但在第二階段試驗(yàn)中，使用間充質(zhì)干細(xì)胞治療并不能改變所有患者的病情進(jìn)展。

一項(xiàng)二期臨床試驗(yàn)的新數(shù)據(jù)顯示，干細(xì)胞療法，特別是間充質(zhì)干細(xì)胞治療，并沒(méi)有實(shí)質(zhì)性地改變肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）患者的疾病進(jìn)展。

不過(guò)，有一部分患者似乎從治療中獲得了明顯的益處，他們?cè)诮邮芨杉?xì)胞治療后，病情進(jìn)展比首次注射間充質(zhì)干細(xì)胞前至少慢了25%。

“梅奧診所（Mayo Clinic）神經(jīng)學(xué)教授、醫(yī)學(xué)博士?jī)?nèi)森-P-斯塔夫（Nathan P. Staff）在題為 “重復(fù)鞘內(nèi)自體脂肪來(lái)源間充質(zhì)干細(xì)胞治療漸凍癥的2期臨床試驗(yàn)結(jié)果 “的演講中說(shuō)：”我們?cè)诳傮w隊(duì)列中沒(méi)有看到任何強(qiáng)烈的療效信號(hào)，但在觀察亞組參與者時(shí)，可能存在應(yīng)答者效應(yīng)。

斯塔夫的演講是在美國(guó)神經(jīng)病學(xué)會(huì)（AAN）2024年年會(huì)上進(jìn)行的，該年會(huì)將于4月13-18日在科羅拉多州舉行，并可在線觀看。

據(jù)這位科學(xué)家稱，還需要進(jìn)行更多的研究，以幫助確定哪些患者會(huì)出現(xiàn)這種應(yīng)答效應(yīng)。

測(cè)試間充質(zhì)干細(xì)胞療法對(duì)漸凍癥的影響

間充質(zhì)干細(xì)胞是存在于骨髓和脂肪組織中的干細(xì)胞。這些干細(xì)胞能夠生長(zhǎng)為某些類型的結(jié)締組織細(xì)胞，還能分泌多種信號(hào)分子，調(diào)節(jié)附近其他細(xì)胞（包括神經(jīng)細(xì)胞）的活動(dòng)。

“斯塔夫說(shuō)：”我們研究間充質(zhì)干細(xì)胞治療漸凍癥已經(jīng)有十多年了。”之所以選擇間充質(zhì)干細(xì)胞作為一種可能的療法，是因?yàn)樗鼈兡軌蚍置谏L(zhǎng)因子，包括神經(jīng)生長(zhǎng)促進(jìn)因子，并能調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)和神經(jīng)炎癥。

工作人員指出，幾家制藥公司已經(jīng)在開(kāi)發(fā)基于間充質(zhì)干細(xì)胞的潛在ALS療法。最著名的ALS干細(xì)胞療法名為NurOwn（debamestrocel），將于今年晚些時(shí)候進(jìn)入3b期臨床試驗(yàn)，這可能成為該療法在美國(guó)獲得批準(zhǔn)的新申請(qǐng)基礎(chǔ)。

在AAN會(huì)議上，工作人員展示了一項(xiàng)美國(guó)多點(diǎn)試驗(yàn)（NCT03268603）的數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)使用了從參與者腹部脂肪組織中收集的間充質(zhì)干細(xì)胞。經(jīng)過(guò)處理的細(xì)胞被擴(kuò)增到數(shù)百萬(wàn)個(gè)，然后通過(guò)椎管內(nèi)注射（即鞘內(nèi)注射）送回患者體內(nèi)。

這項(xiàng)研究包括57名ALS患者，他們?cè)谌虢M前兩年內(nèi)開(kāi)始出現(xiàn)癥狀。約三分之二的參與者為男性，幾乎都是白人，平均年齡為56歲。其中九名患者患有家族性肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥，這種疾病具有家族遺傳性。

所有參與者都接受了鞘內(nèi)間充質(zhì)干細(xì)胞注射治療，每三個(gè)月一次，為期一年，最多注射四次。根據(jù)一定的劑量調(diào)整標(biāo)準(zhǔn)，這些注射包括1000萬(wàn)到1億個(gè)細(xì)胞。

工作人員指出，在為期一年的研究中，”有相當(dāng)多的患者退出”，近一半的患者在研究結(jié)束前退出。退出研究的原因有很多，但最常見(jiàn)的原因是疾病進(jìn)展。

近一半的患者在治療過(guò)程中出現(xiàn)了中度或嚴(yán)重的副作用。疼痛是這種干細(xì)胞療法治療ALS特別常見(jiàn)的副作用，約有23名患者出現(xiàn)中度至重度背痛、肢體疼痛或頭痛。

工作人員說(shuō)，總體而言，間充質(zhì)干細(xì)胞治療 “耐受性相當(dāng)好”。不過(guò)，還是有一些參與者出現(xiàn)了更持久的問(wèn)題，導(dǎo)致他們退出了研究。

一些患者的ALSFRS-R評(píng)分下降至少25%

疾病進(jìn)展使用ALS功能評(píng)定量表修訂版 (ALSFRS-R) 進(jìn)行測(cè)量，其中分?jǐn)?shù)越高代表功能能力越好。

在開(kāi)始間充質(zhì)干細(xì)胞治療之前，ALSFRS-R評(píng)分隨著時(shí)間的推移迅速下降，這在ALS中很常見(jiàn)。在長(zhǎng)達(dá)一年的研究中，病情惡化的速度較治療前略有減緩，但差異未能達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

然而，工作人員指出，57名研究參與者中有21名在開(kāi)始間充質(zhì)干細(xì)胞治療后，ALSFRS-R評(píng)分下降了至少25%。這表明某些患者可能對(duì)間充質(zhì)干細(xì)胞治療有反應(yīng)，而其他患者則沒(méi)有從治療中獲益。

該團(tuán)隊(duì)現(xiàn)在將對(duì)這項(xiàng)研究進(jìn)行進(jìn)一步分析，包括生物標(biāo)志物評(píng)估，這可能有助于進(jìn)一步了解哪些患者對(duì) 間充質(zhì)干細(xì)胞治療有反應(yīng)或沒(méi)有反應(yīng)。

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