帕金森病又稱為震顫麻痹，因腦部神經(jīng)元變性引起。作為一種常見于中老年人的神經(jīng)變性病，在我國，大約有超過300萬的帕金森病患者，其中65歲以上中老年人發(fā)病率為1.7%。預(yù)計到2030年，中國帕金森病患者將達(dá)到490萬（全球約870萬），給家庭和社會都帶來了沉重的負(fù)擔(dān)。

作為一種慢性病，帕金森病多數(shù)患者的病程都在十年以上，需要終身治療，目前沒有徹底治愈的辦法，發(fā)現(xiàn)越早，治療效果越好。

針對帕金森病的運動癥狀和非運動癥狀應(yīng)采取全面綜合的治療。治療方法包括藥物治療、手術(shù)治療、運動療法、干細(xì)胞療法等。

目前對于帕金森病的治療手段主要集中在藥物和手術(shù)兩種。遺憾的是，這些方法并非對每個患者都有效，更重要的是，傳統(tǒng)的治療手段均無法逆轉(zhuǎn)神經(jīng)變性，無法增加多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞的數(shù)目。

傳統(tǒng)的治療手段只能緩解癥狀，不能根治PD

研究人員便將目光轉(zhuǎn)向了具有自我更新和多向分化能力的干細(xì)胞，并認(rèn)為間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）為治療帕金森病提供一種新的思路和方法，并已取得一定的進(jìn)展。

干細(xì)胞療法

研究人員便將目光轉(zhuǎn)向了具有自我更新和多向分化能力的干細(xì)胞，并認(rèn)為干細(xì)胞為治療帕金森病提供一種新的思路和方法，并已取得一定的進(jìn)展。

間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森病的機制有哪些？

1.細(xì)胞替代：間充質(zhì)干細(xì)胞是一種具有多項分化潛能的干細(xì)胞，在特定的情況下，MSC能向神經(jīng)元分化。

臨床前研究中將MSC移植入帕金森病動物模型，發(fā)現(xiàn)動物的行為學(xué)得到顯著改善，更重要的是在大腦中發(fā)現(xiàn)GFP標(biāo)記的酪氨酸羥化酶（TH）陽性細(xì)胞，這表明很有可能是MSC替代丟失的多巴胺能神經(jīng)元。

2.免疫調(diào)節(jié)：MSC的免疫調(diào)節(jié)功能是其強大的特性之一。MSC具有調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)的優(yōu)點，可以與先天性和適應(yīng)性免疫細(xì)胞相互作用，通過直接的細(xì)胞-細(xì)胞接觸和分泌可溶性因子發(fā)揮免疫調(diào)節(jié)功能。

研究發(fā)現(xiàn)MSC可以抑制小膠質(zhì)細(xì)胞的活化，降低促炎因子水平，促進(jìn)α-突觸核蛋白的自噬清除，減少細(xì)胞的氧化應(yīng)激，這種抗炎效應(yīng)能有效保護因炎癥而受損的多巴胺能神經(jīng)元。

3.神經(jīng)保護和抗凋亡：MSC可以分泌神經(jīng)生長因子 （NGF）、重組人神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子 （GDNF）、血管內(nèi)皮生長因子 （VEGF）、NT-3等多種生物活性因子。

研究發(fā)現(xiàn)MSC的外泌體通過p38、ERK 和AKT途徑抑制因線粒體功能障礙導(dǎo)致的軟骨細(xì)胞凋亡。

4.促神經(jīng)發(fā)生和血管生成：PD以多巴胺能神經(jīng)元丟失為顯著特征，促進(jìn)血管生成及周圍神經(jīng)元再生可以起到治療作用。

研究發(fā)現(xiàn)人類脂肪來源的干細(xì)胞能促進(jìn)血管生成，其可以應(yīng)用于脂肪組織的移植。而抑制趨化因子CXCL-9的表達(dá)可以提升MSC的血管生成能力。

5.改善細(xì)胞代謝：MSC能為受損的神經(jīng)元提供正常的線粒體，維持正常的細(xì)胞代謝，抑制氧化應(yīng)激和細(xì)胞凋亡，從而達(dá)到治療疾病的目的。

研究發(fā)現(xiàn)MSC可以將正常線粒體轉(zhuǎn)移到受損的內(nèi)皮細(xì)胞中，從而顯著改善受損微血管內(nèi)皮細(xì)胞的線粒體活性。

總的來說，干細(xì)胞治療帕金森病具有一定的優(yōu)勢性，可減輕PD癥狀，恢復(fù)移植細(xì)胞與保留的宿主神經(jīng)元之間的突觸形成和多巴胺周轉(zhuǎn)，挽救PD患者的運動和非運動障礙。

那么，國內(nèi)哪家醫(yī)院進(jìn)行過干細(xì)胞移植治療帕金森的臨床試驗?zāi)?

近20年中國干細(xì)胞治療帕金森病的臨床進(jìn)展，有哪些醫(yī)院開展了臨床試驗

近二十年來我國干細(xì)胞醫(yī)院治療帕金森病的臨床試驗有：

2007年，沈陽市第一人民醫(yī)院內(nèi)科在《中國組織工程研究與臨床康復(fù)》發(fā)表了一篇干細(xì)胞移植在帕金森病治療中的應(yīng)用與進(jìn)展。

目的：綜述干細(xì)胞移植治療帕金森病的機制與進(jìn)展。

結(jié)果：干細(xì)胞能向特定神經(jīng)細(xì)胞定向分化，并在動物模型身上取得明顯的治療效果，為干細(xì)胞移植治療帕金森病帶來了新的希望。

結(jié)論：目前大部分的干細(xì)胞治療帕金森病的研究結(jié)論是基于動物實驗的結(jié)果，它們能否在人類身上得到類似或更好的的結(jié)果，目前尚未可知，其分子機制、致瘤性及免疫排斥等問題還需進(jìn)一步研究。 

2008年，首都醫(yī)科大學(xué)在《科技成果》期刊上面發(fā)表了一篇《干細(xì)胞定向分化調(diào)控及其在帕金森病治療中的作用》的課題。

課題積累了大量干細(xì)胞研究經(jīng)驗，對揭示干細(xì)胞增殖和分化特性具有重要的科學(xué)意義，顯示出干細(xì)胞治療PD的良好應(yīng)用前景。為了以后的臨床應(yīng)用，需進(jìn)一步改進(jìn)干細(xì)胞定向誘導(dǎo)分化方法，以增加功能細(xì)胞比例；完善分化細(xì)胞的功能鑒定以及驗證非神經(jīng)組織干細(xì)胞在治療PD中的作用。

2009年，宜昌市第一人民醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科在《中國組織工程研究與臨床康復(fù)》發(fā)表了一篇《自體外周血造血干細(xì)胞移植治療帕金森病10例》的臨床案例。

臨床結(jié)果表明，與移植前比較,移植后1個月細(xì)胞移植組無明顯不良反應(yīng)，3例部分緩解,在UPDRS評分運動部分、運動遲緩、僵直、日常生活能力方面有明顯改善(P<0.05)，2例未緩解；對照組2例部分緩解，3例未緩解。兩組間除僵直指標(biāo)無差異外，余指標(biāo)比較均有明顯差異(P<0.05)。提示自體外周血造血干細(xì)胞移植治療帕金森病對部分患者是安全有效的。

2010年，上海復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)外科在《立體定向和功能性神經(jīng)外科雜志》上發(fā)表了一篇胚胎干細(xì)胞移植治療帕金森病的研究進(jìn)展。

文章表明由于帕金森病的發(fā)病機制比較明確，運用細(xì)胞移植療法彌補或者替代已變性壞死的多巴胺神經(jīng)元成為治療帕金森病的主要研究方向。近年來，胚胎干細(xì)胞廣泛應(yīng)用于移植治療帕金森病的實驗研究，取得了顯著進(jìn)展。

2011年，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟醫(yī)院消化科消化疾病研究所聯(lián)合上海交通大學(xué)Med-X實驗室、解放軍455醫(yī)院干細(xì)胞移植中心在《中國組織工程研究與臨床康復(fù)》期刊雜志發(fā)表了一篇臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療帕金森病8例的文獻(xiàn)綜述。

結(jié)果與結(jié)論：8例患者均進(jìn)入結(jié)果分析。與移植前相比，8例患者移植后1個月帕金森病統(tǒng)一評分量表分值均明顯降低(P<0.05),主要集中在對震顫、強直的改善，而運動遲緩、姿勢不穩(wěn)等臨床癥狀無明顯改善。8例患者均未出現(xiàn)移植物抗宿主病。提示臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植可以一定程度地改善帕金森病患者的臨床癥狀，提高患者生活質(zhì)量。

2012年，蘭州軍區(qū)蘭州總醫(yī)院血液科在中華細(xì)胞與干細(xì)胞雜志(電子版)發(fā)表了一篇《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森癥臨床療效觀察》文章。

目的：觀察臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(UC-MSC)對帕金森病(PD)的治療效果。

方法：自2010年10月至2011年4月蘭州軍區(qū)蘭州總醫(yī)院干細(xì)胞治療中心收治19例PD患者，男性8例，女性11例，中位年齡64歲，所有患者均經(jīng)過神經(jīng)內(nèi)科?？拼_診,患病時間平均為4.5年，多數(shù)患者繼續(xù)藥物治療中，癥狀持續(xù)加重，入院完成相關(guān)檢查、簽署同意書后，給予鞘內(nèi)注射UC-MSC0.5×107個，間隔1周再按上述方法治療，4次為1療程,效果評價采用改良Webster評分方法,觀察治療前后3個月患者各項功能改善情況。

結(jié)果：治療后患者無明顯不良反應(yīng)，治療安全性良好，觀察治療后3個月多數(shù)患者癥狀改善，尤其是強直、姿勢、步態(tài)、震顫、面容方面改善較明顯。

結(jié)論：UC-MSCs鞘內(nèi)注射治療PD，安全性較好，無明顯不良反應(yīng)，治療后患者多項功能有改善，尤其是肌張力增高引起癥狀改善明顯。

2013年，四平市中心醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科在中國組織工程研究發(fā)表了一篇《神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病的有效性與安全性》的論文。

背景：目前臨床應(yīng)用擴增的神經(jīng)干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病仍在探索階段。

目的：探討神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病的有效性以及安全性。

方法：取12周人胚胎腦組織體外培養(yǎng)擴增，計數(shù)5×106-2×107制作成混懸液4-6mL，通過腰穿、頸動脈注射途徑植入30例帕金森病患者體內(nèi)，1次/周，共3次。移植前后進(jìn)行統(tǒng)一帕金森病評定量表(UPDRS)、修正Hoehn-Yahr分級量表、帕金森病Schwab&England日?；顒臃旨壛勘碓u分。移植前后檢測和評估血尿常規(guī)、肝功、腎功、不良反應(yīng)。

結(jié)果與結(jié)論：12周齡胚胎培養(yǎng)的神經(jīng)干細(xì)胞可在體外穩(wěn)定擴增,并且具有分化為神經(jīng)元、星形膠質(zhì)細(xì)胞和少突膠質(zhì)細(xì)胞的能力。通過隨訪發(fā)現(xiàn)神經(jīng)干細(xì)胞移植能有效控制帕金森病病理進(jìn)程、恢復(fù)受損腦功能,改善患者的神經(jīng)功能，無明顯并發(fā)癥?？梢姂?yīng)用體外長期擴增的人類神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病是可行和有效的。

2014年，中國人民解放軍海軍總醫(yī)院神經(jīng)外科在《中國臨床神經(jīng)外科雜志》上發(fā)表了一篇神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病21例。

目的：觀察神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病患者的效果。

方法：選取2006年1月至2008年12月我院收治的帕金森病患者21例[男15例,女6例;平均年齡(57.23±9.13)歲]?；颊呔炇鹬橥鈺?所有患者住院治療。靶點定位于紋狀體,注入神經(jīng)干細(xì)胞0.25 ml,細(xì)胞數(shù)量為3×107個。

結(jié)果：21例患者出院后隨訪6～49個月,與治療前相比,治療后21例患者統(tǒng)一帕金森病評定量表評分、Hoehn-Yahr量表評分、39項帕金森生存質(zhì)量問卷評分明顯降低(P<0.01),Schwab-England量表評分明顯升高(P<0.01)。

結(jié)論：神經(jīng)干細(xì)胞移植可以在一定程度上改善帕金森病患者的臨床癥狀,提高其生活質(zhì)量。

2015年，第二軍醫(yī)大學(xué)福州總醫(yī)院臨床醫(yī)學(xué)院泌尿外科聯(lián)合南京軍區(qū)福州總醫(yī)院干細(xì)胞治療科進(jìn)行一項《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植對帕金森病的臨床療效觀察》的臨床研究，該臨床研究結(jié)果發(fā)表在中華細(xì)胞與干細(xì)胞雜志(電子版)上。

目的：探討臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(UC-MSC)移植治療帕金森病(PD)的臨床效果及安全性。

方法：選擇福州總醫(yī)院干細(xì)胞治療科收治的20例經(jīng)鞘內(nèi)注射UC-MSC治療原發(fā)性PD患者為實驗組，本院神經(jīng)內(nèi)科收治的20例經(jīng)口服左旋多巴治療原發(fā)性PD患者為對照組。采用PD統(tǒng)一評分量表(UPDRS)對患者治療前及治療后1個月、3個月、6個月進(jìn)行量化評分。采用兩獨立樣本t檢驗進(jìn)行統(tǒng)計分析比較實驗組與對照組差異。

結(jié)果：實驗組20例患者臨床癥狀緩解程度較對照組明顯，實驗組與對照組治療前UPDRS評分與治療后1個月、3個月、6個月的UPDRS評分的差值分別為[(11.45±2.01)分,(6.25±1.07)分,t=26.12,P=0.00]，[(16.1±2.65)分,(7.6±1.47)分,t=23.19,P=0.00],[(20.45±3.28)分，(8.45±1.85)分,t=20.44,P=0.00]，差異均有統(tǒng)計學(xué)意義。

結(jié)論：鞘內(nèi)注射UC-MSC治療PD的臨床療效優(yōu)于單純口服左旋多巴片治療PD。

2016年，陜西中醫(yī)藥大學(xué)聯(lián)合陜西中醫(yī)藥大學(xué)第二附屬醫(yī)院進(jìn)行了一項臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療帕金森病5例的臨床研究。該研究報告發(fā)表在內(nèi)蒙古醫(yī)學(xué)雜志上。

目的：觀察臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療帕金森病患者的療效。

方法：選取2015年3月至2016年5月我院腦病科收治的帕金森病患者5例(男3例,女2例)；平均年齡(68.23±9.13)歲?；颊呔炇鹬橥鈺ｌo脈滴注臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞200ml(含細(xì)胞數(shù)量為1×108個)，3次為1個療程，共3個療程。

結(jié)果：5例患者治療3個療程后，與治療前相比,帕金森病評定量表評分、Hoehn-Yahr量表評分明顯降低(P<0.01)。

結(jié)論：臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植在改善帕金森病患者的臨床癥狀有顯著療效。

2017年，日前，國家衛(wèi)生計生委和國家食品藥品監(jiān)督管理總局首批備案的干細(xì)胞臨床研究項目”人胚胎干細(xì)胞來源的神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病”和”人胚胎干細(xì)胞來源的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性”在鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院正式啟動。

2018年，河北醫(yī)科大學(xué)第一醫(yī)院進(jìn)行了一項臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療帕金森病的臨床療效及其影響因素研究，該研究目的研究人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(hUC-MSCs)移植治療帕金森病(PD)的臨床療效和療效的影響因素。

結(jié)論：表明hUC-MSCs經(jīng)靜脈移植對PD患者安全有效,可以改善MS及大部分NMS,但對自主神經(jīng)功能癥狀改善不明顯。與移植前相比較,移植后1個月、移植后3個月均有效,療效可維持到第3個月,1個月到3個月期間基本處于穩(wěn)定狀態(tài)。性別、病程對療效有影響。女性在自主神經(jīng)癥狀、認(rèn)知功能、日常生活能力方面的療效更明顯;病程≥5年組RBD癥狀、RLS癥狀療效更明顯。 

同年，駐馬店市中心醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)二科進(jìn)行了一項神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病的效果觀察的臨床研究。

目的：探討神經(jīng)干細(xì)胞移植術(shù)治療帕金森病的臨床效果。

結(jié)果：治療后12個月，患者UPDRS量表中的行為和心理評分、日常生活質(zhì)量評分、運動功能評分、并發(fā)癥評分均明顯低于治療前(P<0.05)，且治療后12個月UPDRS量表總評分也低于治療前(P<0.05)。27例患者平均隨訪12個月,治療總有效率為81.48%。

結(jié)論：神經(jīng)干細(xì)胞移植手術(shù)治療帕金森病療效確切，可明顯改善患者UPDRS評分，提升生活質(zhì)量,值得推廣。

2019年，鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院利用胚胎來源的神經(jīng)細(xì)胞研究帕金森病已通過衛(wèi)健委干細(xì)胞備案項目。

除鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院外，在已通過干細(xì)胞備案的52個項目當(dāng)中，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院和上海市同濟醫(yī)院均利用了神經(jīng)干細(xì)胞針對帕金森病及其并發(fā)癥展開了安全性和有效性的臨床研究。

2020年，聊城市人民醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科進(jìn)行了一項臍血單個核細(xì)胞移植對帕金森病的臨床療效研究。

研究目的：觀察經(jīng)寰枕間隙側(cè)方穿刺術(shù)移植人臍血單個核細(xì)胞（hUCB-MNCs）治療帕金森?。≒D）的臨床療效。

結(jié)論：經(jīng)寰枕間隙側(cè)方穿刺術(shù)移植hUCB-MNCs治療能改善PD患者的運動及非運動癥狀，延緩病情的進(jìn)展。

2021年，由上海同濟大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)內(nèi)科專家靳令經(jīng)教授牽頭的“人源神經(jīng)干細(xì)胞治療早發(fā)型帕金森病伴運動并發(fā)癥的安全性與初步有效性評價”臨床研究完成數(shù)據(jù)鎖庫和盲態(tài)審核，這標(biāo)志著同濟大學(xué)附屬同濟醫(yī)院通過國家衛(wèi)健委備案審查的干細(xì)胞臨床研究課題正式進(jìn)入收官階段。該項研究于2019年6月通過國家備案，同年9月10日正式啟動，2020年7月完成全部入組；共納入早發(fā)型PD患者24例。

同年，昆明醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院神經(jīng)外一科聯(lián)合云南省滇東北區(qū)域中心醫(yī)院神經(jīng)醫(yī)學(xué)中心進(jìn)行了一項Nurr1基因修飾胚胎中腦神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病的臨床研究。該研究報告發(fā)表在昆明醫(yī)科大學(xué)學(xué)報

上。

目的：探討移植Nurr1基因修飾胚胎中腦神經(jīng)干細(xì)胞對帕金森大鼠的治療效果。

結(jié)果

(1)原代培養(yǎng)大鼠胚胎中腦神經(jīng)干細(xì)胞,并于神經(jīng)干細(xì)胞成功過表達(dá)Nurr1基因。

(2)免疫熒光、Western Blot證實過表達(dá)Nurr1可以促進(jìn)神經(jīng)干細(xì)胞向多巴胺能神經(jīng)元轉(zhuǎn)化(P<0.05)。

(3)移植Nurr1修飾神經(jīng)干細(xì)胞可以有效的改善帕金森大鼠的癥狀(P<0.05),Western Blot證實小膠質(zhì)細(xì)胞可顯著促進(jìn)移植后的神經(jīng)干細(xì)胞在分化為多巴胺能神經(jīng)元(P<0.05)。

(4)移植后Nurr1能促進(jìn)神經(jīng)干細(xì)胞向多巴胺能神經(jīng)元轉(zhuǎn)化,提高移植神經(jīng)干細(xì)胞的存活,達(dá)到更好治療效果。

結(jié)論：Nurr1基因可以促進(jìn)神經(jīng)干細(xì)胞向多巴胺能神經(jīng)元轉(zhuǎn)化;移植修飾Nurr1神經(jīng)干細(xì)胞可以有效治療帕金森大鼠。

2022年，新疆醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院神經(jīng)外科聯(lián)合深圳大學(xué)總醫(yī)院神經(jīng)外科、深圳大學(xué)臨床醫(yī)學(xué)院中心進(jìn)行了一項干細(xì)胞移植對改善帕金森病患者運動癥狀的安全性和有效性：薈萃分析的臨床研究。該研究結(jié)果發(fā)表在國際期刊《人類神經(jīng)科學(xué)前沿》雜志上。

本研究結(jié)果為細(xì)胞療法對緩解帕金森病患者運動障礙和日常生活能力的治療效果提供了重要線索。

2022年12月9日，上海交大醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院正式宣布啟動帕金森病自體干細(xì)胞治療項目。這一項目由瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍教授領(lǐng)銜開展，此前已經(jīng)開展鼠、非人靈長類動物實驗，在此基礎(chǔ)上正式啟動人體臨床試驗，共招募50-70名原發(fā)性帕金森疾病患者。

2023年，宣武醫(yī)院成功實施首例自體細(xì)胞移植治療帕金森病手術(shù)，這次完成的領(lǐng)域內(nèi)首例iNSC-DAP手術(shù)移植，實現(xiàn)了神經(jīng)退行性疾病治療的技術(shù)突破，對提升我國帕金森病的治療水平具有重大的實踐意義。

未來，圍繞iNSC-DAP移植宣武醫(yī)院將形成一整套臨床診治方案和操作規(guī)程，在完成臨床研究驗證后進(jìn)行推廣應(yīng)用，惠及廣大帕金森病患者。

2023年9月，大連理工大學(xué)中心醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科在《Journal of Translational Medicine》發(fā)表了一篇帕金森病的細(xì)胞療法：系統(tǒng)評價和薈萃分析的文章。

結(jié)論

根據(jù)這項薈萃分析，細(xì)胞療法可有效改善帕金森病患者的疾病嚴(yán)重程度和運動癥狀，同時改善處于“關(guān)閉”狀態(tài)的ADL，尤其是對左旋多巴有反應(yīng)的患者。同種異體細(xì)胞對這些參數(shù)產(chǎn)生了有益的影響，但自體移植卻沒有。將細(xì)胞移植到基底神經(jīng)節(jié)以外的區(qū)域，包括系統(tǒng)移植細(xì)胞，能夠產(chǎn)生治療效果。

一些試驗報告了可能與手術(shù)相關(guān)的不良事件。在薈萃分析中納入的兩項試驗中，報告了一例確診的GID病例和四例可能的 GID 病例。因此，我們的結(jié)果表明，細(xì)胞療法對帕金森病患者具有適度但具有臨床意義的效果，盡管未來雙盲大規(guī)模RCT必須提供確鑿的證據(jù)。

2024年1月23日，上海市東方醫(yī)院（同濟大學(xué)附屬東方醫(yī)院）與士澤生物醫(yī)藥（蘇州/上海）有限公司聯(lián)合開展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究”項目，經(jīng)過國家干細(xì)胞臨床研究專家委員會的多輪審查，正式完成國家衛(wèi)生健康委員會與國家藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱國家兩委局）備案（備案號：MR-31-24-001927）。

“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究”項目，是我國首個完成國家兩委局備案的iPS衍生細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究項目，也是國家備案項目中唯一一個iPS衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的臨床研究備案項目。

2024年5月，北京協(xié)和醫(yī)院的專家團隊近期開展了一項“利用人類神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)移植，治療帕金森病”的1期臨床研究（ANGE-S003）。這是全球首款經(jīng)鼻粘膜給予人源神經(jīng)干細(xì)胞，治療帕金森病的臨床研究！為帕金森病這一老大難問題，帶來了新的曙光！更加欣慰的是，各國學(xué)者一直都在嘗試?yán)酶杉?xì)胞這一新型療法，攻克難治性疾病！

協(xié)和醫(yī)院開展的這項1期研究，共入組18例病程5年以上的晚期（Hoehn-Yahr分期為3期末）帕金森病患者，進(jìn)行4次人類神經(jīng)干細(xì)胞鼻內(nèi)移植后，結(jié)果顯示：

1、帕金森病評定量表評分改善：在干細(xì)胞治療第3個月~12個月時，帕金森病評定量表（MDS-UPDRS）數(shù)據(jù)顯示，MDS-UPDRS總分顯著改善（p<0.001）。其中，在治療第6個月時，改善最為明顯，平均減少了19.9分（95% CI，9.6~30.3；p<0.001）。

2、未見嚴(yán)重不良反應(yīng)：治療后，未見與人源神經(jīng)干細(xì)胞相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)，復(fù)查腦部MRI也未見腫塊形成。

綜上，神經(jīng)干細(xì)胞鼻內(nèi)移植治療帕金森病后，患者功能得以改善，且在治療第6個月時，療效達(dá)到峰值。1期初步研究結(jié)果表明，通過該方法治療帕金森病是安全可行的，且耐受性良好，有望成為帕金森病治療的新希望與選擇，讓我們期待后續(xù)效果！

國際上干細(xì)胞治療帕金森病研究進(jìn)展

截止2024年8月7日，在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究項目有37項。

其中在中國進(jìn)行干細(xì)胞治療帕金森病的項目有10項，進(jìn)行干細(xì)胞治療帕金森病的醫(yī)院分別是：

上海市東方醫(yī)院、上海同濟醫(yī)院、河北新賽樂生物醫(yī)藥科技有限公司、廣州軍區(qū)廣州總醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院、鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院、蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科、北京協(xié)和醫(yī)院、武漢大學(xué)中南醫(yī)院。

總結(jié)

帕金森的功能性治愈，一直是神經(jīng)再生領(lǐng)域的難題。帕金森病治療最有效策略是，增加紋狀體中的多巴胺濃度。干細(xì)胞移植是治療帕金森最有前景的方法之一。

當(dāng)前，越來越多的臨床前和臨床研究正在進(jìn)行密集的科學(xué)努力，利用干細(xì)胞治療包括PD在內(nèi)的人類神經(jīng)退行性疾病，以改進(jìn)和進(jìn)一步優(yōu)化干細(xì)胞治療方案，使其更安全、更有效、成本更低。

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