近日，東京–( BUSINESS WIRE)–SanBio Co., Ltd. (TOKYO:4592)（總部：東京，代表董事兼首席執(zhí)行官：Keita Mori）特此宣布，其人體干細(xì)胞加工產(chǎn)品“AKUUGO?顱內(nèi)植入用懸浮液”（INN：vandefitemcel；以下簡(jiǎn)稱“AKUUGO?”）在日本獲得了有條件和有時(shí)間限制的上市許可，用于改善創(chuàng)傷性腦損傷導(dǎo)致的慢性運(yùn)動(dòng)性麻痹。

創(chuàng)傷性腦損傷 (TBI) 是由交通事故或墜落等強(qiáng)烈外力作用于頭部，導(dǎo)致顱骨內(nèi)腦組織受損而引起的。TBI癥狀的表現(xiàn)和時(shí)間在患者之間差異很大，并且根據(jù)受影響的大腦區(qū)域，患者可能會(huì)出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)功能障礙或更高級(jí)的腦功能障礙等后遺癥。

• 研究表明，被破壞或受損的腦組織不會(huì)自然再生，進(jìn)入TBI慢性期并出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)性麻痹的患者將對(duì)其日常生活和社交生活產(chǎn)生終生影響，這表明存在巨大的未滿足醫(yī)療需求。

AKUUGO?已被證明可有效改善與TBI相關(guān)的慢性運(yùn)動(dòng)癱瘓，是全球首個(gè)也是唯一獲批用于此適應(yīng)癥的同種異體細(xì)胞治療藥物。

AKUUGO?在促進(jìn)腦組織再生方面也是全球首創(chuàng)，它的批準(zhǔn)用于實(shí)際臨床是其重要的里程碑。

AKUUGO?是一種同種異體細(xì)胞產(chǎn)品，通過培養(yǎng)從健康供體采集的骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞，并將人Notch-1胞內(nèi)結(jié)構(gòu)域基因瞬時(shí)轉(zhuǎn)染到培養(yǎng)細(xì)胞中以增強(qiáng)其再生神經(jīng)細(xì)胞的能力而制成。

將AKUUGO?移植到腦部受損的神經(jīng)組織中，預(yù)計(jì)會(huì)觸發(fā)FGF-2（一種蛋白質(zhì)）和其他物質(zhì)的釋放，進(jìn)而促進(jìn)受損神經(jīng)細(xì)胞的自然再生能力并誘導(dǎo)神經(jīng)細(xì)胞增殖和分化。基礎(chǔ)研究結(jié)果也表明，AKUUGO?對(duì)神經(jīng)細(xì)胞具有保護(hù)作用、誘導(dǎo)血管生成，并具有免疫調(diào)節(jié)作用。

SanBio首席執(zhí)行官M(fèi)ori Keita評(píng)論如下：

“我們非常高興地宣布，經(jīng)過24年的運(yùn)營(yíng)，我們的AKUUGO?獲得了有條件和有時(shí)限的批準(zhǔn)，使我們能夠?yàn)槿毡镜膭?chuàng)傷性腦損傷患者提供新的治療選擇。AKUUGO?可直接作用于大腦，是創(chuàng)傷性腦損傷相關(guān)慢性運(yùn)動(dòng)麻痹患者的創(chuàng)新和重要選擇。我們希望通過AKUUGO?為盡可能多的創(chuàng)傷性腦損傷患者的生活帶來希望”。

AKUGO?的批準(zhǔn)是基于SanBio在日本和美國(guó)進(jìn)行的全球第二階段臨床試驗(yàn)的結(jié)果。

東京大學(xué)神經(jīng)病學(xué)教授Nobuhito Saito博士領(lǐng)導(dǎo)了這項(xiàng)臨床試驗(yàn)，并發(fā)表了如下評(píng)論:

“腦外傷可影響大腦的各個(gè)區(qū)域，損傷的部位和程度決定了癥狀和后遺癥的持續(xù)時(shí)間和嚴(yán)重程度。急性期的康復(fù)治療可有效恢復(fù)一定程度的運(yùn)動(dòng)功能，但由于受損腦細(xì)胞不能再生，因此對(duì)于腦外傷引起的慢性運(yùn)動(dòng)障礙和其他后遺癥一直沒有有效的治療方法。AKUGO?的獲批可能會(huì)為腦外傷慢性后遺癥患者提供一種新的治療選擇，我期待著看到研究和分析取得進(jìn)一步進(jìn)展”。

匹茲堡大學(xué)神經(jīng)外科教授兼神經(jīng)創(chuàng)傷臨床試驗(yàn)中心主任David O. Okonkwo博士評(píng)論如下：“慢性腦外傷患者終生殘疾，影響生活質(zhì)量，尤其是運(yùn)動(dòng)障礙患者。腦外傷患者的生活也給照顧他們的人帶來了負(fù)擔(dān)”。

AKUGO?的獲批是一項(xiàng)突破，為慢性腦外傷運(yùn)動(dòng)障礙的治療揭開了新的篇章。

慶應(yīng)義塾大學(xué)教授、SanBio的創(chuàng)始科學(xué)家Hideyuki Okano博士多年來一直支持公司的工作，他評(píng)論道：“AKUGO?的獲批是一項(xiàng)突破，為慢性腦外傷運(yùn)動(dòng)障礙的治療揭開了新的篇章”。

多年來一直支持公司發(fā)展的慶應(yīng)義塾大學(xué)教授、SanBio的創(chuàng)始科學(xué)家Hideyuki Okano博士評(píng)論道：

“20多年來，SanBio一直在腦再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域開展研發(fā)工作。我很高興AKUUGO?被批準(zhǔn)用于治療腦外傷導(dǎo)致的慢性運(yùn)動(dòng)性癱瘓，這是世界上第一個(gè)被批準(zhǔn)的此類治療方法，我也很高興能為日本患者提供新的治療選擇”。 

AKUGO?在日本獲得批準(zhǔn)，比世界上其他任何地方都要早，這使我們更接近于實(shí)現(xiàn)我們的目標(biāo)，即為全世界仍然因缺乏有效治療方案而飽受折磨的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。ㄓ绕涫悄X部疾病）患者提供支持。

AKUUGO?產(chǎn)品概述

品牌	AKUUGO?顱內(nèi)植入用懸浮液
通用名	Vandefitemcel
適應(yīng)癥和效果	腦外傷相關(guān)慢性運(yùn)動(dòng)性麻痹的改善
劑量和給藥	對(duì)于成年人，使用專用的輸送裝置組通過立體定向腦手術(shù)將5×106個(gè)活的人類（同種異體）骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（300μL細(xì)胞懸浮液）植入到病變周圍的腦組織。 通過顱骨上的鉆孔，將細(xì)胞通過三條軌跡植入病灶周圍區(qū)域。向每條軌跡注入100μL細(xì)胞懸浮液，在距離最深位置5–6毫米的總共五個(gè)位置上各注入20μL溶液。植入速率應(yīng)約為10μL/分鐘。按照以下步驟進(jìn)行植入。1. 開始手術(shù)前，將專用輸送裝置中的導(dǎo)向器和止動(dòng)器以及配有探針的插入器安裝到侵入性神經(jīng)外科手術(shù)的頭部固定裝置上。2. 將顱內(nèi)植入用細(xì)胞懸液解凍，用專用配制液清洗，用專用配制液調(diào)整細(xì)胞懸液濃度為1.67×106細(xì)胞/100μL。用專用配制液清洗固定有專用輸送裝置套管的微量注射器，再將配制好的細(xì)胞懸液注入微量注射器。
上市許可日期	2024年7月31日

批準(zhǔn)條件
1	鑒于該產(chǎn)品的生產(chǎn)記錄有限，本公司應(yīng)根據(jù)預(yù)定計(jì)劃及時(shí)收集產(chǎn)品質(zhì)量信息，并評(píng)估和報(bào)告試驗(yàn)產(chǎn)品（臨床試驗(yàn)產(chǎn)品）與擬商業(yè)化分銷產(chǎn)品的質(zhì)量等效性/同質(zhì)性。根據(jù)評(píng)估結(jié)果，本公司應(yīng)申請(qǐng)部分變更已批準(zhǔn)事項(xiàng)。在部分變更申請(qǐng)獲得批準(zhǔn)之前，本公司不得發(fā)運(yùn)該產(chǎn)品。
2	公司必須確保產(chǎn)品在配備齊全的急救設(shè)施內(nèi)使用，由具備足夠的腦外傷診斷和治療知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)以及腦立體定向手術(shù)技術(shù)的醫(yī)生使用。醫(yī)生還必須對(duì)產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)結(jié)果和不良事件有充分的了解。
3	公司必須對(duì)產(chǎn)品的所有使用情況進(jìn)行上市后評(píng)估，直至公司在有條件和有時(shí)間限制的批準(zhǔn)到期前重新申請(qǐng)產(chǎn)品上市批準(zhǔn)。
4	在有條件和有時(shí)間限制的批準(zhǔn)到期前，公司必須重新申請(qǐng)?jiān)摦a(chǎn)品的上市許可，并收集反映該產(chǎn)品作用機(jī)制的生物學(xué)特性信息，并采取必要措施，如改進(jìn)其質(zhì)量控制策略。

*關(guān)于異體細(xì)胞移植

再生醫(yī)療療法可分為自體細(xì)胞療法和異體細(xì)胞療法。自體細(xì)胞移植是采集并使用患者自身的細(xì)胞，但細(xì)胞處理過程耗時(shí)費(fèi)力。而異體細(xì)胞移植則是從捐贈(zèng)者處采集細(xì)胞并進(jìn)行大量培養(yǎng)。由于異體細(xì)胞藥物可以批量生產(chǎn)，因此可以治療大量患者。

關(guān)于“AKUUGO?顱內(nèi)植入懸浮液”

AKUUGO?顱內(nèi)植入懸浮液（INN：vandefitemcel）是一種人類（同種異體）骨髓來源的改良間充質(zhì)干細(xì)胞，通過改良和培養(yǎng)源自健康成人骨髓抽吸物的間充質(zhì)干細(xì)胞而產(chǎn)生。將AKUUGO?移植到腦部受損的神經(jīng)組織中，預(yù)計(jì)會(huì)觸發(fā)FGF-2（一種蛋白質(zhì)）和其他物質(zhì)的釋放，進(jìn)而促進(jìn)受損神經(jīng)細(xì)胞的自然再生能力，并誘導(dǎo)神經(jīng)細(xì)胞增殖和分化。

有條件和有時(shí)間限制的批準(zhǔn)是基于SanBio全球第2期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。試驗(yàn)的主要終點(diǎn)——治療后24周Fugle-Meyer運(yùn)動(dòng)量表（FMMS）評(píng)分相對(duì)于基線的平均變化——已經(jīng)達(dá)到，AKUUGO?治療組報(bào)告比對(duì)照組提高了8.3分對(duì)照組為2.3，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異。研究最終分析結(jié)果已在美國(guó)神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì)年會(huì)上公布。我們正在推進(jìn)針對(duì)多種適應(yīng)癥的研發(fā)，包括與慢性腦梗塞相關(guān)的慢性效應(yīng)。

關(guān)于SanBio集團(tuán)（SanBio Co., Ltd和SanBio, Inc）

SanBio從事再生細(xì)胞業(yè)務(wù)——我們研究、開發(fā)、制造和銷售再生細(xì)胞藥物。

2024年7月，根據(jù)Sakigake指定計(jì)劃，我們獲得了主打產(chǎn)品AKUUGO?的有條件和有時(shí)間限制的批準(zhǔn)，用于改善創(chuàng)傷性腦損傷導(dǎo)致的慢性運(yùn)動(dòng)障礙。

展望未來，我們將繼續(xù)將研發(fā)重點(diǎn)放在現(xiàn)有藥物無法滿足的重大未滿足醫(yī)療需求的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病上。該公司總部位于日本東京和加利福尼亞州奧克蘭。

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