隨著全球細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)邁入了高速發(fā)展期，當(dāng)前全球已登記的細胞與基因治療相關(guān)臨床試驗已超過7000余項，其中近3000項已完成臨床試驗研究，并進行了數(shù)萬例干細胞移植。

國內(nèi)干細胞藥物注冊也正處在蓬勃發(fā)展的趨勢中，自從2018年國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CED）重新受理干細胞新藥臨床試驗申報以來，干細胞藥物臨床試驗的申請穩(wěn)步增長。就承辦受理號總量，從2018年申報5個（以受理號計）增長至2022年的26個，較2021年度增長了一倍，我國干細胞新藥研發(fā)速度明顯加快。

表1 2018-2022年干細胞藥品申報一覽

01

申報情況

2022年CDE受理干細胞藥物臨床申請26項（以受理號計），其中國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥注冊申請25項，進口1類創(chuàng)新藥注冊申請1項。進口干細胞藥物為Cytopeutics臍帶間充質(zhì)干細胞（Neuroncell-EX）。

表2 2022年度干細胞藥物注冊申請受理清單

02

臨床試驗?zāi)驹S可情況

2022年CDE合計默許許可11款干細胞藥物的16項臨床試驗。其中使用間充質(zhì)干細胞的有11項，間充質(zhì)干細胞使用類型占比達到68%。

表3 2022年度干細胞藥物臨床默示許可一覽表

03

臨床試驗適應(yīng)證分析申報的干細胞類型分析

截至2022年12月31日，CDE合計默許的42項臨床試驗涉及20項適應(yīng)證。其中位于前三的分別是：膝關(guān)節(jié)炎（7項）、間質(zhì)性肺病（主要是特發(fā)性肺纖維化）（5項）、移植物抗宿主病（GVHD）（4項）。其中膝骨關(guān)節(jié)炎的7款干細胞藥物，干細胞類型包括：自體脂肪間充質(zhì)干細胞（1種）、異體脂肪間充質(zhì)干細胞（2種）、臍帶間充質(zhì)干細胞（3種）、人誘導(dǎo)多能干細胞來源的間充質(zhì)樣細胞（1種）。從適應(yīng)證來看，絕大多數(shù)藥物利用間充質(zhì)干細胞的免疫調(diào)控能力以針對炎癥相關(guān)或自身免疫系統(tǒng)相關(guān)等疾病展開治療。干細胞藥物針對的適應(yīng)證情況。

04

2023年度干細胞藥物申報或迎來更大爆發(fā)

全球細胞治療領(lǐng)域在基礎(chǔ)研究領(lǐng)域已取得諸多重大原創(chuàng)性成果，我國名列前茅。隨著《干細胞臨床研究管理辦法 ( 試行) 》《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則( 試行) 》《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》等政策出臺，《深圳經(jīng)濟特區(qū)細胞和基因產(chǎn)業(yè)促進條例》的正式通過表決，我國干細胞臨床轉(zhuǎn)化逐步走向正軌，并逐漸明確了以干細胞藥物作為轉(zhuǎn)化出口的道路。

根據(jù)全球最大臨床試驗登記網(wǎng)站http://clinicaltrials.gov上的信息，諸如新冠感染后遺癥、糖尿病、骨髓增生異常綜合征、新生兒嚴重缺氧缺血性腦病、陰莖硬結(jié)癥、勃起功能障礙等疾病的臨床治療研究也在應(yīng)用干細胞開展治療。

相信2023年度會是干細胞藥物研發(fā)的爆發(fā)期，會有更多針對新適應(yīng)證的干細胞藥物進入臨床試驗階段。同時，正在開展干細胞藥物Ⅰ期/Ⅱ期臨床試驗也將逐步產(chǎn)生結(jié)果，相信隨著干細胞技術(shù)研發(fā)的不斷深入，干細胞作為治療藥物離上市將在不遠的未來。

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