根據(jù)2022年6月非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)的公開(kāi)信息和新聞稿匯編的干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展。

業(yè)務(wù)發(fā)展

共同開(kāi)發(fā)協(xié)議：Creative Medical & Greenstone

Creative Medical Technology Holdings（美國(guó)亞利桑那州；https://creativemedicaltechnology.com）是一家商業(yè)階段生物技術(shù)公司，專(zhuān)注于免疫療法、泌尿?qū)W、神經(jīng)學(xué)和整形外科的再生方法，已與 Greenstone Biosciences（美國(guó)加利福尼亞州；www.greenstonebio.com ）為公司的ImmCelz?^?平臺(tái)開(kāi)發(fā)人類(lèi)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 管道。該項(xiàng)目將被標(biāo)識(shí)為 iPScelz? 以備將來(lái)參考。

ImmCelz 受商業(yè)秘密保護(hù)并已公布美國(guó)專(zhuān)利，它利用來(lái)自合格捐贈(zèng)者的成體干細(xì)胞賦予患者免疫細(xì)胞特定的特性。在患者的收獲細(xì)胞與公司的無(wú)細(xì)胞重編程“雞尾酒”一起孵育后，這些細(xì)胞被重新注射回患者體內(nèi)。這些“增壓”細(xì)胞隨后“教育”免疫系統(tǒng)的其他細(xì)胞停止攻擊身體，同時(shí)保留攻擊外來(lái)病原體的能力。

合作協(xié)議：Altos & CiRA

Altos Labs（美國(guó)加利福尼亞州；https://altoslabs.com）是一家新的生物技術(shù)公司，專(zhuān)注于細(xì)胞再生計(jì)劃以恢復(fù)細(xì)胞健康和恢復(fù)力，目標(biāo)是逆轉(zhuǎn)疾病以改變醫(yī)學(xué)，已與iPS細(xì)胞研究與應(yīng)用中心（CiRA；日本；www.cira.kyoto-u.ac.jp/e/）。Altos已承諾在5年內(nèi)資助四個(gè)CiRA研究項(xiàng)目，以研究細(xì)胞再生規(guī)劃的各個(gè)方面。根據(jù)贊助研究協(xié)議，項(xiàng)目由 Altos高級(jí)科學(xué)顧問(wèn)Shinya Yamanaka監(jiān)督，他也是CiRA的教授兼名譽(yù)主任。他沒(méi)有從Altos獲得任何報(bào)酬。這些研究項(xiàng)目將由四名CiRA研究人員領(lǐng)導(dǎo)：

Knut Woltjen 副教授的項(xiàng)目名為“通過(guò)精細(xì)的表觀遺傳重編程控制衰老”。該研究將采用多組學(xué)方法來(lái)研究胸腺和胎盤(pán)快速衰老細(xì)胞的獨(dú)特表觀遺傳變化。該研究旨在使重編程系統(tǒng)能夠提供改進(jìn)的組織功能、有效的自我修復(fù)和安全的再生醫(yī)學(xué)應(yīng)用。

Yoshinori Yoshida 副教授的項(xiàng)目名為“通過(guò)使用人類(lèi)誘導(dǎo)的多能干細(xì)胞 (iPSC) 針對(duì)全身性心臟再生的衰老特征”。該研究旨在健康地恢復(fù)人體心臟組織的活力，從而確保其生理完整性并維持其健康和健康跨度。研究人員將確定并驗(yàn)證心臟再生的關(guān)鍵因素。

Kazutoshi Takahashi 副教授的項(xiàng)目名為“通過(guò)確定的因素將人類(lèi)成纖維細(xì)胞轉(zhuǎn)化為更年輕的命運(yùn)”。該研究將捕獲和分析在人類(lèi)細(xì)胞重新編程為多能狀態(tài)過(guò)程中發(fā)生的返老還童現(xiàn)象。該研究將采用一種新的多組學(xué)方法來(lái)比較正常體細(xì)胞和再生細(xì)胞，而不是比較年輕和年老的體細(xì)胞。

初級(jí)副教授 Taro Toyoda 的項(xiàng)目名為 Development of a selective cell rejuvenation tool using epigenetic aging models in iPSC-derived islet cells。該項(xiàng)目將尋求開(kāi)發(fā)改進(jìn)的部分重新編程工具，以降低致瘤細(xì)胞再生的風(fēng)險(xiǎn)并指定再生因子。

根據(jù)贊助研究協(xié)議，研究人員將在審查后自由發(fā)表他們的結(jié)果，其中將考慮專(zhuān)利和許可選項(xiàng)。

合作協(xié)議：Inceptor Bio 和明尼蘇達(dá)大學(xué)

Inceptor Bio（美國(guó)北卡羅來(lái)納州；www.inceptor.bio）是一家為難治性癌癥推進(jìn)細(xì)胞療法的生物技術(shù)公司，今天宣布與明尼蘇達(dá)大學(xué)（美國(guó)明尼蘇達(dá)州：https://twin-cities.umn ）合作.edu）。此次合作的目的是建立一個(gè)新的iPSC平臺(tái)，以加速I(mǎi)nceptor Bio一流的下一代細(xì)胞治療平臺(tái)。根據(jù)協(xié)議條款，Inceptor Bio 將獲得本次合作開(kāi)發(fā)的技術(shù)的獨(dú)家許可。

Inceptor Bio 計(jì)劃將多種細(xì)胞治療產(chǎn)品推進(jìn)臨床研究，將iPSC平臺(tái)納入其專(zhuān)有的K62平臺(tái)，用于嵌合抗原受體 (CAR) 巨噬細(xì)胞 (M) 治療，增加巨噬細(xì)胞的吞噬能力并支持M1抗腫瘤表型，以及用于CAR自然殺傷 (NK) 細(xì)胞療法的新型共刺激結(jié)構(gòu)域M83。

合作協(xié)議：iTolerance & LyGenesis

iTolerance（美國(guó)佛羅里達(dá)州；https://itolerance.com），一家早期再生醫(yī)學(xué)公司，開(kāi)發(fā)技術(shù)以實(shí)現(xiàn)組織、類(lèi)器官或細(xì)胞治療，而無(wú)需終生免疫抑制和 LyGenesis（美國(guó)賓夕法尼亞州；www.lygenesis.com），一家臨床階段的生物技術(shù)公司，為大量未滿足的需求開(kāi)發(fā)細(xì)胞療法，已開(kāi)展聯(lián)合研究合作，以評(píng)估iTOL-201的潛力.

iTolerance的iTOL-100技術(shù)，目前正朝著小動(dòng)物概念驗(yàn)證工作取得進(jìn)展，以評(píng)估聯(lián)合技術(shù)產(chǎn)生異位肝臟的潛力，這些異位肝臟能夠在不需要免疫抑制的情況下將動(dòng)物從其他致命的肝病中拯救出來(lái).

LYG-LIV-001是LyGenesis的同種異體細(xì)胞療法，受美國(guó)FDA監(jiān)管，屬于第351條人類(lèi)細(xì)胞療法/產(chǎn)品（HCT/P）。這種生物療法是從捐贈(zèng)的肝臟開(kāi)始創(chuàng)建的，這些肝臟根據(jù)當(dāng)前良好生產(chǎn)規(guī)范通過(guò)多步程序進(jìn)行處理，以小心地將肝細(xì)胞分離并懸浮在溶液中，為使用內(nèi)窺鏡超聲植入患者的腸系膜淋巴結(jié)做好準(zhǔn)備。然后淋巴結(jié)就像在體內(nèi)一樣生物反應(yīng)器，幫助肝細(xì)胞植入、增殖并產(chǎn)生功能性異位肝組織。與CRISPR或 CAR-T 療法不同，LyGenesis的LYG-LIV-001不對(duì)其細(xì)胞療法進(jìn)行基因工程改造，從而減少了與產(chǎn)品制造和商業(yè)化相關(guān)的時(shí)間和成本。LYG-LIV-001目前正在進(jìn)行針對(duì)終末期肝病患者的IIa期臨床試驗(yàn)。

合作協(xié)議：Lineage Cell & BioMatrix

Lineage Cell Therapeutics（美國(guó)加利福尼亞州； https:?//lineagecell.com）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，為未滿足的醫(yī)療需求開(kāi)發(fā)同種異體細(xì)胞療法，它擴(kuò)大了與 Advanced BioMatrix（美國(guó)加利福尼亞州；https:?//advancedbiomatrix.com），BICO Group AB（瑞典；https://bico.com）的一個(gè)部門(mén)，用于 Lineage 的 HyStem 細(xì)胞/藥物輸送技術(shù)。

HyStem 是一種獲得專(zhuān)利的水凝膠，它模仿天然存在的細(xì)胞外基質(zhì)，即器官和組織中圍繞細(xì)胞的分子結(jié)構(gòu)網(wǎng)絡(luò)，對(duì)細(xì)胞功能和組織結(jié)構(gòu)至關(guān)重要。HyStem 生物材料已被證明支持細(xì)胞附著和存活，并與多種細(xì)胞和組織類(lèi)型相容，包括大腦、骨骼、皮膚、軟骨、血管和心臟組織。

Advanced BioMatrix 是位于圣地亞哥的組織培養(yǎng)、細(xì)胞分析、生物打印和細(xì)胞增殖3D應(yīng)用生命科學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，于2021年9月被BICO集團(tuán)收購(gòu)。BICO是一家上市生物融合公司，設(shè)計(jì)和提供技術(shù)和服務(wù)加強(qiáng)生物學(xué)研究。

合作協(xié)議：Precision & Novartis

Precision BioSciences（美國(guó)北卡羅來(lái)納州；https://precisionbiosciences.com）是一家臨床階段基因編輯公司，開(kāi)發(fā)基于ARCUS的體外同種異體CAR-T和體內(nèi)基因編輯療法，今天宣布它已達(dá)成全球獨(dú)家體內(nèi)基因協(xié)議編輯與 Novartis Pharma AG（瑞士；?www.novartis.com?）的研發(fā)合作和許可協(xié)議。作為協(xié)議的一部分，Precision將開(kāi)發(fā)一種定制的ARCUS核酸酶，用于在體內(nèi)插入，一種位于基因組“安全港”位置的治療性轉(zhuǎn)基因，作為一種潛在的一次性轉(zhuǎn)化治療選擇，用于治療包括某些血紅蛋白病在內(nèi)的疾病，如鐮狀細(xì)胞病和β地中海貧血。

根據(jù)協(xié)議條款，Precision 將開(kāi)發(fā) ARCUS 核酸酶并進(jìn)行體外表征，諾華隨后將負(fù)責(zé)所有后續(xù)研究、開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化活動(dòng)。諾華將獲得 Precision 為諾華開(kāi)發(fā)的定制 ARCUS 核酸酶的獨(dú)家許可，以進(jìn)一步開(kāi)發(fā)其在體內(nèi)的潛力鐮狀細(xì)胞病和β地中海貧血的治療選擇。Precision 將獲得 7500 萬(wàn)美元的預(yù)付款，并有資格獲得總計(jì)約 14 億美元的未來(lái)里程碑額外付款。Precision 也有資格獲得某些研究資金，如果諾華成功地將合作療法商業(yè)化，則產(chǎn)品銷(xiāo)售的分層特許權(quán)使用費(fèi)從中個(gè)位數(shù)到低兩位數(shù)不等。

ARCUS 是由 Precision BioSciences 的科學(xué)家發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)的專(zhuān)有基因組編輯技術(shù)。它使用序列特異性 DNA 切割酶或核酸酶，旨在插入（敲入）、移除（敲除）或修復(fù)活細(xì)胞和生物體的 DNA。ARCUS 基于一種天然存在的基因組編輯酶 I-CreI，它在藻類(lèi)萊茵衣藻中進(jìn)化，可對(duì)細(xì)胞 DNA 進(jìn)行高度特異性切割。Precision 的平臺(tái)和產(chǎn)品受到全面的產(chǎn)品組合保護(hù)，包括迄今為止近100項(xiàng)專(zhuān)利。

合作協(xié)議：SCG Cell Therapy & IMCB

SCG Cell Therapy（新加坡；www.scgcell.com）是一家專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)感染及其相關(guān)癌癥新型免疫療法的生物技術(shù)公司，已與 A*STAR 分子與細(xì)胞生物學(xué)研究所（IMCB；新加坡；www.a-star.edu.sg/imcb?) 以加速其基于細(xì)胞的免疫療法管線的臨床轉(zhuǎn)化。在此次合作中，SCG將貢獻(xiàn)其專(zhuān)有技術(shù)，用于CAR-T、TCR-T療法、抗體和疫苗等基于免疫細(xì)胞的候選療法的治療開(kāi)發(fā)。IMCB將貢獻(xiàn)基于人性化臨床前測(cè)試平臺(tái)技術(shù)的體內(nèi)藥物?測(cè)試和開(kāi)發(fā)平臺(tái)的專(zhuān)業(yè)知識(shí)。

合作協(xié)議：Umoja 和 TreeFrog

Umoja Biopharma（美國(guó)華盛頓州；www.umoja-biopharma.com）是一家免疫腫瘤學(xué)公司，開(kāi)創(chuàng)了現(xiàn)成的綜合療法，可重新編程免疫細(xì)胞以治療實(shí)體瘤和血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者，以及TreeFrog Therapeutics（法國(guó)；https ://treefrog.fr/），一家旨在制造更安全、更高效、更實(shí)惠的基于iPSC的細(xì)胞療法的生物技術(shù)公司，已開(kāi)始合作評(píng)估Umoja的iPSC平臺(tái)在TreeFrog的C-Stem?技術(shù)中的可擴(kuò)展擴(kuò)展和免疫生物反應(yīng)器中的細(xì)胞分化。

Umoja的iPSC采用合成的雷帕霉素激活細(xì)胞因子受體 (RACR?) 進(jìn)行工程改造，以驅(qū)動(dòng)先天細(xì)胞毒性淋巴細(xì)胞的分化和擴(kuò)增，包括但不限于在沒(méi)有外源細(xì)胞因子和飼養(yǎng)細(xì)胞的情況下的NK細(xì)胞。TreeFrog專(zhuān)有的 C-Stem技術(shù)依賴于hiPSCs在仿生海藻酸鹽殼內(nèi)的高通量封裝，可促進(jìn)體內(nèi)類(lèi)指數(shù)生長(zhǎng)并保護(hù)細(xì)胞免受外部壓力。

2021年，C-Stem被證明可以在10L生物反應(yīng)器中擴(kuò)增iPSC，同時(shí)保持干細(xì)胞質(zhì)量。C-Stem還能夠直接在膠囊內(nèi)分化iPSC，構(gòu)成了一個(gè)可擴(kuò)展、端到端且符合GMP的iPSC衍生細(xì)胞療法制造平臺(tái)。

推出新產(chǎn)品、服務(wù)

Aspen Neuroscience

Aspen Neuroscience（美國(guó)加利福尼亞州；https://aspenneuroscience.com）是自體細(xì)胞療法的開(kāi)發(fā)商，旨在為帕金森病患者替換丟失的多巴胺神經(jīng)元，推出了 NeuriTest?，這是一種基于生物信息學(xué)的 iPSC 質(zhì)量控制工具用于移植的衍生多巴胺神經(jīng)元前體。NeuriTest有助于使自體細(xì)胞療法成為可能，因?yàn)樗鼨z查多種生物標(biāo)志物，這是對(duì)以前技術(shù)的重大改進(jìn)。

Axol Bioscience

Axol Bioscience（英國(guó)；https://axolbio.com）是一家為生命科學(xué)發(fā)現(xiàn)提供iPSC衍生細(xì)胞、培養(yǎng)基和表征服務(wù)的供應(yīng)商，該公司宣布其 hiPSC 衍生的心室心肌細(xì)胞已經(jīng)過(guò)全面的體外促心律失常測(cè)定（ CiPA) 驗(yàn)證。使用這種測(cè)定法，細(xì)胞被證明適用于測(cè)量心臟毒性，為科學(xué)家提供了用于藥物發(fā)現(xiàn)和篩選的強(qiáng)大心臟模型。使用這些細(xì)胞可以幫助研究人員在藥物發(fā)現(xiàn)過(guò)程的早期識(shí)別不合適的候選藥物，并增加有希望轉(zhuǎn)化為臨床試驗(yàn)和患者的臨床前候選藥物的數(shù)量。

OrganaBio

OrganaBio（美國(guó)佛羅里達(dá)州；www.organabio.com）宣布在其新的細(xì)胞療法制造工廠啟動(dòng)GMP制造業(yè)務(wù)，推出合同和開(kāi)發(fā)制造的新范例。認(rèn)識(shí)到治療開(kāi)發(fā)人員需要定制解決方案，該公司不僅將利用其組織供應(yīng)鏈為合作伙伴制造源自圍產(chǎn)期組織和成人單采產(chǎn)品的臨床級(jí)組織和細(xì)胞原材料，還將提供合同、自營(yíng)和設(shè)施內(nèi)的混合制造選項(xiàng)。

OrganaBio的產(chǎn)品組合包括臍帶血 (UCB) 和UCB衍生的CD34⁺造血干細(xì)胞 (HSC)、NK細(xì)胞和T細(xì)胞。此外，OrganaBio還生產(chǎn)來(lái)自健康成人捐獻(xiàn)者的白細(xì)胞和外周血來(lái)源的單核細(xì)胞 (PBMC)、NK細(xì)胞和T細(xì)胞。完善產(chǎn)品組合的還有源自胎盤(pán)和臍帶組織的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞 (MSC)。利用其專(zhuān)有的組織供應(yīng)鏈，經(jīng)驗(yàn)豐富的 OrganaBio 團(tuán)隊(duì)還定期為客戶執(zhí)行定制細(xì)胞分離、化驗(yàn)開(kāi)發(fā)和分析測(cè)試。

成就

3D Bio & Microtia-先天性耳畸形研究所

臨床階段再生醫(yī)學(xué)公司3DBio Therapeutics（美國(guó)紐約州；https://3dbiocorp.com ）和小耳畸形先天性耳畸形研究所（美國(guó)德克薩斯州；?www.microtia.net）使用AuriNovo?植入物，一種研究性、患者匹配的3D 生物打印活體組織耳植入物。

首次人體I/IIa期臨床試驗(yàn)中的開(kāi)創(chuàng)性重建程序正在評(píng)估AuriNovo對(duì)小耳畸形患者的安全性和初步療效。

bit.bio

bit.bio（英國(guó)；www.bit.bio）在倫敦舉行的歐洲醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)?lì)C獎(jiǎng)典禮上榮獲新興之星獎(jiǎng) (?www.mediscience-event.co.uk?) 。歐洲醫(yī)學(xué)科學(xué)獎(jiǎng)是歐洲最大的私營(yíng)和公開(kāi)上市醫(yī)療保健、生物技術(shù)和生命科學(xué)公司年度盛會(huì)。它匯集了歐洲最好的Mediscience公司，通過(guò)當(dāng)晚頒發(fā)的10個(gè)獎(jiǎng)項(xiàng)來(lái)慶祝成就和表彰成功。今年是該獎(jiǎng)項(xiàng)的第20個(gè)年頭。

SQZ生物科技

SQZ Biotechnologies（美國(guó)馬薩諸塞州；https://sqzbiotech.com）專(zhuān)注于釋放細(xì)胞療法在多個(gè)治療領(lǐng)域的全部潛力，提供的數(shù)據(jù)顯示該公司專(zhuān)有的Cell Squeeze^?技術(shù)可以通過(guò)單步遞送編碼特定命運(yùn)決定轉(zhuǎn)錄因子的6種RNA。特別是包含非病毒、自我擴(kuò)增的RNA被證明可以增強(qiáng)和延長(zhǎng)轉(zhuǎn)錄因子的表達(dá)，并支持多巴胺能神經(jīng)元神經(jīng)元的發(fā)育。單次Cell Squeeze將saRNA和mRNA轉(zhuǎn)錄因子遞送到人類(lèi)iPSC中，可在4天內(nèi)誘導(dǎo)FOXA2基因（多巴胺能神經(jīng)元的關(guān)鍵標(biāo)記）的表達(dá)增加25,000倍。14天后，細(xì)胞表達(dá)多巴胺神經(jīng)元標(biāo)記物TH和成熟神經(jīng)元標(biāo)記物MAP2，表明多巴胺能神經(jīng)元的產(chǎn)生。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購(gòu)

收購(gòu)與合并

阿森塔和巴基

生命科學(xué)解決方案提供商Azenta（美國(guó)馬薩諸塞州；www.azenta.com ）收購(gòu)了Barkey Holding（德國(guó)；?https://en.barkey.de/），這是一家為醫(yī)療、生物技術(shù)領(lǐng)域提供可控速率解凍設(shè)備的供應(yīng)商和制藥行業(yè)。

Barkey在血漿、血液和干細(xì)胞的自動(dòng)解凍方面擁有超過(guò)四年的專(zhuān)業(yè)知識(shí)，并且最近專(zhuān)注于細(xì)胞和基因治療應(yīng)用。其主要產(chǎn)品線用于冷凍保存樣品和療法的可控速率解凍。這些產(chǎn)品用于研發(fā)、臨床試驗(yàn)、GMP制造和醫(yī)院。Barkey 的 plasmatherm 產(chǎn)品是一種自動(dòng)細(xì)胞解凍設(shè)備，被FDA批準(zhǔn)為臨床使用的醫(yī)療設(shè)備。

綠燈

藍(lán)鳥(niǎo)

Bluebird bio（美國(guó)馬薩諸塞州；www.bluebirdbio.com）公布了美國(guó)FDA細(xì)胞、組織和基因療法咨詢委員會(huì) (CTGTAC) 對(duì) elivaldogene autotemcel (eli-cel) 用于治療早期活動(dòng)性腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良的討論結(jié)果(CALD) 適用于18歲以下的患者，他們沒(méi)有可用且愿意的人類(lèi)白細(xì)胞抗原 (HLA) 匹配的同胞造血干細(xì)胞 (HSC) 供體。

百時(shí)美施貴寶

Bristol Myers Squibb（美國(guó)新澤西州；www.bms.com）宣布美國(guó)FDA已批準(zhǔn) Breyanzi?^??(lisocabtagene maraleucel)，這是一種 CD19定向嵌合抗原受體 (CAR) T 細(xì)胞療法，用于治療成年患者大B細(xì)胞淋巴瘤 (LBCL)，包括未另行說(shuō)明的彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤 (DLBCL)（包括惰性淋巴瘤引起的 DLBCL）、高級(jí)別 B 細(xì)胞淋巴瘤、原發(fā)性縱隔大 B 細(xì)胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤級(jí)別3B，適應(yīng)范圍：

• 一線化學(xué)免疫療法難治或一線化學(xué)免疫療法12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)；或者
• 一線化學(xué)免疫療法難治性疾病或一線化學(xué)免疫療法后復(fù)發(fā)，并且由于合并癥或年齡不適合造血干細(xì)胞移植 (HSCT) 。

有了這兩個(gè)新適應(yīng)癥，Breyanzi現(xiàn)在在復(fù)發(fā)或難治性LBCL的任何CAR-T細(xì)胞療法中具有最廣泛的患者資格。Breyanzi不適用于治療原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤患者。

Breyanzi 擴(kuò)大適應(yīng)癥的批準(zhǔn)是基于關(guān)鍵的III期TRANSFORM研究的結(jié)果，在該研究中，一線治療后12個(gè)月內(nèi)原發(fā)性難治或復(fù)發(fā)的LBCL成人被隨機(jī)分配接受 Breyanzi 或包括補(bǔ)救免疫化療在內(nèi)的標(biāo)準(zhǔn)療法, 如果有反應(yīng), 大劑量化療和HSC。該試驗(yàn)包括具有不同組織學(xué)亞型和高風(fēng)險(xiǎn)特征的患者，并提供以患者為中心的設(shè)計(jì)，允許在 Breyanzi 臂中橋接免疫化療以控制疾病，這反映了真實(shí)世界的臨床實(shí)踐，并允許納入更具侵襲性的患者和快速進(jìn)展的疾病。由于疾病對(duì)挽救性免疫化療無(wú)反應(yīng)的患者比例很高，如果患者在三個(gè)周期的挽救性化療后未獲得反應(yīng)或疾病進(jìn)展，該試驗(yàn)還允許從標(biāo)準(zhǔn)治療組交叉到Breyanzi組時(shí)間。

大多數(shù)患者使用 Breyanzi 獲得完全緩解，而標(biāo)準(zhǔn)治療只有不到一半。Breyanzi組未達(dá)到完全緩解的中位持續(xù)時(shí)間（95%CI：7.9-NR）。結(jié)果還顯示，與標(biāo)準(zhǔn)療法相比，Breyanzi的無(wú)進(jìn)展生存期增加了一倍以上。

Breyanzi 在二線環(huán)境中的療效也基于II期PILOT研究的數(shù)據(jù)，其中61名不被認(rèn)為是干細(xì)胞移植候選人的原發(fā)性難治性或復(fù)發(fā)性 LBCL 成人接受了Breyanzi治療。PILOT 研究根據(jù)年齡、體能狀態(tài)和/或器官功能和合并癥招募了廣泛的患者群體，而不考慮一線治療后復(fù)發(fā)的時(shí)間。Breyanzi顯示出深度和持久的反應(yīng)，總反應(yīng)率為 80%，研究的主要終點(diǎn)，完全反應(yīng)率為54%。

Breyanzi 具有公認(rèn)的安全性，并且根據(jù) TRANSFORM 和 PILOT 研究的結(jié)果，CRS 和神經(jīng)系統(tǒng)事件的發(fā)生通常是低級(jí)別的，并且大多通過(guò)標(biāo)準(zhǔn)方案迅速解決，并且沒(méi)有使用預(yù)防性類(lèi)固醇。美國(guó)的商業(yè)和政府保險(xiǎn)計(jì)劃廣泛涵蓋 Breyanzi。

資本市場(chǎng)與金融

AVM生物科技

AVM Biotechnology（QA，美國(guó)；https://avmbiotech.com）是一家推進(jìn) AVM0703治療非霍奇金淋巴瘤 (NHL)/白血病的臨床階段公司，已獲得 II 期小企業(yè)創(chuàng)新研究 (SBIR) 資助。這筆200萬(wàn)美元的國(guó)家癌癥研究所 (NCI) 撥款將協(xié)助公司繼續(xù)開(kāi)展 AVM0703 現(xiàn)有的針對(duì)“無(wú)選擇”、復(fù)發(fā)/難治性 (R/R) NHL/白血病患者的臨床試驗(yàn)。

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