腦癱 (CP) 是一種影響運(yùn)動(dòng)、平衡和姿勢(shì)的大腦疾病?；颊哌€可能出現(xiàn)精神缺陷、癲癇、視力、聽力和言語(yǔ)問題。許多人患有嚴(yán)重的脊柱疾病——脊柱側(cè)凸、脊柱后凸或脊柱前凸。如果不及時(shí)、全面的治療，情況可能會(huì)惡化。盡早開始治療很重要。這將改善并延長(zhǎng)腦癱兒童的生命。

目前，有許多現(xiàn)代技術(shù)可以對(duì)抗這種疾病。它們使得有效控制腦癱成為可能。干細(xì)胞療法可能就是這樣的一種方法。在我們的文章中了解有關(guān)腦癱治療的更多信息。

干細(xì)胞對(duì)腦癱有效果嗎？國(guó)內(nèi)有哪些機(jī)構(gòu)在研究干細(xì)胞治療腦癱？

腦癱能治好嗎？

腦癱是兒童運(yùn)動(dòng)障礙的最常見原因之一。它是一種慢性神經(jīng)病理學(xué)，不會(huì)隨著時(shí)間的推移而惡化，但可以改變其癥狀。它出現(xiàn)在嬰兒期或幼兒期。 

輕度的疾病允許患者獨(dú)立走動(dòng)并照顧自己，而嚴(yán)重的疾病則使患者只能坐在輪椅上。在后一種情況下，需要終身護(hù)理。然而，即使在最困難的情況下，也有可能減輕癥狀并控制疾病。

是的，不可能完全治愈腦癱，但您可以補(bǔ)償這種疾病（有時(shí) – 甚至在很大程度上）。為此，采用綜合治療和康復(fù)。這包括藥物、手術(shù)技術(shù)和身體康復(fù)。 

對(duì)抗腦癱的一種創(chuàng)新選擇是干細(xì)胞療法。它在腦癱患者的臨床試驗(yàn)中顯示出有希望的結(jié)果。骨髓單核細(xì)胞（BMMC）、來自臍帶、臍帶血或脂肪組織的間充質(zhì)干細(xì)胞以及來自中樞神經(jīng)系統(tǒng)的神經(jīng)祖細(xì)胞（NPC）已被用于治療。干細(xì)胞修復(fù)大腦、神經(jīng)纖維和肌肉的受損部分。

干細(xì)胞治療腦癱的結(jié)果

多項(xiàng)臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，干細(xì)胞治療腦癱是安全有效的。事實(shí)證明，患者的病情得到了顯著改善。 

通用運(yùn)動(dòng)功能量表 (GMFCS) 的范圍為1至5個(gè)級(jí)別，用于監(jiān)測(cè)結(jié)果。根據(jù)這個(gè)分級(jí)，1級(jí)和2級(jí)的患者幾乎可以完全自給自足活動(dòng)，3級(jí)的孩子可以在輔助設(shè)備的幫助下活動(dòng)，而4級(jí)和5級(jí)的孩子則明顯受限，需要持續(xù)護(hù)理。 

使用骨髓單核細(xì)胞，15名1.5至17歲腦癱患者中的11名患者的病情改善了73%。這相當(dāng)于GMFCS提高1到3 個(gè)級(jí)別。平均提高1.3分。沒有患者出現(xiàn)退化。 

患者病情改善的第一個(gè)也是最明顯的指標(biāo)是痙攣減少。另一組兒童的運(yùn)動(dòng)技能、腸道和膀胱控制能力有所改善。認(rèn)知功能（記憶力、對(duì)簡(jiǎn)單和復(fù)雜動(dòng)詞句子的理解）的評(píng)估顯示，15名患者中有6名（40%）出現(xiàn)了積極的變化。

在分析臍帶干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)時(shí)發(fā)現(xiàn)，一般運(yùn)動(dòng)功能（GMFM）改善指標(biāo)也有所增加。即使在治療后3、6和12個(gè)月后，治療效果仍保持不變。使用低劑量的干細(xì)胞注入脊髓進(jìn)行治療。

干細(xì)胞如何治療腦癱？

對(duì)于嬰兒腦癱的細(xì)胞療法，使用供體材料或患者的細(xì)胞。

給藥方法可以不同：靜脈內(nèi)、動(dòng)脈內(nèi)或鞘內(nèi)。后一個(gè)選項(xiàng)使用得更頻繁。它涉及將藥物單次注射到L4-L5椎骨水平的椎管內(nèi)。 

該過程持續(xù)約30分鐘。通常需要鎮(zhèn)靜或局部麻醉。 

注射的細(xì)胞數(shù)量根據(jù)患者的體重和年齡計(jì)算。通常，每千克體重正負(fù)10%使用約2毫升細(xì)胞。在注射藥物之前，患者要進(jìn)行腰椎穿刺，取出一定量的腦脊液，并用干細(xì)胞替代。

在某些情況下，腦癱干細(xì)胞治療會(huì)分三次進(jìn)行，間隔6-7周或連續(xù)三天。

腦癱兒童的治療與康復(fù)密切相關(guān)。這是一種綜合方法，可以在藥物治療、物理治療等方法的幫助下，最大程度地恢復(fù)兒童的運(yùn)動(dòng)功能、言語(yǔ)等正常發(fā)育指標(biāo)（針對(duì)具體情況）。

細(xì)胞療法治療腦癱的副作用?

治療后患者中未報(bào)告嚴(yán)重不良事件。報(bào)告的不良事件僅限于輕度頭痛、短暫發(fā)燒、惡心或嘔吐。所有不良反應(yīng)都會(huì)在幾天內(nèi)自行消失。沒有發(fā)現(xiàn)癲癇、腦膜炎、嚴(yán)重注射部位疼痛或其他并發(fā)癥的報(bào)告。

腦癱兒童康復(fù)?

針對(duì)腦癱兒童的現(xiàn)代康復(fù)方法包括許多旨在讓孩子的生活更輕松并讓他們最大程度地獨(dú)立于他人的程序。這不僅意味著能夠走動(dòng)和照顧自己，還意味著能夠與他人溝通。

在使用細(xì)胞療法的同時(shí)，還必須使用腦癱兒童的其他康復(fù)技術(shù)。這可能包括以下程序：

• 物理療法，  
• 反射按摩，  
• 振動(dòng)療法，  
• 職業(yè)治療，  
• 與言語(yǔ)治療師一起上課，  
• 休閑療法。

國(guó)內(nèi)哪些機(jī)構(gòu)醫(yī)院在研究干細(xì)胞治療腦癱

2011年，《中國(guó)全科醫(yī)學(xué)》對(duì)51例使用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱進(jìn)行了報(bào)道。治療1個(gè)療程后，患兒日?；顒?dòng)能力得到很大提升，證明間臍帶充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)無(wú)智力障礙腦癱患兒治療有效。

2016年，武警浙江總隊(duì)嘉興醫(yī)院團(tuán)隊(duì)在《武警醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了11例自體間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱的2年隨訪結(jié)果。隨訪結(jié)果顯示，干細(xì)胞移植3個(gè)月后患兒運(yùn)動(dòng)功能明顯改善；6個(gè)月后運(yùn)動(dòng)能力沒有出現(xiàn)倒退現(xiàn)象，同時(shí)語(yǔ)言功得以改善；12個(gè)月語(yǔ)言能力未出現(xiàn)倒退。證實(shí)間充質(zhì)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱的安全性和有效性。

2017年，《武警醫(yī)學(xué)》對(duì)武警總醫(yī)院功能神經(jīng)外科團(tuán)隊(duì)，使用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療25例腦癱患兒進(jìn)行了報(bào)道。通過腰椎穿刺干細(xì)胞移植術(shù)，顯著改善了腦癱患兒的流涎癥，提高了腦癱患兒生活質(zhì)量。

2017年同年，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院副院長(zhǎng)、國(guó)家首批備案干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)人、國(guó)家地方聯(lián)合工程實(shí)驗(yàn)室主任劉晶教授，帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)正式啟動(dòng)了中國(guó)第一個(gè)神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦癱的臨床研究項(xiàng)目。證明接受干細(xì)胞治療的患兒在大運(yùn)動(dòng)、精細(xì)運(yùn)動(dòng)以及精神癥狀等方面均均有不同程度改善，特別是精細(xì)運(yùn)動(dòng)和行走能力尤為明顯。

2018年，西安交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)生物學(xué)研究所呂海俠教授在細(xì)胞移植期刊（Cell Transplantation）上發(fā)表了一篇研究成果。通過隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞輸注治療腦癱患兒，結(jié)果顯示臍帶血治療組患兒的癥狀改善程度顯著優(yōu)于對(duì)照組。證實(shí)臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱安全且效果顯著。

2019年，安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院小兒神經(jīng)康復(fù)中心將于2019年10月～2021年10月開展“ANGE-S001治療小兒腦癱的單中心隨機(jī)安慰劑平行對(duì)照臨床研究”，即人源神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦癱臨床研究。

本研究已通過國(guó)家衛(wèi)健委干細(xì)胞臨床研究備案，安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院臨床研究倫理委員會(huì)、學(xué)術(shù)委員會(huì)批準(zhǔn)，由上海安集協(xié)康生物技術(shù)股份有限公司制備提供人源神經(jīng)干細(xì)胞，現(xiàn)招募志愿受試者60名。

2023年，十堰市太和醫(yī)院兒童醫(yī)療中心與深圳市北科生物科技有限公司合作開展的“人臍帶來源的間充質(zhì)干細(xì)胞聯(lián)合現(xiàn)代康復(fù)治療兒童腦性癱瘓的安全性和有效性的臨床研究”已通過國(guó)家衛(wèi)生健康委及國(guó)家藥品監(jiān)督管理局備案?，F(xiàn)需要招募多名符合條件的患兒參加研究，Ps：項(xiàng)目備案信息可在中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)官網(wǎng)查詢（http://www.cmba.org.cn）。

概括

• 腦癱 (CP) 是一組神經(jīng)系統(tǒng)疾病，影響患者移動(dòng)和保持平衡以及姿勢(shì)的能力?；颊哌€可能出現(xiàn)發(fā)育遲緩、癲癇、嚴(yán)重脊柱側(cè)凸以及言語(yǔ)、聽力和視力問題。該疾病的癥狀及其嚴(yán)重程度可能因情況而異。
• 小兒腦癱不可能完全治愈，但可以嘗試控制該病。這是一種支持性治療，包括使用藥物、手術(shù)、物理治療、言語(yǔ)治療、干細(xì)胞治療和其他方法。它們不僅可以幫助孩子提高運(yùn)動(dòng)技能，還可以提高社交溝通能力。 
• 干細(xì)胞療法是對(duì)抗腦癱的創(chuàng)新選擇。它正在接受臨床測(cè)試，并顯示出良好的療效?；颊叩囊话氵\(yùn)動(dòng)功能量表顯示出1-3級(jí)的改善。 
• 用于治療腦癱的干細(xì)胞可以通過靜脈注射、動(dòng)脈注射或直接注射到椎管內(nèi)。通常一個(gè)程序就足夠了。治療后沒有嚴(yán)重的副作用。據(jù)報(bào)道，少數(shù)患者出現(xiàn)輕度頭痛、體溫升高、惡心和嘔吐。這些癥狀會(huì)在幾天內(nèi)消失。  
• 目前，《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞/神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究》項(xiàng)目已經(jīng)通過衛(wèi)計(jì)委備案并啟動(dòng)。評(píng)估神經(jīng)干細(xì)胞、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療小兒腦性癱瘓的安全性和有效性的標(biāo)準(zhǔn)化方案基本建立。

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