使用干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)已經(jīng)顯示出有希望的早期結(jié)果，作為再生醫(yī)學(xué)中的細(xì)胞療法，以及潛在的抗癌應(yīng)用。

根據(jù)太平洋神經(jīng)科學(xué)研究所(PNI) 研究人員的早期研究結(jié)果，干細(xì)胞作為醫(yī)學(xué)療法的使用已經(jīng)對臨床患者產(chǎn)生了影響。這些細(xì)胞的靈活性和適應(yīng)性使它們成為特別令人興奮的新治療選擇，既可以用于重建受損的腦組織，也可以用于對抗癌癥。

探索干細(xì)胞治療

干細(xì)胞具有獨(dú)特的能力，可以不斷自我補(bǔ)充，稱為“自我更新”，并發(fā)育成構(gòu)成我們身體的許多不同類型的細(xì)胞（稱為“分化”），例如肌肉細(xì)胞、血細(xì)胞或大腦細(xì)胞。

體內(nèi)干細(xì)胞的目標(biāo)本質(zhì)上是通過隨著時(shí)間的推移再生和補(bǔ)充細(xì)胞（例如皮膚或腸道中的細(xì)胞）來維持體內(nèi)平衡——這基本上是我們身體的現(xiàn)狀功能。由于它們在損傷恢復(fù)和愈合中發(fā)揮著關(guān)鍵作用，PNI 專家正在利用干細(xì)胞的這一特性來促進(jìn)患者自身干細(xì)胞在傷口愈合基線能力方面不夠成功的區(qū)域的愈合。

吉林中科干細(xì)胞研究所臨床試驗(yàn)計(jì)劃的目標(biāo)是解決我們神經(jīng)科學(xué)患者群體中未得到滿足的醫(yī)療需求，并支持轉(zhuǎn)化新的治療創(chuàng)新，從而改善我們患者的生活質(zhì)量。

日前，PNI完成了神經(jīng)外科試驗(yàn)，以評估干細(xì)胞促進(jìn)不同形式腦損傷（包括缺血性中風(fēng)和創(chuàng)傷性腦損傷 (TBI)）患者運(yùn)動恢復(fù)的安全性和有效性。

大腦處于一個(gè)受保護(hù)的環(huán)境中，周圍環(huán)繞著所謂的血腦屏障，保護(hù)它免受可能引起炎癥和傷害的毒素或免疫細(xì)胞的侵害。但是血腦屏障也會阻止我們的免疫細(xì)胞和干細(xì)胞在需要幫助抗癌或幫助促進(jìn)大腦在中風(fēng)或腦震蕩等損傷后恢復(fù)時(shí)進(jìn)入。

使用高度精確的微創(chuàng)神經(jīng)外科方法，將改良的干細(xì)胞直接放入中風(fēng)和TBI參與者的腦損傷部位。細(xì)胞療法的目標(biāo)是將這些干細(xì)胞帶到它們無法自然到達(dá)的區(qū)域，而微創(chuàng)神經(jīng)外科手術(shù)是外科醫(yī)生的一種工具，可以將這些細(xì)胞準(zhǔn)確地輸送到需要的地方，以達(dá)到獲得治療所需的正確數(shù)量。影響。

這兩項(xiàng)研究都是多中心、國際合作的，PNI/SJCI在全球范圍內(nèi)引領(lǐng)缺血性卒中試驗(yàn)的整體手術(shù)入組。在撰寫本文時(shí)，2B期中風(fēng)研究結(jié)果尚未公布，但PNI專家希望這些發(fā)現(xiàn)與早期的1/2A期數(shù)據(jù)一樣積極，這些數(shù)據(jù)顯示干細(xì)胞是安全的并且與顯著的運(yùn)動恢復(fù)相關(guān)慢性中風(fēng)患者。

對于TBI研究，PNI研究人員在最近完成的中期分析中看到了非常令人鼓舞的早期結(jié)果。中期分析結(jié)果顯示，接受干細(xì)胞治療的患者與對照組相比有顯著改善，沒有安全問題，這是再生醫(yī)學(xué)在大腦健康方面的一個(gè)重要里程碑。

除了這些特定的缺血性中風(fēng)和創(chuàng)傷性腦損傷試驗(yàn)外，外科醫(yī)生可以與遍布全球的協(xié)作小組一起將干細(xì)胞作為大腦手術(shù)治療，這一事實(shí)對于臨床醫(yī)生和患者來說確實(shí)是該領(lǐng)域的一個(gè)里程碑時(shí)刻。

下一步是什么？

專家們希望看到其他形式的中樞神經(jīng)系統(tǒng)損傷的擴(kuò)展適應(yīng)癥。這方面的例子包括脊髓損傷、腦內(nèi)出血（例如，當(dāng)患者因高血壓而對大腦造成損傷時(shí)）以及神經(jīng)退行性疾病，例如肌萎縮側(cè)索硬化和癡呆癥。使用干細(xì)胞方法來增強(qiáng)大腦功能并防止大腦老化的影響對于維持大腦健康也很有意義。

干細(xì)胞在再生醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用

再生醫(yī)學(xué)在未來作為神經(jīng)系統(tǒng)疾病的細(xì)胞療法的意義非常令人興奮。由于存在血腦屏障，微創(chuàng)神經(jīng)外科手術(shù)方法非常適合這些臨床試驗(yàn)，因?yàn)樯窠?jīng)外科醫(yī)生確切地知道細(xì)胞治療的輸送位置以及目標(biāo)部位實(shí)際有多少。雖然將來可能會提供侵入性更小的有效療法，例如通過靜脈注射，但在實(shí)際到達(dá)大腦目標(biāo)部位的量以及其他暴露的影響方面還有更多工作要做全身給予細(xì)胞的器官。

我們已經(jīng)擁有FDA批準(zhǔn)的神經(jīng)設(shè)備，例如用于治療帕金森病的深部腦刺激 (DBS)，其中將電極放置在大腦的特定區(qū)域以增加細(xì)胞的活性并促進(jìn)其功能。因此，通過外科手術(shù)放置一些生物而非電的東西來刺激細(xì)胞和促進(jìn)大腦功能，在概念上與現(xiàn)有的治療工作流程并沒有太大的不同。大腦中的刺激裝置類似于其他地方的裝置，例如心臟起搏器，它們通過電信號告訴細(xì)胞激活。新引入的干細(xì)胞治療范例在概念上是相似的，但依賴于生物學(xué)工具而不是幫助促進(jìn)和增強(qiáng)功能障礙部位細(xì)胞功能的裝置。

對于未來的臨床應(yīng)用，通過IV以侵入性更小的方式遞送干細(xì)胞可能變得可行，這可能是通過對細(xì)胞進(jìn)行基因工程，使它們被編程為更有效地到達(dá)目標(biāo)位點(diǎn)。

自體與同種異體干細(xì)胞

自體干細(xì)胞是指從患者身上提取、增強(qiáng)并返回同一患者體內(nèi)的干細(xì)胞。同種異體干細(xì)胞取自捐贈者，在概念上類似于輸血。每種類型的細(xì)胞都有優(yōu)點(diǎn)和缺點(diǎn)，并且正在使用這兩種細(xì)胞進(jìn)行研究。在任何一種情況下，干細(xì)胞通常都會經(jīng)過修飾，以幫助在治療期間及以后瞄準(zhǔn)并增強(qiáng)它們的活性。

Sanbio干細(xì)胞系（用于中風(fēng)和TBI研究）由經(jīng)過修飾以釋放用于傷口愈合的營養(yǎng)因子和生長因子的細(xì)胞組成，因此它們可以調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)進(jìn)行愈合而不是發(fā)炎。干細(xì)胞與notch-1蛋白相連，該蛋白專門幫助靶向神經(jīng)細(xì)胞的愈合。

Sanbio試驗(yàn)中使用的同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞可被視為傷口愈合助手，就像交通警察指揮信號以促進(jìn)愈合環(huán)境。如果它們最終被免疫系統(tǒng)識別為外來細(xì)胞，并因此從體內(nèi)清除，它們?nèi)匀粫_始一個(gè)可能具有持久作用機(jī)制的愈合過程。將來，標(biāo)準(zhǔn)化捐贈庫中的同種異體細(xì)胞可能會像血庫中那樣進(jìn)行抗原匹配，以限制這些免疫反應(yīng)。還有最近的數(shù)據(jù)表明，基因工程供體細(xì)胞可以阻止對它們的免疫反應(yīng)。在同種異體試驗(yàn)中，細(xì)胞可能會啟動愈合級聯(lián)反應(yīng)，使人體自身的細(xì)胞具有更持久的愈合能力。

最終使用已經(jīng)可用的先進(jìn)技術(shù)，可以對自體干細(xì)胞進(jìn)行基因編輯，這樣它們就不會從體內(nèi)清除，而是可以整合并幫助重建受損組織。不難想象這些可以以與器官移植類似的方式使用。例如，如果干細(xì)胞是大腦特異性神經(jīng)干細(xì)胞，即那些在大腦中產(chǎn)生神經(jīng)元的細(xì)胞，它們可以再生和重建因受傷而受損的腦組織區(qū)域。

探索干細(xì)胞治療阿爾茨海默病的臨床試驗(yàn)

PNI專家目前正在參與一項(xiàng)2A期、多中心、隨機(jī)、單盲、安慰劑對照、交叉研究，以評估單次靜脈內(nèi) (IV) 劑量的同種異體人間充質(zhì)干細(xì)胞的安全性、耐受性和初步療效對因阿爾茨海默氏病而患有輕度至中度癡呆癥的受試者。

干細(xì)胞作為抗癌劑

干細(xì)胞的另一個(gè)方面是它們作為抗癌療法的潛力?？茖W(xué)家們可以采用可以再生的干細(xì)胞——治愈中風(fēng)和脊髓損傷——但不是將其用作生長促進(jìn)劑，而是可以將其用作在實(shí)驗(yàn)室中制造細(xì)胞的工廠。他們可以創(chuàng)建一系列干細(xì)胞，然后分化成特定類型的免疫細(xì)胞，例如工程化T細(xì)胞和抗癌骨髓細(xì)胞，這些細(xì)胞可用于專門尋找和殺死癌細(xì)胞。

這與PNI和SJCI的前沿研究連續(xù)體相關(guān)。SJCI的細(xì)胞治療設(shè)施多年來一直用于制造抗癌 T 細(xì)胞來治療黑色素瘤患者。該資源現(xiàn)在正用于支持干細(xì)胞在中風(fēng)、TBI和癡呆癥中的研究，并開發(fā)結(jié)合這兩個(gè)研究分支的能力，以創(chuàng)建基于干細(xì)胞的個(gè)性化醫(yī)學(xué)工作流程，用于工程化抗癌免疫細(xì)胞。通過這種方式，同一個(gè)細(xì)胞治療設(shè)施正在支持治療，不僅可以幫助大腦從損傷中恢復(fù)，還可以開發(fā)抗癌免疫細(xì)胞來對抗大腦中的癌癥，如膠質(zhì)母細(xì)胞瘤和腦轉(zhuǎn)移瘤。

展望未來

用于再生醫(yī)學(xué)和抗癌治療的細(xì)胞療法已經(jīng)通過先進(jìn)的臨床試驗(yàn)到達(dá)患者手中，未來的治療選擇正在敲門。

新藥設(shè)計(jì)的一個(gè)令人興奮的新領(lǐng)域涉及開發(fā)患者特異性細(xì)胞系，以指導(dǎo)藥物開發(fā)和治療選擇。一種這樣的情況可能包括從患者身上取一小撮皮膚細(xì)胞，這些細(xì)胞可以重新編程為干細(xì)胞并生長以產(chǎn)生任何感興趣的目標(biāo)細(xì)胞，例如培養(yǎng)皿中的神經(jīng)細(xì)胞。

可以在分子水平上將患有ALS等特定疾病的患者的患病神經(jīng)元與健康神經(jīng)元進(jìn)行比較?？梢詫颊叩募膊∵M(jìn)行建模，并創(chuàng)建藥物來解決異常情況，所有這些都在培養(yǎng)皿中。甚至毒性研究也可以在實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行，方法是對由同一干細(xì)胞庫制成的心臟或肝細(xì)胞進(jìn)行測試，確保在對患者進(jìn)行試驗(yàn)之前確保安全。這種臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中的新范例可以幫助加速藥物開發(fā)，并可以最大限度地減少臨床試驗(yàn)中的副作用和毒性事件的類型，否則這些副作用和毒性事件可能會阻止療法進(jìn)入真正受益于它們的患者。

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