干細(xì)胞有望減緩甚至逆轉(zhuǎn)帕金森病的進(jìn)展。十多年來，研究人員一直致力于利用干細(xì)胞治療帕金森病的潛力。在這篇文章中，我們將回顧近年來干細(xì)胞治療帕金森病的研究，看看我們已經(jīng)取得了多大的進(jìn)展，并展望未來。

?中國(guó)帕金森病患者數(shù)量超過300萬人。?這一數(shù)字顯示，中國(guó)已成為全球帕金森病患者數(shù)量最多的國(guó)家，面臨著嚴(yán)重的健康挑戰(zhàn)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球帕金森病患者約900萬人，而中國(guó)患者數(shù)量居全球首位，達(dá)到了300萬，這一數(shù)據(jù)反映了帕金森病在全球范圍內(nèi)的普遍性和嚴(yán)重性?。

目前，帕金森病的根本病因尚不清楚，但人們普遍認(rèn)為帕金森病是由大腦中缺乏多巴胺引起的。多巴胺是一種由大腦黑質(zhì)區(qū)域細(xì)胞產(chǎn)生的化學(xué)物質(zhì)。它在腦細(xì)胞之間傳遞信息方面發(fā)揮著重要作用。

對(duì)于患有帕金森病的人來說，大腦中產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞會(huì)受到損傷、停止工作，并隨著時(shí)間的推移而消失。這意味著多巴胺不足，這會(huì)導(dǎo)致帕金森病癥狀的發(fā)展。

大腦無法替換甚至修復(fù)這些受損的多巴胺細(xì)胞。所以一旦它們消失，就再也沒有了。但如果有一種治療方法可以幫助用新的健康細(xì)胞取代這些受損細(xì)胞呢？

什么是干細(xì)胞？

干細(xì)胞可以發(fā)育成多種不同類型的細(xì)胞。你體內(nèi)的每個(gè)細(xì)胞都是從干細(xì)胞開始生命的。

這種能力讓干細(xì)胞對(duì)研究人員來說特別令人興奮。理論上，如果我們能把干細(xì)胞變成人體中的任何細(xì)胞，它們就有可能被用來替代在幾種疾病中出現(xiàn)的受損或丟失的細(xì)胞。

目前，早期研究正在探索干細(xì)胞是否有朝一日能對(duì)糖尿病、脊髓損傷和帕金森癥等疾病有益。

干細(xì)胞還能幫助研究人員更好地了解不同的疾病。在帕金森病研究中，我們可以研究從干細(xì)胞中衍生的產(chǎn)生多巴胺的腦細(xì)胞。這可能揭示出為什么這些細(xì)胞在帕金森病患者體內(nèi)停止產(chǎn)生多巴胺。

有哪些干細(xì)胞用于研究帕金森??？

干細(xì)胞有多種不同的類型。研究人員對(duì)其中許多類型進(jìn)行了探索，希望找到一種有效的干細(xì)胞療法來治療帕金森癥。

成體干細(xì)胞：成體干細(xì)胞于20世紀(jì)60年代首次被發(fā)現(xiàn)。它們遍布全身，包括大腦，有助于再生老化和受損的組織和細(xì)胞。但它們只能發(fā)育成有限數(shù)量的細(xì)胞類型。 

例如，來自肝臟的干細(xì)胞僅具有成為新肝細(xì)胞的指令。在大腦中，沒有能夠預(yù)防或修復(fù)帕金森病所致?lián)p傷的干細(xì)胞。因此，成人干細(xì)胞在帕金森病研究中使用最少。

胚胎干細(xì)胞：胚胎干細(xì)胞于20世紀(jì)80年代初被發(fā)現(xiàn)，存在于發(fā)育中的胚胎內(nèi)。它們可以發(fā)育成人體內(nèi)的任何類型的細(xì)胞。由于這些細(xì)胞來自人類胚胎，因此使用胚胎細(xì)胞進(jìn)行研究需要考慮倫理問題，并且有嚴(yán)格的法律準(zhǔn)則。

誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPS）：這些干細(xì)胞是由科學(xué)家在實(shí)驗(yàn)室中制造的。它們是通過將正常體細(xì)胞（例如皮膚細(xì)胞）還原為干細(xì)胞而產(chǎn)生的。這些干細(xì)胞隨后可以變成人體中的任何細(xì)胞。

這意味著現(xiàn)在有可能從帕金森病患者體內(nèi)取出細(xì)胞，例如皮膚細(xì)胞，并將其轉(zhuǎn)化為能夠產(chǎn)生多巴胺的腦細(xì)胞。這意味著移植的細(xì)胞不太可能被排斥和引起副作用，因?yàn)榛颊邔⒂米约旱募?xì)胞進(jìn)行治療。

50多年來，科學(xué)家一直對(duì)干細(xì)胞在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的應(yīng)用感興趣。迄今為止，全球數(shù)百名研究人員已在實(shí)驗(yàn)室中研究干細(xì)胞，了解其潛力，并考慮它們未來如何治療帕金森癥等疾病。

帕金森病的干細(xì)胞療法：我們離成功更近了嗎？

干細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究結(jié)果如何？

要了解干細(xì)胞療法對(duì)帕金森病患者是否安全有效，必須進(jìn)行大規(guī)模臨床試驗(yàn)。參與者在接受治療后必須接受長(zhǎng)期監(jiān)測(cè)，這意味著臨床試驗(yàn)可能持續(xù)多年。 

雖然目前還沒有批準(zhǔn)用于治療帕金森病患者的干細(xì)胞療法，但近年來取得了一些令人鼓舞的進(jìn)展。世界各地正在進(jìn)行許多臨床試驗(yàn)：

臨床試驗(yàn)一名稱：人類胚胎干細(xì)胞治療晚期帕金森癥

階段：第一階段

地點(diǎn)：美國(guó)和加拿大

12名帕金森病患者接受了由干細(xì)胞發(fā)育而成的多巴胺生成細(xì)胞。這些細(xì)胞在手術(shù)過程中被移植到大腦中。這種實(shí)驗(yàn)性療法被稱為bemdaneprocel或BRT-DA01。

2023年8月，該1期臨床試驗(yàn)的早期結(jié)果公布。結(jié)果表明，該療法耐受性良好，沒有重大安全問題或副作用。12個(gè)月后，參與者的帕金森癥狀有所改善。目前正在計(jì)劃進(jìn)行2期研究，以調(diào)查這種有希望的療法。

早期干細(xì)胞治療帕金森病試驗(yàn)的結(jié)果：2023年8月28日，制藥公司拜耳股份公司和BlueRock Therapeutics LP在丹麥哥本哈根舉行的國(guó)際帕金森病和運(yùn)動(dòng)障礙大會(huì)上公布了該1期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。

一項(xiàng)針對(duì)帕金森病患者的研究表明，基于干細(xì)胞的治療是安全的，并能改善帕金森病的癥狀。

在試驗(yàn)中，12名帕金森病患者接受了手術(shù)，接受高劑量或低劑量的干細(xì)胞發(fā)育產(chǎn)生的多巴胺細(xì)胞。該實(shí)驗(yàn)療法被稱為bemdaneprocel或BRT-DA01。

結(jié)果表明，該療法耐受性良好，沒有重大安全問題。12個(gè)月后，參與者的帕金森癥狀有所改善，接受較高劑量治療的參與者改善更明顯。

目前正在進(jìn)行第二階段研究的計(jì)劃，以進(jìn)一步研究這種有前景的療法，預(yù)計(jì)將于2024年開始招募。

請(qǐng)?jiān)贑lincialTrials.gov網(wǎng)站上關(guān)注人類胚胎干細(xì)胞試驗(yàn)的最新進(jìn)展。

臨床試驗(yàn)二名稱：一項(xiàng)旨在確定將干細(xì)胞衍生的多巴胺神經(jīng)元移植到帕金森病患者大腦的安全性和耐受性的試驗(yàn) (STEM-PD)

階段：第一階段

地點(diǎn)：瑞典（正在進(jìn)行）和英國(guó)（待批準(zhǔn)）

由干細(xì)胞發(fā)育而成的產(chǎn)生多巴胺的腦細(xì)胞將通過外科手術(shù)移植到8名帕金森病患者的大腦中。這種實(shí)驗(yàn)性療法被稱為STEM-PD產(chǎn)品。參與者將接受36個(gè)月的隨訪，預(yù)計(jì)2027年會(huì)出結(jié)果。

有關(guān)2022年10月批準(zhǔn)STEM-PD試驗(yàn)的信息：在這項(xiàng)名為STEM-PD的研究中，研究小組希望研究干細(xì)胞是否可用于替代在帕金森病發(fā)展過程中丟失的多巴胺產(chǎn)生細(xì)胞。他們將通過將干細(xì)胞轉(zhuǎn)化為產(chǎn)生多巴胺的腦細(xì)胞并通過注射將其直接植入帕金森病患者的腦組織來實(shí)現(xiàn)這一點(diǎn)。

一項(xiàng)利用干細(xì)胞治療帕金森病的國(guó)際臨床試驗(yàn)已獲得批準(zhǔn)，首先在瑞典進(jìn)行

這是歐洲首次開展此類研究。

在ClincialTrials.gov網(wǎng)站上關(guān)注STEM-PD試驗(yàn)的最新進(jìn)展。

臨床試驗(yàn)三名稱：間充質(zhì)干細(xì)胞作為帕金森病的疾病改良療法

階段: 第2階段

地點(diǎn)：美國(guó)

這項(xiàng)研究是在2017年至2019年期間進(jìn)行的一項(xiàng)成功的1期試驗(yàn)之后進(jìn)行的。該研究探索了從帕金森患者骨髓中提取的干細(xì)胞的益處。

在第1期研究中，20名帕金森患者接受了由捐贈(zèng)的骨髓制成的干細(xì)胞。干細(xì)胞通過注射到血液中輸送給每位參與者。結(jié)果表明，這種治療是安全的，試驗(yàn)中的人報(bào)告稱運(yùn)動(dòng)癥狀和腦細(xì)胞炎癥均有所改善。

在第二階段研究中，45名帕金森病患者接受了干細(xì)胞治療。預(yù)計(jì)結(jié)果將于2024年公布。該試驗(yàn)旨在證明該療法作為減緩帕金森病進(jìn)展的治療方法是否安全有效。

請(qǐng)?jiān)贑linicalTrials.gov網(wǎng)站上關(guān)注間充質(zhì)干細(xì)胞試驗(yàn)的最新進(jìn)展。

臨床試驗(yàn)四名稱：神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病的安全性及療效

階段：第一階段

地點(diǎn)：中國(guó)

2024年5月10日，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科王任直教授、包新杰教授和神經(jīng)內(nèi)科萬新華教授團(tuán)隊(duì)從5年前啟動(dòng)了一項(xiàng)《人類神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究成果在國(guó)際期刊《Journal of Neurology, Neurosurgery& Psychiatry》上發(fā)表。

這也是迄今為止世界首項(xiàng)人源神經(jīng)干細(xì)胞經(jīng)鼻粘膜途徑移植治療帕金森病的臨床研究。

該I期臨床研究起自2019年9月至2021年3月，共納入了18例50-75周歲、診斷符合MDS臨床確診、病程5年以上、Hoehn and Yahr分期為3期期末的帕金森病受試者。

有效性評(píng)估：在16名有12個(gè)月MDS-UPDRS數(shù)據(jù)的受試者中，所有時(shí)間點(diǎn)的MDS-UPDRS總分均有顯著改善（P<0.001），這種改善從第3個(gè)月開始，一直持續(xù)到第12個(gè)月。其中治療結(jié)束后第6個(gè)月的改善幅度最大，平均減少了19.9分（95%置信區(qū)間，9.6至30.3；P<0.001）。臨床結(jié)果指標(biāo)的改善和細(xì)胞劑量水平之間沒有聯(lián)系。

安全性評(píng)估：在治療結(jié)束后的12個(gè)月隨訪期間，7例受試者共發(fā)生了14起不良事件，未發(fā)生與ANGE-S003神經(jīng)干細(xì)胞相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。安全性檢查未發(fā)現(xiàn)任何臨床有意義的安全問題。腦部磁共振成像未發(fā)現(xiàn)腫瘤形成或異常征象。

我可以參加干細(xì)胞臨床試驗(yàn)嗎？

只有患有帕金森病的人參加臨床試驗(yàn)，才有可能了解干細(xì)胞療法對(duì)帕金森病的潛在益處。然而，干細(xì)胞療法很復(fù)雜，而且可能具有侵入性。有時(shí)試驗(yàn)要求參與者接受腦部手術(shù)，而一旦研究結(jié)束，手術(shù)就無法逆轉(zhuǎn)。從倫理角度來看，確保參與者做好充分準(zhǔn)備并了解他們將要接受的治療至關(guān)重要。

由于干細(xì)胞療法的復(fù)雜性，并且許多臨床試驗(yàn)仍處于研究的早期階段，許多試驗(yàn)都是選擇參與者，而不是從普通人群中主動(dòng)招募。 

目前，還沒有尋找參與者的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)。

總結(jié)：隨著干細(xì)胞移植技術(shù)的迅猛發(fā)展，干細(xì)胞治療帕金森病已經(jīng)取得了一系列的突破性成果。

相信隨著科學(xué)研究與醫(yī)療技術(shù)的不斷發(fā)展與進(jìn)步，干細(xì)胞移植治療帕金森病不僅限于改善癥狀，而是有可能真正地阻止疾病的發(fā)展，相信未來會(huì)有更多的成功案例被公眾所知！  

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