使用干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)已經(jīng)顯示出有希望的早期結(jié)果，作為再生醫(yī)學(xué)中的細(xì)胞療法，以及潛在的抗癌應(yīng)用。

根據(jù)太平洋神經(jīng)科學(xué)研究所(PNI) 研究人員的早期研究結(jié)果，干細(xì)胞作為醫(yī)學(xué)療法的使用已經(jīng)對(duì)臨床患者產(chǎn)生了影響。這些細(xì)胞的靈活性和適應(yīng)性使它們成為特別令人興奮的新治療選擇，既可以用于重建受損的腦組織，也可以用于對(duì)抗癌癥。

探索干細(xì)胞治療

干細(xì)胞具有獨(dú)特的能力，可以不斷自我補(bǔ)充，稱為“自我更新”，并發(fā)育成構(gòu)成我們身體的許多不同類型的細(xì)胞（稱為“分化”），例如肌肉細(xì)胞、血細(xì)胞或大腦細(xì)胞。

體內(nèi)干細(xì)胞的目標(biāo)本質(zhì)上是通過隨著時(shí)間的推移再生和補(bǔ)充細(xì)胞（例如皮膚或腸道中的細(xì)胞）來維持體內(nèi)平衡——這基本上是我們身體的現(xiàn)狀功能。由于它們?cè)趽p傷恢復(fù)和愈合中發(fā)揮著關(guān)鍵作用，PNI 專家正在利用干細(xì)胞的這一特性來促進(jìn)患者自身干細(xì)胞在傷口愈合基線能力方面不夠成功的區(qū)域的愈合。

吉林中科干細(xì)胞研究所臨床試驗(yàn)計(jì)劃的目標(biāo)是解決我們神經(jīng)科學(xué)患者群體中未得到滿足的醫(yī)療需求，并支持轉(zhuǎn)化新的治療創(chuàng)新，從而改善我們患者的生活質(zhì)量。

日前，PNI完成了神經(jīng)外科試驗(yàn)，以評(píng)估干細(xì)胞促進(jìn)不同形式腦損傷（包括缺血性中風(fēng)和創(chuàng)傷性腦損傷 (TBI)）患者運(yùn)動(dòng)恢復(fù)的安全性和有效性。

大腦處于一個(gè)受保護(hù)的環(huán)境中，周圍環(huán)繞著所謂的血腦屏障，保護(hù)它免受可能引起炎癥和傷害的毒素或免疫細(xì)胞的侵害。但是血腦屏障也會(huì)阻止我們的免疫細(xì)胞和干細(xì)胞在需要幫助抗癌或幫助促進(jìn)大腦在中風(fēng)或腦震蕩等損傷后恢復(fù)時(shí)進(jìn)入。

使用高度精確的微創(chuàng)神經(jīng)外科方法，將改良的干細(xì)胞直接放入中風(fēng)和TBI參與者的腦損傷部位。細(xì)胞療法的目標(biāo)是將這些干細(xì)胞帶到它們無法自然到達(dá)的區(qū)域，而微創(chuàng)神經(jīng)外科手術(shù)是外科醫(yī)生的一種工具，可以將這些細(xì)胞準(zhǔn)確地輸送到需要的地方，以達(dá)到獲得治療所需的正確數(shù)量。影響。

這兩項(xiàng)研究都是多中心、國際合作的，PNI/SJCI在全球范圍內(nèi)引領(lǐng)缺血性卒中試驗(yàn)的整體手術(shù)入組。在撰寫本文時(shí)，2B期中風(fēng)研究結(jié)果尚未公布，但PNI專家希望這些發(fā)現(xiàn)與早期的1/2A期數(shù)據(jù)一樣積極，這些數(shù)據(jù)顯示干細(xì)胞是安全的并且與顯著的運(yùn)動(dòng)恢復(fù)相關(guān)慢性中風(fēng)患者。

對(duì)于TBI研究，PNI研究人員在最近完成的中期分析中看到了非常令人鼓舞的早期結(jié)果。中期分析結(jié)果顯示，接受干細(xì)胞治療的患者與對(duì)照組相比有顯著改善，沒有安全問題，這是再生醫(yī)學(xué)在大腦健康方面的一個(gè)重要里程碑。

除了這些特定的缺血性中風(fēng)和創(chuàng)傷性腦損傷試驗(yàn)外，外科醫(yī)生可以與遍布全球的協(xié)作小組一起將干細(xì)胞作為大腦手術(shù)治療，這一事實(shí)對(duì)于臨床醫(yī)生和患者來說確實(shí)是該領(lǐng)域的一個(gè)里程碑時(shí)刻。

下一步是什么？

專家們希望看到其他形式的中樞神經(jīng)系統(tǒng)損傷的擴(kuò)展適應(yīng)癥。這方面的例子包括脊髓損傷、腦內(nèi)出血（例如，當(dāng)患者因高血壓而對(duì)大腦造成損傷時(shí)）以及神經(jīng)退行性疾病，例如肌萎縮側(cè)索硬化和癡呆癥。使用干細(xì)胞方法來增強(qiáng)大腦功能并防止大腦老化的影響對(duì)于維持大腦健康也很有意義。

干細(xì)胞在再生醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用

再生醫(yī)學(xué)在未來作為神經(jīng)系統(tǒng)疾病的細(xì)胞療法的意義非常令人興奮。由于存在血腦屏障，微創(chuàng)神經(jīng)外科手術(shù)方法非常適合這些臨床試驗(yàn)，因?yàn)樯窠?jīng)外科醫(yī)生確切地知道細(xì)胞治療的輸送位置以及目標(biāo)部位實(shí)際有多少。雖然將來可能會(huì)提供侵入性更小的有效療法，例如通過靜脈注射，但在實(shí)際到達(dá)大腦目標(biāo)部位的量以及其他暴露的影響方面還有更多工作要做全身給予細(xì)胞的器官。

我們已經(jīng)擁有FDA批準(zhǔn)的神經(jīng)設(shè)備，例如用于治療帕金森病的深部腦刺激 (DBS)，其中將電極放置在大腦的特定區(qū)域以增加細(xì)胞的活性并促進(jìn)其功能。因此，通過外科手術(shù)放置一些生物而非電的東西來刺激細(xì)胞和促進(jìn)大腦功能，在概念上與現(xiàn)有的治療工作流程并沒有太大的不同。大腦中的刺激裝置類似于其他地方的裝置，例如心臟起搏器，它們通過電信號(hào)告訴細(xì)胞激活。新引入的干細(xì)胞治療范例在概念上是相似的，但依賴于生物學(xué)工具而不是幫助促進(jìn)和增強(qiáng)功能障礙部位細(xì)胞功能的裝置。

對(duì)于未來的臨床應(yīng)用，通過IV以侵入性更小的方式遞送干細(xì)胞可能變得可行，這可能是通過對(duì)細(xì)胞進(jìn)行基因工程，使它們被編程為更有效地到達(dá)目標(biāo)位點(diǎn)。

自體與同種異體干細(xì)胞

自體干細(xì)胞是指從患者身上提取、增強(qiáng)并返回同一患者體內(nèi)的干細(xì)胞。同種異體干細(xì)胞取自捐贈(zèng)者，在概念上類似于輸血。每種類型的細(xì)胞都有優(yōu)點(diǎn)和缺點(diǎn)，并且正在使用這兩種細(xì)胞進(jìn)行研究。在任何一種情況下，干細(xì)胞通常都會(huì)經(jīng)過修飾，以幫助在治療期間及以后瞄準(zhǔn)并增強(qiáng)它們的活性。

Sanbio干細(xì)胞系（用于中風(fēng)和TBI研究）由經(jīng)過修飾以釋放用于傷口愈合的營養(yǎng)因子和生長因子的細(xì)胞組成，因此它們可以調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)進(jìn)行愈合而不是發(fā)炎。干細(xì)胞與notch-1蛋白相連，該蛋白專門幫助靶向神經(jīng)細(xì)胞的愈合。

Sanbio試驗(yàn)中使用的同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞可被視為傷口愈合助手，就像交通警察指揮信號(hào)以促進(jìn)愈合環(huán)境。如果它們最終被免疫系統(tǒng)識(shí)別為外來細(xì)胞，并因此從體內(nèi)清除，它們?nèi)匀粫?huì)開始一個(gè)可能具有持久作用機(jī)制的愈合過程。將來，標(biāo)準(zhǔn)化捐贈(zèng)庫中的同種異體細(xì)胞可能會(huì)像血庫中那樣進(jìn)行抗原匹配，以限制這些免疫反應(yīng)。還有最近的數(shù)據(jù)表明，基因工程供體細(xì)胞可以阻止對(duì)它們的免疫反應(yīng)。在同種異體試驗(yàn)中，細(xì)胞可能會(huì)啟動(dòng)愈合級(jí)聯(lián)反應(yīng)，使人體自身的細(xì)胞具有更持久的愈合能力。

最終使用已經(jīng)可用的先進(jìn)技術(shù)，可以對(duì)自體干細(xì)胞進(jìn)行基因編輯，這樣它們就不會(huì)從體內(nèi)清除，而是可以整合并幫助重建受損組織。不難想象這些可以以與器官移植類似的方式使用。例如，如果干細(xì)胞是大腦特異性神經(jīng)干細(xì)胞，即那些在大腦中產(chǎn)生神經(jīng)元的細(xì)胞，它們可以再生和重建因受傷而受損的腦組織區(qū)域。

探索干細(xì)胞治療阿爾茨海默病的臨床試驗(yàn)

PNI專家目前正在參與一項(xiàng)2A期、多中心、隨機(jī)、單盲、安慰劑對(duì)照、交叉研究，以評(píng)估單次靜脈內(nèi) (IV) 劑量的同種異體人間充質(zhì)干細(xì)胞的安全性、耐受性和初步療效對(duì)因阿爾茨海默氏病而患有輕度至中度癡呆癥的受試者。

干細(xì)胞作為抗癌劑

干細(xì)胞的另一個(gè)方面是它們作為抗癌療法的潛力。科學(xué)家們可以采用可以再生的干細(xì)胞——治愈中風(fēng)和脊髓損傷——但不是將其用作生長促進(jìn)劑，而是可以將其用作在實(shí)驗(yàn)室中制造細(xì)胞的工廠。他們可以創(chuàng)建一系列干細(xì)胞，然后分化成特定類型的免疫細(xì)胞，例如工程化T細(xì)胞和抗癌骨髓細(xì)胞，這些細(xì)胞可用于專門尋找和殺死癌細(xì)胞。

這與PNI和SJCI的前沿研究連續(xù)體相關(guān)。SJCI的細(xì)胞治療設(shè)施多年來一直用于制造抗癌 T 細(xì)胞來治療黑色素瘤患者。該資源現(xiàn)在正用于支持干細(xì)胞在中風(fēng)、TBI和癡呆癥中的研究，并開發(fā)結(jié)合這兩個(gè)研究分支的能力，以創(chuàng)建基于干細(xì)胞的個(gè)性化醫(yī)學(xué)工作流程，用于工程化抗癌免疫細(xì)胞。通過這種方式，同一個(gè)細(xì)胞治療設(shè)施正在支持治療，不僅可以幫助大腦從損傷中恢復(fù)，還可以開發(fā)抗癌免疫細(xì)胞來對(duì)抗大腦中的癌癥，如膠質(zhì)母細(xì)胞瘤和腦轉(zhuǎn)移瘤。

展望未來

用于再生醫(yī)學(xué)和抗癌治療的細(xì)胞療法已經(jīng)通過先進(jìn)的臨床試驗(yàn)到達(dá)患者手中，未來的治療選擇正在敲門。

新藥設(shè)計(jì)的一個(gè)令人興奮的新領(lǐng)域涉及開發(fā)患者特異性細(xì)胞系，以指導(dǎo)藥物開發(fā)和治療選擇。一種這樣的情況可能包括從患者身上取一小撮皮膚細(xì)胞，這些細(xì)胞可以重新編程為干細(xì)胞并生長以產(chǎn)生任何感興趣的目標(biāo)細(xì)胞，例如培養(yǎng)皿中的神經(jīng)細(xì)胞。

可以在分子水平上將患有ALS等特定疾病的患者的患病神經(jīng)元與健康神經(jīng)元進(jìn)行比較。可以對(duì)患者的疾病進(jìn)行建模，并創(chuàng)建藥物來解決異常情況，所有這些都在培養(yǎng)皿中。甚至毒性研究也可以在實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行，方法是對(duì)由同一干細(xì)胞庫制成的心臟或肝細(xì)胞進(jìn)行測(cè)試，確保在對(duì)患者進(jìn)行試驗(yàn)之前確保安全。這種臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中的新范例可以幫助加速藥物開發(fā)，并可以最大限度地減少臨床試驗(yàn)中的副作用和毒性事件的類型，否則這些副作用和毒性事件可能會(huì)阻止療法進(jìn)入真正受益于它們的患者。

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