ClearPoint導(dǎo)航系統(tǒng)是恢復(fù)多巴胺能神經(jīng)元手術(shù)的一部分。

MRI精準(zhǔn)給藥系統(tǒng)用于干細(xì)胞治療帕金森病的臨床試驗(yàn)

其開(kāi)發(fā)商Aspen Neuroscience宣布，一種被稱為ClearPoint導(dǎo)航系統(tǒng)的磁共振成像 (MRI) 引導(dǎo)方法正在1/2a期臨床試驗(yàn)中使用，以實(shí)現(xiàn)ANPD001（一種用于治療帕金森病的實(shí)驗(yàn)性干細(xì)胞療法）的精準(zhǔn)手術(shù)給藥。

開(kāi)放標(biāo)簽ASPIRO試驗(yàn) (NCT06344026)正在評(píng)估該療法在50至70歲中度至重度帕金森病患者中以遞增劑量治療的長(zhǎng)期安全性和有效性。

研究概述

• 簡(jiǎn)要概述：這項(xiàng)臨床試驗(yàn)旨在測(cè)試將成熟為多巴胺生成細(xì)胞的ANPD001細(xì)胞注射到帕金森病患者的大腦中的安全性和耐受性。所有參與者都將獲得由他們自己之前收集的細(xì)胞制成的ANPD001細(xì)胞。
• 詳細(xì)說(shuō)明：參與者將在全身麻醉下接受手術(shù)，將成熟為多巴胺產(chǎn)生神經(jīng)元的細(xì)胞植入帕金森病患者大腦中多巴胺產(chǎn)生減少的部分。移植后5年內(nèi)評(píng)估對(duì)帕金森病癥狀、安全性和耐受性以及細(xì)胞存活率的影響（使用MRI和PET腦成像掃描）。接下來(lái)的10年內(nèi)每年通過(guò)電話評(píng)估安全性和耐受性（總隨訪期為15年）
• 正式頭銜：ANPD001治療散發(fā)性帕金森病的1/2a期劑量遞增研究

今年早些時(shí)候，首例移植手術(shù)由神經(jīng)外科醫(yī)生、亞利桑那大學(xué)圖森醫(yī)學(xué)院神經(jīng)外科教授、該試驗(yàn)首席研究員Paul Larson醫(yī)學(xué)博士實(shí)施。

“為了替換這些丟失的細(xì)胞，我們必須以高度精準(zhǔn)的手術(shù)方式瞄準(zhǔn)大腦的特定區(qū)域，”阿斯彭首席醫(yī)療官Edward Wirth III醫(yī)學(xué)博士在公司新聞稿中表示。“利用ClearPoint系統(tǒng)提供的術(shù)中MRI引導(dǎo)技術(shù)的最新進(jìn)展，患者的新細(xì)胞被移植到最需要它們的精確區(qū)域。”

由患者皮膚細(xì)胞產(chǎn)生的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞

帕金森病是由多巴胺能神經(jīng)元逐漸功能障礙和死亡引起的，多巴胺能神經(jīng)元是產(chǎn)生多巴胺（大腦中一種主要的化學(xué)信使）的神經(jīng)細(xì)胞。這些神經(jīng)元主要存在于黑質(zhì)紋狀體通路中，其中包括黑質(zhì)和背側(cè)紋狀體，這些腦區(qū)參與運(yùn)動(dòng)控制。

ANPD001使用患者自身的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞 (iPSC)（一種可以產(chǎn)生幾乎所有類型細(xì)胞的干細(xì)胞）來(lái)替代大腦中丟失的多巴胺能神經(jīng)元。該過(guò)程包括從患者身上收集皮膚細(xì)胞，并在實(shí)驗(yàn)室中將其重新編程為類似干細(xì)胞的狀態(tài)。然后，利用特定的化學(xué)或生物線索，這些細(xì)胞會(huì)分化為多巴胺神經(jīng)元前體細(xì)胞，并通過(guò)移植返回患者體內(nèi)。

具體來(lái)說(shuō)，前體細(xì)胞被運(yùn)送到背側(cè)紋狀體的一個(gè)叫做殼核的區(qū)域，在那里它們有望成熟為多巴胺能神經(jīng)元。

為了確保這些細(xì)胞的精確輸送，科學(xué)家們?cè)谑中g(shù)過(guò)程中使用了ClearPoint系統(tǒng)。Aspen在新聞稿中報(bào)道說(shuō)，該系統(tǒng)由Larson開(kāi)發(fā)，為外科醫(yī)生提供實(shí)時(shí)導(dǎo)航指令，并確認(rèn)已到達(dá)所需的大腦區(qū)域。

該系統(tǒng)的套管是一種可用于進(jìn)行治療的管子，其直徑小于2毫米，可以實(shí)現(xiàn)微創(chuàng)的細(xì)胞移植。

9名帕金森病患者有望在試驗(yàn)中接受ANPD001治療

ClearPoint Neuro首席商務(wù)官Jeremy Stigall表示：“ClearPoint Neuro導(dǎo)航系統(tǒng)已在全球80多個(gè)中心成功用于多種應(yīng)用以及基因和細(xì)胞治療試驗(yàn)。我們很高興與Aspen合作，支持首次針對(duì)帕金森病的自體神經(jīng)元替代療法的多中心試驗(yàn)?！?/p>

預(yù)計(jì)研究人員將邀請(qǐng)多達(dá)9名帕金森病患者接受治療。試驗(yàn)的主要目標(biāo)是評(píng)估治療的安全性和耐受性，次要目標(biāo)包括增加按時(shí)性（定義為沒(méi)有麻煩的運(yùn)動(dòng)障礙或不自主運(yùn)動(dòng)的時(shí)期）、帕金森病運(yùn)動(dòng)癥狀的變化以及患者生活質(zhì)量的改善。

移植后細(xì)胞存活率將通過(guò)腦部成像掃描進(jìn)行評(píng)估。移植后，患者將接受五年的隨訪，之后的十年內(nèi)，每年將通過(guò)電話評(píng)估長(zhǎng)期安全性。

關(guān)于作者

關(guān)于Andrea Lobo是BioNews的科學(xué)作家。她擁有葡萄牙科英布拉大學(xué)的生物學(xué)學(xué)位和細(xì)胞生物學(xué)/神經(jīng)科學(xué)博士學(xué)位，在那里她研究了中風(fēng)生物學(xué)。她曾是波爾圖健康研究與創(chuàng)新研究所的博士后和高級(jí)研究員，研究藥物成癮，研究安非他明引起的神經(jīng)元可塑性。作為一名研究科學(xué)家，Andrea已經(jīng)工作了19 年，參與了多個(gè)研究領(lǐng)域的學(xué)術(shù)項(xiàng)目，包括中風(fēng)、基因調(diào)控、癌癥和罕見(jiàn)疾病。她在同行評(píng)議期刊上發(fā)表了多篇研究論文。2022年，她轉(zhuǎn)向科學(xué)寫(xiě)作和傳播事業(yè)。

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