抽象的

根據(jù)2022年5月非學(xué)術(shù)機構(gòu)的公開信息和新聞稿匯編的干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展。

業(yè)務(wù)發(fā)展

合作協(xié)議：Be Bio & Resilience

Be Biopharma（美國馬薩諸塞州；www.be.bio）和 National Resilience（美國加利福尼亞州；https://resilience.com）宣布了一項戰(zhàn)略合作，以推進(jìn) Be Bio 罕見病管道中的初始項目。Be Bio的專有工程 B細(xì)胞藥物（ BeCM ）平臺正在利用人類 B 細(xì)胞的力量來創(chuàng)造一類新的自體和同種異體細(xì)胞藥物，這些藥物可以在體內(nèi)產(chǎn)生治療性蛋白質(zhì)，而無需進(jìn)行有毒的預(yù)處理。

兩家公司正在投資推動細(xì)胞療法制造的創(chuàng)新和可靠性，這是對患者產(chǎn)生廣泛而有意義的影響的關(guān)鍵成功因素。作為這一獨特合作伙伴關(guān)系的一部分，Resilience 將專門為Be Bio罕見疾病管道的初始項目生產(chǎn)和供應(yīng)良好生產(chǎn)規(guī)范（ GMP ）級病毒載體和細(xì)胞治療藥物產(chǎn)品。通過創(chuàng)造性的成本和風(fēng)險分擔(dān)模型，Resilience 將負(fù)責(zé)制造成本并獲得未來潛在的里程碑和特許權(quán)使用費。Resilience 將領(lǐng)導(dǎo)Be Bio最初的罕見病項目的病毒載體和細(xì)胞治療藥物產(chǎn)品的臨床 GMP 制造，以支持首次人體臨床試驗。

合作協(xié)議：Gilead & Dragonfly

Gilead Sciences（美國加利福尼亞州；www.gilead.com）和 Dragonfly Therapeutics（美國馬薩諸塞州；www.dragonflytx.com）宣布了一項合作，旨在推進(jìn)Dragonfly的一些新型自然殺傷 (NK) 細(xì)胞接合免疫療法，用于腫瘤學(xué)和炎癥適應(yīng)癥。NK細(xì)胞接合劑代表了一種新機制，有可能解決廣泛的癌癥問題，包括在檢查點抗性和難治性腫瘤以及其他疾病領(lǐng)域（如炎癥）中發(fā)揮活性的潛力。

根據(jù)協(xié)議，吉利德將從Dragonfly 獲得針對5T4靶向研究免疫治療項目DF7001的獨家全球許可。該協(xié)議還授予Gilead選擇權(quán)，在完成某些臨床前活動后，可以在全球范圍內(nèi)獨家許可使用 Dragonfly Tri-specific NK Engager （ TriNKET ?）平臺開發(fā)和商業(yè)化其他NK細(xì)胞參與程序的權(quán)利。TriNKET是先天性和適應(yīng)性免疫系統(tǒng)的激活劑，可將 NK 細(xì)胞和細(xì)胞毒性 T 細(xì)胞募集到腫瘤微環(huán)境中。

DF7001 是一種 TriNKET，旨在激活和指導(dǎo) NK 和細(xì)胞毒性 T 細(xì)胞殺傷癌細(xì)胞。DF7001 的靶點是 5T4，這是一種在癌細(xì)胞和基質(zhì)細(xì)胞上表達(dá)的蛋白質(zhì)，支持與多種癌癥預(yù)后不良相關(guān)的腫瘤生長，包括非小細(xì)胞肺癌、胰腺癌、乳腺癌和頭頸部鱗狀細(xì)胞癌。DF7001有可能觸發(fā)5T4+表達(dá)細(xì)胞的殺傷，包括腫瘤細(xì)胞、癌癥相關(guān)的成纖維細(xì)胞和癌癥干細(xì)胞。該計劃有望在2023年上半年提交研究性新藥 (IND) 申請。

合作協(xié)議：Umoja & Lupagen

Umoja Biopharma（美國華盛頓州；www.umoja-biopharma.com）是一家免疫腫瘤學(xué)公司，開創(chuàng)了現(xiàn)成的綜合療法，可以在體內(nèi)為實體瘤和血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者重新編程免疫細(xì)胞，Lupagen（美國德克薩斯州） ;?www.lupagen.com），一家為 CAR-T、基因編輯和免疫治療產(chǎn)品開發(fā)一流基因遞送技術(shù)的基因治療公司，已開展合作，評估體外體內(nèi)遞送作為潛在的額外給藥途徑Umoja 的 VivoVec 顆粒使用 Lupagen 的 Side CAR-T? 技術(shù)。

Lupagen 的患者連接體外 Side CAR-T ?輸送系統(tǒng)有望在方便的床邊程序中實現(xiàn)高效和高度控制的病毒載體靶向T細(xì)胞，而無需淋巴細(xì)胞化療。根據(jù)協(xié)議條款，雙方將合作評估使用 Side CAR-T ?系統(tǒng)的 VivoVec 交付。

在協(xié)議期限內(nèi)，Lupagen 不會開發(fā)或商業(yè)化用于在腫瘤學(xué)領(lǐng)域輸送病毒載體的 Side CAR-T ?設(shè)備。Umoja 保留選擇加入獨家全球協(xié)議的權(quán)利，以開發(fā)腫瘤領(lǐng)域的 Side CAR-T ?設(shè)備。

合作協(xié)議：Evotec & Sernova

Evotec（德國；www.evotec.com）和 Sernova（加拿大安大略省；www.sernova.com）宣布在糖尿病領(lǐng)域建立合作伙伴關(guān)系。兩家公司將利用各自的優(yōu)勢開發(fā)基于植入式誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 的β細(xì)胞替代療法，用于治療胰島素依賴型糖尿病，包括1型和2型。

該合作伙伴關(guān)系利用了 Evotec 的 QRbeta 計劃中基于iPSC的β細(xì)胞。Evotec在質(zhì)量受控（“QC”）可擴展生物反應(yīng)器過程中可靠地在胰島樣簇中生產(chǎn)基于人類iPSC的β細(xì)胞。這些胰島樣簇在功能上等同于原始人類胰島，因為它們能夠在幾個月內(nèi)使體內(nèi)模型中的血糖水平正?；?。

Evotec基于iPSC的β細(xì)胞將與Sernova專有的Cell Pouch?相結(jié)合，后者是同類產(chǎn)品中領(lǐng)先的可植入和可擴展醫(yī)療設(shè)備。特別是，它能夠使細(xì)胞植入物形成血管，從而確?；颊叩拈L期存活和最佳功能。主要供體胰島和Cell Pouch的結(jié)合在參加Sernova美國I/II期臨床試驗的患者中取得了持久的治療效果，包括在高危1型糖尿病 (T1D) 患者中實現(xiàn)了持續(xù)的胰島素非依賴性，這些患者之前需要為了生存而注射胰島素。此外，Sernova 將評估局部免疫保護(hù)技術(shù)，以保護(hù)未修飾的β細(xì)胞并避免免疫抑制治療的需要。

Sernova已獲得Evotec基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 的Beta細(xì)胞的全球獨家許可選擇權(quán)，可與其Cell Pouch 系統(tǒng)一起用于治療糖尿病。從運營的角度來看，臨床前開發(fā)計劃將由共同資助，直至IND獲得批準(zhǔn)。Sernova 有權(quán)在提交IND后行使其全球獨家許可選擇權(quán)。Evotec 將通過商業(yè)化促進(jìn)細(xì)胞制造，并在未來決定聯(lián)合資助臨床開發(fā)。商業(yè)化后，兩家公司將達(dá)成利潤分享安排，具體分配取決于 Evotec 是否參與臨床開發(fā)計劃。根據(jù)該協(xié)議，Evotec已承諾對Sernova進(jìn)行21億美元的戰(zhàn)略股權(quán)投資。

推出新產(chǎn)品、服務(wù)

加速生物科學(xué)與Pluristyx

Accelerated Biosciences（美國加利福尼亞州；www.acceleratedbio.com）是一家使用專有人類滋養(yǎng)層干細(xì)胞 (hTSC) 的再生醫(yī)學(xué)創(chuàng)新者，已宣布與 Pluristyx（華盛頓州，YSA；www.pluristyx.com）達(dá)成一項先進(jìn)的協(xié)議治療工具和服務(wù)生物技術(shù)公司，提供源自根據(jù)良好組織規(guī)范 (GTP) 采購的hTS的iPSC，用于研究評估。作為 Accelerated Biosciences 的合同開發(fā)和制造公司 (CDMO) 合作伙伴，Pluristyx使用無足跡的專有 mRNA 方法將 hTSC 重新編程為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC)。

hTSC-iPSC以Pluristyx 獨特的Ready-to-Differentiate^?格式（RTD?^?), 允許通過消除解凍擴展的需要進(jìn)行快速評估。由于hTSC-iPSC是根據(jù)GTP采購的，因此商業(yè)合作伙伴可以在適當(dāng)?shù)臅r候過渡到臨床級版本。

比特生物

bit.bio（英國；www.bit.bio）是一家合成生物學(xué)公司，致力于大規(guī)模開發(fā)和提供每種人類細(xì)胞類型，旨在改變研究和醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，推出了 ioGlutamatergic Neurons HTT50CAG/WT 細(xì)胞推進(jìn)亨廷頓病的研究并加速藥物發(fā)現(xiàn)。這種疾病模型是同類產(chǎn)品中首批商業(yè)化的模型之一，它準(zhǔn)確地反映了疾病的遺傳特征。

這是 bit.bio 新的 ioDisease 模型組合的先驅(qū)產(chǎn)品，一系列具有特定疾病相關(guān)突變的細(xì)胞，可以在體外復(fù)制人類疾病，并可以與同基因野生型對照相匹配。這些細(xì)胞是 iPSC 衍生的，使用 bit.bio 的 opti-oxTM1 精密細(xì)胞重編程技術(shù)結(jié)合基于 CRISPR/Cas9 的基因編輯技術(shù)生成。

博雅輯因

EdiGene（中國；www.edigene.com）是一家全球性臨床階段生物技術(shù)公司，專注于將基因編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化為針對嚴(yán)重遺傳病和癌癥患者的轉(zhuǎn)化療法，推出了getools（基因編輯數(shù)據(jù)分析工具包）用于高級在美國華盛頓特區(qū)舉行的美國基因與細(xì)胞治療協(xié)會 (ASGCT) 年會上對DNA和RNA編輯效率和治療開發(fā)結(jié)果的分析 。

在內(nèi)部開發(fā)的算法框架的支持下，與其他現(xiàn)有分析工具相比，getools能夠更高效、更準(zhǔn)確地分析體外和體內(nèi)混合復(fù)雜突變譜，批量或單細(xì)胞水平的DNA和RNA編輯效率和結(jié)果。本地化部署保障數(shù)據(jù)安全，提供不同格式的報表和行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)結(jié)果文件，實現(xiàn)全周期數(shù)據(jù)追溯和工作流集成。這些功能有助于從實驗室研究到治療開發(fā)的基因編輯研究。

SQZ生物科技

SQZ Biotechnologies（美國馬薩諸塞州；https://sqzbiotech.com）提供的數(shù)據(jù)表明，該公司的第一代集成床旁 (POC) 細(xì)胞療法制造系統(tǒng)展示了卓越的工藝性能和可比或改進(jìn)的產(chǎn)品規(guī)格，相對于當(dāng)前臨床開發(fā)中使用的基于潔凈室的流程。

臨床研究表明，SQZ^?POC系統(tǒng)可以生產(chǎn)該公司用于治療 HPV16 陽性實體瘤的紅細(xì)胞衍生 SQZ 激活抗原載體 (AAC) 治療候選藥物，時間縮短一半（6 小時以下），操作工時減少90%，同時生產(chǎn)可比藥物產(chǎn)品。該系統(tǒng)還兼容造血干細(xì)胞和外周免疫細(xì)胞，包括B細(xì)胞、T細(xì)胞、NK細(xì)胞和單核細(xì)胞。

臨床試驗

多能干細(xì)胞

Lineage Cell Therapeutics

Lineage Cell Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://lineagecell.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，針對未滿足的醫(yī)療需求開發(fā)同種異體細(xì)胞療法，該公司宣布了移植后 1 年主要終點、安全性和耐受性的結(jié)果, 在正在進(jìn)行的 RG6501 (OpRegen) 的 I/IIa 期臨床研究中，RG6501 (OpRegen) 是一種目前正在開發(fā)的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞療法，用于治療繼發(fā)于年齡相關(guān)性黃斑變性 (AMD) 的地理萎縮 (GA)，提供了有希望的證明OpRegen 可能能夠以具有臨床意義的方式影響 GA 疾病進(jìn)展，特別是在按目標(biāo)遞送和早期疾病時。安全結(jié)果總結(jié)：

• 所有24名接受治療的患者都報告了至少一次不良事件 (AE) 和至少一次眼部 AE；
• OpRegen 報告的大多數(shù)AE是輕微的（隊列 1-3，87%；隊列 4，93%），并且免疫抑制方案耐受性良好；
• 使用 OpRegen 觀察到的眼部 Aes 主要與用于視網(wǎng)膜下分娩的手術(shù)有關(guān)，最常見的是結(jié)膜出血/充血 (n = 17) 和視網(wǎng)膜前膜 (n=16)；
• 一名患者因與治療無關(guān)的不良事件而中止研究；
• OpRegen視網(wǎng)膜下給藥后，沒有排斥反應(yīng)、急性或遲發(fā)性眼內(nèi)炎癥或眼內(nèi)壓持續(xù)升高的病例報告。

活動結(jié)果總結(jié)：

• 在基線視力受損的GA患者中觀察到視覺功能改善的初步證據(jù)（隊列 4 [n = 12]）；
• 隊列 4 中的患者在 12 個月時研究眼的視力平均提高 7.6 個字母；
• 隊列 4 中的三名患者 (25%) 在 12 個月時研究眼的視力提高了 15 個字母或更大；
• 隊列 4 中的 5 名患者將 OpRegen 輸送到大部分或全部 GA 區(qū)域，包括中央凹，在視覺功能方面有更大的增益（平均 12.8 個字母增益），根據(jù)光譜域評估，有證據(jù)表明外部視網(wǎng)膜結(jié)構(gòu)區(qū)域有明顯改善光學(xué)相干斷層掃描 (SD-OCT)。

SD-OCT成像分析正在進(jìn)行中。

RG6501 (OpRegen) 目前正在 Lineage、Roche（瑞士；www.roche.com）和 Genentech（美國加利福尼亞州；www.gene.com）（羅氏集團(tuán)成員）之間進(jìn)行獨家全球合作開發(fā)。

Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals（美國馬薩諸塞州；www.vrtx.com）提供了VX-880的I/II 期臨床試驗的最新信息，VX-880是一種研究性干細(xì)胞衍生的、完全分化的胰島細(xì)胞替代療法，適用于低血糖意識受損的T1D患者和嚴(yán)重低血糖。A部分的兩名患者接受了目標(biāo)劑量一半的 VX-880。研究A部分中接受給藥的第一位患者在第 270天實現(xiàn)了胰島素獨立性，HbA1c為5.2%。在第150天接受A部分給藥的第二位患者顯示禁食和刺激C肽強勁增加，外源性胰島素需求減少。

綜合起來，A部分前兩位患者的數(shù)據(jù)建立了VX的概念驗證-880。根據(jù)研究方案，獨立數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會審查了研究 A 部分中前兩名患者的全部安全性和有效性數(shù)據(jù)，并建議推進(jìn)到B部分，患者將接受全目標(biāo)劑量的 VX-880。第一位接受全目標(biāo)劑量的患者已達(dá)到第29天隨訪里程碑。

在整個項目中，迄今為止，VX-880的耐受性普遍良好。沒有被認(rèn)為與VX-880相關(guān)的嚴(yán)重不良事件 (SAE)。在迄今為止接受治療的所有患者中，大多數(shù)不良事件 (AE) 都是輕度或中度的。安全性與研究中使用的免疫抑制方案和圍手術(shù)期基本一致。

該公司還宣布VX-880I/II期研究已被FDA暫停在美國的臨床研究，因為確定沒有足夠的信息來支持該產(chǎn)品的劑量遞增。

間充質(zhì)基質(zhì)/干細(xì)胞

Therapeutic Solutions International

Therapeutic Solutions International (CA,?https://therapeuticsolutionsint.com?) 宣布對128名COVID-19相關(guān)肺衰竭患者開展雙盲、隨機、安慰劑對照、多中心、多國臨床試驗。該研究將由兩組組成，JadiCell?治療組和對照組。該研究的主要終點是比較JadiCells與安慰劑治療后第60天存活且無呼吸衰竭的患者比例。Jadi Cell產(chǎn)品屬于MSC細(xì)胞家族，是一種獨特的成體干細(xì)胞，與其他干細(xì)胞相比，它能產(chǎn)生更高水平的治療因子。

造血干細(xì)胞

AVROBIO

AVROBIO（美國馬薩諸塞州；www.avrobio.com）是一家臨床階段基因治療公司，已報告了新的中期數(shù)據(jù)，包括來自合作者贊助的正在進(jìn)行的I期新視覺運動整合、運動協(xié)調(diào)和視覺感知措施/AVR-RD-04的II基因治療臨床試驗，一種針對胱氨酸病的研究基因治療。

合作者贊助的I/II期臨床試驗正在評估 AVR-RD-04 在診斷為嬰兒型胱氨酸貯積癥的成年患者中的安全性和有效性，這些患者之前接受過現(xiàn)行護(hù)理標(biāo)準(zhǔn) (SOC) 半胱胺治療。AVR-RD-04對患者自身的造血干細(xì)胞 (HSC) 進(jìn)行基因改造，以表達(dá)功能性胱氨酸蛋白酶，這種蛋白質(zhì)在胱氨酸貯積癥患者中缺乏。

初步數(shù)據(jù)表明，基因治療后，功能性胱氨酸已在全身產(chǎn)生，多個組織的臨床測量證明了這一點，包括眼睛、皮膚、胃腸道粘膜和神經(jīng)認(rèn)知系統(tǒng)。迄今為止，尚未報告與該藥品相關(guān)的不良事件。迄今為止所有五名服用藥物的患者都沒有口服半胱胺。

免疫細(xì)胞

BMS

Bristol Myers Squibb（美國紐約州；www.bms.com）公布了PILOT的初步分析結(jié)果，這是一項多中心II期研究，評估Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) 在難治性或復(fù)發(fā)性大B細(xì)胞淋巴瘤 (LBCL) 成人患者中的療效在一線治療后未被視為大劑量化療和造血干細(xì)胞移植 (HSCT) 的候選者。

PILOT研究是唯一一項由公司贊助的試驗，用于評估CAR-T細(xì)胞療法作為復(fù)發(fā)或難治性LBCL患者的二線治療，這些患者不被認(rèn)為是干細(xì)胞移植的候選者。PILOT研究招募了廣泛的一線治療后難治性或復(fù)發(fā)性 LBCL 成人患者群體，這些患者根據(jù)年齡、體能狀態(tài)和/或器官功能和合并癥而不考慮首次治療后復(fù)發(fā)的時間不被視為移植候選者。

基線治療。中位隨訪時間為12.3個月，大多數(shù)接受Breyanzi治療的患者（n=61）疾病有所減輕，80%的患者對治療有反應(yīng)。

在臨床研究研究中，Breyanzi顯示出可控的安全性，沒有新的安全信號，嚴(yán)重細(xì)胞因子釋放綜合征（ CRS ）或神經(jīng)系統(tǒng)事件的發(fā)生率很低，并且沒有報告4/5級CRS或神經(jīng)系統(tǒng)事件。

Breyanzi 是一種分化的CD-19定向CAR-T細(xì)胞療法，目前已被FDA批準(zhǔn)用于治療兩線或多線全身治療后復(fù)發(fā)或難治性LBCL的成年患者，包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）另有說明（包括惰性淋巴瘤引起的 DLBCL）、高級別B細(xì)胞淋巴瘤、原發(fā)性縱隔大B細(xì)胞淋巴瘤和3B級濾泡性淋巴瘤。Breyanzi不適用于治療原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤患者。

Umoja Biopharma

Umoja Biopharma（美國華盛頓州；www.umoja-biopharma.com）是一家免疫腫n瘤學(xué)公司，開創(chuàng)了現(xiàn)成的綜合療法，為實體瘤和血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者重新編程體內(nèi)免疫細(xì)胞，宣布啟動I期臨床試驗。

ENLIGHTen在骨肉瘤患者中進(jìn)行臨床試驗，以評估自體“通用”CAR-T細(xì)胞在使用公司專有的小分子熒光素標(biāo)簽UB-TT170 時的安全性和耐受性。

這是繼美國FDA最近批準(zhǔn)其UB-TT170的IND申請之后。該試驗是與 Seattle Children’s Therapeutics 合作進(jìn)行的，Seattle Children’s Therapeutics 是Seattle Children’s的一家合資企業(yè)，它帶來了尖端的治療技術(shù)和療法，以戰(zhàn)勝兒童癌癥和其他影響兒童的疾病。

其他

樂盛生物

Luxa Biotechnology（韓國），Y2Solution（韓國；http://www.y2solution.com/en/m/index.asp）和倫斯勒（美國紐約州）神經(jīng)干細(xì)胞研究所 (NSCI) 的合資企業(yè);?www.neuralsci.org?)，已宣布將細(xì)胞產(chǎn)品 RPESC-RPE-4W 移植到密歇根大學(xué)正在進(jìn)行的I/IIa期臨床試驗中的第一個患有干性年齡相關(guān)性黃斑變性（干性 AMD）的參與者凱洛格眼科中心（美國密歇根州；www.umkelloggeye.org）。

RPESC-RPE-4W是一種細(xì)胞產(chǎn)物，來源于存在于成人視網(wǎng)膜中的視網(wǎng)膜色素上皮干細(xì)胞 (RPESC)。這種成體干細(xì)胞產(chǎn)生視網(wǎng)膜色素上皮 (RPE) 細(xì)胞后代 (RPESC-RPE)。臨床試驗中使用的細(xì)胞產(chǎn)物是分化4周后獲得的祖細(xì)胞階段RPESC-RPE細(xì)胞（RPESC-RPE-4W）。與更成熟的RPE細(xì)胞產(chǎn)品相比，RPESC-RPE-4W 祖細(xì)胞已顯示出增強的植入和視力拯救。

MediWound

MediWound（以色列；www.mediwound.com）是一家專注于組織修復(fù)和再生的下一代生物治療解決方案的生物制藥公司，已宣布其 EscharEx?用于清創(chuàng)下肢靜脈潰瘍 (VLUs) 的美國II期臨床研究取得積極成果)。

該研究達(dá)到了其主要終點、具有高度統(tǒng)計顯著性的關(guān)鍵次要終點以及傷口閉合安全性測量。MediWound 預(yù)計在2022年下半年與美國FDA舉行會議，召開II期末會議，討論研究結(jié)果和EscharEx潛在的III期關(guān)鍵計劃。

該研究達(dá)到了具有高度統(tǒng)計顯著性的主要終點，表明與凝膠載體相比，使用EscharEx治療的患者在多達(dá)8次應(yīng)用的14天測量期間的完全清創(chuàng)發(fā)生率在統(tǒng)計學(xué)上顯著更高（EscharEx：63 % (29/46) 對比凝膠載體：30% (13/43)，p 值 = 0.004）。

EscharEx 是一種生物活性療法，用于清創(chuàng)處于臨床開發(fā)晚期的慢性和其他難以愈合的傷口。EscharEx 專為門診環(huán)境而設(shè)計，是一種易于使用的濃縮蛋白水解酶，富含菠蘿蛋白酶，適合日常局部應(yīng)用。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購

規(guī)定

美國FDA

美國 FDA（醫(yī)學(xué)博士，美國；www.fda.gov）藥物評估和研究中心 (CDER) 啟動了加速罕見病治愈 (ARC) 計劃，該計劃利用 CDER 的集體專業(yè)知識和活動來提供 CDER 罕見病活動的戰(zhàn)略概述和協(xié)調(diào)。

CDER的ARC計劃由CDER中心主任辦公室、新藥辦公室和轉(zhuǎn)化科學(xué)辦公室的領(lǐng)導(dǎo)管理。該計劃由 CDER 的罕見病團(tuán)隊管理。ARC 的使命是加快并增加有效和安全治療方案的開發(fā)，以滿足罕見病患者未滿足的需求。ARC 的愿景是推動科學(xué)和監(jiān)管創(chuàng)新和參與，以加快罕見病患者治療的可用性。

收購與合并

Evotec & Rigenerand公司

Evotec（德國；www.evotec.com ）已簽署最終協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議將收購 Rigenerand（意大利；?https://rigenerand-biotech.com?） 100%的資本，收購價格為24.3美元（23 歐元） ) 萬 。憑借其高度專業(yè)化的團(tuán)隊，Rigenerand 運營著一流的認(rèn)證設(shè)施，將最先進(jìn)的cGMP生產(chǎn)與研發(fā)和QC實驗室以及開發(fā)實驗室相結(jié)合。此次收購?fù)ㄟ^增加一個專門的、高質(zhì)量的cGMP生產(chǎn)基地，擴展了Evotec的細(xì)胞治療平臺 EVOcells 。

基于多年的 iPSC 經(jīng)驗，Evotec開發(fā)了 EVOcells 作為一個集成的多功能平臺，用于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和制造細(xì)胞療法。該公司的目標(biāo)是基于人類細(xì)胞為大量患者開發(fā)創(chuàng)新但具有成本效益的療法，以治愈危及生命的疾病。Evotec 目前的 EVOcells 項目組合涵蓋免疫腫瘤學(xué)、代謝疾病、心臟修復(fù)以及基于外泌體的療法。Evotec 將 EVOcells 平臺用于專有和合作項目，旨在加速這些項目在現(xiàn)有和新疾病領(lǐng)域的變革性療法。

綠燈

Achilles Therapeutics

Achilles Therapeutics（英國；https://achillestx.com/）是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)精準(zhǔn)的 T 細(xì)胞療法來治療實體瘤，該公司宣布第一位患者已經(jīng)接受了個性化的克隆新抗原反應(yīng)性 T 細(xì)胞，或cNeT，在正在進(jìn)行的 I/IIa 期 CHIRON 臨床試驗中使用公司的高劑量VELOS? Process 2 制造，用于治療晚期非小細(xì)胞肺癌。

此外，在獨立數(shù)據(jù)安全監(jiān)測委員會的積極審查之后，公司已開始招募THETIS臨床試驗的隊列 B，以評估 cNeT 與 PD-1 檢查點抑制劑聯(lián)合治療轉(zhuǎn)移性惡性黑色素瘤。

谷歌

谷歌（美國加利福尼亞州；www.google.com）宣布，2022年7月，將更新醫(yī)療保健和藥品政策中的 Google Ads“推測性和實驗性醫(yī)學(xué)治療、細(xì)胞療法和基因療法”政策。

此更新將允許持有FDA頒發(fā)的相關(guān)許可證或批準(zhǔn)銷售該產(chǎn)品的實體在美國推廣FDA許可或批準(zhǔn)的細(xì)胞或基因療法。

沒有FDA頒發(fā)的許可或批準(zhǔn)的實體仍然無法在 Google Ads 上宣傳細(xì)胞療法和基因療法。

此外，谷歌正在澄清他們的政策語言，允許在全球范圍內(nèi)投放完全具有教育或信息性質(zhì)的細(xì)胞或基因療法廣告，無論監(jiān)管批準(zhǔn)狀態(tài)如何。

谷歌將于2022年7月11日開始推出政策更新，并在大約4周內(nèi)全面實施。

諾華公司

諾華（瑞士；www.novartis.com）宣布?xì)W盟委員會 (EC) 已批準(zhǔn) Kymriah?^??(tisagenlecleucel)，一種CAR-T 細(xì)胞療法，用于治療患有復(fù)發(fā)性或難治性 (r/r) 濾泡性毛囊炎的成年患者兩線或多線全身治療后的淋巴瘤。

該批準(zhǔn)是在歐洲藥品管理局 (EMA) 人用藥品委員會 (CHMP) 于3月發(fā)表積極意見后作出的，適用于所有27個歐盟成員國以及冰島、挪威和列支敦士登。這一批準(zhǔn)標(biāo)志著Kymriah的第三個適應(yīng)癥，并使其成為歐盟批準(zhǔn)用于這些患者的第一個CAR-T細(xì)胞療法，其中包括r/r FL1、2和3A級患者。

3周后，美國FDA還加速批準(zhǔn)Kymriah用于治療兩線或多線全身治療后復(fù)發(fā)或難治性 (r/r) 濾泡性淋巴瘤 (FL) 成年患者。

諾華是第一家大力投資開創(chuàng)性CAR-T研究并啟動全球CAR-T試驗的制藥公司。Kymriah是第一個獲得批準(zhǔn)的 CAR-T 細(xì)胞療法，與賓夕法尼亞大學(xué)（美國賓夕法尼亞州； www.med.upenn.edu?）佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院合作開發(fā)，是諾華公司對CAR-T承諾的基礎(chǔ)細(xì)胞療法。

SCG細(xì)胞療法

SCG Cell Therapy（新加坡；??www.scgcell.com）宣布，SCG101——一種自體T細(xì)胞受體 (TCR) T 細(xì)胞療法的臨床試驗申請已在新加坡獲得批準(zhǔn)。

SCG101正在開發(fā)用于治療乙型肝炎病毒（HBV）相關(guān)的肝細(xì)胞癌——最常見的肝癌。

該療法最近獲得了中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA；中國；http://english.nmpa.gov.cn）的IND批準(zhǔn)，成為NMPA批準(zhǔn)用于治療HCC和細(xì)胞治療領(lǐng)域首個多國臨床試驗批文。

資本市場與金融

Aspen Neuroscience

Aspen Neuroscience（美國加利福尼亞州；https://aspenneuroscience.com）是一家開發(fā)自體細(xì)胞療法的私營生物技術(shù)公司，包括首個針對帕金森病的iPSC衍生自體神經(jīng)元替代療法，已完成其1.475億美元的B輪融資。

B系列資金將支持公司針對帕金森氏病的主要候選產(chǎn)品ANPD001的計劃研究，包括其患者篩選隊列研究和即將進(jìn)行的I/IIa期臨床試驗，后IND提交給FDA。

Castle Creek Biosciences

Castle Creek Biosciences（美國賓夕法尼亞州；https://castlecreekbio.com）是一家后期細(xì)胞和基因治療公司，它使用兩個慢病毒平臺開發(fā)和商業(yè)化最初針對皮膚、結(jié)締組織和代謝疾病的基因療法，該公司宣布1.128 億美元的超額認(rèn)購和超額優(yōu)先股融資。

這筆融資預(yù)計將為公司完成III期研究和發(fā)布其主要體外產(chǎn)品候選產(chǎn)品的頂線結(jié)果提供足夠的資金，該候選產(chǎn)品用于治療隱性營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（RDEB），這是一種進(jìn)行性、疼痛和衰弱的罕見遺傳性皮膚病，以及定位Castle Creek以推進(jìn)它在體內(nèi)致力于向美國 FDA 提交1型遺傳性酪氨酸血癥的IND申請，這是其使用體內(nèi)基因治療技術(shù)的第一個適應(yīng)癥。

日本

一組日本倫理學(xué)和公共衛(wèi)生學(xué)者發(fā)表了文章，介紹了未經(jīng)證實的細(xì)胞干預(yù)行業(yè)帶來的財務(wù)風(fēng)險，包括日本醫(yī)療費用扣除退款的估計。2017年私人診所提供的細(xì)胞療法的估計年度治療費用為6350萬美元，患者從醫(yī)療費用扣除中獲得12.2%（7.8 美元）的退款。2018年，金額幾乎翻了一番（成本1.14億美元，退款 14.5 美元）。

神經(jīng)元

Neurona Therapeutics（美國加利福尼亞州；www.neuronatherapeutics.com）是一家臨床階段的生物治療公司，致力于推進(jìn)再生細(xì)胞療法治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病，已獲得加州再生醫(yī)學(xué)研究所（CIRM；CA，美國：www.cirm.ca.gov）以支持 NRTX-1001 的劑量遞增I/II期臨床試驗，這是一種抑制性細(xì)胞療法，正在評估其對耐藥性顳葉內(nèi)側(cè)癲癇患者的安全性和有效性（ MTLE) 。

MTLE主要影響顳葉的內(nèi)部結(jié)構(gòu)，癲癇發(fā)作通常始于稱為海馬體的結(jié)構(gòu)。MTLE是成人中最常見的局灶性癲癇類型。對于抗癲癇藥物有抵抗力的人，可以選擇癲癇手術(shù)，即通過手術(shù)切除受損的顳葉或用激光切除。然而，當(dāng)前的手術(shù)選擇并非適用于所有人或?qū)λ腥硕加行?，它們具有組織破壞性，并且可能產(chǎn)生嚴(yán)重的副作用。

NRTX-1001是一種源自人類胚胎干細(xì)胞的再生神經(jīng)細(xì)胞療法。完全分化的神經(jīng)細(xì)胞，稱為中間神經(jīng)元，分泌抑制性神經(jīng)遞質(zhì) GABA。

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