2022年3月9日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，其在研干細(xì)胞分化產(chǎn)生的胰島細(xì)胞療法VX-264的IND申請已獲FDA批準(zhǔn)，用于治療1型糖尿病，Vertex將計(jì)劃在未來幾個(gè)月里啟動(dòng)其1/2期臨床試驗(yàn)。

據(jù)悉，該療法旨在將VX-264包裝在Vertex開發(fā)的獨(dú)有免疫保護(hù)醫(yī)療器械中，這一裝置可以通過手術(shù)植入到患者體內(nèi)，在保護(hù)細(xì)胞不受免疫排斥的同時(shí)，釋放細(xì)胞生成的胰島素。該療法具有在不需要使用免疫抑制劑的情況下，功能性治愈1型糖尿病的潛力。

Vertex執(zhí)行副總裁兼細(xì)胞和基因治療首席執(zhí)行官Bastiano Sanna博士表示：“VX-264使用了與我們的VX-880項(xiàng)目相同的干細(xì)胞來源的胰島細(xì)胞，我們已經(jīng)證明了這一概念，并添加了一種專有的免疫保護(hù)裝置，使我們能夠消除免疫抑制的需要。我們很高興看到T1D的第二個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入臨床，并期待著為等待治療的T1D患者帶來變革性的（如果不是治愈性的）療法。”

Vertex正在采用多種研究方法，使用干細(xì)胞衍生的胰島，以取代T1D患者體內(nèi)破壞的產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞。Vertex在T1D的第一個(gè)臨床研究項(xiàng)目VX-880是一種干細(xì)胞衍生的、完全分化的、產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞替代療法，與免疫抑制結(jié)合使用。Vertex已在VX-880項(xiàng)目中證明了概念的臨床證明，美國和加拿大正在進(jìn)行1/2期臨床研究。

VX-880同樣是一種同種異體干細(xì)胞的全分化胰島細(xì)胞療法，有望通過恢復(fù)胰島細(xì)胞功能，包括葡萄糖反應(yīng)性胰島素的產(chǎn)生，來恢復(fù)機(jī)體調(diào)節(jié)葡萄糖水平的能力。VX-880通過靜脈輸注給藥，需要與慢性免疫抑制療法聯(lián)用來保護(hù)胰島細(xì)胞免受免疫排斥。

去年6月，Vertex在美國糖尿病協(xié)會(huì)第82屆科學(xué)會(huì)議上展示了VX-880 1/2期臨床試驗(yàn)的新數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，該研究A部分中的兩名患者均實(shí)現(xiàn)了葡萄糖響應(yīng)性胰島素生成，改善了血糖控制，同時(shí)減少了對(duì)外源性胰島素的需求。

此外，在糖尿病管理中，與基線相比，患者1第270天時(shí)的葡萄糖目標(biāo)范圍內(nèi)時(shí)間從40.1%增加到了99.9%，且無胰島素依賴性，患者2第150天時(shí)的葡萄糖目標(biāo)范圍內(nèi)時(shí)間從35.9%增加到了51.9%，外源性胰島素的使用減少了30%。安全性方面，VX-880的耐受性良好，大多數(shù)不良事件為輕度或中度。

目前，Vertex除了1型糖尿病等自身免疫疾病產(chǎn)品外，其適應(yīng)癥覆蓋甚廣，在杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）、肺囊性纖維化（CF）以及肺部和肝臟疾病等領(lǐng)域均有布局。而Vertex與CRISPR合作的全球首款CRISPR基因編輯療法exa-cel已經(jīng)上市在即，Vertex近期引起了不少關(guān)注，其最近動(dòng)態(tài)也不可謂不頻繁。在3月1日，Vertex還與ImmunoGen達(dá)成了一項(xiàng)全球多目標(biāo)許可和期權(quán)協(xié)議，ImmunoGen授予Vertex使用其ADC技術(shù)進(jìn)行研究的權(quán)利，以發(fā)現(xiàn)用于基因編輯的新型靶向調(diào)節(jié)劑。結(jié)合近期的動(dòng)態(tài)來看，Vertex在完善CRISPR基因療法領(lǐng)域的布局的同時(shí)，似乎也在嘗試進(jìn)軍其他領(lǐng)域，管線廣泛覆蓋了基因療法、mRNA、tRNA甚至是ADC藥物。

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，其特征是由于胰島素絕對(duì)缺乏引起的高血糖。在世界范圍內(nèi)，估計(jì)有4200萬人患有1型糖尿病。目前該疾病的病因尚未完全明確，現(xiàn)有研究表明這種疾病主要是由于免疫介導(dǎo)胰腺β細(xì)胞的破壞而導(dǎo)致。傳統(tǒng)治療手段主要是注射胰島素并配合血糖監(jiān)控，但傳統(tǒng)的胰島素補(bǔ)充并不能實(shí)現(xiàn)根本性的治療，并且對(duì)糖尿病并發(fā)癥的控制力也不足，存在高度未滿足的醫(yī)療需求。

當(dāng)下，越來越多的研究人員開發(fā)新型的醫(yī)療技術(shù)用于糖尿病的治療，例如AAV基因療法、CAR-Treg、干細(xì)胞治療、基因編輯等已經(jīng)在臨床上展示出了從源頭治療糖尿病的潛力，目前干細(xì)胞治療1型糖尿病臨床應(yīng)用較為成熟，已有多款步入臨床階段。

參考資料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/vertex-announces-fda-clearance-of-investigational-new-drug-application-for-vx-264-a-novel-encapsulated-cell-therapy-for-the-treatment-of-type-1-diabetes/

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