肌萎縮側索硬化癥或ALS是一種進行性神經(jīng)退行性疾病，會影響脊髓的神經(jīng)元和中樞神經(jīng)系統(tǒng)。它會慢慢殺死運動神經(jīng)元，導致行走和進食等隨意肌肉運動的喪失。ALS患者必須依靠輪椅和看護人來滿足他們的日常需求。?

在全球范圍內，每50,000人中就有1人成為ALS的受害者。每年診斷和記錄約5,760至6,400例新病例。此外，每100,000人中就有五分之一死于肌萎縮側索硬化。?

ALS是一種進行性疾病，這意味著癥狀會隨著時間的推移而惡化，并且無法治愈。這種疾病的存活時間約為數(shù)年，但在極少數(shù)情況下，人們可以活到十年或更長時間。一些治療只能減緩其進展。干細胞療法是ALS 患者的一種新療法，可以減輕癥狀并改善神經(jīng)肌肉傳導，提高其整體生活質量，甚至可以延長其生活質量。從這篇文章中，您將了解干細胞療法在治療肌萎縮側索硬化癥患者方面的有效性和安全性。

什么是肌萎縮側索硬化癥 (ALS)

肌萎縮側索硬化癥是一種罕見的嚴重進行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病。盡管進行了一個多世紀的研究，ALS的發(fā)展原因仍不清楚。這種疾病的特征是發(fā)生在脊髓和大腦中的運動神經(jīng)元退化，導致在疾病后期停止使用肌肉和肌肉運動麻痹。結果，患者無法行走、說話、咀嚼，甚至不能熟練地呼吸。?

ALS神經(jīng)變性的潛在機制是多因素的，并通過相互關聯(lián)的分子和遺傳途徑發(fā)揮作用。具體而言，這種神經(jīng)變性可能是谷氨酸興奮性毒性、自由基的產(chǎn)生、細胞質蛋白聚集體、SOD1酶與線粒體功能障礙相結合，以及通過神經(jīng)絲細胞內聚集體的積累破壞軸突運輸過程的復雜相互作用的結果。?

TARDBP和FUS的突變導致細胞內聚集體的形成，這對神經(jīng)元有害。小膠質細胞的激活導致促炎細胞因子的分泌，從而導致進一步的毒性。最終，運動神經(jīng)元變性是通過鈣依賴性酶通路的激活而發(fā)生的。

體征和癥狀

該疾病的起源在于肌肉無力的發(fā)展，導致ALS伴有肌肉萎縮。這種疾病的最初跡象非常微妙，即使是患者也很難注意到。然而，它們會隨著時間逐漸增加和惡化。常見的體征或癥狀是：

• 肌肉抽搐；
• 肌肉痙攣;
• 影響身體一部分的肌肉無力；
• 言語不清或困難；
• 咀嚼或吞咽困難；
• 呼吸問題；
• 快速減肥和食欲不振。

預后極差，直到最近，治療都是對癥治療，只能延緩致命的結局。大多數(shù)肌萎縮側索硬化患者會在該癥狀首次出現(xiàn)后的三到五年內去世。在ALS疾病干細胞研究之后，基于細胞的療法為控制疾病癥狀、改善生活質量和延長疾病預期壽命帶來了希望。

什么是干細胞療法

干細胞是轉化為子細胞的原始身體材料，子細胞產(chǎn)生更多具有特定功能的干細胞，如神經(jīng)元、血液、骨骼和肌肉細胞、心肌細胞等。

干細胞療法是一種再生醫(yī)學療法，旨在修復體內受損細胞，同時減少炎癥和改善免疫系統(tǒng)反應。

干細胞療法用于治療多種自身免疫性疾病、炎癥和神經(jīng)系統(tǒng)疾病，例如克羅恩病、關節(jié)炎、帕金森病、多發(fā)性硬化癥和ALS等。用干細胞治療ALS可能需要頻繁的細胞移植以觀察治療的積極效果。它為身體提供足夠的健康細胞來暫時自愈。這種治療策略有助于減少疾病的進展，但不能治愈它。

干細胞如何幫助ALS患者

干細胞治療漸凍癥正在作為一種新的治療計劃出現(xiàn)，以減少體內神經(jīng)變性的擴散，再生已經(jīng)受影響的神經(jīng)元，并保護那些仍然健康的神經(jīng)元。在多項 ALS 和干細胞治療研究中，不同類型的干細胞已顯示出減緩疾病進展的潛力。特別是，成人間充質干細胞 (MSC) 正在接受試驗，以觀察它們如何與 ALS 患者的細胞發(fā)生反應。

一項研究旨在找出ALS患者對干細胞移植的耐受性。實驗人員從患者的骨髓中分離出間充質干細胞。將提取的細胞懸浮在2毫升腦脊液（也從患者身上收集）中，使細胞模仿腦細胞的功能。增強的細胞后來被移植回脊髓。未觀察到不良反應，但部分患者出現(xiàn)輕微副作用，如肋骨、胸部和腹部疼痛以及腿部異常灼痛和刺痛感。作為治療的結果，間充質干細胞增強了神經(jīng)肌肉連接并創(chuàng)造了運動功能的部分恢復。

干細胞治療漸凍癥的臨床試驗于2015年首次在韓國進行。

進一步的ALS干細胞研究表明，在ALS干細胞治療中使用間充質干細胞移植具有可喜的結果。研究發(fā)現(xiàn)，這些細胞可以創(chuàng)造一個支持性微環(huán)境，在神經(jīng)元頂部產(chǎn)生一個神經(jīng)保護環(huán)境，從而減緩退化過程。神經(jīng)營養(yǎng)物質保護運動神經(jīng)元免受損傷，促進它們的形成并改善神經(jīng)肌肉相互作用。?

干細胞療法為肌萎縮側索硬化癥治療開辟了全新的可能性，可顯著改善患者的運動能力。肢體運動增加，肌肉張力降低，反射恢復正常，對日常壓力以及吞咽和單詞發(fā)音的耐受性更好。此外，包括精神和情緒狀態(tài)在內的整體健康狀況也處于更高水平。

干細胞治療肌萎縮側索硬化癥的優(yōu)勢

接受干細胞治療的優(yōu)勢包括：

1. ALS的副作用風險低且無排斥反應干細胞移植（均從患者自身提取或捐贈）。
2. 無痛給藥，無需全身麻醉。
3. 一個快速簡單的過程，不會持續(xù)超過幾個小時。
4. 沒有腫瘤并發(fā)癥，因為治療是基于成體干細胞而不是胚胎或胎兒干細胞。
5. 患者自己的細胞和供體細胞都可以使用治療選項。
6. 額外的治療和服務可用于增強基于細胞的治療的效果，并在患者及其親屬最舒適的條件下進行治療。

干細胞治療肌萎縮側索硬化癥的費用

在全球范圍內，干細胞診所以約15,000至50,000美元的價格為ALS提供干細胞療法。最終費用取決于患者的健康狀況、手術次數(shù)、細胞類型和數(shù)量、輔助療法和治療計劃的其他選項，以及您在醫(yī)療中心逗留期間的額外服務。要了解更多關于您個人案例的費用，請聯(lián)系我們的醫(yī)療顧問并提供疾病史詳細信息。

如何進入治療項目

如果您已經(jīng)達到“我在哪里可以獲得 ALS的干細胞治療”這一點，您可能會發(fā)現(xiàn)了解我們已經(jīng)精心開發(fā)了針對這種疾病的特殊治療計劃很有用。您可以通過與診所專家的在線咨詢了解治療方案，并在權衡利弊后，在情況允許的情況下進行治療。

參考資料：

1. Guo, W., Vandoorne, T., Steyaert, J., Staats, K. A., & Van Den Bosch, L. (2020). The multifaceted role of kinases in amyotrophic lateral sclerosis: genetic, pathological and therapeutic implications.?Brain : a journal of neurology, 143(6), 1651–1673.?https://doi.org/10.1093/brain/awaa022
2. Tedeschi, V., Petrozziello, T., & Secondo, A. (2019). Calcium Dyshomeostasis and Lysosomal Ca2+ Dysfunction in Amyotrophic Lateral Sclerosis.?Cells, 8(10), 1216.?https://doi.org/10.3390/cells8101216
3. L. Van Den Bosch, P. Van Damme, E. Bogaert, W. Robberecht. The role of excitotoxicity in the pathogenesis of amyotrophic lateral sclerosis.?Biochimica et Biophysica Acta (BBA) – Molecular Basis of Disease, Volume 1762, Issues 11–12, 2006, pages 1068-1082, ISSN 0925-4439.?https://doi.org/10.1016/j.bbadis.2006.05.002
4. Tafuri, F., Ronchi, D., Magri, F., Comi, G. P., & Corti, S. (2015). SOD1 misplacing and mitochondrial dysfunction in amyotrophic lateral sclerosis pathogenesis.?Frontiers in cellular neuroscience, 9, 336.?https://doi.org/10.3389/fncel.2015.00336
5. Didonna, A., Opal, P. The role of neurofilament aggregation in neurodegeneration: lessons from rare inherited neurological disorders.?Mol Neurodegeneration 14, 19 (2019).?https://doi.org/10.1186/s13024-019-0318-4
6. Aljabri Ammar, Halawani Alhussain, Bin Lajdam Ghassan, Labban Suhail, Alshehri Samah, Felemban Razaz. The Safety and Efficacy of Stem Cell Therapy as an Emerging Therapy for ALS: A Systematic Review of Controlled Clinical Trials.?Frontiers in Neurology, 12, 2021.?DOI=10.3389/fneur.2021.783122
7. Ullah, I., Subbarao, R. B., & Rho, G. J. (2015). Human mesenchymal stem cells – current trends and future prospective.?Bioscience reports, 35(2), e00191.?https://doi.org/10.1042/BSR20150025
8. Mazzini L, Fagioli F, Boccaletti R, et al. Stem cell therapy in amyotrophic lateral sclerosis: a methodological approach in humans.?Amyotroph Lateral Scler Other Motor Neuron Disord. 2003;4(3):158-161.?doi:10.1080/14660820310014653
9. Goutman, S. A., Savelieff, M. G., Sakowski, S. A., & Feldman, E. L. (2019). Stem cell treatments for amyotrophic lateral sclerosis: a critical overview of early phase trials.?Expert opinion on investigational drugs, 28(6), 525–543.?https://doi.org/10.1080/13543784.2019.1627324

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