“我又能走路了！我能寫(xiě)字了！”——這是來(lái)自帕金森病（PD）患者的歡呼聲，它承載著無(wú)數(shù)家庭的喜悅與期待。

2025年1月7日，上海市東方醫(yī)院公布了一項(xiàng)具有里程碑意義的臨床研究成果。首批接受自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植治療的帕金森病患者，在手術(shù)后的12個(gè)月內(nèi)展現(xiàn)出了驚人的療效。

這些患者不僅恢復(fù)了走路、跑步、寫(xiě)字等基本生活技能，甚至能夠重新使用筷子和操作智能手機(jī)，極大地提升了他們的生活質(zhì)量，并為全球帕金森病治療帶來(lái)了新的曙光。

值得注意的是，在國(guó)外也有類(lèi)似的iPSC細(xì)胞衍生的多巴胺能祖細(xì)胞用于治療帕金森病的研究報(bào)告。例如，《新英格蘭雜志》曾報(bào)道過(guò)一例患病十年的帕金森患者在接受了iPSC來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)元植入后，這些神經(jīng)元在其腦內(nèi)存活并發(fā)揮了治療作用。

而在中國(guó)，東方醫(yī)院這款自體iPSC來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液，則是在國(guó)內(nèi)首次應(yīng)用于人類(lèi)患者的臨床試驗(yàn)中，并且已經(jīng)完成了多例中重度帕金森病患者的治療。

什么是iPSC細(xì)胞技術(shù)

誘導(dǎo)多能干細(xì)胞技術(shù)（iPSC技術(shù)）是一種革命性的細(xì)胞工程技術(shù)，它允許科學(xué)家通過(guò)特定的基因重編程方法將已經(jīng)分化的成體細(xì)胞逆轉(zhuǎn)為類(lèi)似胚胎干細(xì)胞的狀態(tài)。這些重編程后的細(xì)胞具有多能性，意味著它們可以分化成體內(nèi)幾乎任何類(lèi)型的細(xì)胞。

iPSC技術(shù)的基礎(chǔ)原理是在2006年由日本京都大學(xué)的山中伸彌教授首次提出并實(shí)現(xiàn)的，他因此獲得了2012年的諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。

iPSC技術(shù)的一個(gè)重要優(yōu)勢(shì)在于它可以使用患者自身的細(xì)胞作為起始材料，從而避免了免疫排斥的風(fēng)險(xiǎn)。此外，由于iPSC不需要破壞胚胎來(lái)獲得，所以相比傳統(tǒng)的胚胎干細(xì)胞研究，它解決了許多倫理爭(zhēng)議問(wèn)題。

上海三甲醫(yī)院首批iPSC干細(xì)胞治療帕金森病成效驚人，患者術(shù)后走路、寫(xiě)字能力得到明顯恢復(fù)！

1.治療成果：術(shù)后12個(gè)月，患者生活質(zhì)量大幅提升

首批患者中的一位男性受試者，長(zhǎng)期飽受帕金森病困擾，幾乎失去了所有的運(yùn)動(dòng)能力。然而，經(jīng)過(guò)這項(xiàng)革命性的干細(xì)胞治療后，他不僅恢復(fù)了正常的步行能力，還能進(jìn)行跑步等活動(dòng)。更重要的是，他對(duì)藥物的依賴(lài)減少，每天“關(guān)期”（即藥物失效期間）縮短了大約2小時(shí)。

另一位女性患者，在治療前幾乎無(wú)法獨(dú)立行走且手指僵硬；但在接受了同樣的治療之后，她不僅能獨(dú)自爬樓梯，手指靈活性也得到了恢復(fù)，甚至可以精確地操作智能手機(jī)。對(duì)于患者及其家人而言，這樣的改變無(wú)疑是最令人振奮的消息之一。

2.iPSC療法的優(yōu)勢(shì)，為帕金森病帶來(lái)全新希望

iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）療法在治療帕金森病方面展現(xiàn)了多項(xiàng)顯著的優(yōu)勢(shì)，這些優(yōu)勢(shì)不僅在于其技術(shù)上的創(chuàng)新性，還體現(xiàn)在臨床應(yīng)用中的實(shí)際效果上。以下是iPSC療法治療帕金森病的主要優(yōu)勢(shì)：

2.1個(gè)性化醫(yī)療

• iPSC療法采用的是患者自身的細(xì)胞，通過(guò)基因重編程轉(zhuǎn)化為多能干細(xì)胞，再進(jìn)一步分化為所需的特定類(lèi)型細(xì)胞——如多巴胺能神經(jīng)元。
• 這種自體移植方式避免了免疫系統(tǒng)的排斥反應(yīng)，不需要使用免疫抑制藥物，減少了傳統(tǒng)異體移植可能帶來(lái)的并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)。

2.2直接修復(fù)受損神經(jīng)元

• 帕金森病的核心問(wèn)題是中腦黑質(zhì)區(qū)多巴胺能神經(jīng)元的喪失或功能障礙，導(dǎo)致大腦內(nèi)多巴胺水平下降，進(jìn)而引發(fā)運(yùn)動(dòng)癥狀。
• iPSC技術(shù)可以從源頭上直接修復(fù)這些受損的神經(jīng)元，通過(guò)將健康的、新生成的多巴胺能神經(jīng)元移植到患者的大腦中，替代那些已經(jīng)死亡或者不再發(fā)揮作用的細(xì)胞，從而緩解甚至逆轉(zhuǎn)帕金森癥狀。

2.3長(zhǎng)期療效與安全性

• 移植后的iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)元能夠整合進(jìn)大腦，并且長(zhǎng)時(shí)間穩(wěn)定地產(chǎn)生和釋放多巴胺，維持患者的運(yùn)動(dòng)功能。
• 此外，研究表明，iPSC來(lái)源的功能細(xì)胞提供了穩(wěn)定且安全的細(xì)胞來(lái)源，可以進(jìn)行批量制備并確保質(zhì)量控制，解決了原代細(xì)胞治療制品難以規(guī)?；a(chǎn)和質(zhì)控的問(wèn)題，同時(shí)降低了成本。

2.4無(wú)倫理爭(zhēng)議

• 與胚胎干細(xì)胞不同，iPSC不需要依賴(lài)人類(lèi)胚胎作為來(lái)源，因此不會(huì)引起關(guān)于生命起源及倫理道德方面的爭(zhēng)論。
• 這使得iPSC成為一種更加容易被社會(huì)接受的選擇，特別是在一些對(duì)胚胎研究持保守態(tài)度的文化背景下。

2.5促進(jìn)疾病機(jī)制理解

• 利用來(lái)自患者的iPSC建立疾病模型，可以幫助研究人員更好地了解帕金森病的發(fā)生和發(fā)展過(guò)程。
• 通過(guò)對(duì)這些模型的研究，科學(xué)家們可以獲得有關(guān)病理生理學(xué)的新見(jiàn)解，并測(cè)試新的治療方法，加速藥物開(kāi)發(fā)進(jìn)程。

2.6擴(kuò)展治療選擇

• 對(duì)于那些藥物治療效果不佳或是不適合接受深部腦刺激手術(shù)(DBS)等現(xiàn)有治療手段的患者來(lái)說(shuō)，iPSC療法提供了一種全新的治療途徑。
• 隨著更多臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的積累和技術(shù)的進(jìn)步，預(yù)計(jì)未來(lái)會(huì)有更多患者受益于這項(xiàng)先進(jìn)技術(shù)。

3.探索全新治療方法，造福更多患者

此次研究是在國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)和國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的支持下開(kāi)展的。研究團(tuán)隊(duì)利用腦立體定向手術(shù)技術(shù)，將自體iPSC衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞精準(zhǔn)地植入患者大腦特定區(qū)域——?dú)ず?。植入的新?xì)胞開(kāi)始分泌多巴胺，補(bǔ)充了腦內(nèi)缺失的功能，進(jìn)而改善了患者的運(yùn)動(dòng)障礙。

對(duì)于患者及其家屬來(lái)說(shuō)，治療效果不僅僅是癥狀上的緩解，更重要的是生活質(zhì)量的巨大飛躍。許多患者由于病情嚴(yán)重而難以完成日?；顒?dòng)，但隨著治療進(jìn)展，他們逐漸恢復(fù)了自理能力，重新找回了生活的信心和希望。

展望未來(lái)

盡管這項(xiàng)療法仍處于臨床研究階段，但它已經(jīng)顯示出巨大的潛力。東方醫(yī)院吳景文主任指出，iPSC技術(shù)為帕金森病治療帶來(lái)了前所未有的希望。借助這一療法，患者的病程有望得到逆轉(zhuǎn)，甚至可能達(dá)到臨床治愈的效果。

劉中民教授強(qiáng)調(diào)，盡管?chē)?guó)際上有少數(shù)關(guān)于iPSC細(xì)胞衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞的研究取得了積極成果，但這次在中國(guó)開(kāi)展的研究尤為關(guān)鍵，因?yàn)樗鼧?biāo)志著中國(guó)首次正式進(jìn)入這一領(lǐng)域的臨床實(shí)踐。

隨著該技術(shù)的成功應(yīng)用，帕金森病患者的治療選擇變得更加多樣化。過(guò)去，患者只能依靠藥物或手術(shù)來(lái)控制癥狀，而現(xiàn)在有了iPSC療法這一選項(xiàng)，未來(lái)或許可以通過(guò)這一創(chuàng)新手段實(shí)現(xiàn)對(duì)疾病的根治。對(duì)于成千上萬(wàn)飽受帕金森病困擾的家庭來(lái)說(shuō)，干細(xì)胞技術(shù)無(wú)疑帶來(lái)了希望的曙光。

通過(guò)干細(xì)胞移植，患者不僅可以減輕癥狀，恢復(fù)運(yùn)動(dòng)能力，還有可能逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程。隨著臨床研究的深入，我們有理由相信，干細(xì)胞治療帕金森病將成為一種切實(shí)可行且前景廣闊的治療方法，為更多患者帶來(lái)福音，開(kāi)啟更加光明的未來(lái)。

結(jié)論

隨著東方醫(yī)院此次研究成果的公布，我們可以看到中國(guó)在干細(xì)胞研究方面已經(jīng)取得了令人矚目的成就。展望未來(lái)，相信會(huì)有更多基于干細(xì)胞技術(shù)的新療法問(wèn)世，不僅為帕金森病患者帶來(lái)福音，也將促進(jìn)整個(gè)醫(yī)療行業(yè)的革新與發(fā)展。

信息來(lái)源：上海東方醫(yī)院

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