運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病 (MND) 是一組對(duì)身體神經(jīng)細(xì)胞造成損害的病癥的統(tǒng)稱。這些神經(jīng)細(xì)胞控制著我們身體中幫助我們行走、跑步、說話和呼吸的所有肌肉。這些神經(jīng)細(xì)胞也被稱為“運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元”，它們從大腦和脊髓向我們的肌肉發(fā)送信息，告訴它們何時(shí)以及如何開始工作。在MND中，這些信息會(huì)慢慢停止到達(dá)肌肉，導(dǎo)致肌肉無力，并最終導(dǎo)致肌肉死亡。

目前還沒有治愈MND的方法，因此大多數(shù)治療都集中在緩解癥狀以提高個(gè)人的生活質(zhì)量；一種獲得許可的治療最近被證明可以延長(zhǎng)幾個(gè)月的生存期。

大約10%的MND病例是父母遺傳給孩子的，但其余MND病例 (90%) 的病因仍然未知。

我們迫切需要新的有效治療方法來改變或阻止疾病進(jìn)展并逆轉(zhuǎn)MND對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)造成的損害。干細(xì)胞如何提供幫助？

關(guān)于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病我們知道什么？

控制我們肌肉的神經(jīng)細(xì)胞（神經(jīng)元）受損導(dǎo)致的幾種不同病癥統(tǒng)稱為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病 (MND)。目前還沒有治愈MND的方法，因此大多數(shù)治療都集中在緩解癥狀以提高個(gè)人的生活質(zhì)量上。

大約10%的MND病例是父母遺傳給孩子的。大多數(shù)MND病例 (90%) 的病因目前尚不清楚。

大腦中有許多細(xì)胞支持神經(jīng)元并幫助它們發(fā)揮作用。越來越多的證據(jù)表明，如果這些支持細(xì)胞功能失調(diào)，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元就容易受到損害。

關(guān)于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病研究人員在研究什么？

研究人員正在使用干細(xì)胞開發(fā)在培養(yǎng)皿中培養(yǎng)神經(jīng)元和其他細(xì)胞的方法，作為重建（或“模型”）MND的一種方式。這極大地幫助研究人員研究和發(fā)現(xiàn)神經(jīng)元損傷的原因以及可能預(yù)防它的方法。干細(xì)胞模型系統(tǒng)對(duì)于篩選新藥和測(cè)試新療法的安全性和有效性也非常有用。

干細(xì)胞也正在開發(fā)用于治療MND患者。干細(xì)胞可能能夠幫助調(diào)節(jié)有害的免疫反應(yīng)，甚至可以產(chǎn)生有助于神經(jīng)元存活和自我修復(fù)的生長(zhǎng)因子。

干細(xì)胞如何對(duì)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病提供幫助？

在過去十年中，科學(xué)進(jìn)步使MND研究取得了巨大進(jìn)步，但到目前為止，我們對(duì)MND中運(yùn)動(dòng)通路退化的方式和原因知之甚少。在這一點(diǎn)上，尚未發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞治療對(duì)治療MND有效，但它們正以各種方式用于研究，例如：

了解疾病

研究人員正在使用干細(xì)胞嘗試在培養(yǎng)皿中培養(yǎng)神經(jīng)元和其他細(xì)胞，作為重建或“模擬”MND的一種方式。這個(gè)過程極大地幫助研究人員研究和發(fā)現(xiàn)神經(jīng)元損傷的原因以及可能預(yù)防它的方法。這涉及從患者身上采集樣本并在實(shí)驗(yàn)室中制造干細(xì)胞。然后可以使用干細(xì)胞生長(zhǎng)成受MND影響的細(xì)胞。

開發(fā)新藥

干細(xì)胞的使用使研究人員能夠快速測(cè)試各種藥物是否能有效治療MND。研究人員可以在由患者自身干細(xì)胞制成的細(xì)胞上測(cè)試可能的新藥。這使得藥物可以“快速進(jìn)入”臨床試驗(yàn)的后期階段，理論上可以讓任何有效的藥物更快地進(jìn)入市場(chǎng)。

干細(xì)胞療法

干細(xì)胞也正在探索作為MND患者的治療方法。干細(xì)胞可能以多種方式提供幫助，例如：通過調(diào)節(jié)有害的免疫反應(yīng)，甚至產(chǎn)生稱為“生長(zhǎng)因子”的保護(hù)性物質(zhì)，幫助神經(jīng)元存活和自我修復(fù)。盡管研究人員可以在實(shí)驗(yàn)室中制造新的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，但移植健康的替代神經(jīng)元并不簡(jiǎn)單。在MND患者常規(guī)使用細(xì)胞療法之前，有許多問題需要回答。

干細(xì)胞治療運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病的挑戰(zhàn)是什么？

目前，研究人員對(duì)MND知之甚少。這是一個(gè)非常復(fù)雜的情況，它以各種方式影響不同的人。不僅如此，它還會(huì)影響身體的許多區(qū)域。這種疾病的多樣性和廣泛性使得研究人員很難找到可以同時(shí)針對(duì)所有這些不同事物的治療方法。

修復(fù)MND造成的損傷也很困難。研究人員正在研究干細(xì)胞如何通過使用它們來培養(yǎng)新的健康細(xì)胞來幫助修復(fù)這種損傷。但種植它們僅僅是個(gè)開始。一旦新細(xì)胞被創(chuàng)造出來，它們還必須適應(yīng)身體的細(xì)胞網(wǎng)絡(luò)并開始在其中正常運(yùn)作，這對(duì)于當(dāng)前的干細(xì)胞科學(xué)來說是一項(xiàng)非常艱巨的任務(wù)。

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