簡(jiǎn)介

根據(jù)2022年4月非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)的公開(kāi)信息和新聞稿匯編的干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展。

業(yè)務(wù)發(fā)展

合作協(xié)議：Artiva & Merck

Artiva Biotherapeutics（美國(guó)加利福尼亞州；www.artivabio.com）是一家腫瘤學(xué)公司，其使命是提供高效、現(xiàn)成的同種異體自然殺傷 (NK) 細(xì)胞療法來(lái)治療癌癥，該公司已與默克公司達(dá)成協(xié)議（德國(guó)；www.merck.com），在美國(guó)和加拿大以外被稱為MSD。根據(jù)協(xié)議，默克將評(píng)估三特異性NK細(xì)胞候選物與 Artiva 的 AlloNK ?平臺(tái)產(chǎn)生的臨床級(jí)AB-101NK細(xì)胞組合的治療潛力。

Artiva和默克最初于2021年1月就發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化針對(duì)某些實(shí)體瘤相關(guān)抗原的嵌合抗原受體 (CAR)-NK細(xì)胞簽訂了合作和獨(dú)家許可協(xié)議。此次合作利用Artiva現(xiàn)成的同種異體 NK 細(xì)胞制造平臺(tái)及其專有的 CAR-NK 技術(shù)，包括兩個(gè) CAR-NK 項(xiàng)目和第三個(gè)選項(xiàng)，這些項(xiàng)目都不在 Artiva 當(dāng)前或計(jì)劃中的管道中。Artiva 的平臺(tái)支持現(xiàn)成的同種異體 NK 和 CAR-NK 療法的大規(guī)模生產(chǎn)和冷凍保存。

合作協(xié)議：EdiGene & 北京大學(xué)

EdiGene（中國(guó)；www.edigene.com），以其專有的造血干細(xì)胞 (HSC) 和T細(xì)胞體外基因組編輯平臺(tái)、基于 RNA 堿基編輯的體內(nèi)治療平臺(tái)和高通量基因組編輯篩選而聞名發(fā)現(xiàn)新的靶向治療，已與北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院（中國(guó)；?www.bjcancer.org?）開(kāi)展研究合作，以了解中國(guó)晚期結(jié)直腸癌患者的基因突變頻率和臨床病理特征，并推進(jìn)基因研究與特定靶向治療的不同反應(yīng)率相關(guān)的突變。該研究結(jié)果有望為通過(guò)特定突變模式預(yù)篩查的患者開(kāi)發(fā)精準(zhǔn)醫(yī)療。

合作協(xié)議：A*STAR & WuXi

WuXi Advanced Therapies WuXi Advanced Therapies（WuXi ATU；PA USA；https://advancedtherapies.com）是 WuXi AppTec（中國(guó)；www.wuxiaapptec.com）和A*STAR生物工藝技術(shù)研究所（BTI；新加坡；www.a-star.edu.sg/bti）宣布建立新的合作伙伴關(guān)系，將無(wú)錫ATU專有的四環(huán)素自沉默腺病毒 (TESSA?) 技術(shù)引入亞太地區(qū)。該合作伙伴關(guān)系旨在促進(jìn)細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域的科學(xué)創(chuàng)新，并建立聯(lián)合專業(yè)發(fā)展計(jì)劃，以培養(yǎng)和培養(yǎng)細(xì)胞和基因治療行業(yè)當(dāng)前良好生產(chǎn)規(guī)范 (cGMP) 制造領(lǐng)域的下一代科學(xué)家和工程師。

TESSA 技術(shù)是一種免轉(zhuǎn)染、可擴(kuò)展地制造腺相關(guān)病毒 (AAV) 的新工藝，通過(guò)提高AAV產(chǎn)量和顆粒質(zhì)量代表了 AAV 制造的重大進(jìn)步。TESSA技術(shù)比基于質(zhì)粒的制造生產(chǎn)更多的AAV，產(chǎn)生足夠的材料來(lái)滿足患有癌癥和其他危及生命的疾病的患者不斷增長(zhǎng)的醫(yī)療保健需求。

作為此次合作的一部分，無(wú)錫ATU將提供在新加坡進(jìn)一步開(kāi)發(fā)和商業(yè)化 TESSA 技術(shù)所需的材料、設(shè)備、資金和培訓(xùn)。BTI將貢獻(xiàn)研究專長(zhǎng)、設(shè)施和合作伙伴網(wǎng)絡(luò)，以支持 WuXi ATU 在新加坡進(jìn)行細(xì)胞和基因治療的研發(fā)。

合作協(xié)議：Chimeric & WuXi

Chimeric Therapeutics（澳大利亞；https://chimerictherapeutics.com ）是一家臨床階段細(xì)胞治療公司，已與藥明康德（WuXi ATU；PA USA；https:?//advancedtherapies.com）建立戰(zhàn)略制造合作伙伴關(guān)系，無(wú)錫（中國(guó)；?www.wuxiaapptec.com?）的先進(jìn)療法業(yè)務(wù)部和全球合同測(cè)試和制造組織。

根據(jù)協(xié)議，Chimeric 將向WuXi ATU轉(zhuǎn)讓某些制造和分析測(cè)試技術(shù)，后者將支持Chimeric的CAR-T細(xì)胞項(xiàng)目的工藝開(kāi)發(fā)、分析開(kāi)發(fā)以及cGMP制造和測(cè)試活動(dòng)。新的合作伙伴關(guān)系將使 Chimeric 能夠加速新CART 資產(chǎn)的臨床制造準(zhǔn)備，并擴(kuò)大CAR-T制造規(guī)模，以支持未來(lái)多個(gè)、同時(shí)、多中心的CAR-T臨床試驗(yàn)。

該協(xié)議的最初重點(diǎn)將放在 Chimeric 的兩種用于實(shí)體瘤的自體 CAR T細(xì)胞療法上：

• CHM 2101 (CDH17 CAR T)——目前處于多種胃腸道癌癥的后期臨床前開(kāi)發(fā)階段，包括結(jié)直腸癌、胃癌、胰腺癌和胃腸道神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤。

• CHM 1101 (CLTX CAR T)——目前正在一項(xiàng)單中心 I 期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行評(píng)估，以治療復(fù)發(fā)性或進(jìn)展性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者。

合作協(xié)議：Porton & Sinorda

博騰先進(jìn)（中國(guó)；www.portonbio.com/English）與貴州華諾達(dá)生物醫(yī)藥（中國(guó)；www.sinorda.com/changeEn/index.html）宣布在細(xì)胞和基因治療研發(fā)及平臺(tái)開(kāi)發(fā)方面建立長(zhǎng)期戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系。

博騰先進(jìn)提供端到端的基因和細(xì)胞治療合同制造組織服務(wù)平臺(tái)，涵蓋質(zhì)粒、細(xì)胞治療、基因治療、溶瘤病毒、mRNA治療和細(xì)菌治療。諾達(dá)生物醫(yī)藥擁有豐富的國(guó)內(nèi)外新藥申報(bào)經(jīng)驗(yàn)，專注于消化道疾病、腫瘤免疫治療、溶瘤病毒治療等創(chuàng)新藥物的研發(fā)，擁有多個(gè)處于臨床階段的新藥項(xiàng)目。

根據(jù)協(xié)議，博騰先進(jìn)將提供服務(wù)，加速諾達(dá)生物醫(yī)藥目前正在開(kāi)發(fā)的突破性細(xì)胞療法的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和注冊(cè)，包括其用于結(jié)直腸癌的T細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品、前哨淋巴結(jié)T細(xì)胞（SLN-T）和其他管道。博騰先進(jìn)還將與諾達(dá)生物醫(yī)藥合作，支持其細(xì)胞和基因治療藥物的研發(fā)和生產(chǎn)。

第一個(gè)合作項(xiàng)目是來(lái)自 SLN-T 項(xiàng)目的 SND002。SND002已獲準(zhǔn)在歐洲啟動(dòng)II期臨床試驗(yàn)。此前，該產(chǎn)品還被國(guó)家科技重大專項(xiàng)認(rèn)定為“突破性新藥”。這個(gè)關(guān)鍵的第一個(gè)項(xiàng)目的啟動(dòng)允許整合 Porton Advanced 和 Sinorda 的資源和能力，并承諾更大的協(xié)同作用，以加速 Sinorda 的 SLN-T 項(xiàng)目的臨床開(kāi)發(fā)和批準(zhǔn)。

合作協(xié)議：Quell & Celistic

Quell Therapeutics（英國(guó)，https://quell-tx.com）是一家為免疫系統(tǒng)驅(qū)動(dòng)的嚴(yán)重疾病開(kāi)發(fā)工程化 Treg 細(xì)胞療法的開(kāi)發(fā)商，以及誘導(dǎo)多能干細(xì)胞Cellistic（比利時(shí)；?www.cellistic.com?） (iPSC) 專注于細(xì)胞治療工藝開(kāi)發(fā)和制造的合作伙伴，最近由 Ncardia（比利時(shí)；www.ncardia.com）推出，旨在實(shí)現(xiàn)大規(guī)模同種異體細(xì)胞治療生產(chǎn)，宣布他們已就共同開(kāi)發(fā)iPSC 衍生的 Treg 細(xì)胞治療平臺(tái)。該合作伙伴關(guān)系的目標(biāo)是通過(guò)添加現(xiàn)成的同種異體 Treg 細(xì)胞治療產(chǎn)品，利用 Cellistic 在異體細(xì)胞治療應(yīng)用的 iPSC 過(guò)程分化和放大方面的專業(yè)知識(shí)，促進(jìn) Quell 自體 Treg 細(xì)胞治療管線的未來(lái)擴(kuò)展。

成就

Crown Bioscience & HUB 類器官

Crown Bioscience（美國(guó)加利福尼亞州；www.crownbio.com）、JSR Life Sciences 公司（美國(guó)加利福尼亞州；www.jsrlifesciences.com）和 HUB Organoids（荷蘭；https://huborganoids.nl/）發(fā)表了一項(xiàng)研究在癌癥實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ椭蟹乐罐D(zhuǎn)移發(fā)生并減緩原發(fā)性腫瘤生長(zhǎng)的雙特異性抗體。這是第一項(xiàng)專門使用類器官進(jìn)行基于細(xì)胞的化合物篩選和表征的研究，從而使化合物進(jìn)入臨床試驗(yàn)。

推出新產(chǎn)品、服務(wù)

Akron BioProducts

Akron BioProducts（美國(guó)佛羅里達(dá)州；https://akronbiotech.com）是一家為細(xì)胞和基因治療制造提供符合 cGMP標(biāo)準(zhǔn)的材料和技術(shù)的供應(yīng)商，該公司推出了其 Closed System Solutions? 產(chǎn)品線，旨在在功能上關(guān)閉關(guān)鍵單元操作細(xì)胞和基因治療制造工作流程。

Versant Ventures

Versant Ventures（美國(guó)加利福尼亞州；www.versantventures.com）宣布了 Cimeio Therapeutics（瑞士；www.cimeio.com）的首次亮相，這是一家開(kāi)發(fā)細(xì)胞療法新方法的生物技術(shù)公司。Versant 已向 Cimeio 提供 5000 萬(wàn)美元的A系列投資承諾，Cimeio 是該公司在瑞士巴塞爾的 Ridgeline Discovery Engine 的最新初創(chuàng)公司。

Cimeio 的平臺(tái)有可能改變罕見(jiàn)遺傳病、血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病患者的治療。該公司最初的重點(diǎn)是 HSC 移植和過(guò)繼細(xì)胞療法 (ACT) 的新方法。

HSC 移植是治療某些使人衰弱和危及生命的疾病的唯一治療方法，但由于需要強(qiáng)化化療和放療，許多患者不符合條件。雖然最近出現(xiàn)了靶向治療作為苛刻調(diào)理劑的替代品，但由于缺乏足夠的選擇性靶點(diǎn)，這些療法已經(jīng)達(dá)不到要求。此外，挽救不成功的移植或處理殘留或復(fù)發(fā)疾病的選擇很少。

Cimeio 尋求通過(guò)其細(xì)胞屏蔽技術(shù)和精確配對(duì)的免疫療法來(lái)改變 HSC 移植和 ACT 的資格和結(jié)果。該公司專有的免疫療法可消除患病細(xì)胞，而其細(xì)胞屏蔽技術(shù)可保護(hù)健康的移植細(xì)胞并使其植入。由于移植的細(xì)胞受到保護(hù)，因此可以在移植后繼續(xù)安全地進(jìn)行免疫治療，以促進(jìn)移植或治療微小殘留病。

Lineage Cell Therapeutics

Lineage Cell Therapeutics（美國(guó)加利福尼亞州；https://lineagecell.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，針對(duì)未滿足的醫(yī)療需求開(kāi)發(fā)同種異體細(xì)胞療法，該公司宣布了一項(xiàng)新的細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)計(jì)劃：光感受器神經(jīng)細(xì)胞 (PNC) 移植用于治療因光感受器功能障礙或損傷引起的視力減退。

與該公司最近宣布將管道擴(kuò)展到聽(tīng)覺(jué)神經(jīng)元以治療聽(tīng)力損失類似，Lineage 已申請(qǐng)知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)，涵蓋生成 PNC 的成分和方法?；谧罱?em>體內(nèi)根據(jù)使用該公司的 PNC 生成的數(shù)據(jù)，這些細(xì)胞可能能夠形成具有高生存能力和與周圍功能層的神經(jīng)連接的重建視網(wǎng)膜。值得注意的是，Lineage 已經(jīng)證明了可行性，可以支持大規(guī)模生產(chǎn)兩種類型的感光器（稱為桿狀和錐狀）的方法。

Ncardia

Ncardia（比利時(shí)；www.ncardia.com）推出了一項(xiàng)新業(yè)務(wù) Cellistic?（比利時(shí)；www.cellistic.com），以將 Ncardia 的 iPSC 專業(yè)知識(shí)集中在細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)和制造領(lǐng)域。該戰(zhàn)略擴(kuò)展了 Ncardia 現(xiàn)有的藥物發(fā)現(xiàn)解決方案業(yè)務(wù)，并利用公司在 iPSC 分化和擴(kuò)展方面的深厚專業(yè)知識(shí)，集中專門的資源和能力來(lái)滿足對(duì) iPSC 細(xì)胞治療解決方案日益增長(zhǎng)的需求，包括開(kāi)發(fā)強(qiáng)大的細(xì)胞特異性制造平臺(tái)。

Pluristyx 與加速生物科學(xué)

Pluristyx（華盛頓州，YSA；www.pluristyx.com），一家先進(jìn)的治療工具和服務(wù)生物技術(shù)公司，以及 Accelerated Biosciences（美國(guó)加利福尼亞州；www.acceleratedbio.com），一家使用專有人類滋養(yǎng)層干細(xì)胞的再生醫(yī)學(xué)創(chuàng)新者(hTSCs)，已簽署協(xié)議，Pluristyx將根據(jù)GMP制造臨床級(jí)hTSC庫(kù)。Accelerated Biosciences 將使用這些干細(xì)胞庫(kù)并將其提供給商業(yè)合作伙伴，以進(jìn)一步制造先進(jìn)的生物和細(xì)胞療法。hTSC 具有獨(dú)特的法律、倫理和知識(shí)產(chǎn)權(quán)優(yōu)勢(shì)，包括高擴(kuò)展能力和與任何人或胚胎無(wú)關(guān)的獨(dú)特遺傳身份，使其成為制造下一代先進(jìn)療法的理想起始材料。

臨床試驗(yàn)

多能干細(xì)胞

西納塔

Cynata Therapeutics（澳大利亞；www.cynata.com）是一家專門從事細(xì)胞療法的臨床階段生物技術(shù)公司，它已宣布在 CYP-006TK 的臨床試驗(yàn)中招募初始患者，作為糖尿病足潰瘍的潛在治療方法?，F(xiàn)在按照計(jì)劃對(duì)受試者進(jìn)行為期4周的治療，直至24周研究結(jié)束。

I 期試驗(yàn)（方案編號(hào) CYP-DFU-P1-01）旨在招募30名成年糖尿病足潰瘍患者，他們將被隨機(jī)分配接受 CYP-006TK或標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理治療。CYP-006TK是一種新型聚合物涂層硅傷口敷料，接種了 Cymerus? iPSC 衍生的間充質(zhì)基質(zhì)/干細(xì)胞，以促進(jìn)局部應(yīng)用于傷口。Cynata獨(dú)家授權(quán)了領(lǐng)先的創(chuàng)新生物醫(yī)學(xué)涂層制造商 TekCyte（澳大利亞； https://tekcyte.com?）的敷料技術(shù)。

譜系細(xì)胞療法

Lineage Cell Therapeutics（美國(guó)加利福尼亞州；https://lineagecell.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，為未滿足的醫(yī)療需求開(kāi)發(fā)同種異體細(xì)胞療法，該公司宣布英國(guó)癌癥研究中心（英國(guó)；www.cancerresearchuk.org）最近完成了患者參加正在進(jìn)行的VAC2的I期臨床試驗(yàn)，?VAC2是一種用于治療非小細(xì)胞肺癌的同種異體癌癥疫苗候選產(chǎn)品。根據(jù)現(xiàn)有協(xié)議的條款，英國(guó)癌癥研究中心將完成正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)，Lineage 現(xiàn)已承擔(dān)起進(jìn)一??步臨床開(kāi)發(fā) VAC2候選產(chǎn)品以及從 VAC 平臺(tái)衍生的任何未來(lái)開(kāi)發(fā)機(jī)會(huì)的責(zé)任。

VAC2 是一種同種異體或非患者特異性“現(xiàn)成”癌癥疫苗候選產(chǎn)品，旨在刺激患者對(duì)通常在癌細(xì)胞中表達(dá)但不在正常成人細(xì)胞中表達(dá)的抗原產(chǎn)生免疫反應(yīng)。VAC2 是使用定向分化方法從多能細(xì)胞技術(shù)產(chǎn)生的，由一群非增殖的成熟樹(shù)突細(xì)胞組成。作為體內(nèi)最有效的抗原呈遞細(xì)胞類型，樹(shù)突狀細(xì)胞指示身體的免疫系統(tǒng)攻擊和消除有害病原體和不需要的細(xì)胞。由于腫瘤抗原在給藥前被外源性加載到樹(shù)突細(xì)胞中，因此 VAC2 是一種平臺(tái)技術(shù)，可以對(duì)其進(jìn)行修改以攜帶選定的抗原，包括患者特異性腫瘤新抗原或病毒抗原。

免疫細(xì)胞

野馬生物

Mustang Bio（美國(guó)馬薩諸塞州；www.mustangbio.com）是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于將當(dāng)今在細(xì)胞和基因療法方面的醫(yī)學(xué)突破轉(zhuǎn)化為血液癌癥、實(shí)體瘤和罕見(jiàn)遺傳病的潛在治療方法，該公司已宣布其計(jì)劃啟動(dòng)結(jié)合 CAR T 細(xì)胞和溶瘤病毒治療復(fù)發(fā)性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的 I 期臨床試驗(yàn)，得到兩項(xiàng)正在進(jìn)行的研究者發(fā)起的 I 期臨床試驗(yàn)的中期數(shù)據(jù)的支持，這些試驗(yàn)評(píng)估了兩個(gè)臨床候選藥物 MB-108（C134 溶瘤病毒）和 MB- 101（希望之城的 IL13Rα2 靶向 CAR T 細(xì)胞療法）。臨床前數(shù)據(jù)還支持在指定為 MB-109 的方案中順序給予這兩種療法的安全性。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購(gòu)

收購(gòu)與合并

Lineage Cell Therapeutics

Isleworth Healthcare Acquisition Corporation（美國(guó)佛羅里達(dá)州；https://isleworthhealthcare.com）是一家特殊目的收購(gòu)公司，Cytovia（美國(guó)佛羅里達(dá)州；www.cytoviatx.com）是一家通過(guò)干細(xì)胞工程增強(qiáng) NK 細(xì)胞抗癌能力的生物制藥公司和多特異性抗體，已達(dá)成最終的業(yè)務(wù)合并協(xié)議。Isleworth 將更名為 Cytovia Therapeutics，其普通股和認(rèn)股權(quán)證預(yù)計(jì)將繼續(xù)在納斯達(dá)克上市，股票代碼分別為 INKC 和 INKCW。

合并后的公司將繼續(xù) Cytovia 的運(yùn)營(yíng)，并繼續(xù)專注于開(kāi)發(fā)和制造互補(bǔ)的 NK 細(xì)胞和 NK 接合抗體平臺(tái)。Cytovia 正在開(kāi)發(fā)三種類型的 iPSC 衍生（或 iNK）細(xì)胞：未經(jīng)編輯的 iNK 細(xì)胞、具有改進(jìn)功能和持久性的 TALEN ^?基因編輯 iNK 細(xì)胞以及具有嵌合抗原受體 (CAR-iNK) 以改善腫瘤的 TALEN 基因編輯 iNK 細(xì)胞-特定目標(biāo)。第二個(gè)互補(bǔ)基石技術(shù)是四價(jià)多功能抗體平臺(tái)，旨在通過(guò)使用 Cytovia 的專有 Flex-NK ?技術(shù)靶向 NKp46 來(lái)接合 NK 細(xì)胞。

假設(shè)每股價(jià)格為 10 美元，沒(méi)有 Isleworth 股東贖回，交易結(jié)束前沒(méi)有獲得額外融資，該交易將以 6.02 億美元的備考股權(quán)價(jià)值對(duì)合并后的公司進(jìn)行估值。作為交易的結(jié)果，合并后的公司將從 Isleworth 信托賬戶中持有的約 2.07 億美元現(xiàn)金（假設(shè)沒(méi)有 Isleworth 股東在交易結(jié)束時(shí)行使其贖回權(quán)）和 2000 萬(wàn)美元的組合中獲得高達(dá) 2.27 億美元的總收益來(lái)自新投資者的 PIPE 融資，而不考慮任何額外的預(yù)期融資的收益。

Caladrius＆Cend

Caladrius Biosciences（美國(guó)新澤西州；www.caladrius.com）是一家臨床階段的生物制藥公司，Cend Therapeutics（美國(guó)加利福尼亞州；https://cendrx.com）是一家私營(yíng)的臨床階段生物技術(shù)公司，專注于一種能夠更有效地治療實(shí)體瘤癌癥的新方法，已達(dá)成最終合并協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，Cend 將與 Caladrius 的全資子公司合并，以全股票近似“對(duì)等合并”交易的方式獲得董事會(huì)一致批準(zhǔn)每家公司的董事。交易完成后，合并后的公司將更名為 Lisata Therapeutics，并將在納斯達(dá)克上市，股票代碼為“LSTA”。合并目前預(yù)計(jì)將于 2022 年第三季度完成，但需獲得 Caladrius 和 Cend 股東的批準(zhǔn)，并滿足某些其他慣例成交條件和適用的批準(zhǔn)。Caladrius 目前的候選產(chǎn)品包括 XOWNA?^?，一種用于治療冠狀動(dòng)脈微血管功能障礙的自體 CD34?^{+細(xì)胞。}

FUJIFILM Corporation

FUJIFILM Corporation（日本；www.fujifilm.com?）以 1 億美元的價(jià)格從 Atara Biotherapeutics（美國(guó)加利福尼亞州；?www.atarabio.com?）收購(gòu)了一家專門的細(xì)胞療法生產(chǎn)設(shè)施。該工廠位于美國(guó)加利福尼亞州千橡市，將作為 FUJIFILM Diosynth Biotechnologies 全球網(wǎng)絡(luò)（日本； https:?//fujifilmdiosynth.com）的一部分運(yùn)營(yíng)，后者是 FUJIFILM Corporation 的子公司，也是世界領(lǐng)先的合同制造組織.

這個(gè) 8400 m ^{2 的}場(chǎng)地很容易擴(kuò)展以增加產(chǎn)能，并且可以靈活地生產(chǎn)臨床和商業(yè)細(xì)胞療法，包括同種異體 T 細(xì)胞和 CAR T 免疫療法。FUJIFILM Diosynth Biotechnologies 將在該基地保留 134 名制造和質(zhì)量職位的員工。

作為長(zhǎng)期制造和服務(wù)協(xié)議的一部分，F(xiàn)UJIFILM Diosynth Biotechnologies 將支持在現(xiàn)場(chǎng)生產(chǎn) Atara 有前途的臨床和商業(yè)階段同種異體細(xì)胞療法，包括目前處于 III 期臨床^{開(kāi)發(fā)}和正在審查以支持在歐洲注冊(cè)，用于治療 Epstein-Barr 病毒陽(yáng)性的移植后淋巴組織增生性疾病。

綠燈

Gamida細(xì)胞

Gamida Cell（以色列；www.gamida-cell.com）是為血液癌和實(shí)體癌以及其他嚴(yán)重疾病患者開(kāi)發(fā)支持煙酰胺 (NAM) 的細(xì)胞療法的領(lǐng)導(dǎo)者，今天宣布美國(guó) FDA 批準(zhǔn)了其在研新藥藥物應(yīng)用并取消了 GDA-201 冷凍保存制劑的臨床保留。GDA-201是一種現(xiàn)成的細(xì)胞療法候選藥物，用于治療濾泡性和彌漫性大 B 細(xì)胞淋巴瘤患者。

GDA-201利用 Gamida Cell 專有的 NAM 技術(shù)平臺(tái)來(lái)擴(kuò)展 NK 細(xì)胞的數(shù)量和功能，以指導(dǎo)腫瘤細(xì)胞殺傷特性和抗體依賴性細(xì)胞毒性。Gamida Cell 預(yù)計(jì)將于 2022 年啟動(dòng)一項(xiàng)由公司贊助的針對(duì)濾泡性和彌漫性大 B 細(xì)胞淋巴瘤患者的 I/II 期臨床研究。

Kite

Kite（美國(guó)加利福尼亞州；www.kitepharma.com）是吉利德公司（美國(guó)加利福尼亞州；www.gilead.com）旗下公司，已宣布FDA已批準(zhǔn) Yescarta?^??(axicabtagene ciloleucel) CAR-T細(xì)胞療法用于大面積成年患者一線化學(xué)免疫療法難治性或一線化學(xué)免疫療法12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)的B細(xì)胞淋巴瘤。

Yescarta 證明，與目前已經(jīng)實(shí)施了幾十年的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)相比，無(wú)事件生存率具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善FDA 批準(zhǔn) Yescarta CAR-T 細(xì)胞療法用于一線化學(xué)免疫療法難治或一線化學(xué)免疫療法12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)的大 B 細(xì)胞淋巴瘤成人患者是基于 ZUMA-7 研究的結(jié)果。ZUMA-7是一項(xiàng)隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽、全球、多中心、III 期研究，長(zhǎng)期評(píng)估 Yescarta 與當(dāng)前護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)的安全性和有效性。

在一份無(wú)關(guān)的新聞稿中，Kite 宣布 FDA 還批準(zhǔn)了該公司位于美國(guó)馬里蘭州弗雷德里克的新CAR-T細(xì)胞療法制造工廠的商業(yè)生產(chǎn)。該網(wǎng)站將生產(chǎn)Kite的FDA批準(zhǔn)的用于治療血癌的CAR-T細(xì)胞療法。

Precigen

Orecigen（美國(guó)醫(yī)學(xué)博士；www.precigen.com）是一家專注于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新基因和細(xì)胞療法以改善患者生活的生物制藥公司，宣布 FDA 已授予 PRGN-3006 UltraCAR-T ? 快速通道資格復(fù)發(fā)或難治性急性髓性白血病患者。PRGN-3006先前被授予 FDA 孤兒藥稱號(hào)。

PRGN-3006 UltraCAR-T 是一種多基因自體 CAR-T 細(xì)胞療法，利用 Precigen 的非病毒睡美人系統(tǒng)同時(shí)表達(dá)一種特異性靶向 CD33 的 CAR，CD33 在急性髓系白血病母細(xì)胞上過(guò)度表達(dá)；膜結(jié)合 IL-15，用于增強(qiáng)體內(nèi)擴(kuò)展和持久性；以及用于有條件地消除 CAR-T 細(xì)胞以提高安全性的終止開(kāi)關(guān)。

Precigen 的 UltraCAR-T 平臺(tái)旨在通過(guò)在醫(yī)療中心的 cGMP 設(shè)施中利用先進(jìn)的隔夜非病毒基因遞送制造工藝來(lái)克服當(dāng)前可用的 CAR-T 療法的局限性，而無(wú)需體外擴(kuò)展。目前的 CAR-T 細(xì)胞療法受到限制，尤其是由于單采血液成分術(shù)到產(chǎn)品輸注之間的間隔時(shí)間延長(zhǎng)，以及由于長(zhǎng)時(shí)間的離體擴(kuò)增導(dǎo)致的 T 細(xì)胞耗竭表型。用于 PRGN-3006 研究的 UltraCAR-T 細(xì)胞是使用 Precigen 專有的 UltraPorator ?系統(tǒng)在一夜之間制造的。

紅燈

美國(guó)Stemology

US Stemology（美國(guó)華盛頓州；https://usstemology.com）因欺騙性營(yíng)銷和銷售干細(xì)胞療法而被起訴，以治愈數(shù)十種嚴(yán)重疾病，包括該公司在內(nèi)的數(shù)十種其他嚴(yán)重疾病，包括哮喘、狼瘡、帕金森病、充血性心力衰竭、多發(fā)性硬化癥和COVID-19。華盛頓州聲稱美國(guó) Stemology 的西雅圖干細(xì)胞中心違反了該州的消費(fèi)者保護(hù)立法，在沒(méi)有科學(xué)依據(jù)或具體證據(jù)的情況下欺騙性地營(yíng)銷用于嚴(yán)重疾病的干細(xì)胞療法。US Stemology 向其 107 名患者收取了 748,250 美元的費(fèi)用。這些患者還因參與診所所謂的由患者資助的研究而被收取高達(dá) 10,000 美元的費(fèi)用。該州要求法院命令 US Stemology 和公司所有者賠償其患者。

該公司聲稱它正在將患者治療作為臨床試驗(yàn)的一部分。然而，這些所謂的試驗(yàn)并沒(méi)有遵循公認(rèn)的科學(xué)研究標(biāo)準(zhǔn)。通常，合法臨床試驗(yàn)的組織者會(huì)向患者支付費(fèi)用，而不會(huì)向他們收取數(shù)千美元的費(fèi)用來(lái)參與實(shí)驗(yàn)。

審判也因利益沖突而蒙上陰影。根據(jù) FDA 的要求，所有臨床試驗(yàn)都必須由機(jī)構(gòu)審查委員會(huì) (IRB) 批準(zhǔn)和監(jiān)督。大學(xué)和大型研究機(jī)構(gòu)運(yùn)營(yíng)著大部分 IRB。IRB 成員的獨(dú)立性至關(guān)重要。然而，US Stemology 的臨床試驗(yàn)由國(guó)際細(xì)胞外科學(xué)會(huì)（ISCC；美國(guó)加利福尼亞州；https://internationalcellsurgicalsociety.org）監(jiān)督，參與 US Stemology 試驗(yàn)的兩名首席研究員擔(dān)任 ICSS 的主要官員。

資本市場(chǎng)與金融

阿克索

Axol Bioscience（英國(guó)；www.axolbio.com）是一家為生命科學(xué)發(fā)現(xiàn)提供 iPSC 衍生細(xì)胞、培養(yǎng)基和表征服務(wù)的供應(yīng)商，在其上一輪融資的擴(kuò)展中籌集了 3.2 萬(wàn)英鎊（約合 42 美元），帶來(lái)了總額增加到 7 億英鎊（約合 920 美元）。這些資金將用于為藥物發(fā)現(xiàn)和篩選市場(chǎng)帶來(lái)用于心臟、神經(jīng)科學(xué)和免疫細(xì)胞建模的新人類 iPSC 產(chǎn)品和服務(wù)解決方案，包括 Axol 最近開(kāi)發(fā)的綜合體外致心律失常測(cè)定 (CiPA) 驗(yàn)證的人類 iPSC 衍生心肌細(xì)胞。資金將使 Axol 能夠進(jìn)一步優(yōu)化羅斯林研究所（英國(guó)；www.ed.ac.uk/roslin）的細(xì)胞培養(yǎng)質(zhì)量和 iPSC 制造能力)，以及支持招聘工作以擴(kuò)大其商業(yè)團(tuán)隊(duì)。它還將促進(jìn)公司數(shù)字平臺(tái)的持續(xù)發(fā)展。

Be Biopharma

Be Biopharma（美國(guó)馬薩諸塞州；www.be.bio），發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)工程B細(xì)胞藥物（BeCM）的先驅(qū)，已完成 1.3 億美元的 B 系列融資，使公司的總投資超過(guò)美國(guó)1.8 億美元。所得款項(xiàng)將推動(dòng)Be Bio專有的自體和同種異體 BeCM 平臺(tái)跨越多個(gè)治療領(lǐng)域，并將候選管道推向臨床。

BioEclipse療法

BioEclipse Therapeutics（美國(guó)加利福尼亞州；www.bioeclipse.com）是一家私人控股的臨床階段生物制藥公司，擁有開(kāi)發(fā)下一代癌癥免疫療法的專有平臺(tái)，已獲得加州再生醫(yī)學(xué)研究所（CIRM）的 7,999,689.00 美元資助；美國(guó)加利福尼亞州；www.cirm.ca.gov）以支持其正在進(jìn)行的臨床研究：一項(xiàng)針對(duì)晚期實(shí)體瘤患者的 CRX100 I 期、開(kāi)放標(biāo)簽、劑量遞增研究。

BioEclipse 正在進(jìn)行 I 期臨床研究，評(píng)估 CRX100 的安全性和耐受性，這是一種一流的免疫療法，將溶瘤病毒的力量與細(xì)胞因子誘導(dǎo)的殺傷細(xì)胞的腫瘤定位能力相結(jié)合。這些免疫細(xì)胞自然地定位并摧毀癌細(xì)胞，當(dāng)與我們的溶瘤病毒結(jié)合時(shí)，會(huì)產(chǎn)生一種強(qiáng)大的癌癥免疫療法，以治療對(duì)標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理治療有抵抗力并患有復(fù)發(fā)性疾病的患者。

bluebird bio

在對(duì)其戰(zhàn)略優(yōu)先事項(xiàng)進(jìn)行審查后，bluebird bio（美國(guó)馬薩諸塞州；www.bluebirdbio.com）正在啟動(dòng)全面重組，旨在在未來(lái)2年內(nèi)節(jié)省高達(dá)1.6億美元的成本。

bluebird 打算加強(qiáng)對(duì)近期催化劑的關(guān)注，包括預(yù)計(jì)FDA將于2022年批準(zhǔn)其用于 β-地中海貧血和腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良的基因療法，以及可能提交用于 lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) 基因療法的生物制品許可申請(qǐng)鐮狀細(xì)胞病計(jì)劃于 2023 年第一季度進(jìn)行。公司預(yù)計(jì)將繼續(xù)專注于體內(nèi)慢病毒載體基因治療的有針對(duì)性的研究工作，并將優(yōu)先考慮對(duì)減毒調(diào)節(jié)和冷凍單采術(shù)的直接投資。

該舉措預(yù)計(jì)將使公司 2022 年的現(xiàn)金消耗減少到 3.4 億美元以下，預(yù)計(jì)到 2022 年底運(yùn)營(yíng)成本將減少 35-40%，預(yù)計(jì)這將反映在 bluebird 2023 年的運(yùn)營(yíng)預(yù)算中。作為變革的一部分，bluebird 計(jì)劃裁員約 30%。預(yù)計(jì)重組將使公司的現(xiàn)金跑道延長(zhǎng)至 2023 年上半年。