干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展根據(jù)公開信息和非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)2023年5月的新聞稿整理而成。

業(yè)務(wù)發(fā)展

合作協(xié)議：CytoMed 和 MD Anderson Centar

CytoMed Therapeutics（新加坡；https://w2.cytomed.sg）是一家生物制藥公司，專注于利用其許可的專有技術(shù)創(chuàng)造新型同種異體細(xì)胞免疫療法來治療人類癌癥，該公司今天宣布已進(jìn)入一項研究合作與德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心（美國德克薩斯州；www.mdanderson.org）達(dá)成協(xié)議，使用γ-δT細(xì)胞 (gdTc) 治療急性髓系白血病和乳腺癌。CytoMed于2023年4月完成了960萬美元的首次公開募股。

合作協(xié)議：Life Edit&諾和諾德

Novo Nordisk（丹麥；www.novonordisk.com）和 Life Edit Therapeutics（美國北卡羅來納州；www.lifeeditinc.com）是一家ElevateBio公司（美國北卡羅來納州；https://elevate.bio），專注于下一代基因編輯技術(shù)和療法宣布了一項研發(fā)合作，以發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對一組選定治療靶點的基因編輯療法。作為協(xié)議的一部分：

• Life Edit 將收到預(yù)付款現(xiàn)金，并有資格獲得七個開發(fā)項目各250-3.35億美元的里程碑付款，以及全球凈銷售額的分級特許權(quán)使用費；
• Life Edit 可以選擇在一個節(jié)目上分享全球利潤；
• 作為 ElevateBio D 輪融資的一部分，諾和諾德將對Life Edit的母公司ElevateBio進(jìn)行股權(quán)投資。

諾和諾德專注于提升堿基編輯能力，將利用Life Edit的基因編輯技術(shù)套件來精確編輯基因組，旨在為罕見遺傳性疾病以及更常見的心臟代謝疾病開發(fā)改變生命的療法。

合作協(xié)議：Mekonos & bit.bio

Mekonos（美國加利福尼亞州；https://mekonos.com）是一家在芯片上構(gòu)建細(xì)胞療法未來的生物技術(shù)平臺公司，宣布與bit.bio（英國；www.bit.bio）開展新的研究合作。合成生物學(xué)公司為研究、藥物發(fā)現(xiàn)和細(xì)胞治療提供人體細(xì)胞。此次合作將測試和優(yōu)化 bit.bio 獲得專利的安全港基因靶向方法opti-ox?的非病毒傳遞，該方法用于誘導(dǎo)表達(dá)轉(zhuǎn)錄因子組合，以重新編程人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 。開發(fā)這種方法作為病毒載體傳遞的替代方案將使bit.bio能夠以更高的效率、速度和控制精確地將干細(xì)胞改造為任何成熟的、功能性的人類細(xì)胞類型。Mekonos基于硅納米針的輸送平臺能夠精確控制多重貨物的輸送，包括核輸送。

合作和許可協(xié)議：Janssen & Cellular Biomedicine

強(qiáng)生公司（美國新澤西州；www.jnj.com）旗下楊森制藥公司之一的楊森生物技術(shù)公司（美國賓夕法尼亞州；www.janssen.com）已與Cellular Biomedicine Group (中國；www.cellbiomedgroup.com）開發(fā)、制造和商業(yè)化用于治療B細(xì)胞惡性腫瘤的下一代嵌合抗原受體 (CAR) T細(xì)胞療法。這些研究性CD20定向自體 CAR-T在針對中國復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤患者的1期研究中顯示出良好的總體和完全緩解率，其中大多數(shù)研究參與者患有彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤，其中最常見的是彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。常見類型的侵襲性淋巴瘤，約占全球B細(xì)胞淋巴瘤的三分之一。

許可協(xié)議：MaxCyte&Fish Therapeutics

細(xì)胞工程公司MaxCyte（美國醫(yī)學(xué)博士；https://maxcyte.com?）已與開發(fā)基于B細(xì)胞的生物技術(shù)公司W(wǎng)alking Fish Therapeutics（美國加利福尼亞州；?www.walkingfishtx.com?）簽署了戰(zhàn)略平臺許可療法。根據(jù)協(xié)議條款，Walking Fish獲得使用MaxCyte的Flow Electroporation^?技術(shù)和 ExPERT?平臺的非獨家臨床和商業(yè)權(quán)利。作為回報，MaxCyte有權(quán)收取平臺許可費、臨床里程碑付款和基于銷售的付款。

合作協(xié)議：Pluristyx 和 Stemmasters

Pluristyx（美國華盛頓州；www.pluristyx.com）是一家基于iPSC的基因工程技術(shù)提供商；Stemmatters（葡萄牙；www.stemmatters.com）是一家專注于再生醫(yī)學(xué)解決方案的合同開發(fā)和制造組織 (CDMO)，包括先進(jìn)治療藥品 (ATMP) 宣布建立合作伙伴關(guān)系，以加速iPSC衍生的先進(jìn)療法的開發(fā)。此次合作以雙方公司的優(yōu)勢為基礎(chǔ)，匯集了互補(bǔ)的專業(yè)知識，以實現(xiàn)再生醫(yī)學(xué)未來的共同愿景。在此次合作范圍內(nèi)，Stemmatters 和Pluristyx將合作開發(fā)下一代iPSC衍生的間充質(zhì)干細(xì)胞 (iMSC)、工程iMSC以及由條件永生化iMSC系（包括外泌體和條件培養(yǎng)基）生產(chǎn)的生物產(chǎn)品。

研究和許可協(xié)議：BrightPath和Artisan

BrightPath Biotherapeutics（日本；www.brightpathbio.com/english/）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，專注于開發(fā)源自不變自然殺傷T (iNKT) 細(xì)胞的細(xì)胞療法，以及 Artisan Bio（科羅拉多州，美國；https:?// artisancells.com）是一家精密基因組工程和藥物發(fā)現(xiàn)公司，宣布他們已簽署研究和許可協(xié)議，以加速 BrightPath的下一代iNKT細(xì)胞療法進(jìn)入臨床。

• BrightPath 將獲得Artisan STAR-CRISPR編輯平臺的非獨家權(quán)利，以加速BrightPath不變自然殺傷T(iNKT) 細(xì)胞的開發(fā)；
• Artisan 將獲得預(yù)付款和研究里程碑，以及許可費、開發(fā)里程碑、凈銷售額里程碑和未來產(chǎn)品的特許權(quán)使用費。

與Artisan的合作使BrightPath有可能為包括實體瘤在內(nèi)的一系列適應(yīng)癥創(chuàng)建高度工程化的同種異體 iNKT 細(xì)胞治療項目。根據(jù)該協(xié)議，BrightPath 將向 Artisan 支付預(yù)付款和研究里程碑，用于開發(fā)用于編輯 BrightPath iNKT 細(xì)胞的 CRISPR 指南。BrightPath 有權(quán)獲得 STAR-CRISPR 指南和核酸酶的商業(yè)許可，只需支付許可費加上開發(fā)里程碑、銷售里程碑和未來產(chǎn)品的特許權(quán)使用費。

成就、發(fā)布……

BD

全球醫(yī)療技術(shù)公司BD（美國新澤西州；www.bd.com）宣布在全球范圍內(nèi)推出一款全新的細(xì)胞分選儀器，該儀器采用兩項突破性技術(shù)，使研究人員能夠發(fā)現(xiàn)有關(guān)細(xì)胞的更詳細(xì)信息。以前在傳統(tǒng)流式細(xì)胞術(shù)實驗中看不見的。借助BD CellView?圖像技術(shù)，研究人員可以查看單個細(xì)胞的詳細(xì)顯微圖像，并根據(jù)視覺特征進(jìn)行高速分類，以實時確認(rèn)見解。借助 BD SpectralFX? 技術(shù)，研究人員可以實現(xiàn)全光譜細(xì)胞分選，再加上新的模塊化光學(xué)架構(gòu)和系統(tǒng)感知算法帶來的擴(kuò)展性能，從而在簡化的工作流程中執(zhí)行高參數(shù)實驗。BD FACSDiscover? S8 細(xì)胞分選儀中這些技術(shù)的結(jié)合擴(kuò)展了研究人員的能力，帶來了在藥物發(fā)現(xiàn)、免疫腫瘤學(xué)和基因組學(xué)等眾多領(lǐng)域改變研究和基于細(xì)胞的治療開發(fā)的潛力。

比特生物

細(xì)胞編碼公司bit.bio（英國；www.bit.bio ）推出了新的 Custom ioDisease Model Cells? 產(chǎn)品。該產(chǎn)品允許科學(xué)家在 bit.bio 的由 opti-ox 技術(shù)驅(qū)動的人類iPSC衍生細(xì)胞中委托他們感興趣的疾病相關(guān)突變。

使用 CRISPR/Cas9 基因編輯將與疾病相關(guān)的突變引入bit.bio的人類ioWild Type?細(xì)胞中。由于疾病模型細(xì)胞與 ioWild 型細(xì)胞來自相同的人類遺傳背景，因此在野生型和疾病模型之間觀察到的任何實驗差異都可以自信地歸因于疾病特異性突變引起的影響。

Celularity

Celularity（美國新澤西州；https://celularity.com）是一家開發(fā)胎盤來源同種異體細(xì)胞療法和生物材料產(chǎn)品的生物技術(shù)公司，已從Jamjoom Medical Store收到了價值4500萬美元的Celularity自有品牌清真認(rèn)證生物材料產(chǎn)品采購訂單（沙特阿拉伯；www.jamjoom.com）。Celularity正在開發(fā)同種異體冷凍保存的現(xiàn)成胎盤衍生細(xì)胞療法，包括使用類間充質(zhì)貼壁基質(zhì)細(xì)胞、CAR-T細(xì)胞以及針對自身免疫性疾病、傳染性和退行性疾病適應(yīng)癥的轉(zhuǎn)基因和未修飾自然殺傷細(xì)胞的治療方案，和癌癥。Celularity 還開發(fā)、制造和商業(yè)化源自產(chǎn)后胎盤的創(chuàng)新生物材料產(chǎn)品。

Celularity的生物材料產(chǎn)品套件已根據(jù)全球公認(rèn)的Circle H國際標(biāo)準(zhǔn)獲得清真認(rèn)證，包括：

• Biovance，一種脫細(xì)胞、脫水的人羊膜，取自健康足月妊娠的胎盤。Biovance是一種完整的細(xì)胞外基質(zhì)結(jié)構(gòu)，在美國被指定用作支持人體傷口愈合過程的天然支架；
• Biovance3L和 Biovance3L眼部三層人羊膜產(chǎn)品專注于外科和眼部市場，有片狀和盤狀兩種形式；
• Interfyl ^?，一種源自健康足月妊娠胎盤的人體結(jié)締組織基質(zhì)。它適用于在美國替代或補(bǔ)充因傷口、外傷或手術(shù)而受損或不足的外皮組織；
• CentaFlex ^?是一種源自臍帶的脫細(xì)胞人胎盤基質(zhì)，在美國可用作手術(shù)覆蓋物、包裹物或屏障，以保護(hù)和支持受損組織的修復(fù)。

CHA Medical

干細(xì)胞研究公司CHA Medical & Bio Group（韓國；http://en.chamc.co.kr）宣布計劃于今年晚些時候在洛杉磯開設(shè) CHA 能量老化研究轉(zhuǎn)化研究所 (CHA PARTI)，美國加利福尼亞州。該研究所將專注于通過干細(xì)胞和基因療法推進(jìn)綜合干細(xì)胞治療。該設(shè)施符合GMP要求，配備最先進(jìn)的微操縱器，用于建立胚胎干細(xì)胞 (NT-ESC) 的體細(xì)胞核移植。它還在無菌潔凈實驗室（100級潔凈室，ISO5）中設(shè)有細(xì)胞培養(yǎng)設(shè)施。

該研究所將容納五名常駐研究人員，致力于NT-ESC和胚胎干細(xì)胞ESC的建立，以及利用已建立的干細(xì)胞進(jìn)行基因編輯研究。該研究將與俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)（OHSU；美國俄勒岡州； www.ohsu.edu）的 Shoukhrat Mitalipov 協(xié)商進(jìn)行），同時擔(dān)任CHA大學(xué)顧問教授。此外，擁有1,000名研究人員的韓國最大的生物醫(yī)學(xué)/研究組織CHA Bio Complex也將為CHA PARTI干細(xì)胞研究的進(jìn)步做出貢獻(xiàn)。

創(chuàng)意醫(yī)療

Creative Medical Technology Holdings（亞利桑那州，美國；www.creativemedicaltechnology.com）是一家專注于免疫療法、內(nèi)分泌學(xué)、泌尿科、婦科和骨科再生方法的生物技術(shù)公司，已收到Greenstone Biosciences（美國加利福尼亞州；https:?// greenstonebio.com）已成功為公司的ImmCelz^?平臺開發(fā)了人類iPSC管道。

ImmCelz利用來自合格捐贈者的成體干細(xì)胞賦予患者免疫細(xì)胞特定的特性。將患者收獲的細(xì)胞與該公司的無細(xì)胞重編程混合物一起孵育后，將細(xì)胞重新注射回患者體內(nèi)。這些超級細(xì)胞隨后教育免疫系統(tǒng)的其他細(xì)胞停止攻擊身體，同時保留攻擊外來病原體的能力。

Editas Medicine

Editas Medicine（美國馬薩諸塞州；www.editasmedicine.com）是一家臨床階段基因組編輯公司，發(fā)布了一項專有的SeLection by Essential-gene Exon Knock-in (SLEEK) 基因編輯技術(shù)研究的綜合數(shù)據(jù)。

盡管利用CRISPR-Cas基因編輯技術(shù)實現(xiàn)基因破壞方面取得了重大進(jìn)展，但轉(zhuǎn)基因的高效敲入仍然是基因編輯領(lǐng)域面臨的重大挑戰(zhàn)。為了解決這一挑戰(zhàn)，開發(fā)了SLEEK，以實現(xiàn)病毒和非病毒轉(zhuǎn)基因形式的高敲入效率，同時確保最多四個轉(zhuǎn)基因貨物的穩(wěn)健同時表達(dá)。

iXCells Biotechnologies

iXCells Biotechnologies（美國加利福尼亞州；www.ixcellsbiotech.com）是一家為全球?qū)W術(shù)界、生物技術(shù)界和制藥界提供細(xì)胞產(chǎn)品和藥物發(fā)現(xiàn)服務(wù)的提供商，今天宣布擴(kuò)大其CRISPR-Cas9產(chǎn)品和定制服務(wù)范圍，并特別關(guān)注iPSC衍生細(xì)胞模型。

iXCells的基因編輯科學(xué)專家團(tuán)隊已經(jīng)推出了幾種iPSC衍生的人類運動神經(jīng)元疾病模型，其中包括可用于研究神經(jīng)系統(tǒng)疾?。ㄈ缂易逍约∥s側(cè)索硬化癥）的基因突變。例如，該公司的一些產(chǎn)品包括源自攜帶SOD1基因A4V突變的轉(zhuǎn)基因iPSC系的人iPSC運動神經(jīng)元，以及源自攜帶TDP43基因不同突變 (N352S) 的轉(zhuǎn)基因 iPSC系的人iPSC運動神經(jīng)元、Q331K和M337V）。該公司還在開發(fā)新的iPSC衍生疾病模型，例如阿爾茨海默病、帕金森病和脆性X綜合征。

SNIPR Biome

SNIPR Biome（丹麥；www.sniprbiome.com）是基于CRISPR的微生物基因療法的先驅(qū)公司，已發(fā)表 SNIPR001臨床前工作的研究結(jié)果，這是第一個專門針對和去除大腸桿菌而開發(fā)的CRISPR武裝噬菌體療法，包括人類胃腸道中的抗生素耐藥菌株。

Synthego

Synthego（美國加利福尼亞州；www.synthego.com）是一家基因組工程解決方案提供商，開設(shè)了一家最先進(jìn)的GMP合成設(shè)施，采用先進(jìn)的設(shè)備和技術(shù)進(jìn)行24/7運營，包括多條復(fù)合生產(chǎn)線、全自動控制和集成制造執(zhí)行系統(tǒng)。這個占地18,000平方英尺的新設(shè)施可滿足制藥和生物制藥客戶對開發(fā)高質(zhì)量、支持CRISPR的體內(nèi)和離體療法不斷增長的需求。

臨床試驗

間充質(zhì)基質(zhì)/干細(xì)胞 (MSC)

Novadip Biosciences

Novadip Biosciences（比利時；https://novadip.com）是一家臨床階段生物制藥公司，致力于開發(fā)新型再生組織產(chǎn)品，通過單次治療加速大骨缺損和損傷的愈合，該公司宣布第一位患者已接受治療。在治療四名先天性脛骨假關(guān)節(jié)患者的1b/2a期臨床試驗中植入其研究組織再生產(chǎn)品 NVD-003。Novadip正在開發(fā) NVD-003，這是一種源自脂肪干細(xì)胞的自體療法，作為一種潛在的單一療法，可以挽救先天性脛骨假關(guān)節(jié)（一種罕見的兒科骨骼疾?。┗颊叩闹w并恢復(fù)其活動能力。

免疫細(xì)胞

Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibb（美國新澤西州；www.bmb.com）宣布了 TRANSCEND FL 和 TRANSCEND NHL 001 兩項研究的積極結(jié)果。結(jié)果顯示，兩項研究均達(dá)到了總體緩解率的主要終點，Breyanzi在復(fù)發(fā)性或難治性 FL和MCL中表現(xiàn)出具有統(tǒng)計學(xué)意義和臨床意義的緩解。

TRANSCEND FL是一項開放標(biāo)簽、全球、多中心、2期、單組研究，旨在確定Breyanzi對復(fù)發(fā)或難治性惰性 B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（包括濾泡性淋巴瘤和邊緣區(qū)淋巴瘤）患者的療效和安全性。主要結(jié)果指標(biāo)是總體緩解率。次要結(jié)果指標(biāo)包括完全緩解率、緩解持續(xù)時間和無進(jìn)展生存期。

Breyanzi 還在日本被批準(zhǔn)用于一線治療后的復(fù)發(fā)性或難治性LBCL，并在日本、歐洲、瑞士和加拿大被批準(zhǔn)用于經(jīng)過兩線或以上全身治療后的復(fù)發(fā)性和難治性LBCL。

CARsgen

CARsgen Therapeutics Holdings Limited（股票代碼：2171.HK）是一家專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的創(chuàng)新CAR T細(xì)胞療法的公司，已在美國啟動CT041臨床試驗2期患者入組，用于治療CLDN18.2陽性晚期胃癌/胃食管交界癌 (GC/GEJ)，且患者之前至少接受過兩次全身治療失敗。

CT041是一種針對蛋白質(zhì)CLDN18.2的自體CAR T細(xì)胞候選產(chǎn)品。CARsgen正在進(jìn)行的試驗包括研究者發(fā)起的試驗、一項針對晚期GC/GEJ和胰腺癌的Ib期臨床試驗以及一項在中國針對晚期GC/GEJ的驗證性II期臨床試驗，以及北美晚期胃或胰腺腺癌的 1b/2期臨床試驗。

Cellenkos

Cellenkos?^?（美國德克薩斯州；https://cellenkosinc.com）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，專注于開發(fā)用于治療罕見炎癥性疾病和自身免疫性疾病的同種異體、現(xiàn)成的T調(diào)節(jié)細(xì)胞療法。

在評估CK0803治療肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 的1/1b期研究中，對第一位患者進(jìn)行了給藥。CK0803是一種神經(jīng)營養(yǎng)性、同種異體、臍帶血來源的T調(diào)節(jié)性 (Treg) 細(xì)胞療法，優(yōu)先針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)，采用Cellenkos 專有的CRANE?技術(shù)開發(fā)，以產(chǎn)生疾病特異性產(chǎn)品。第一位患者的給藥標(biāo)志著針對6名患者的1期安全性磨合研究的開始，隨后將在另外60名ALS患者中進(jìn)行CK0803的1b期隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照試驗。治療將包括每周注射四次，然后每月注射五次。

CK0803是一種新型同種異體細(xì)胞治療產(chǎn)品，由T調(diào)節(jié)細(xì)胞組成，細(xì)胞表面高表達(dá)CD11a，利用CXCR3/CXCL10軸。CK0803源自臨床級臍帶血單位，并采用Cellenkos專有的 CRANE? 工藝制造。CK0803 不需要與接受者進(jìn)行HLA或ABO匹配。多個劑量的CK0803可以從單個臍帶血單位中生產(chǎn)出來，最終的冷凍保存產(chǎn)品可以在護(hù)理時隨時使用，這使其成為可以在門診靜脈注射的理想療法。

Gracell

亙喜生物（中國；www.gracellbio.com）是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)高效且價格實惠的細(xì)胞療法來治療癌癥和自身免疫性疾病，該公司宣布在中國啟動一項由研究者發(fā)起的GC012F試驗，該公司的自體FasTCAR候選治療藥物雙靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）和CD19，用于治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡。

Verismo Therapeutics

Verismo Therapeutics（美國賓夕法尼亞州；https://verismotherapeutics.com）是一家開發(fā)新型KIR-CAR 平臺技術(shù)的臨床階段CAR-T公司，已啟動其STAR-1011期臨床試驗。

STAR-101將評估Verismo的主要候選藥物SynKIR?-110，這是一種在研新藥，用于治療間皮素過度表達(dá)的惡性胸膜間皮瘤、膽管癌和卵巢癌。Verismo Therapeutics正在對這些腫瘤類型進(jìn)行1期多中心臨床試驗，以評估SynKIR-110的可行性和安全性。

其他

Creative Medical Technology Holdings

Creative Medical Technology Holdings（亞利桑那州，美國；www.creativemedicaltechnology.com）是一家專注于免疫療法、內(nèi)分泌學(xué)、泌尿?qū)W、婦科和骨科再生方法的生物技術(shù)公司，宣布了使用StemSpine?? 手術(shù)進(jìn)行的積極頂線試點研究結(jié)果AlloStem?治療慢性腰痛。數(shù)據(jù)表明，使用StemSpine^?超聲引導(dǎo)的非手術(shù)治療慢性腰痛具有顯著療效，并且沒有出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件。

使用AlloStem的StemSpine手術(shù)使治療患者的麻醉劑使用量減少了90%以上，疼痛評分減少了80%以上，Oswestry 評分減少了50%以上。在六個月的主要終點時，沒有患者需要重新給藥或手術(shù)干預(yù)，并且不存在安全相關(guān)的問題。

Seres Therapeutics

Seres Therapeutics（美國馬薩諸塞州；www.serestherapeutics.com）是一家微生物組治療公司，報告了有關(guān)SER-155的初步臨床數(shù)據(jù)。SER-155是一種口服培養(yǎng)細(xì)菌聯(lián)合體研究性治療藥物，旨在預(yù)防腸道源性感染和由此產(chǎn)生的血流感染，并誘導(dǎo)免疫耐受反應(yīng)，以降低接受同種異體移植的患者移植物抗宿主?。℅vHD）的發(fā)生率造血干細(xì)胞移植（allo-HSCT）。

SER-1551b期開放標(biāo)簽研究第1組HSCT后前100天的胃腸道 (GI) 微生物組數(shù)據(jù)顯示，SER-155菌株成功植入，并且病原體控制的累積發(fā)生率大幅降低，與嚴(yán)重腸道感染和血液感染以及GvHD風(fēng)險相關(guān)的生物標(biāo)志物。觀察到的耐受性良好，沒有因SER-155給藥引起的嚴(yán)重不良事件。

SNIPR Biome

SNIPR Biome（丹麥；www.sniprbiome.com）是基于CRISPR的微生物基因療法的先驅(qū)公司，宣布其 SNIPR001的1期臨床試驗取得了積極的中期臨床結(jié)果，SNIPR001是第一個CRISPR武裝的噬菌體療法，專門針對和去除來自人類胃腸道的大腸桿菌，包括抗生素耐藥菌株。

這項研究對36名健康個體進(jìn)行了三個劑量水平的SNIPR001的研究，結(jié)果表明，口服給藥7天的耐受性良好，僅出現(xiàn)輕度至中度副作用，且沒有停藥。此外，SNIPR001可以以劑量依賴性方式從治療個體的糞便中回收，并且SNIPR001治療可顯著降低腸道大腸桿菌水平。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購……

綠燈

百時美施貴寶

百時美施貴寶（美國新澤西州；www.bmb.com）宣布，歐盟委員會 (EC) 已批準(zhǔn)Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel），一種CD19定向CAR-T細(xì)胞療法，用于治療患有彌漫性LBCL、高級別B細(xì)胞淋巴瘤、原發(fā)性縱隔大B細(xì)胞淋巴瘤和3B級濾泡性淋巴瘤的成年患者，他們在完成一線化學(xué)免疫治療后12個月內(nèi)復(fù)發(fā)或?qū)σ痪€化學(xué)免疫治療耐藥。該批準(zhǔn)涵蓋所有歐盟成員國。

ImmPACT生物

ImmPACT Bio（美國加利福尼亞州；https://immpact-bio.com）是一家臨床階段公司，開發(fā)基于邏輯門的變革性CAR-T細(xì)胞療法，用于治療癌癥和自身免疫性疾病，該公司宣布美國FDA已批準(zhǔn)IMPT-314獲得快速通道指定，這是一種潛在的一流CD19/CD20 CAR-T療法，用于治療B細(xì)胞介導(dǎo)的惡性腫瘤患者。這些包括復(fù)發(fā)性或難治性侵襲性B細(xì)胞淋巴瘤、未另行明確的彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤或由兩線或多線全身治療后濾泡性淋巴瘤引起的、高級別B細(xì)胞淋巴瘤和原發(fā)性縱隔B細(xì)胞淋巴瘤。

Kimera Labs

MSC外泌體研究實驗室和生產(chǎn)商Kimera?^??Labs（美國佛羅里達(dá)州；https://kimeralabs.com）已宣布FDA新藥研究批準(zhǔn)其外泌體進(jìn)行I/IIa期臨床試驗。該試驗將評估單次靜脈注射一種分離的、專有的胎盤細(xì)胞系衍生的MSC細(xì)胞外囊泡用于治療患有輕度至中度疾病的成人的COVID-19癥狀的安全性和有效性。

Krystal Biotech

Krystal Biotech（美國賓夕法尼亞州；www.krystalbio.com）是一家專注于為罕見疾病患者開發(fā)和商業(yè)化基因藥物的生物技術(shù)公司，宣布美國 FDA 已批準(zhǔn) VYJUVEK? (beremagene geperpavec-svdt) 用于治療罕見病患者6 個月或以上患有營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥 (DEB) 。VYJUVEK 旨在通過提供人類COL7A1基因的功能性副本來解決 DEB 的遺傳根源，以實現(xiàn)傷口愈合并通過重新給藥實現(xiàn)持續(xù)的功能性COL7蛋白表達(dá)。VYJUVEK 是有史以來第一個可重復(fù)基因療法，也是FDA批準(zhǔn)的第一個也是唯一一個用于治療DEB（隱性和顯性）的藥物，可由醫(yī)療保健專業(yè)人員在醫(yī)療保健專業(yè)環(huán)境或家庭中進(jìn)行管理。

Neuralink

腦機(jī)接口公司Neuralink（美國加利福尼亞州；https://neuralink.com/）已獲得美國FDA批準(zhǔn)進(jìn)行首次人體臨床研究。大腦植入物密封在生物相容性外殼中，包含先進(jìn)的定制低功耗芯片和電子設(shè)備，通過分布在64 個線程上的1024個電極記錄神經(jīng)活動。這些高度靈活的超細(xì)線程處理神經(jīng)信號，將其無線傳輸?shù)?Neuralink 應(yīng)用程序，該應(yīng)用程序?qū)?shù)據(jù)流解碼為動作。它旨在通過僅使用神經(jīng)信號控制外部技術(shù)來幫助嚴(yán)重癱瘓患者恢復(fù)溝通能力。患者將能夠通過藍(lán)牙連接控制外部鼠標(biāo)和鍵盤。批準(zhǔn)試驗的范圍尚不清楚。

資本市場與金融

AVROBIO

AVROBIO（美國馬薩諸塞州；www.avrobio.com）是一家臨床階段的基因治療公司，致力于幫助人們擺脫一生的遺傳病，該公司已同意出售其研究性造血干細(xì)胞 (HSC) 基因治療項目，用于治療胱氨酸病轉(zhuǎn)至諾華[瑞士；www.novartis.com）以8750萬美元現(xiàn)金。AVROBIO保留其針對1型和3型戈謝病、亨特綜合征和龐貝病的一流HSC基因療法產(chǎn)品組合的全部權(quán)利。此次交易的收益預(yù)計將把公司的現(xiàn)金跑道延長至2024年第四季度。

Citius Pharmaceuticals

Citius Pharmaceuticals（美國新澤西州；https://citiuspharma.com）是一家致力于一流重癥監(jiān)護(hù)產(chǎn)品開發(fā)和商業(yè)化的后期生物制藥公司，已結(jié)束其之前宣布的注冊直接發(fā)售，用于購買總計12,500,001股普通股，每股價格1.20美元，并附有認(rèn)股權(quán)證。在扣除配售代理費用和公司應(yīng)付的其他發(fā)行費用之前，公司從此次發(fā)行中獲得的總收益約為1500萬美元。Citius目前打算將此次發(fā)行的凈收益用于一般企業(yè)用途，包括其候選產(chǎn)品的臨床前和臨床開發(fā)以及營運資金和資本支出。Citius使用mRNA重編程技術(shù)在cGMP指導(dǎo)下創(chuàng)建并擴(kuò)展了克隆 iPSC 主細(xì)胞庫。

Deepcell

Deepcell（美國加利福尼亞州；https://deepcell.com）是一家生命科學(xué)公司，開創(chuàng)了用于基礎(chǔ)和轉(zhuǎn)化研究的人工智能驅(qū)動的單細(xì)胞分類和分離，已完成7300萬美元的B輪融資。新的資金將使Deepcell能夠繼續(xù)產(chǎn)品開發(fā)，并能夠盡早商業(yè)化推出從單細(xì)胞分析中獲取生物學(xué)見解的新標(biāo)準(zhǔn)。

Deepcell的平臺結(jié)合了人工智能、專有微流體、高分辨率光學(xué)和包含超過10億張圖像的不斷增長的細(xì)胞圖譜的先進(jìn)技術(shù)，可根據(jù)視覺特征對細(xì)胞進(jìn)行分析和分類。這使得研究人員能夠以其他基于“組學(xué)”的工具之前未曾見過的分辨率水平來表征單細(xì)胞并獲得新的見解。

ElevateBio

ElevateBio（美國北卡羅來納州；https://elevate.bio）是一家專注于推動生命轉(zhuǎn)化細(xì)胞和基因療法創(chuàng)建的公司，已完成4.01億美元的D輪融資。融資收益將用于進(jìn)一步推進(jìn)公司的技術(shù)平臺——Life Edit基因編輯、iPSC、RNA、細(xì)胞、蛋白質(zhì)、載體工程——以及BaseCamp^?，其端到端基因醫(yī)學(xué)當(dāng)前良好生產(chǎn)規(guī)范（cGMP）制造和工藝開發(fā)業(yè)務(wù)，以加速細(xì)胞和基因療法的設(shè)計、制造和開發(fā)。這筆資金還將支持 ElevateBio繼續(xù)努力擴(kuò)大其地理覆蓋范圍并提高其cGMP制造能力，為其學(xué)術(shù)和行業(yè)合作伙伴提供跨整個產(chǎn)品生命周期的交鑰匙且可擴(kuò)展的技術(shù)和服務(wù)。

Ensoma

Ensoma（美國馬薩諸塞州；https://ensoma.com）是一家基因組藥物公司，開發(fā)一次性體內(nèi)治療方法，可精確改造造血系統(tǒng)的任何細(xì)胞，已完成B輪融資的5000萬美元延期，使本輪融資總規(guī)模達(dá)到1.35億美元。這些資金將用于推進(jìn)Ensoma的Engenious?體內(nèi)工程細(xì)胞治療平臺和免疫腫瘤學(xué)、遺傳疾病和其他治療應(yīng)用的基因組藥物管道的開發(fā)。

Krystal Biotech

Krystal Biotech（美國賓夕法尼亞州；www.krystalbio.com）是一家專注于為罕見疾病患者開發(fā)和商業(yè)化基因藥物的生物技術(shù)公司，已簽訂證券購買協(xié)議，以每股92.50美元的價格出售其1,729,729股普通股。向某些合格的機(jī)構(gòu)買家進(jìn)行私募。扣除任何與發(fā)行相關(guān)的費用之前，預(yù)計募集資金總額約為1.6億美元。

傳奇

Legend Biotech（美國新澤西州；https://legendbiotech.com）是一家開發(fā)、制造和商業(yè)化治療危及生命疾病的新療法的全球生物技術(shù)公司，已同意出售 5,468,750 股美國存托股票 (ADS)，每股代表兩股普通股公司股票，以每股美國存托股份64.00美元的價格，以注冊直接發(fā)行方式發(fā)行。

此次發(fā)行的募集資金總額預(yù)計約為3.5億美元（扣除發(fā)行費用），加上公司現(xiàn)有的現(xiàn)金和現(xiàn)金等價物，將使公司能夠為其計劃的運營費用和資本支出提供資金直至2025年第四季度。

Seres Therapeutics

Seres Therapeutics（美國馬薩諸塞州；www.serestherapeutics.com）是一家微生物組治療公司，已從雀巢健康科學(xué)公司收到與美國FDA批準(zhǔn)VOWST?（糞便微生物孢子，live-brpk）相關(guān)的1.25億美元里程碑付款，一種基于微生物群的口服治療劑，用于預(yù)防成人在抗生素治療復(fù)發(fā)性CDI后艱難梭菌感染 (CDI) 復(fù)發(fā) 。

這一批準(zhǔn)具有里程碑意義，此前Seres和雀巢健康科學(xué)于2021年7月達(dá)成協(xié)議，共同在美國和加拿大將 VOWST商業(yè)化。VOWST商業(yè)化后，各公司將有權(quán)平等分享商業(yè)利潤和損失。此外，Seres 有資格因?qū)崿F(xiàn)指定的凈銷售額里程碑而獲得高達(dá)2.25億美元的付款。

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