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干細(xì)胞和腦癱:超過15年的研究

腦癱聯(lián)盟研究所的Madison Paton博士和Megan Finch-Edmondson博士在最新的博客文章中探討了我們從15年針對腦癱患者的干細(xì)胞研究中學(xué)到的知識,以及下一步的方向。

我們的團(tuán)隊最近總結(jié)了所有可用的人類研究,以了解有多少腦癱患者接受了干細(xì)胞治療。令人難以置信的是,我們發(fā)現(xiàn)自2004年以來已有2,400多人接受了治療。有了所有這些信息,我們認(rèn)識到了什么,下一步該做什么?

我們認(rèn)識到了什么?

  • 目前正在研究多種治療腦癱的干細(xì)胞療法。我們將其分為5類進(jìn)行分析(圖1,細(xì)胞類型),并對研究環(huán)境中接受治療的所有參與者進(jìn)行了計數(shù)。顯示了不同研究階段中每種細(xì)胞類型處理的數(shù)量。
  • 已有77項研究已完成或正在進(jìn)行中,治療了2,427名腦癱患者。這一總數(shù)不包括通過私人診所尋求治療的人數(shù)以及未在ClinicalTrials.gov上注冊的未發(fā)表的臨床試驗的人數(shù)。  
  • 臍帶血是研究最深入的細(xì)胞療法。這種治療源自嬰兒出生后的胎盤。臍帶血富含許多干細(xì)胞和免疫細(xì)胞。重要的是,之前的研究表明,臍帶血用于治療腦癱兒童是安全的,并且可以在康復(fù)的同時為運動功能帶來一些小好處(Novak等人,2016年)。

對其他干細(xì)胞類型的研究正在進(jìn)行中。這包括間充質(zhì)干細(xì)胞、造血或造血干細(xì)胞以及神經(jīng)(腦)和神經(jīng)樣干細(xì)胞。

盡管證據(jù)越來越多,但世界上任何地方都沒有批準(zhǔn)使用干細(xì)胞治療腦癱的方法。

大多數(shù)研究仍處于早期第一階段(即安全嗎?)或第二階段(即值得嗎?)研究。

1:15年干細(xì)胞研究中接受腦癱治療的參與者人數(shù)

未來干細(xì)胞治療腦癱的臨床研究進(jìn)展

腦癱干細(xì)胞治療進(jìn)展中缺少的一個部分是III期臨床試驗。III期臨床試驗幫助我們回答,如果我們治療更大的人群,是否還能顯示出安全性和有效性?

您可以在此處了解有關(guān)研究渠道和試驗階段的更多信息。

我們相信使用臍帶血進(jìn)行III期試驗的時機(jī)已經(jīng)成熟。這項研究將幫助我們了解臍帶血是否能有效改善大量腦癱患者的運動能力。III期試驗是海外和澳大利亞獲得監(jiān)管批準(zhǔn)和獲得干細(xì)胞治療的缺失部分。

雖然我們相信臍帶血已準(zhǔn)備好進(jìn)行大型III期試驗,但其他干細(xì)胞類型需要首先進(jìn)入臨床試驗流程的早期階段。這將有助于回答諸如“它是如何起作用的?”、“最佳劑量是多少?”、“我們?nèi)绾芜M(jìn)行治療?”以及“我們什么時候進(jìn)行治療?”等問題。這些懸而未決的問題現(xiàn)在決定了該領(lǐng)域未來的研究方向。

您可以在我們最近的出版物中了解有關(guān)15年腦癱干細(xì)胞研究的更多信息:

參考文獻(xiàn):Paton, MC、Finch-Edmondson, M.、Fahey, MC、London, J.、Badawi, N. 和 Novak, I. (2021),使用干細(xì)胞治療腦癱的十五年人類研究:回顧臨床研究。《兒科兒童健康雜志》,57:295-296。

要了解有關(guān)干細(xì)胞和腦癱研究的更多信息,請閱讀杭吉干細(xì)胞科技之前的博客文章:?

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