jī)制是免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地攻擊胰島β細(xì)胞,導(dǎo)致胰島素分泌缺失,從而引起血糖水平持續(xù)升高,患者需要終身依賴(lài)胰島素維持生命。

近日,在美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)第84屆科學(xué)會(huì)議上,一項(xiàng)關(guān)于干細(xì)胞療法治療1型糖尿病的臨床研究取得積極結(jié)果,數(shù)據(jù)顯示:接受全劑量VX-880單次輸注的12名患者,在第90天時(shí)顯示出胰島細(xì)胞移植和葡萄糖反應(yīng)胰島素的產(chǎn)生,HbA1c降至7%以下,并達(dá)到TIR>70%目標(biāo)。隨訪一年后,3名患者的HbA1c<7.0%,且無(wú)嚴(yán)重低血糖事件。

2型糖尿病:2022年10月北京大學(xué)深圳醫(yī)院內(nèi)分泌科的研究團(tuán)隊(duì)在SCI期刊《World journal of diabetes(世界糖尿病雜志)》上發(fā)表了題為:Effectiveness and safety of human umbilical cord-mesenchymal stem cells for treating type 2 diabetes mellitus(人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療2型糖尿病的有效性和安全性)的研究論文,并表明人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療可能是2型糖尿病的新療法。

16名入選患者(入選標(biāo)準(zhǔn)為2型糖尿病診斷,年齡在18歲到70歲之間,HbA1c糖化血紅水平在7%到9.5%之間)共接受三次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞輸注,三次之間間隔各一周,每次輸注數(shù)量為1×106/kg。

在隨訪期間,參與者每周7次自我監(jiān)測(cè)空腹血糖和餐后2小時(shí)血糖,同時(shí)根據(jù)患者的血糖調(diào)整口服降糖藥和胰島素的劑量,以保持水平穩(wěn)定。所有患者在16周后再次接受醫(yī)學(xué)評(píng)估。

研究結(jié)果提示:血糖指標(biāo)顯著改善,胰島β細(xì)胞功能改善,降糖藥的用量減少。

甲狀腺疾?。?/strong>甲狀腺是制造、儲(chǔ)存并分泌多種甲狀腺激素,用于調(diào)節(jié)人體新陳代謝,促進(jìn)生長(zhǎng)發(fā)育,維持人體幾乎所有組織、器官的正常運(yùn)轉(zhuǎn)。甲狀腺是全身新陳代謝的“發(fā)動(dòng)機(jī)”,一旦發(fā)生異常會(huì)危害到機(jī)體各組織器官。

近些年,科研人員已在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中證實(shí)了干細(xì)胞技術(shù)能夠干預(yù)修復(fù)甲狀腺疾病的主要機(jī)制,有望給甲狀腺疾病患者帶來(lái)福音。

干細(xì)胞治療甲狀腺的相關(guān)臨床案例

2011年,科學(xué)家在《中國(guó)組織工程研究》雜志中證實(shí)了間充質(zhì)干細(xì)胞可誘導(dǎo)分化為甲狀腺細(xì)胞,而且間充質(zhì)干細(xì)胞經(jīng)反復(fù)傳代,仍能保持多向分化潛能。這為間充質(zhì)干細(xì)胞應(yīng)用于甲狀腺的治療奠定了基礎(chǔ)。

2017年,《Iran Biomed J.》雜志上的一項(xiàng)研究探討了間充質(zhì)干細(xì)胞培養(yǎng)液對(duì)甲減骨缺損的影響。研究發(fā)現(xiàn),間充質(zhì)干細(xì)胞培養(yǎng)液可以改善甲減骨折部位的再生和愈合。

2019年,我國(guó)科研人員在《Autoimmunity》雜志發(fā)表最新研究成果:干細(xì)胞通過(guò)調(diào)節(jié)Th17/Treg細(xì)胞平衡對(duì)橋本氏甲狀腺炎有改善作用。

011

生殖系統(tǒng)疾病

男性不育:不育癥是指經(jīng)過(guò)一年的努力仍無(wú)法懷孕,研究顯示僅男性不育相關(guān)因素的發(fā)生率就為6.4%至42.4%。已應(yīng)用了各種治療方法,如優(yōu)化精子生成、緩解阻塞和手術(shù)提取精子。

利用精原干細(xì)胞 (SSC) 進(jìn)行干細(xì)胞治療的技術(shù)不斷發(fā)展,以從個(gè)體未分化或功能失調(diào)的SSC中誘導(dǎo)精子發(fā)生。然而,在采用這種治療選擇時(shí)應(yīng)謹(jǐn)慎,因?yàn)樗赡軙?huì)致癌,還應(yīng)注意后代的遺傳/表觀遺傳改變,應(yīng)在人類(lèi)中進(jìn)行充分研究。

女性不孕:全球女性不孕癥的發(fā)病率為33%至41%。美國(guó)報(bào)告稱(chēng),2002年,7.4%(210萬(wàn))的已婚女性不孕。這些統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)凸顯了患有不孕癥的女性人數(shù)之眾。

在導(dǎo)致女性不孕的眾多原因中,卵巢功能不全被認(rèn)為是主要原因。

2024年2月,《婦產(chǎn)科檔案》(ArchGynecolObstet)雜志發(fā)表了一篇引人注目的研究綜述文章,題為《干細(xì)胞治療早發(fā)性卵巢功能不全:動(dòng)物與臨床研究的系統(tǒng)評(píng)價(jià)與薈萃分析》。

該研究由中國(guó)南京醫(yī)科大學(xué)附屬江蘇省婦幼保健醫(yī)院的研究團(tuán)隊(duì)主導(dǎo),通過(guò)對(duì)全球范圍內(nèi)的相關(guān)文獻(xiàn)進(jìn)行系統(tǒng)檢索和分析,綜合了多項(xiàng)動(dòng)物和臨床研究的成果,為干細(xì)胞治療POI提供了有力的科學(xué)依據(jù)。

總的來(lái)說(shuō),干細(xì)胞治療通過(guò)恢復(fù)生育能力、增加卵巢重量、調(diào)節(jié)性激素水平以及增加妊娠次數(shù),顯著改善了POI患者的卵巢功能。這些研究結(jié)果表明,干細(xì)胞移植在治療卵巢早衰方面具有巨大的潛力,值得進(jìn)一步深入研究和推廣應(yīng)用。

結(jié)論

數(shù)十年的探索表明,干細(xì)胞療法可以治愈曾經(jīng)被認(rèn)為無(wú)法治愈的疾病。如今,患者經(jīng)常接受干細(xì)胞移植,以治療白血病、淋巴瘤、先天性免疫缺陷、神經(jīng)退行性疾病和先天性代謝疾病等疾病。

雖然有許多關(guān)于干細(xì)胞治療用途的出版物,包括體外和體內(nèi)、實(shí)驗(yàn)和臨床,但找到可靠的方法來(lái)控制這些細(xì)胞的分裂和分化過(guò)程,以及在不同疾病中的給藥方法仍然是一個(gè)挑戰(zhàn)。

另一方面,在許多醫(yī)療保健系統(tǒng)中,干細(xì)胞療法仍然被視為一個(gè)研究領(lǐng)域,而不是一種治療選擇,這表明這些系統(tǒng)還沒(méi)有信任這種方法。因此,未來(lái)的努力應(yīng)該集中在消除臨床和管理層的這些挑戰(zhàn)上。實(shí)現(xiàn)這些目標(biāo)的一大步將是大規(guī)模的臨床試驗(yàn)。

如果一種基于干細(xì)胞的治療方法能夠通過(guò)臨床試驗(yàn),人們就會(huì)對(duì)它建立信任,障礙也會(huì)消失。未來(lái),小編也希望隨著不斷克服干細(xì)胞在臨床應(yīng)用中的障礙,干細(xì)胞未來(lái)也能跨越更多的領(lǐng)域,造福更多的患者!

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