• 研究性療法Bemdaneprocel（BRT-DA01）的耐受性良好，12名患者在一年內(nèi)均未出現(xiàn)重大安全問(wèn)題
• 次要終點(diǎn)評(píng)估展示了移植的可行性，以及細(xì)胞存活和植入的證據(jù)
• 預(yù)計(jì)II期臨床試驗(yàn)將于2024年上半年開(kāi)始患者招募
• 主要和次要終點(diǎn)的詳細(xì)I期試驗(yàn)數(shù)據(jù)將在2023年國(guó)際帕金森病與運(yùn)動(dòng)障礙大會(huì)上公布

德國(guó)柏林和美國(guó)馬薩諸塞州劍橋，2023年6月28日–拜耳公司和BlueRock Therapeutics LP（一家臨床階段的細(xì)胞治療公司和拜耳公司的全資獨(dú)立運(yùn)營(yíng)子公司）今天宣布，研究藥物bemdaneprocel（BRT-DA01）的I期臨床試驗(yàn)取得了積極的頂線結(jié)果，這是一種潛在的治療帕金森病的第一類細(xì)胞療法。該試驗(yàn)顯示，迄今為止，研究中的所有12名患者對(duì)bemdaneprocel的耐受性良好，沒(méi)有出現(xiàn)重大安全事件。此外,該研究的次要終點(diǎn)評(píng)估顯示了移植的可行性,并有證據(jù)顯示細(xì)胞在大腦中存活和移植達(dá)一年?；谶@些結(jié)果，正在計(jì)劃進(jìn)行第二階段的研究，預(yù)計(jì)將于2024年上半年開(kāi)始招募病人。

“BlueRock Therapeutics公司高級(jí)副總裁兼開(kāi)發(fā)主管Ahmed Enayetallah說(shuō)：“我們的使命是利用細(xì)胞療法的力量，旨在幫助帕金森病患者通過(guò)恢復(fù)他們因這種疾病而失去的功能，重新控制他們的生活。”bemdaneprocel的安全性令人鼓舞，同時(shí)還有細(xì)胞存活和移植的早期證據(jù)，標(biāo)志著為這種疾病患者開(kāi)發(fā)一種潛在的新療法的非常重要的一步。這些頂級(jí)數(shù)據(jù)為啟動(dòng)下一階段的研究提供了強(qiáng)有力的理由，我們期待著推進(jìn)這一臨床項(xiàng)目。”

帕金森病是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，由大腦中的神經(jīng)細(xì)胞損傷引起，導(dǎo)致多巴胺水平下降。在診斷時(shí)，估計(jì)患者已經(jīng)失去了50-80%的多巴胺能神經(jīng)元。這些神經(jīng)元的喪失導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)功能逐漸喪失，出現(xiàn)震顫、肌肉僵硬和運(yùn)動(dòng)遲緩（運(yùn)動(dòng)緩慢）等癥狀。根據(jù)帕金森基金會(huì)的數(shù)據(jù)，全世界有超過(guò)1000萬(wàn)人患有帕金森病，其中約有100萬(wàn)人生活在美國(guó)。目前還沒(méi)有治愈的方法，而且目前的治療方法的療效會(huì)隨著時(shí)間的推移而下降。

Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一種研究性療法，由多能干細(xì)胞產(chǎn)生的多巴胺神經(jīng)元組成，通過(guò)手術(shù)植入帕金森病患者的大腦中。移植后，這些細(xì)胞有可能重建被帕金森病破壞的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，希望能恢復(fù)患者的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)功能。

“在拜耳，我們致力于為帕金森病患者推進(jìn)細(xì)胞和基因治療創(chuàng)新，帕金森病是一種神經(jīng)退行性疾病，對(duì)人們的生活產(chǎn)生衰弱影響，目前尚無(wú)治愈方法，治療選擇也有限，”該協(xié)會(huì)成員克里斯蒂安·隆美爾 (Christian Rommel) 說(shuō)道。

拜耳制藥部門(mén)執(zhí)行委員會(huì)兼研發(fā)主管“我們的第一個(gè)帕金森氏癥細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果不僅對(duì)bemdaneprocel開(kāi)發(fā)計(jì)劃令人鼓舞，而且對(duì)我們整個(gè)基于多能干細(xì)胞的平臺(tái)也令人鼓舞，并值得在更大的患者群體中進(jìn)行進(jìn)一步研究。”

主要和次要終點(diǎn)的詳細(xì)I期試驗(yàn)數(shù)據(jù)將于8月27日至31日在哥本哈根舉行的2023年國(guó)際帕金森病和運(yùn)動(dòng)障礙大會(huì)上公布。

關(guān)于bemdaneprocel (BRT-DA01) I期試驗(yàn)I期

試驗(yàn)的主要目的是評(píng)估移植后一年bemdaneprocel (BRT-DA01) 移植的全性和耐受性。該試驗(yàn)的次要目標(biāo)是評(píng)估移植后一年和兩年移植細(xì)胞存活和運(yùn)動(dòng)影響的證據(jù)，評(píng)估兩年后的持續(xù)安全性和耐受性，并評(píng)估移植的可行性。

有關(guān)I期試驗(yàn)的更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)ClinicalTrials.gov ( NCT04802733 )。

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