該公司還報告稱，將停止在西班牙評估rilparencel的3期REGEN-016（PROACT2）臨床試驗。

ProKidney宣布了其3期 REGEN-006（PROACT 1）臨床試驗（NCT05099770）的新戰(zhàn)略重點，該試驗正在評估腎臟自體干細(xì)胞療法 rilparencel（也稱為 REACT）對美國患有2型糖尿病 (T2D) 和慢性腎病 (CKD) 的患者的效果。¹

另一方面，該公司報告稱，將停止3期REGEN-016 (PROACT 2) 臨床試驗 (NCT05286853)，該試驗正在西班牙評估rilparencel對2型糖尿病和CKD患者的作用。

ProKidney 表示，根據(jù)綜合分析，它認(rèn)為PROACT 2不是在美國獲得rilparencel監(jiān)管批準(zhǔn)的必要條件，因此將重新分配因停止研究而節(jié)省的資源。此外，該公司確定，rilparencel可能能夠通過其再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法 (RMAT) 認(rèn)證在美國獲得快速批準(zhǔn)，等待PROACT 1的完整結(jié)果，該認(rèn)證于2021年10月從FDA獲得。鑒于優(yōu)先事項的重新安排，ProKidney現(xiàn)在預(yù)計PROACT 1的頂線結(jié)果將于2027年第三季度公布。

PROACT 1是一項隨機、盲法、假對照研究，預(yù)計總共將招募約685名患者。今年早些時候，該研究的方案進(jìn)行了修改，重點關(guān)注4期CKD患者和伴有白蛋白尿的3b期晚期CKD患者。

ProKidney首席執(zhí)行官Bruce Culleton醫(yī)學(xué)博士在一份聲明中表示：“我們決定優(yōu)先考慮PROACT 1，以加速潛在的美國注冊和商業(yè)發(fā)布。1我們相信，我們第3階段計劃的這一戰(zhàn)略轉(zhuǎn)變是將rilparencel推向美國市場（我們最優(yōu)先的市場）的最快捷、最有效的方法。6月份REGEN-007中期數(shù)據(jù)更新最近呈陽性，這進(jìn)一步證明了將我們的創(chuàng)新藥物帶給晚期CKD患者的緊迫性。

我們期待繼續(xù)與FDA合作，以RMAT的指定將rilparencel推向市場?！?/p>

REGEN-007 (NCT05018416) 是一項正在進(jìn)行的2期臨床試驗 (NCT05018416)，旨在評估利帕侖賽對糖尿病引起 CKD 患者的療效。2名參與者被隨機以1:1的方式分配到兩個不同的治療組。

• 在第1組中，患者的一個腎臟注射利帕侖賽，3個月后另一個腎臟再次注射利帕侖賽。
• 在第2組中，患者的一個腎臟最初注射利帕侖賽，但只有當(dāng)他們的估計腎小球濾過率 (eGFR) 顯示持續(xù)降低 20% 或更多，或其尿白蛋白與肌酐比率顯示從基線增加30%或更多且增加 30 mg/g 或更多時，才會在另一個腎臟進(jìn)行第二次注射。

ProKidney報告稱，截至2024年5月7日的數(shù)據(jù)，第1組中所有13名患者在第二次注射后進(jìn)行了12個月的隨訪，結(jié)果顯示腎功能在18個月內(nèi)保持穩(wěn)定，18個月時eGFR與基線相比的平均變化為-1.3 ml/min/1.73m^2。在安全性方面，在至少接受1次注射的49名患者中，未發(fā)生與利帕倫賽相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。

Culleton在2024年6月的一份聲明中說：”……REGEN-007的中期結(jié)果很有希望，揭示了rilparencel保護中重度CKD患者腎功能的潛力，”2 “這是我們首次使用雙側(cè)腎臟給藥和低溫保存rilparencel的臨床研究，復(fù)制了我們在PROACT1和PROACT2在3期研究中采用的方法。 我對ProKidney下一階段的發(fā)展感到非常興奮，因為我們正在努力證明，在治療選擇有限的患者群體中使用rilparencel可以保護腎功能。

參考資料：1. ProKidney announces strategic updates to its phase 3 program to accelerate rilparencel’s registrational path to potential approval in the U.S. News release. ProKidney Corp. September 3, 2024. Accessed September 12, 2024. https://investors.prokidney.com/news-releases/news-release-details/prokidney-announces-strategic-updates-its-phase-3-program
2. ProKidney announces positive interim REGEN-007 phase 2 trial data and provides clinical and operational updates. News release. ProKidney Corp. June 10, 2024. Accessed September 12, 2024. https://investors.prokidney.com/news-releases/news-release-details/prokidney-announces-positive-interim-regen-007-phase-2-trial

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