一項名為ASPIRO的1/2期臨床試驗正在測試Aspen Neuroscience的ANPD001 （一種干細胞療法候選藥物，旨在替代帕金森病中丟失的神經(jīng)細胞），已對第一位患者進行了給藥。

阿斯彭在公司新聞稿中宣布，該試驗的首席研究員、神經(jīng)外科醫(yī)生Paul Larson博士在圖森班納大學醫(yī)學中心進行了首次移植手術。

ASPIRO (NCT06344026 )去年獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批準，目前正在測試ANPD001干細胞療法在以兩次遞增劑量移植到中重度帕金森病患者中時的長期安全性和耐受性。符合資格的研究參與者年齡在50歲至70歲之間。

阿斯彭神經(jīng)科學公司總裁兼首席執(zhí)行官達米安·麥克德維特博士表示：“這項臨床試驗的啟動是阿斯彭公司使命的一個重要里程碑，該使命是為醫(yī)療需求未得到滿足的人們開發(fā)和提供個性化的再生神經(jīng)療法，從帕金森病開始?！?/p>

麥克德維特說：“迄今為止，還沒有任何疾病緩解療法可以阻止、替代或預防多巴胺神經(jīng)元的喪失或減緩帕金森病的進展?！?/p>

其他試驗目標將包括評估治療的早期療效（通過測量所謂的時間或患者癥狀通過藥物控制的時間段）以及運動癥狀的緩解。該試驗正在美國的五個臨床中心進行。

ANPD001用于替代帕金森病患者失去的神經(jīng)細胞

帕金森病是由于大腦黑質(zhì)紋狀體多巴胺能通路中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元死亡引起的。該通路包括黑質(zhì)和背側紋狀體，兩者都參與運動控制。多巴胺是大腦的主要化學信使。

ANPD001旨在替代帕金森病患者失去的多巴胺能神經(jīng)元。

這種治療帕金森病的實驗性療法使用一種被稱為誘導多能干細胞（iPSC）的干細胞，這種干細胞幾乎可以生成體內(nèi)任何類型的細胞，包括產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。其制造過程分為三個步驟。

第一步是收集患者的皮膚細胞，然后在實驗室中對其進行改造，并重新編程為iPSC。然后為iPSC提供生化線索，引導它們轉(zhuǎn)化為多巴胺神經(jīng)元前體細胞。一旦移植到患者體內(nèi)，這些細胞最終將成熟為產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。

這種手術被稱為自體細胞移植，因為它使用的是患者自身的細胞。

“亞利桑那大學圖森醫(yī)學院神經(jīng)外科教授拉森說：“這是首次在正式臨床試驗中使用自體方法。

拉爾森稱參加ASPIRO是一種 “榮譽”，并說這是一項 “重要的研究”。

“拉爾森說：”帕金森病是最常見的神經(jīng)退行性運動障礙，主要影響中腦多巴胺神經(jīng)元的耗竭。

“拉爾森說：”帕金森病患者在確診時通常已經(jīng)喪失了黑質(zhì)通路中的大部分多巴胺能（DA）神經(jīng)元，從而導致運動和神經(jīng)功能的逐漸喪失。

試驗是干細胞治療帕金森病的首次人體研究

作為試驗就緒隊列篩選研究的一部分，登記的參與者（預計總共有9名）首先通過Rune Labs的數(shù)字健康平臺進行遠程監(jiān)控。目標是在招募患者之前全面了解該疾病。

該試驗的額外目標除了增加準時率和減少運動癥狀外，還包括改善患者的生活質(zhì)量。

這項首次人體試驗對于研究ANPD001改善中度至晚期帕金森病患者生活的能力具有重大前景。

該試驗的主要階段預計將于明年完成，并將使用大腦成像掃描對患者進行移植后五年的評估。

“這項首次人體試驗對于研究ANPD001改善中度至晚期帕金森病患者生活的能力具有重要意義，”阿斯彭首席醫(yī)療官Edward Wirth III醫(yī)學博士說。

“我們的2022年試驗就緒隊列篩選研究已經(jīng)完成入組，我們計劃今年在ASPIRO1/2a期研究中對患者進行給藥，”Wirth說。

關于作者：

Patricia Inácio 博士：帕特里夏擁有葡萄牙新里斯本大學細胞生物學博士學位，并擔任多個研究項目和獎學金以及歐洲機構重大資助申請的作者。她還曾在紐約哥倫比亞大學微生物學和免疫學系擔任博士生研究助理，并因此獲得葡美發(fā)展基金會（FLAD）獎學金。

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