隨著全球細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)邁入了高速發(fā)展期，當(dāng)前全球已登記的細(xì)胞與基因治療相關(guān)臨床試驗(yàn)已超過7000余項(xiàng)，其中近3000項(xiàng)已完成臨床試驗(yàn)研究，并進(jìn)行了數(shù)萬例干細(xì)胞移植。

國內(nèi)干細(xì)胞藥物注冊也正處在蓬勃發(fā)展的趨勢中，自從2018年國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CED）重新受理干細(xì)胞新藥臨床試驗(yàn)申報(bào)以來，干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)的申請穩(wěn)步增長。就承辦受理號總量，從2018年申報(bào)5個(gè)（以受理號計(jì)）增長至2022年的26個(gè)，較2021年度增長了一倍，我國干細(xì)胞新藥研發(fā)速度明顯加快。

表1 2018-2022年干細(xì)胞藥品申報(bào)一覽

01

申報(bào)情況

2022年CDE受理干細(xì)胞藥物臨床申請26項(xiàng)（以受理號計(jì)），其中國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥注冊申請25項(xiàng)，進(jìn)口1類創(chuàng)新藥注冊申請1項(xiàng)。進(jìn)口干細(xì)胞藥物為Cytopeutics臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（Neuroncell-EX）。

表2 2022年度干細(xì)胞藥物注冊申請受理清單

02

臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可情況

2022年CDE合計(jì)默許許可11款干細(xì)胞藥物的16項(xiàng)臨床試驗(yàn)。其中使用間充質(zhì)干細(xì)胞的有11項(xiàng)，間充質(zhì)干細(xì)胞使用類型占比達(dá)到68%。

表3 2022年度干細(xì)胞藥物臨床默示許可一覽表

03

臨床試驗(yàn)適應(yīng)證分析申報(bào)的干細(xì)胞類型分析

截至2022年12月31日，CDE合計(jì)默許的42項(xiàng)臨床試驗(yàn)涉及20項(xiàng)適應(yīng)證。其中位于前三的分別是：膝關(guān)節(jié)炎（7項(xiàng)）、間質(zhì)性肺病（主要是特發(fā)性肺纖維化）（5項(xiàng)）、移植物抗宿主病（GVHD）（4項(xiàng)）。其中膝骨關(guān)節(jié)炎的7款干細(xì)胞藥物，干細(xì)胞類型包括：自體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞（1種）、異體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞（2種）、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（3種）、人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞來源的間充質(zhì)樣細(xì)胞（1種）。從適應(yīng)證來看，絕大多數(shù)藥物利用間充質(zhì)干細(xì)胞的免疫調(diào)控能力以針對炎癥相關(guān)或自身免疫系統(tǒng)相關(guān)等疾病展開治療。干細(xì)胞藥物針對的適應(yīng)證情況。

04

2023年度干細(xì)胞藥物申報(bào)或迎來更大爆發(fā)

全球細(xì)胞治療領(lǐng)域在基礎(chǔ)研究領(lǐng)域已取得諸多重大原創(chuàng)性成果，我國名列前茅。隨著《干細(xì)胞臨床研究管理辦法 ( 試行) 》《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則( 試行) 》《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》等政策出臺(tái)，《深圳經(jīng)濟(jì)特區(qū)細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)促進(jìn)條例》的正式通過表決，我國干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化逐步走向正軌，并逐漸明確了以干細(xì)胞藥物作為轉(zhuǎn)化出口的道路。

根據(jù)全球最大臨床試驗(yàn)登記網(wǎng)站http://clinicaltrials.gov上的信息，諸如新冠感染后遺癥、糖尿病、骨髓增生異常綜合征、新生兒嚴(yán)重缺氧缺血性腦病、陰莖硬結(jié)癥、勃起功能障礙等疾病的臨床治療研究也在應(yīng)用干細(xì)胞開展治療。

相信2023年度會(huì)是干細(xì)胞藥物研發(fā)的爆發(fā)期，會(huì)有更多針對新適應(yīng)證的干細(xì)胞藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。同時(shí)，正在開展干細(xì)胞藥物Ⅰ期/Ⅱ期臨床試驗(yàn)也將逐步產(chǎn)生結(jié)果，相信隨著干細(xì)胞技術(shù)研發(fā)的不斷深入，干細(xì)胞作為治療藥物離上市將在不遠(yuǎn)的未來。

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