中國有400多萬腦癱患兒，相當(dāng)于一個中等城市的總?cè)丝跀?shù)。其中多數(shù)患兒因沒有早期發(fā)現(xiàn)和治療，造成了終身殘疾。

目前臨床治療腦癱的手段，僅能保住患者的生命，卻無法讓他們重獲生活的尊嚴(yán)。患者迫切需要一種新的治療技術(shù)，不僅僅能讓自己活下來，還能讓自己有尊嚴(yán)地活著。

腦癱，是一種小兒時期的中樞神經(jīng)障礙疾病，常累及四肢功能。腦癱患兒也被人稱為“慢天使”。

該疾病主要影響運(yùn)動、肌肉張力、協(xié)調(diào)性、神經(jīng)反射應(yīng)答，常伴有智力缺陷、精神障礙以及視覺、聽覺、語言障礙，給患兒和家庭帶來沉重的負(fù)擔(dān)。

然而對于腦癱，早期篩查、診斷和干預(yù)是減輕患兒傷殘量重要的預(yù)防措施。目前臨床治療的手段也僅能提高患兒的生存質(zhì)量，無法達(dá)到治愈。

近年來，在醫(yī)學(xué)家及社會各界的不懈努力下，干細(xì)胞移植技術(shù)對腦癱患兒的治療和減輕其殘障程度的有關(guān)研究取得重大突破。

近二十中國干細(xì)胞治療腦癱的臨床進(jìn)展，有哪些醫(yī)院開展了臨床試驗(yàn)

近二十年來我國干細(xì)胞治療腦癱的臨床試驗(yàn)有：

2005年，世界首例干細(xì)胞治療腦癱成功^[1]。

2011年，解放軍第四六三醫(yī)院神經(jīng)外科應(yīng)用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱患者229例,選擇其中無智力障礙、一直進(jìn)行康復(fù)治療,近一年無明顯進(jìn)展的51例患者,進(jìn)行日常生活活動能力(ADL)評估.比較治療前與治療1個療程(21～28d進(jìn)行4次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療)后ADL得分,評估療效。

結(jié)果：治療前后ADL總分、步行動作、床上運(yùn)動、認(rèn)識交流動作得分比較,差異均有統(tǒng)計學(xué)意義(P＜0.05)。

結(jié)論：臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞對無智力障礙腦癱患者治療有效^[2]。

2012年，浙江武警總隊(duì)醫(yī)院兒科開展自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細(xì)胞(mesenchymal stem cells-neural stem cells,MSC-NSCs)移植治療腦癱，取得了好的臨床效果.其中2例腦癱合并頑固癲癇的患兒獲得了很好的臨床效果^[3]。

2013年，內(nèi)蒙古烏海市人民醫(yī)院首先簡述了該腦癱患者的臨床癥狀，及家族史和個人史，在此基礎(chǔ)上詳細(xì)介紹了其診治情況。通過干細(xì)胞治療后，患兒增高的肌張力明顯降低，雙腿站立、行走屈膝有一定改善。指出神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦癱是一項(xiàng)頗有前景的治療方法^[4]。

2014年，江蘇省連云港市婦幼保健院探討人神經(jīng)干細(xì)胞臨床治療小兒腦癱的安全性.方法:對28例腦癱患兒采用立體定向移植的方法,將培養(yǎng)好的、符合需要的入神經(jīng)干細(xì)胞移植入患兒額葉、內(nèi)囊前肢或腦室旁等腦實(shí)質(zhì)處。

結(jié)論：神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦癱的臨床應(yīng)用是安全可行的^[5]。

2015年，內(nèi)蒙古通遼市醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科分析間充質(zhì)干細(xì)胞移植（MSCs）治療小兒腦癱的療效。方法：選取2014年7月至2015年5月我院收治的18例腦癱患兒作為研究對象，所有患兒均接受骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療，比較治療前后綜合功能進(jìn)步程度。

結(jié)論：小兒腦癱采用骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞移植方法進(jìn)行治療，療效顯著，值得臨床選擇和推廣^[6]。

2016年，浙江大學(xué)目的觀察自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞(human mesenchymal stem cells，hMSCs)轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細(xì)胞治療腦癱的臨床效果。

結(jié)論：自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱安全，有效，對腦癱患兒的運(yùn)動功能改善明顯，在移植后1個月明顯顯效，而語言的改善在治療后3個月以后才逐漸表現(xiàn)^[7]。

2017年，武警總醫(yī)院功能神經(jīng)外科探討應(yīng)用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱患兒流涎癥的療效。

結(jié)論：臍帶間充質(zhì)于細(xì)胞移植可以顯著改善腦癱患兒流涎癥,從而提高患兒生活質(zhì)量^[8]。

2017年同年，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院副院長、國家首批備案干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)人、國家地方聯(lián)合工程實(shí)驗(yàn)室主任劉晶教授，帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)正式啟動了中國第一個神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦癱的臨床研究項(xiàng)目。證明接受干細(xì)胞治療的患兒在大運(yùn)動、精細(xì)運(yùn)動以及精神癥狀等方面均均有不同程度改善，特別是精細(xì)運(yùn)動和行走能力尤為明顯。

2018年，西安交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)生物學(xué)研究所呂海俠教授在細(xì)胞移植期刊（Cell Transplantation）上發(fā)表了一篇研究成果。通過隨機(jī)、安慰劑對照的臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞輸注治療腦癱患兒，結(jié)果顯示臍帶血治療組患兒的癥狀改善程度顯著優(yōu)于對照組。證實(shí)臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱安全且效果顯著。

2019年，由大連醫(yī)科大學(xué)附屬一院劉晶教授主持的《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞/神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究》項(xiàng)目已經(jīng)通過衛(wèi)計委備案并啟動。

該臨床研究初步結(jié)果表明：這種通過干細(xì)胞鼻腔貼片技術(shù)在兩側(cè)鼻腔分別移植干細(xì)胞，用于缺血缺氧性腦性癱瘓的新型細(xì)胞療法是可行的、安全的、有效的。

2020年，十堰市太和醫(yī)院兒童醫(yī)療中心與深圳市北科生物科技有限公司合作開展的“人臍帶來源的間充質(zhì)干細(xì)胞聯(lián)合現(xiàn)代康復(fù)治療兒童腦性癱瘓的安全性和有效性的臨床研究”已通過國家衛(wèi)生健康委及國家藥品監(jiān)督管理局備案。現(xiàn)需要招募多名符合條件的患兒參加研究：

Ps：項(xiàng)目備案信息可在中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會官網(wǎng)查詢（http://www.cmba.org.cn）

2021年，湖北醫(yī)藥學(xué)院附屬太和醫(yī)院牽頭負(fù)責(zé)的臨床研究項(xiàng)目成果在國際期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發(fā)表；

結(jié)果表明：共39例患者接受治療并完成預(yù)定的評估。hUC-MSC治療組與對照組不良事件(AEs)差異無統(tǒng)計學(xué)意義。此外，與對照組比較，hUC-MSC治療組ADL、CFA和GMFM量表評分顯著改善。說明臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植結(jié)合康復(fù)在改善腦癱患兒粗大運(yùn)動和健康功能方面是安全有效的。

2022年，安徽醫(yī)科大學(xué)受國家衛(wèi)健委委托（備案號：2019第017號），擬采用嚴(yán)格的隨機(jī)對照研究（Clinicaltrial注冊號：ChiCTR1900022119）探究通過嗅通道進(jìn)行神經(jīng)干細(xì)胞制劑移植治療腦性癱瘓的安全性和療效性，為干細(xì)胞臨床治療腦性癱瘓?zhí)峁┭C醫(yī)學(xué)依據(jù)?！?/p>

結(jié)論：試驗(yàn)組及對照組患兒在治療后粗大運(yùn)動、言語、認(rèn)知能力均有所改善，但兩組之間無統(tǒng)計學(xué)差異，即表明經(jīng)嗅通道予以神經(jīng)干細(xì)胞移植較綜合康復(fù)治療改善患兒的功能障礙無明顯優(yōu)勢。但試驗(yàn)組的安全性指標(biāo)在治療前后無明顯異常改變，且兩組之間的不良反應(yīng)發(fā)生率相似，表明經(jīng)嗅通道予以神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦癱是安全的，為探究通過嗅通道予以神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦性癱瘓的方法提供了循證學(xué)依據(jù)^[9]。

2023年2月，大連醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院劉晶教授在《StemCell Research &Therapy》期刊雜志上發(fā)表了一篇關(guān)于《腦癱神經(jīng)干細(xì)胞鼻內(nèi)給藥后的安全性和有效性結(jié)果：一項(xiàng)隨機(jī)1/2期對照試驗(yàn)》的論文。

臨床評估表明，神經(jīng)干細(xì)胞鼻內(nèi)給藥可以改善CP患者的粗大運(yùn)動、精細(xì)運(yùn)動、自理能力、表達(dá)能力、社交技能和睡眠質(zhì)量。EEG和MRI的數(shù)據(jù)為神經(jīng)干細(xì)胞治療后腦功能和結(jié)構(gòu)的改善提供了證據(jù)^[10]。

目前進(jìn)行干細(xì)胞移植治療小兒腦癱的備案醫(yī)院有哪些？

截止2023年3月，在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗(yàn)注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細(xì)胞治療腦癱的臨床研究項(xiàng)目有29項(xiàng)。其中中國有五項(xiàng)！

中國干細(xì)胞治療腦癱的備案機(jī)構(gòu)分別是：

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞/神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究

–大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院

ANGE-S001治療小兒腦癱的單中心隨機(jī)安慰劑平行對照臨床研究

–安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院

人臍帶來源的間充質(zhì)干細(xì)胞聯(lián)合現(xiàn)代康復(fù)治療兒童腦性癱瘓的安全性

–十堰太和醫(yī)院

綜上所述，對腦癱患兒越早康復(fù)效果越好是公認(rèn)的理論，對中重癥腦癱患兒，僅依靠常規(guī)綜合康復(fù)方法效果有限，如果越早給予干細(xì)胞移植，再加上常規(guī)綜合康復(fù)方法，可明顯加快運(yùn)動能力和語言能力的康復(fù)，避免錯過小兒早期腦細(xì)胞突觸建立的關(guān)鍵時期，為促進(jìn)腦癱獲得理想整體康復(fù)效果提供重要的治療方法。

近年來，不只是腦癱，干細(xì)胞治療還給其他許多難治性疾病帶來了新希望，國家也正在大力支持和推動干細(xì)胞技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。干細(xì)胞治療前景可期！

[1]:心文. 世界首例干細(xì)胞治療腦癱成功[J]. 中國生育健康雜志,2005, (4):237.

[2]:王金剛,尹忠民,聞華,等. 臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱51例療效觀察[J]. 中國全科醫(yī)學(xué),2011,14(21):2446-2447. DOI:10.3969/j.issn.1007-9572.2011.21.032.

[3]:王亞莉,陳國軍,方鳳,等. 自體轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細(xì)胞治療腦癱合并頑固癲癇2例[J]. 臨床薈萃,2012,27(11):993-994.

[4]:何潔,郭巖,吳玲祥,等. 骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療小兒腦癱二例臨床報道[C]. //第一屆華北地區(qū)神經(jīng)病學(xué)學(xué)術(shù)會議暨2013年北京地區(qū)神經(jīng)病學(xué)學(xué)術(shù)年會論文集. 2013:97-102.

[5]:閆冬梅,汪洪流,周培杰,等. 人神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦癱的臨床安全性研究[J]. 中國婦幼保健,2014,29(22):3595-3597. DOI:10.7620/zgfybj.j.issn.1001-4411.2014.22.23.

[6]:王姝瑤. 間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療小兒腦癱療效分析[J]. 世界最新醫(yī)學(xué)信息文摘（連續(xù)型電子期刊）,2015(66):36-36. DOI:10.3969/j.issn.1671-3141.2015.66.026.

[7]:王亞莉. 自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱30例[D]. 浙江:浙江大學(xué),2016.

[8]:彭亞偉,王曉東,徐成娥,等. 臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱患兒流涎癥療效觀察[J]. 武警醫(yī)學(xué),2017,28(5):478-482. DOI:10.3969/j.issn.1004-3594.2017.05.014.

[9]:崔珍珍. 人源神經(jīng)干細(xì)胞嗅通道移植治療小兒腦癱的單中心研究[D]. 安徽:安徽醫(yī)科大學(xué),2022.

[10]:Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y.

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