VX-264試驗(yàn)是近年來(lái)最受期待的針對(duì)1型糖尿病患者的研究項(xiàng)目之一。該臨床研究旨在評(píng)估植入胰島細(xì)胞（用于控制血糖水平）的有效性。該療法的新穎之處在于采用封裝裝置保護(hù)干細(xì)胞衍生細(xì)胞免受人體免疫系統(tǒng)的侵害。

臨床試驗(yàn)標(biāo)識(shí)符：NCT05791201試驗(yàn)名稱(chēng)：VX-264對(duì)1型糖尿病患者的安全性、耐受性和療效研究

糖尿病類(lèi)型：1型

試驗(yàn)贊助商：Vertex Pharmaceuticals?/ UHealth糖尿病研究所

干細(xì)胞治療1型糖尿病臨床招募：美國(guó)開(kāi)啟1型糖尿病VX-264新療法試驗(yàn)

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?這項(xiàng)試驗(yàn)研究的是什么？?

Vertex公司研發(fā)的另一款干細(xì)胞產(chǎn)品——VX-880，是一種同種異體干細(xì)胞衍生的、完全分化的、產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞療法，有可能通過(guò)恢復(fù)胰島細(xì)胞功能來(lái)恢復(fù)機(jī)體調(diào)節(jié)葡萄糖水平的能力，達(dá)到功能性治愈1型糖尿病。該項(xiàng)目在今年的第84屆美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)科學(xué)會(huì)議（ADA 2024）公布了最新的臨床研究數(shù)據(jù)。

VX-880接受者仍需要終生服用免疫抑制藥物，以保護(hù)他們的新胰島細(xì)胞，因此不少糖尿病研究界的專(zhuān)家和患者不愿意將任何需要免疫抑制藥物的解決方案描述為“治愈方法”。

而VX-264則完全不需要免疫抑制藥物，它是一種細(xì)胞療法和醫(yī)療器械的組合，將VX-880封裝在Vertex開(kāi)發(fā)的醫(yī)療器械中。這一裝置可以通過(guò)手術(shù)植入到患者體內(nèi)，在保護(hù)細(xì)胞不受免疫排斥的同時(shí)，釋放細(xì)胞生成的胰島素。

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為何這次試驗(yàn)如此重要？?

目前的胰島移植方法要求接受移植的人終身服用免疫抑制藥物來(lái)保護(hù)移植的細(xì)胞，這些每日服用的藥物還會(huì)帶來(lái)感染和其他類(lèi)型癌癥的額外風(fēng)險(xiǎn)。

2022 年，進(jìn)行世界首例胰島細(xì)胞移植的外科醫(yī)生詹姆斯·夏皮羅 (James Shapiro) 醫(yī)學(xué)博士 解釋道：“免疫抑制藥物是我們不進(jìn)行大量細(xì)胞移植的一大障礙。這些風(fēng)險(xiǎn)包括增加患癌癥的風(fēng)險(xiǎn)、增加危及生命的感染風(fēng)險(xiǎn)、對(duì)腎臟的副作用，而且它們還可能對(duì)移植細(xì)胞的功能及其制造胰島素的能力產(chǎn)生毒性。”

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入選標(biāo)準(zhǔn)?

該試驗(yàn)?zāi)壳罢谡心蓟加?型糖尿病的患者。以下是入選標(biāo)準(zhǔn)：

● 患有1型糖尿病五年或以上

●年齡18-65歲

● 糖尿病的穩(wěn)定治療

●在接受篩選前進(jìn)行四周的連續(xù)血糖監(jiān)測(cè)，并愿意在研究期間使用CGM

● 未曾接受過(guò)胰島細(xì)胞移植、器官移植或細(xì)胞治療

這項(xiàng)干細(xì)胞治療1型糖尿病的研究將在美國(guó)芝加哥、波士頓和費(fèi)城進(jìn)行，直至2026年5月才會(huì)告一階段。

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