干細(xì)胞是當(dāng)今生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域最熱門的領(lǐng)域之一，國內(nèi)外也涌現(xiàn)越來越多的干細(xì)胞研究企業(yè)，被譽(yù)為“人類醫(yī)療史上的第三次革命”的細(xì)胞治療技術(shù)越來越多的應(yīng)用于臨床，成為解決眾多臨床未滿足需求的重要主力軍，為許多過去無計(jì)可施的疾病帶來治療的新希望。

2020年，維渡縱橫發(fā)表了研究報(bào)告——《干細(xì)胞治療：醫(yī)療史上的第三次革命》，從市場情況、種類、成藥性、政策環(huán)境、專利情況、臨床應(yīng)用及成藥等方面進(jìn)行了闡述，打開國內(nèi)干細(xì)胞治療的投資熱潮。

2022年10月，維渡縱橫發(fā)布《2022年干細(xì)胞治療行業(yè)研究報(bào)告》，系統(tǒng)的梳理了干細(xì)胞行業(yè)，對全球干細(xì)胞企業(yè)進(jìn)了全面盤點(diǎn)，并對國內(nèi)干細(xì)胞企業(yè)最新一輪融資情況進(jìn)了系統(tǒng)性總結(jié)。

目錄

             1. 干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)概述

                 1.1 干細(xì)胞定義和特征

                 1.2 干細(xì)胞的分類

             2. 干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈分析

                 2.1 上游產(chǎn)業(yè)

                 2.2 中游產(chǎn)業(yè)

                 2.4 下游產(chǎn)業(yè)

             3. 干細(xì)胞治療市場情況

             4. 中國干細(xì)胞行業(yè)環(huán)境分析

                 4.1 起步期

                 4.2 成長期

                 4.3 快速發(fā)展期

             5. 全球干細(xì)胞企業(yè)盤點(diǎn)

                 5.1 國外干細(xì)胞企業(yè)分析

                 5.2 國內(nèi)干細(xì)胞企業(yè)分析

             6. 中國干細(xì)胞企業(yè)融資情況

? ? ? ? ? ? ?7. 總結(jié)與展望

1.干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)概述

1.1 干細(xì)胞的定義和特征

干細(xì)胞（Stem cell, SC）來源于胚胎、胎兒組織、成年組織（如骨髓、臍帶等），是一類具有自我更新能力的多潛能細(xì)胞，即干細(xì)胞保持未定向分化狀態(tài)和具有增殖能力。在合適條件或給予合適的信號的誘導(dǎo)下，能夠產(chǎn)生表現(xiàn)型與基因型和自己完全相同的子細(xì)胞，也能產(chǎn)生組成機(jī)體組織、器官的已特化的細(xì)胞，同時還能分化為祖細(xì)胞，醫(yī)學(xué)界稱其為“萬能細(xì)胞”。

干細(xì)胞微環(huán)境是干細(xì)胞賴以生存的基礎(chǔ)，對調(diào)控干細(xì)胞命運(yùn)具有重要的作用。干細(xì)胞是在全身的某個局部微環(huán)境（Niche，干細(xì)胞龕）中被發(fā)現(xiàn)的，在這個環(huán)境中干細(xì)胞處于未分化的休眠狀態(tài)。

干細(xì)胞的定義是建立在功能性的基礎(chǔ)上的。從功能上講，干細(xì)胞是具有多向分化潛能、自我更新能力的細(xì)胞，是處于細(xì)胞系起源頂端的最原始細(xì)胞，在體內(nèi)能夠分化產(chǎn)生某種特定組織類型的細(xì)胞。

從單細(xì)胞來講，尤其是在復(fù)雜的器官中，為了區(qū)別干細(xì)胞和其他各種類型的祖細(xì)胞，對其進(jìn)行功能上的區(qū)分可能更精確和必要。因?yàn)楦杉?xì)胞和祖細(xì)胞的定義是由其是否具有自我更新能力所決定的。

干細(xì)胞一旦分化為祖細(xì)胞后就失去了自我更新的能力，出現(xiàn)對稱性的有絲分裂，祖細(xì)胞的數(shù)量只有通過干細(xì)胞的增殖分化來補(bǔ)充，但是祖細(xì)胞仍然保持高度的增殖能力，就造血干祖細(xì)胞而言，各系造血過程中細(xì)胞的大量擴(kuò)增主要依靠造血祖細(xì)胞的增殖。

在成體的器官中，干細(xì)胞可以通過不斷分裂來修復(fù)組織，或者是像在哺乳動物腦組織中那樣處于靜止的狀態(tài)。干細(xì)胞在其發(fā)育期間能夠通過對稱性地分裂以擴(kuò)增它們的數(shù)量，或者通過非對稱性分裂進(jìn)行自我更新和產(chǎn)生更多不同分化類型的祖細(xì)胞。

1.1.2 干細(xì)胞的特征

干細(xì)胞的定義與特征

1）自我更新能力

在細(xì)胞分化的過程中，細(xì)胞往往由于高度分化而完全失去了再分裂的能力，最終衰老死亡。機(jī)體在發(fā)展適應(yīng)過程中為了彌補(bǔ)這一不足，保留了一部分未分化的原始細(xì)胞，即干細(xì)胞，一旦生理需要，這些干細(xì)胞可按照發(fā)育途徑通過分裂而產(chǎn)生分化細(xì)胞。

2）多向分化潛能

干細(xì)胞具有干性、功能性，它們相互牽制，彼消此漲?！?mark style="background-color:rgba(0, 0, 0, 0);color:#02639b" class="has-inline-color">干性”代表干細(xì)胞蓄勢待發(fā)的分化能力，“功能性”代表干細(xì)胞朝著特定方向分化為成熟細(xì)胞的能力。

干細(xì)胞擁有分化成為任何一個細(xì)胞的能力，通過分化成不同的細(xì)胞，繼而可以組成各類器官和組織。可以說，我們?nèi)梭w本身就是由一個干細(xì)胞產(chǎn)生的——胚胎干細(xì)胞。除此之外，在成人體內(nèi)，每天干細(xì)胞都在分化為肌肉、皮膚、骨骼、器官、神經(jīng)、血液、免疫細(xì)胞等，可以說，沒有干細(xì)胞，人體的組織就無法得到修復(fù)。

3）旁分泌（Paracrine）

干細(xì)胞的旁分泌機(jī)制，在適宜的時機(jī)，適宜的地點(diǎn)，將各種類型的生物活性因子，以發(fā)散的模式向外運(yùn)輸，發(fā)揮干細(xì)胞的積極功能。

干細(xì)胞的旁分泌效應(yīng)，能夠表達(dá)、合成、分泌各類生長因子（如Ang 1/2、VEGF、PGF、FGF、PDGF、EGF、TGF-b、IGF、GH、HGF等）、細(xì)胞因子（IL-1、IL-2、IL-3、IL-4、IL-6、IL-7、IL-8、IL-10、IL-11、IL-12、TNF-a、MIP-1a、MCP-1等）、調(diào)節(jié)因子（干細(xì)胞因子/SCF、干細(xì)胞衍生因子/SDF、干細(xì)胞衍生的神經(jīng)干細(xì)胞支持因子/SDNSF等）、信號肽（C型利鈉肽/CNP、腦鈉素/BNP、心鈉素/ANP、CGPR、內(nèi)皮素/ET、腎上腺髓質(zhì)素/ADM等）等多種生物活性分子，調(diào)節(jié)代謝、免疫、細(xì)胞分化、增殖、遷移、營養(yǎng)、凋亡等活性因子，并通過這些因子平衡了機(jī)體的內(nèi)穩(wěn)態(tài)，為干細(xì)胞免疫調(diào)節(jié)、抗凋亡等提供了適宜的環(huán)境。

4）歸巢效應(yīng)?(Homing）

干細(xì)胞需要被調(diào)動到受傷的組織周圍發(fā)揮功能。因此，干細(xì)胞需要一個幫它導(dǎo)航定位的“GPS”，而這種定位能力就是干細(xì)胞的“歸巢效應(yīng)”。

研究發(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞歸巢當(dāng)中，干細(xì)胞自身很重要的一個標(biāo)簽——ITGA4，就像是安裝在干細(xì)胞身上的GPS，幫助干細(xì)胞縱觀全局，掌握信息。有了GPS還不夠，干細(xì)胞還需要目的地的“引導(dǎo)”，才能夠順利移動，被帶去需要干細(xì)胞的目的地，和ITGA4配對合作的另一個蛋白——VCAM-1既發(fā)揮了這個作用。

在干細(xì)胞歸巢機(jī)制的加持下，無論身體哪里出現(xiàn)了問題，都可以靜脈注射，一次性方便、安全地將大量干細(xì)胞輸送至身體損傷的部位，而不用擔(dān)心剛輸入就消失了。通過靜脈輸入的干細(xì)胞，也確實(shí)會在受損部位發(fā)揮積極的修復(fù)功能，這也在理論層次上正式解釋了干細(xì)胞靜脈輸注的科學(xué)原理。

干細(xì)胞的分類

1.2.1 根據(jù)發(fā)育階段

根據(jù)發(fā)育階段進(jìn)行分類，干細(xì)胞可以分為胚胎干細(xì)胞和成體干細(xì)胞。

胚胎干細(xì)胞（Embryonic stem cell，ESC）：是從胚泡附植前早期胚胎內(nèi)細(xì)胞團(tuán)（inner cell mass，ICM）或胚泡附植后胚胎原始生殖細(xì)胞（promordial germ cells，PGCs）分離克隆出的一種細(xì)胞。它具有體外培養(yǎng)無限增殖、自我更新、多向分化的特性。無論在體外還是體內(nèi)環(huán)境，ESC細(xì)胞具有發(fā)育全能性，能被誘導(dǎo)分化為機(jī)體幾乎所有的細(xì)胞類型，但不能發(fā)育成完整個體，是一種多能干細(xì)胞。

胚胎干細(xì)胞在體外可以大量擴(kuò)增、篩選、凍存和復(fù)蘇而不會喪失其原有的特性。目前，國內(nèi)布局該領(lǐng)域的干細(xì)胞治療企業(yè)僅有3家：吉林中科生物、澤輝生物、愛姆斯坦。

成體干細(xì)胞（Tissue-specific stem cell）：成體干細(xì)胞是指存在于一種已經(jīng)分化組織中的未分化細(xì)胞，這種細(xì)胞能夠自我更新并且能夠特化形成組成該類型組織的細(xì)胞。成體干細(xì)胞存在于機(jī)體的各種組織器官中，其來源包括骨髓、外周血、角膜、視網(wǎng)膜、腦、骨骼肌、牙髓、肝、腎、皮膚、胃腸道內(nèi)皮和胰腺等。

成體干細(xì)胞通常產(chǎn)生某種細(xì)胞的前體（又稱祖細(xì)胞），其分化潛能遠(yuǎn)不如胚胎干細(xì)胞，只能分化成其所在組織的特化細(xì)胞，是組織器官的“后備軍”。成體干細(xì)胞有各種類型，包括：間充質(zhì)干細(xì)胞（mesenchymal stem cell，MSC）、脂肪干細(xì)胞、造血干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、血管內(nèi)皮干細(xì)胞、上皮干細(xì)胞、肝干細(xì)胞、腸道干細(xì)胞、睪丸干細(xì)胞等。

根據(jù)分化潛能

干細(xì)胞的分類

根據(jù)分化潛能分類，干細(xì)胞可分為全能干細(xì)胞、多能干細(xì)胞、單能干細(xì)胞。

全能干細(xì)胞（Totipotent stem cell，TSC）：全能干細(xì)胞是指受精卵到卵裂期32細(xì)胞前的所有細(xì)胞，是具有無限分化潛能，能分化成所有組織和器官的干細(xì)胞。?TSC的子分類眾說紛紜，有觀點(diǎn)認(rèn)為動物中只有受精卵才是全能干細(xì)胞，也有觀點(diǎn)認(rèn)為全能干細(xì)胞除了受精卵還包括胚胎干細(xì)胞、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（Induced Pluripotent Stem Cells，iPSC ）。iPSC是指通過導(dǎo)入特定的轉(zhuǎn)錄因子將終末分化的體細(xì)胞重編程為多能性干細(xì)胞。

2006年日本京都大學(xué)Shinya Yamanaka在世界著名學(xué)術(shù)雜志《細(xì)胞》上率先報(bào)道了誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的研究。他們把Oct3/4,Sox2、c-Myc和Klf4這四種轉(zhuǎn)錄因子基因克隆入病毒載體，然后引入小鼠成纖維細(xì)胞，發(fā)現(xiàn)可誘導(dǎo)其發(fā)生轉(zhuǎn)化，產(chǎn)生的iPS細(xì)胞在形態(tài)、基因和蛋白表達(dá)、表觀遺傳修飾狀態(tài)、細(xì)胞倍增能力、類胚體和畸形瘤生成能力、分化能力等方面都與胚胎干細(xì)胞相似。我國的科學(xué)家應(yīng)用iPSC分化為完整的小鼠，在這個領(lǐng)域處于世界領(lǐng)先水平。

多能干細(xì)胞（Pluripotent Stem Cell，PSC）：多能干細(xì)胞具有產(chǎn)生多種類型細(xì)胞的能力，但失去了發(fā)育成完整個體的能力，發(fā)育潛能受到一定的限制?？茖W(xué)家們趨向于將分化潛能更廣的干細(xì)胞稱為多潛能干細(xì)胞，如骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞；而將向某一類型組織的不同細(xì)胞分化的干細(xì)胞稱為多能干細(xì)胞，如造血干細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞等 。多能干細(xì)胞實(shí)際上主要指間充質(zhì)干細(xì)胞。

單能干細(xì)胞：常被用來描述在成體組織、器官中的一類細(xì)胞，意思是此類細(xì)胞只能向單一方向分化，產(chǎn)生一種類型的細(xì)胞。在許多已分化組織中的成體干細(xì)胞是典型的單能干細(xì)胞，在正常的情況下只能產(chǎn)生一種類型的細(xì)胞。如上皮組織基底層的干細(xì)胞、肌肉中的成肌細(xì)胞又叫衛(wèi)星細(xì)胞。這種組織是處于一種穩(wěn)定的自我更新的狀態(tài)。然而，如果這種組織受到傷害并且需要多種類型的細(xì)胞來修復(fù)時，則需要激活多潛能干細(xì)胞來修復(fù)受傷的組織。

2.干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈分析?

干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)上游為干細(xì)胞提取和存儲以及相關(guān)設(shè)備；中游為藥物、再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品、醫(yī)美產(chǎn)品等研發(fā)生產(chǎn)單位；下游為臨床治療應(yīng)用。上游是最成熟的一環(huán)，中下游仍有待進(jìn)一步拓展。

2.1 ? 上游

干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈上游之一是細(xì)胞存儲。年輕時，人體的細(xì)胞健康并充滿活力，此時身體也會充滿活力，具備著良好的抵抗力；而年老時，人體的細(xì)胞也會衰老，身體的抵抗力也會因此下降，甚至被各種疾病困擾。細(xì)胞存儲，就是在人體年輕時，將健康有活力的細(xì)胞提取并儲存起來，待將來生病或衰老或想改善亞健康時，再將曾經(jīng)儲存起來的細(xì)胞重新注入到身體內(nèi)。從而實(shí)現(xiàn)防老抗衰、防病抗病的效果。細(xì)胞儲存是干細(xì)胞醫(yī)療行業(yè)最基礎(chǔ)、最前端的業(yè)務(wù)。

國內(nèi)主要代表公司：中源協(xié)和的天津市臍帶血造血干細(xì)胞庫、金衛(wèi)醫(yī)療的中國臍帶血庫、上海市干細(xì)胞技術(shù)公司的上海臍帶血造血干細(xì)胞庫、江蘇省的博雅干細(xì)胞間充質(zhì)干細(xì)胞庫、廣東省臍帶血造血干細(xì)胞庫、山東省人類臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞庫、上海張江生物銀行、中關(guān)村生物銀行、武漢國家人類遺傳資源庫等。

除此之外，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)上游還有很重要的一環(huán)，即原材料、試劑、設(shè)備、耗材供應(yīng)商。

• 1）原材料與實(shí)驗(yàn)動物包括蛋白、抗體、實(shí)驗(yàn)動物、動物模型等。
• 2）耗材與試劑包括試劑與起始物料，如培養(yǎng)基、緩沖液、生產(chǎn)用細(xì)胞等；還包括各類材料，如各類微球色譜材料、細(xì)胞激活用磁微粒、一次性反應(yīng)膜材料等。大部分產(chǎn)品如培養(yǎng)基和免疫磁珠等基本為進(jìn)口壟斷，全球主要的培養(yǎng)基供應(yīng)商包括Gibco（賽默飛）、Hyclone（Cytiva，丹納赫旗下）、Sigma-Aldrich（默克）、Lonza。免疫磁珠供應(yīng)商包括德國美天旎、賽默飛。
• 3）儀器與設(shè)備包括生物反應(yīng)器、細(xì)胞培養(yǎng)儀器、細(xì)胞分離系統(tǒng)等，以及相應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)控系統(tǒng)、生物制藥設(shè)備。國內(nèi)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展推動著上游設(shè)備、耗材增長，但中高端設(shè)備依然以進(jìn)口為主，國內(nèi)企業(yè)的細(xì)胞培養(yǎng)及開發(fā)工藝、離心提取、分離收集、無菌連接系統(tǒng)等工藝技術(shù)與外資企業(yè)存在較大的差距，加快進(jìn)口替代步伐帶來一定投資機(jī)遇。

國內(nèi)主要代表公司：賽橋生物、百因諾、康晟生物、金儀盛世、深研生物、中博瑞康、倍諳基生物、奧浦邁、賽動制造、賽科成、非凡生物、博雅控股、東富龍、泰林生物、楚天科技、納微科技、原能生物、基點(diǎn)生物等。

2.2 ?中游

干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈中游是干細(xì)胞藥物或美容產(chǎn)品或再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品研發(fā)企業(yè)，維渡縱橫將在第五章進(jìn)行相關(guān)公司的詳細(xì)梳理。

根據(jù)醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)，截至2022年10月，全球共批準(zhǔn)14款干細(xì)胞藥物上市，詳情見下表所示。

其中，涉及到10家干細(xì)胞藥物公司，包括Orgenesis、Mesoblast、Anterogen、JCR Pharmaceuticals、Novatis、Osiris、Stempeutics、Corestem、Creative Medical Technology、Holostem Terapie Avanzate等。

2.3 下游

干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈下游由開展干細(xì)胞醫(yī)療的機(jī)構(gòu)組成，以三甲醫(yī)院為主。此外，在消費(fèi)級應(yīng)用領(lǐng)域，干細(xì)胞用于醫(yī)學(xué)美容，延緩細(xì)胞衰老。

3.干細(xì)胞行業(yè)市場情況?

根據(jù)Precedence Research數(shù)據(jù)，2021年全球干細(xì)胞治療市場規(guī)模為98.7億美元，預(yù)計(jì)到2030年將達(dá)到314.1億美元左右，并有望在2022年至2030年的預(yù)測期內(nèi)以13.73%的復(fù)合年增長率(CAGR)增長。

根據(jù)ClinicalTrials數(shù)據(jù)，截至2022年10月28日，全球登記的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目高達(dá)6885項(xiàng)。

4.中國干細(xì)胞行業(yè)環(huán)境?

自2016年，我國將細(xì)胞治療加入“健康中國2030”計(jì)劃后，細(xì)胞治療被提高到了政策層面。從國家到地方，政策也愈加清晰地展示對細(xì)胞治療技術(shù)的重視，我國干細(xì)胞行業(yè)在國家政策的支持下進(jìn)入快速發(fā)展期。

4.1 ? 起步期

1993年-2003年，這一階段是我國干細(xì)胞行業(yè)發(fā)展的起步期。

國家陸續(xù)出臺細(xì)胞應(yīng)用研究相關(guān)政策，意味著我國人體細(xì)胞治療領(lǐng)域進(jìn)入科學(xué)化、規(guī)范化并與國際同步的良好發(fā)展開端。

這一階段的主要政策包括：

1993年：原衛(wèi)生部發(fā)布 《人的體細(xì)胞治療及基因治療臨床研究質(zhì)控要點(diǎn)》

1999年：國家藥監(jiān)局發(fā)布《新生物制品審批辦法》

2003年：國家食藥監(jiān)局發(fā)布《人體細(xì)胞治療研究和制劑質(zhì)量控制技術(shù)指導(dǎo)原則》

4.2 ? 成長期

2009年-2015年，這一階段是我國干細(xì)胞行業(yè)發(fā)展的成長期。

隨著細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，干細(xì)胞治療從人的體細(xì)胞治療中分類出來，擁有了專門的管理辦法并適用至今。干細(xì)胞臨床研究開始施行備案管理制度，標(biāo)志著干細(xì)胞行業(yè)發(fā)展迎來風(fēng)口。

這一階段的主要政策包括：

2009年：原衛(wèi)生部發(fā)布《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》

2015年：原衛(wèi)計(jì)委發(fā)布《關(guān)于取消第三類醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用準(zhǔn)入審批有關(guān)工作的通知》

2015年：原衛(wèi)計(jì)委聯(lián)合食藥監(jiān)局發(fā)布《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》、《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》

4.3 ? 快速發(fā)展期

2017年-至今，這一階段是我國干細(xì)胞行業(yè)發(fā)展的快速發(fā)展期。

我國已明確干細(xì)胞按藥品、技術(shù)管理的“雙軌制”監(jiān)管。企業(yè)主導(dǎo)研制細(xì)胞制劑鼓勵按藥品申報(bào)，由國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)按照藥品進(jìn)行監(jiān)管，企業(yè)開展臨床試驗(yàn)需要按照藥物臨床試驗(yàn)相關(guān)要求提交申請。2021年，“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”再被科技部列為“十四五”國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃之中。2022年5月10日，國家發(fā)改委正式印發(fā)了《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》，提出開展前沿生物技術(shù)創(chuàng)新，包括發(fā)展基因診療、干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療等新技術(shù)，強(qiáng)化“產(chǎn)學(xué)研用”協(xié)同聯(lián)動，加快相關(guān)技術(shù)產(chǎn)品轉(zhuǎn)化和臨床應(yīng)用，推動形成再生醫(yī)學(xué)和精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)治療新模式。規(guī)劃多次出現(xiàn)干細(xì)胞和細(xì)胞內(nèi)容，提及打造細(xì)胞產(chǎn)業(yè)新模式，可以看出對細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的統(tǒng)一認(rèn)知和重視程度，釋放細(xì)胞治療行業(yè)新活力。

這一階段的主要政策包括：

2017年：國家食藥監(jiān)局發(fā)布《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》

2018年：國務(wù)院發(fā)布《關(guān)于支持自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)深化改革創(chuàng)新若干措施的通知》

2019年：國家衛(wèi)健委聯(lián)合藥監(jiān)局發(fā)布《關(guān)于做好2019年干細(xì)胞臨床研究監(jiān)督管理工作的通知》

2020年：國家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布《人源性干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》

2021年：國家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布《人源性干細(xì)胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》

2022年：國家發(fā)改委印發(fā)《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》

全球干細(xì)胞企業(yè)盤點(diǎn)?

伴隨著干細(xì)胞科學(xué)的不斷深入、干細(xì)胞技術(shù)的快速發(fā)展、干細(xì)胞監(jiān)管法規(guī)的日益完善，干細(xì)胞技術(shù)在干細(xì)胞移植、干細(xì)胞新藥、干細(xì)胞組織器官修復(fù)等眾多領(lǐng)域的應(yīng)用將越來越廣泛，其所針對的適應(yīng)證將逐年增加。

國內(nèi)外涌現(xiàn)越來越多的干細(xì)胞研究企業(yè)，如：Mesoblast（MESO）、Osiris（OSIR）、Pluristem（PSTI）、Athersys（ATHX）、Vericel（VCEL）、BrainStorm（BCLI）、FCB-pharmicell、Medipost、Anterogen、吉林中科生物、北科生物、澤輝生物、賽萊拉、士澤生物、漢氏聯(lián)合、貝來生物、愛薩爾、西比曼、生創(chuàng)科技、鉑生卓越、中源協(xié)和、博雅控股、吉美瑞生等，以及一些綜合制藥企業(yè)也開始發(fā)力干細(xì)胞治療領(lǐng)域，如輝瑞、安斯泰來、天士力、九芝堂、復(fù)星醫(yī)藥等，爭取將被譽(yù)為“人類醫(yī)療史上的第三次革命”的干細(xì)胞技術(shù)早日推向臨床，成為解決眾多臨床未滿足需求的重要主力軍，為許多過去無計(jì)可施的疾病帶來治療的新希望。

5.1 ?國外干細(xì)胞代表企業(yè)

1. Allele

Allele Biotechnology and Pharmaceuticals成立于1999年，專注于開發(fā)臨床和治療用途的前沿技術(shù)，包括RNA干擾、熒光蛋白、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSCs)、基因組編輯和單域抗體。2015年，圣地亞哥建立了cGMP廠房，以進(jìn)一步推進(jìn)基于iPSC的細(xì)胞治療的臨床開發(fā)Allele的創(chuàng)始人和CEO為?Dr. Jiwu Wang (王繼武博士)。

公司網(wǎng)址：https://www.allelebiotech.com

2. Anterogen

Anterogen是韓國最早進(jìn)行干細(xì)胞技術(shù)研究的公司之一，掌握脂肪干細(xì)胞原創(chuàng)技術(shù)。2012年1月，韓國食品藥品監(jiān)督管理局（KFDA）正式批準(zhǔn)Cuepistem用于治療復(fù)雜性克隆恩氏并發(fā)肛瘺，這是KFDA批準(zhǔn)上市的首個脂肪干細(xì)胞治療藥物。Cuepistem前后經(jīng)過了5年的臨床試驗(yàn)，最終通過了KFDA的審批。Cuepistem也是干細(xì)胞治療劑中最早納入醫(yī)療保險(xiǎn)賠償金覆蓋范圍的，單價每次治療2萬-3.5萬人民幣。

3. Athe

rsys（ATHX）Athersys公司是一家位于美國俄亥俄州的再生醫(yī)學(xué)公司，致力于開發(fā)以細(xì)胞為基礎(chǔ)的再生治療產(chǎn)品，2007年在納斯達(dá)克上市。Athersys公司的研發(fā)管線分為三大方向：神經(jīng)系統(tǒng)疾病、炎癥和免疫、心血管疾病。Athersys公司產(chǎn)品研發(fā)管線如下：

2022年5月20日，美國Athersys公司宣布，其合作伙伴Healios透露在日本開展的干細(xì)胞治療缺血性卒中的臨床試驗(yàn)未能達(dá)到2/3期試驗(yàn)的主要終點(diǎn)。值得一提的是，患者雖在90天時未達(dá)到主要終點(diǎn)，但一年后，患者生活質(zhì)量得到了持續(xù)的改善。

主要結(jié)論：患者在90天內(nèi)沒有顯示出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善，臨床試驗(yàn)未達(dá)到主要終點(diǎn)；總體來說，經(jīng)過一年的時間，基本上所有評價功能結(jié)果都有持續(xù)的改善，數(shù)據(jù)支持對治療患者生活質(zhì)量的長期影響和持續(xù)改善。治療組和安慰劑組之間的安全結(jié)果沒有重大的死亡，包括死亡率和危及生命的不良事件公司網(wǎng)址：

https://www.athersys.com

4. Aspen Neuroscience

Aspen Neuroscience于2018年建立，致力于干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病。創(chuàng)始人為The Scripps Research Institute再生醫(yī)學(xué)中心，干細(xì)胞中心創(chuàng)始主任Jeanne Loring’教授。技術(shù)基礎(chǔ)由Jeanne Loring教授開發(fā)，自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSCs)分化多巴胺能神經(jīng)元。

ANPD001目前擬遞交IND，適應(yīng)癥：散發(fā)性帕金森病。

公司網(wǎng)址：https://www.aspenneuroscience.com

5. Avery Therapeutics

Avery是一家致力于開發(fā)組織工程療法，治療疾病和人體肌肉損傷的公司。Avery主要產(chǎn)品MyCardia?用于治療心力衰竭。MyCardia是一種穩(wěn)定和堅(jiān)固的異體工程組織移植物，可以大規(guī)模生產(chǎn)，冷凍保存，并在4℃運(yùn)輸。在心力衰竭的臨床前研究中，與未經(jīng)治療的隊(duì)列相比，MyCardia改善了心肌功能，并改善了日常活動和運(yùn)動耐量等生活質(zhì)量指標(biāo)。

公司網(wǎng)址：https://averythera.com

6. BlueRock /Bayer

2016年Bayer與Versant Ventures 合資成立BlueRock Therapeutics，2019年8月8日，拜耳公司（Bayer AG）和BlueRock Therapeutics聯(lián)合宣布了一項(xiàng)協(xié)議。根據(jù)該協(xié)議，拜耳將完全收購BlueRock Therapeutics。2021年5月，BlueRock、富士細(xì)胞和Opsis治療公司建立了研發(fā)聯(lián)盟，開發(fā)異基因ipsc衍生的眼病細(xì)胞療法。

BlueRock Therapeutics專注于利用專有的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSC）平臺開發(fā)神經(jīng)病學(xué)、心臟病學(xué)和免疫學(xué)領(lǐng)域的工程細(xì)胞療法。管線MSK-DA01處于臨床I期（NCT04802733），治療晚期帕金森氏病，2022年1月第一個病人入組用藥。

公司網(wǎng)址：https://bluerocktx.com

7. Bone Therapeutics

公司位于比利時戈斯利，致力于將未分化的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化為“成骨細(xì)胞”，這些細(xì)胞可以通過微創(chuàng)手術(shù)使用，避免侵入性手術(shù)。

臨床重點(diǎn)開發(fā)ALLOB?，這是一種來自健康供體干細(xì)胞的異體“現(xiàn)貨型”細(xì)胞治療產(chǎn)品，目前正在進(jìn)行II期研究，用于治療延遲愈合骨折。

公司網(wǎng)址：https://bonetherapeutics.com/

8. Brooklyn （納斯達(dá)克：BTX）

Brooklyn Immuno Therapeutics(BTX)是一家臨床階段的生物制藥公司，使用最新技術(shù)，如合成mRNA、細(xì)胞重編程、基因編輯、細(xì)胞因子開發(fā)等，推動正在進(jìn)行的項(xiàng)目，包括iPSC衍生的MSC(iMSC)、基因編輯的iMSC和體內(nèi)基因編輯。細(xì)胞因子藥物IRX-2，正在進(jìn)行2B期臨床研究，適應(yīng)癥頭頸部鱗癌。

公司網(wǎng)址：https://brooklynitx.com

9. Cellectis（納斯達(dá)克：CLLS)

公司使用其注冊的TALEN? 技術(shù)，產(chǎn)生UCART (Universal Chimeric Antigen Receptor T-cells)。

Cytovia Therapeutics 和 Cellectis基于TALEN?，通過iPSCs誘導(dǎo)產(chǎn)生NK細(xì)胞，進(jìn)行細(xì)胞治療，這部分合作由再凌生物CytoLynx Therapeutics（Cytovia Therapeutics中國合資公司）完成。

公司網(wǎng)址：https://www.cellectis.com

10. Cellino Biotech

Cellino使用機(jī)器學(xué)習(xí)、人工智能和激光技術(shù)來使細(xì)胞治療制造變得自動化。細(xì)胞是在一個封閉的盒式格式中創(chuàng)建的，這允許數(shù)千個患者樣本在一個單一的設(shè)施中并行處理，填補(bǔ)干細(xì)胞行業(yè)的一個關(guān)鍵空白，即無法大規(guī)模制造個性化的細(xì)胞。Bayer已經(jīng)投資該公司8000萬美金。

公司網(wǎng)址：https://www.cellinobio.com

11. Century Therapeutics

Century是一個創(chuàng)新的生物技術(shù)公司，位于西雅圖，集成前沿基因編輯、蛋白質(zhì)工程生成異基因iPSC衍生NK和T細(xì)胞。

目前管線均處于臨床前期。

2022年1月10日，施貴寶(BMY.US)與Century Therapeutics(IPSC.US)宣布就聯(lián)合開發(fā)iPSC衍生的同種異體細(xì)胞療法達(dá)成一項(xiàng)研究合作和許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，Century將獲得1.5億美元現(xiàn)金(1億美元預(yù)付款和5000萬美元股權(quán)投資)，并有可能獲得超過30億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款。

公司網(wǎng)址：https://www.centurytx.com

12. Citius（納斯達(dá)克：CTXR）

Citius Pharmaceuticals是一家生物制藥公司，專注于一流的重癥護(hù)理產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化，包括輔助癌癥護(hù)理、腫瘤、干細(xì)胞治療、抗感染藥物。

Citius通過真皮成纖維細(xì)胞創(chuàng)建克隆iPSC主細(xì)胞庫，再誘導(dǎo)產(chǎn)生i-MSCs，為未來所有的細(xì)胞提供了一個同質(zhì)的、經(jīng)過驗(yàn)證的細(xì)胞來源。Citius的i-MSCs具有優(yōu)越的效力和高細(xì)胞活力，分泌免疫調(diào)節(jié)蛋白，可減少或預(yù)防與呼吸窘迫綜合征（ARDS）相關(guān)的肺部癥狀，預(yù)計(jì)2022年提交IND申請。

管線進(jìn)展如下圖：

公司網(wǎng)址：https://citiuspharma.com

13. Corestem

NeuroNATA-R是Corestem公司提供的干細(xì)胞療法。在每次注射干細(xì)胞的4周前，需要從患者自身的骨髓中采集骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞。用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥、運(yùn)動神經(jīng)元病，價格為1.8-7.2萬美元（根據(jù)體重）。

公司網(wǎng)址：http://corestem.com/en

14. Creative Medical Technology

Creative Medical Technology Holdings Inc 是一家專注于再生醫(yī)學(xué)的生物技術(shù)控股公司。它的成立是為了創(chuàng)造和許可用于治療應(yīng)用的羊水源干細(xì)胞領(lǐng)域的知識產(chǎn)權(quán)。其核心活動是干細(xì)胞的研究和開發(fā)應(yīng)用，用于治療男性和女性性功能障礙、不孕、流產(chǎn)等相關(guān)問題。治療勃起功能障礙的干細(xì)胞藥物CaverStem已經(jīng)獲批上市。

公司網(wǎng)址：https://creativemedicaltechnology.com

15. Cynata（ASX:CYP）

澳大利亞干細(xì)胞和再生藥物公司，2017年全球領(lǐng)先的影像和醫(yī)療器械巨頭富士膠片(FUJIFILM)公司支付了397萬澳元收購了Cynata的部分股權(quán)，成為Cynata Therapeutics的大股東之一。

Cymerus?是從誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSCs)生成間充質(zhì)血管母細(xì)胞(MCAs)，再用此中間細(xì)胞中生成細(xì)胞產(chǎn)品。這項(xiàng)技術(shù)最初是由威斯康星大學(xué)麥迪遜分校(UWM) Igor Slukvin教授（Cynata創(chuàng)始人之一）開發(fā)。Cynata正專注于利用該技術(shù)生產(chǎn)基于間充質(zhì)干細(xì)胞(MSC)的產(chǎn)品。

公司網(wǎng)址：https://www.cynata.com

16. FUJIFILM

Cellular Dynamics公司于2004年由iPSC研究領(lǐng)域的先驅(qū)James Thomson創(chuàng)立，總部位于威斯康星州的麥迪遜市。

2015年3月FUJIFILM以3.07億美元收購Cellular Dynamics International（CDI），進(jìn)入基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的細(xì)胞發(fā)現(xiàn)，開發(fā)支持和企業(yè)服務(wù)領(lǐng)域。通過此次收購，獲得了世界領(lǐng)先的iPSC開發(fā)生產(chǎn)技術(shù)。目前有帕金森、心血管、眼科三個主要管線，均處于臨床前階段。

公司網(wǎng)址：https://www.fujifilmcdi.com

17. Cytovia Therapeutics

Cytovia在馬薩諸塞州納蒂克有研發(fā)實(shí)驗(yàn)室，在波多黎各有GMP細(xì)胞制造廠房，與Cellectis（前文已述）、CytoImmune、INSERM、國家癌癥研究所和加州大學(xué)舊金山分校(UCSF)等有廣泛合作。

Cytovia專注于開發(fā)三種類型的iPSCs衍生的NK細(xì)胞：未編輯的iNK細(xì)胞；具有功能改善和持久性的TALEN?基因編輯的iNK細(xì)胞；嵌合抗原受體的TALEN?基因編輯的iNK細(xì)胞；

第二種基石技術(shù)是一種四價多特異性抗體平臺，通過使用專有的Flex-NK?技術(shù)靶向NKp46，吸引自然殺傷細(xì)胞執(zhí)行殺傷功能。針對GPC3、CD38、EGFR的管線預(yù)計(jì)在2022年申請IND。

公司網(wǎng)址：https://www.cytoviatx.com/

18. Catalent （CDMO，紐交所：CTLT）

公司2007年被黑石集團(tuán)收購后成立，2014年開始盈利并重新上市，總部位于美國新澤西州的薩默塞特，在中國上海投資了兩家臨床供應(yīng)中心，分別位于外高橋保稅區(qū)和毗鄰張江藥谷的浦東唐鎮(zhèn)。作為全球生物制品CDMO的領(lǐng)導(dǎo)者，在歐洲和北美擁有最先進(jìn)的設(shè)施，與從全球頂級跨國制藥公司到小型和虛擬公司等各種規(guī)模的客戶都有合作的經(jīng)驗(yàn)。擁有先進(jìn)技術(shù)，包括GPEx?、SMARTag?和腺相關(guān)病毒(AAV)載體，開發(fā)生產(chǎn)iPSCs ，CAR-T、TCR-T、NK等各種細(xì)胞類型產(chǎn)品。

公司網(wǎng)址：https://www.catalent.com

19. Editas Medicine (納斯達(dá)克: EDIT)

Editas醫(yī)學(xué)總部位于馬薩諸塞州的劍橋，是一家領(lǐng)先的基因組編輯公司，專注于將CRISPR/Cas9和CRISPR/Cas12a基因組編輯系統(tǒng)進(jìn)行商業(yè)化開發(fā)。基因編輯的CD34+人造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞 （EDIT-301），開展了嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴型地中海貧血(TDT)臨床研究。iPSCs-iNk在臨床前，iNK和αβ T細(xì)胞開始提交IND。

公司網(wǎng)址：https://www.editasmedicine.com/

20. Exacis Biotherapeutics

Exacis生物療法公司通過采用高效的制造工藝來降低治療成本，同時提高細(xì)胞治療的安全性，使癌癥細(xì)胞治療大眾化。Exacis通過mRNA編輯iPSC，生產(chǎn)腫瘤學(xué)的工程N(yùn)K和T細(xì)胞。公司三大技術(shù)平臺：ExaNK?、ExaCAR-NK? 、ExaCAR-T?。

公司網(wǎng)址：https://www.exacis.com/

21. ElevateBio

ElevateBio 2019年成立于劍橋，A輪融資1.5億美元，B輪1.7億美元，C輪5.25億美元，總計(jì)完成超8億美元融資，基于臨床級iPSCs技術(shù)，打造下一代免疫細(xì)胞治療和再生醫(yī)學(xué)平臺（BaseCamp平臺）。

HighPassBio是其專注免疫細(xì)胞治療的子公司，重點(diǎn)方向是TCR-T，目前有一項(xiàng)臨床開展（NCT03326921，HA-1 T TCR T Cell Immunotherapy for the Treatment of Patients WithRelapsed or Refractory Acute Leukemia After Donor Stem Cell Transplant）。另外一家子公司Allovir，致力于現(xiàn)貨型病毒特異性T細(xì)胞開發(fā)。其中進(jìn)展最快的是 ALVR105，已進(jìn)入關(guān)鍵III期臨床。

ALVR106，ALVR109進(jìn)入臨床1期，ALVR107在臨床前

公司網(wǎng)址：https://www.elevate.bio/ ? https://www.allovir.com/

22. Fate Therapeutics

（納斯達(dá)克：FATE）Fate是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于建立克隆主iPSC細(xì)胞系，作為一種可再生細(xì)胞源，生產(chǎn)現(xiàn)貨型iT細(xì)胞，iNK細(xì)胞，iCD34細(xì)胞，用于免疫治療。目前Fate有6個管線進(jìn)入臨床I期，和Janssen（首付款5000萬美金，總價值超30億美金）以及OnoPharma的合作處于臨床前階段。

公司網(wǎng)址：https://fatetherapeutics.com/

23. FCB-Pharmicell（Pharmicellon）

2011年7月1日，韓國食品藥品安全部（MFDS）批準(zhǔn)FCB-Pharmicell的Hearti Cellgram-AMI上市，用于急性心肌梗死的治療，為世界上第一個獲批上市的干細(xì)胞療法。該細(xì)胞為自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞，單價1800萬韓元（約10萬元），截至2022年一季度累計(jì)銷售171億韓元，約8653萬元。

24. Gamida Cell

Gamida Cell Ltd是一家生物制藥公司，致力于開發(fā)有潛力治愈癌癥和罕見的嚴(yán)重血液系統(tǒng)疾病的先進(jìn)細(xì)胞療法。

該公司的產(chǎn)品包括NiCord，它是一種基于NAM擴(kuò)增的臍帶血的干細(xì)胞療法，旨在增強(qiáng)和擴(kuò)展造血干細(xì)胞移植的挽救生命的益處。公司還正在開發(fā)GDA-201，它是擴(kuò)增的自然殺傷細(xì)胞的先天免疫療法，用于治療難治性非霍奇金淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤。它正在使用其專有的NAM技術(shù)開發(fā)多種細(xì)胞療法，有望為患者帶來挽救生命的治療選擇。

公司網(wǎng)址：https://www.gamida-cell.com

25. Heartseed Inc

公司位于日本東京，創(chuàng)始人為慶應(yīng)義塾大學(xué)心臟病學(xué)系教授Keiichi FUKUDA, MD/PhD/FACC，致力于通過iPSCs治療心臟疾病。2021年6月1日，Heartseed和諾和諾德（NovoNordisk）就Heartseed的心力衰竭治療藥物HS-001的開發(fā)、制造和商業(yè)化達(dá)成了一項(xiàng)全球獨(dú)家合作和授權(quán)協(xié)議。該藥物是一種細(xì)胞療法，使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來源的純化心肌細(xì)胞。根據(jù)協(xié)議條款，除日本外，諾和諾德獲得HS-001在全球范圍內(nèi)的獨(dú)家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利。Heartseed將保留HS-001在日本的獨(dú)家開發(fā)權(quán)利，諾和諾德有權(quán)與Heartseed在日本共同商業(yè)化該產(chǎn)品。Heartseed有資格獲得總額最高達(dá)5.98億美元的付款，包括5500萬美元的預(yù)付款和近期里程碑付款。Heartseed還有資格獲得日本以外地區(qū)年度凈銷售額的高個位數(shù)至低兩位數(shù)的分級特許權(quán)使用費(fèi)。

公司網(wǎng)址：https://heartseed.jp/

26. Healios K.K.

（東京證券交易所：4593）2011年成立于福岡，2013年遷往日本東京，擁有兩個干細(xì)胞治療技術(shù)平臺：體細(xì)胞干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)和iPSCs衍生NK細(xì)胞免疫治療、再生醫(yī)學(xué)等，治療實(shí)體腫瘤、缺血性中風(fēng)和急性呼吸窘迫綜合征。目前缺血性中風(fēng)和急性呼吸窘迫綜合征在日本獲得孤兒藥認(rèn)定，準(zhǔn)備申請上市：腫瘤和再生醫(yī)學(xué)在臨床前階段：

公司網(wǎng)址：https://www.healios.co.jp/

27. Hebecell

2016年創(chuàng)立，從誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)無限生產(chǎn)異基因自然殺傷(NK)細(xì)胞。創(chuàng)始人為Shi-Jiang (John) Lu，武漢大學(xué)本科畢業(yè)，北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院獲得碩士學(xué)位，多倫多大學(xué)/安大略省癌癥研究所獲得了腫瘤學(xué)和癌癥生物學(xué)博士學(xué)位。一直在利用人類胚胎干細(xì)胞(hESC)、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)及其衍生物進(jìn)行轉(zhuǎn)化研究和開發(fā)新的治療策略。加科思藥業(yè)（1167.HK）于2021年8月31日宣布戰(zhàn)略投資Hebecell。交易完成后，加科思藥業(yè)董事長、CEO王印祥將出任Hebecell公司董事長。

公司網(wǎng)址：https://hebecellcorp.com/

28. Holostem

2015年，Holostem Terapie Avanzate一種含有干細(xì)胞的離體擴(kuò)展人類自體角膜上皮細(xì)胞獲批用于成人患者因物理或化學(xué)灼燒而引起的中重度角膜緣干細(xì)胞缺陷癥 (LSCD)。這是被推薦用于 LSCD 的首款藥物，一種罕見的可導(dǎo)致失明的眼部疾病。歐洲藥品管理局（EMA）已授予這款藥物孤兒藥資格，延長了其在歐洲的專利期。

公司網(wǎng)址：https://www.holostem.com

29. Hopstem Biotechnology

霍德生物，位于浙江杭州，由范靖博士創(chuàng)立，以iPSCs技術(shù)為核心，進(jìn)行再生醫(yī)學(xué)開發(fā)。天使輪獲得1200萬融資，后經(jīng)過5輪，獲得數(shù)億元融資。公司的核心技術(shù)之一為自主研發(fā)的RONA 2.0神經(jīng)分化技術(shù)。霍德生物二期GMP生產(chǎn)基地位于“中國最佳醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)園區(qū)Top10”的杭州醫(yī)藥港，滿足美國FDA及歐盟/中國cGMP要求，三套完全獨(dú)立B+A和C+隔離器的無菌生產(chǎn)條件細(xì)胞培養(yǎng)間，同時滿足三種不同細(xì)胞產(chǎn)品獨(dú)立生產(chǎn)和檢驗(yàn)的需求。產(chǎn)品管線均在臨床前期，其中hNPC-01準(zhǔn)備申報(bào)IND。

公司網(wǎng)址：http://www.hopstem.com/

30. Implant Therapeutics

2020年創(chuàng)立的小型細(xì)胞治療公司，總部馬里蘭州。主要技術(shù)為低免疫原性的 iPSC-MSC，以此為基礎(chǔ)生產(chǎn)免疫治療細(xì)胞。公司網(wǎng)址：https://www.implant-rx.com/

31. I Peace Inc

公司總部位于加州Palo Alto，創(chuàng)始人田邊剛士2013年在京都大學(xué)醫(yī)學(xué)研究院山中伸彌實(shí)驗(yàn)室(iPS細(xì)胞研究所) 獲得博士，在誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞的早期開發(fā)階段開始參與研究，是全世界第一篇人體誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞論文的作者，并撰寫多篇關(guān)于誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞和體細(xì)胞直接重編程為神經(jīng)元的論文。I PeaceInc致力于以自動化設(shè)備制作細(xì)胞(自動化細(xì)胞制作工廠)，以提高制作效率并降低價格。2020年為AveryTherapeutics的MyCardia產(chǎn)品提供生產(chǎn)。

公司網(wǎng)址：https://ipeace.com/

32. Mesoblast（納斯達(dá)克MESO，ASX：MSB）

Mesoblast Ltd是一家創(chuàng)辦于2004年的澳大利亞生物技術(shù)公司，開發(fā)以干細(xì)胞為基礎(chǔ)的再生治療產(chǎn)品，擁有間充質(zhì)細(xì)胞技術(shù)平臺開發(fā)臨床上方便使用的異體干細(xì)胞治療產(chǎn)品。III期候選產(chǎn)品組合包括remestemcel-L用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)，以及用于covid-19感染引起的中度至重度急性呼吸窘迫綜合征(ARDS)；REVASCOR?用于晚期慢性心力衰竭；MPC-06-ID用于治療退行性疾病引起的慢性腰痛。?和諾華、天士力等有相關(guān)項(xiàng)目合作。

33. Medipost

2000年6月26日，在京畿道龍仁斗山集團(tuán)租用的實(shí)驗(yàn)室中，Medipost邁出了它的第一步。2005年，Medipost在科技股居多的韓國二級交易所Kosdaq上市。2019年，Medipost營收約為458億韓元（約3790萬美元）。Medipost擁有三大業(yè)務(wù)支柱：臍血庫、細(xì)胞治療開發(fā)、保健品。

公司旗下7家子公司分布在韓國、美國、中國和日本，擁有庫存量超過了25萬份的臍血庫：Celltree。Medipost 業(yè)務(wù)增長的第二大助力是Cartistem（可特立），一種退行性關(guān)節(jié)炎的干細(xì)胞治療藥物，2012年獲得了韓國食品藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn)，是世界上第一個獲批的異基因干細(xì)胞藥物。Cartistem的銷售額從從2017年到2020年已連續(xù)4年銷售額超過100億韓元（約900萬美元），這一表現(xiàn)明顯優(yōu)于韓國批準(zhǔn)的另外3款干細(xì)胞藥品（年銷售額都不到50億韓元）。

公司網(wǎng)址：https://www.medi-post.com/

34. Novo Nordisk stem cell R&D unit

公司是諾和諾德獨(dú)立的研究機(jī)構(gòu)，致力于治療慢性疾?。ㄅ两鹕喜?，心力衰竭，慢性腎病，1型糖尿病等）。諾和諾德和BioLamina、Heartseed、Procyon Technologies（可植入式干細(xì)胞治療1型糖尿?。┻M(jìn)行了深度合作。

35. Opsis

Opsis治療公司成立于2016年，是富士膠片F(xiàn)CDI和David Gamm博士的合資企業(yè)，總部設(shè)在威斯康星州的麥迪遜市。Opsis治療公司是一家專注于推進(jìn)針對眼病的細(xì)胞替代治療管道的公司。利用誘導(dǎo)多能細(xì)胞(iPSC)生成、視網(wǎng)膜細(xì)胞分化和功能生物材料方面的創(chuàng)新，正在開發(fā)治療干性老年性黃斑變性(AMD)、遺傳性黃斑變性(IMDs)和遺傳性視網(wǎng)膜疾病(IRDs)患者的細(xì)胞療法。

公司網(wǎng)址：https://opsistx.com/

36. Osiris

Osiris Therapeutics是一家位于美國的干細(xì)胞公司和醫(yī)療產(chǎn)品制造商，創(chuàng)立于1992年，專注于開發(fā)和營銷治療炎癥、心血管、骨科和傷口愈合的醫(yī)療產(chǎn)品。Osiris Therapeutics主要通過兩個部門來經(jīng)營業(yè)務(wù)：治療和生物外科。治療部分的重點(diǎn)，是利用當(dāng)下完善的技術(shù)開發(fā)生物干細(xì)胞藥物。在2018年前三個季度里，Osiris Therapeutics的銷售額為1.02億美元。2019年3月英國骨科和傷口護(hù)理巨頭Smith & Nephew于以6.6億美元的價格收購Osiris 及其再生藥物組合。

37. Procyon

Procyon公司2016年建立在亞利桑那，由亞利桑那大學(xué)圖森醫(yī)學(xué)院創(chuàng)新商業(yè)化的初創(chuàng)公司。Procyon細(xì)胞封裝設(shè)備是一個小、平、薄、高度耐用、靈活的可植入式腔，類似于茶包（tea-bag），這是一種皮下植入的免疫隔離設(shè)備，用來填充可分泌治療產(chǎn)品的同種異體細(xì)胞，并保護(hù)它們免受免疫排斥。

該設(shè)備利用生物相容性合成膜制成，可減輕異物反應(yīng)，促進(jìn)其表面血管結(jié)構(gòu)的形成，使?fàn)I養(yǎng)物質(zhì)迅速擴(kuò)散到設(shè)備內(nèi)部的細(xì)胞，并迅速吸收被包裹細(xì)胞分泌的胰島素（或其他治療分子），同時提供一個屏障，保護(hù)這些細(xì)胞免受人體免疫系統(tǒng)的攻擊，而無需免疫抑制劑藥物。Procyon技術(shù)是以實(shí)際臨床應(yīng)用為驅(qū)動力而設(shè)計(jì)的，它還包括將氧氣輸送整合進(jìn)植入式設(shè)備中，這樣可以在增強(qiáng)細(xì)胞生存活力和功能的同時實(shí)現(xiàn)更緊密的細(xì)胞包裝。公司網(wǎng)址：

https://procyon-technologies.com

38. REPROCELL

2003年創(chuàng)立，日本領(lǐng)先的干細(xì)胞試劑及科學(xué)研究公司，是第一家提供iPSC來源的人類心肌細(xì)胞、肝細(xì)胞和神經(jīng)元細(xì)胞用于研究應(yīng)用的公司，并于2013年在日本JASDAQ/Growth股票市場上市。目前開發(fā)治療神經(jīng)退行性疾病的新型再生醫(yī)學(xué)療法，目前正在日本進(jìn)行治療脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)的臨床試驗(yàn)。

公司網(wǎng)址：https://www.reprocell.com

39. RheinCell（CDMO）

RheinCell位于德國Langenfeld(Rheinland)細(xì)胞治療CDMO企業(yè)，開發(fā)和制造GMP級人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞，用于下一代細(xì)胞治療。專注于高免疫相容性和低排斥潛力HLA-homozygous iPSC，重點(diǎn)關(guān)注現(xiàn)貨型同種異體治療的解決方案。

2021年6月，Catalent宣布收購 RheinCell Therapeutics GmbH。

公司網(wǎng)址：https://www.rheincell.de

40. RxCell Science/RxCell Inc

RxCell是一家2012年創(chuàng)立，位于加州，專注于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)治療應(yīng)用的生物技術(shù)公司，開發(fā)了幾個治療級的iPSC系種子庫，并正在制造一個大型的主細(xì)胞庫。結(jié)合靶基因敲除和敲入，開發(fā)低免疫原性誘導(dǎo)多能細(xì)胞系，生成一個通用細(xì)胞系，可用于制造多種治療細(xì)胞。

現(xiàn)在主要與大小制藥公司合作，推動這些治療項(xiàng)目向前發(fā)展。工作主要集中在使用iPSC來源的間充質(zhì)干細(xì)胞作為抗原和抗體傳遞載體。除了治療領(lǐng)域外，RxCell還通過其XCell品牌銷售細(xì)胞、培養(yǎng)基和其他相關(guān)試劑，用于學(xué)術(shù)和藥物發(fā)現(xiàn)研究。主要重點(diǎn)是將神經(jīng)和視網(wǎng)膜譜系細(xì)胞用于藥物發(fā)現(xiàn)和研究使用。

公司網(wǎng)址：https://www.rxcellinc.com/

41. Sana Biotechnology（納斯達(dá)克：SANA）

Sana Biotechnology成立于2018年，由原Juno的多為高管創(chuàng)立，是一家臨床前生物科技公司，目前沒有管線進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。管線包括體內(nèi)細(xì)胞工程和體外細(xì)胞工程兩種。

體內(nèi)細(xì)胞工程（Fusogen Technology，In Vivo Cell Engineering），通過基因編輯方法，在體內(nèi)修改細(xì)胞，治療單純基因治療無法治愈的疾病。SG295 (CD8/CD19)，SG239 (CD8/BCMA)，SG242 (CD4/CD19)，SG221 (CD4/BCMA)，SG328，SG418體外細(xì)胞工程（Ex Vivo Cell Engineering）分為三類：1）Hypoimmune Technology: Donor-derived?SC291 (CD19)，SC255 (BCMA)；2）Hypoimmune Technology: Stem cell-derived?SC451；3）Stem cell-derived (to migrate toHypoimmune Technology)?SC379、SC187

公司網(wǎng)址：https://sana.com/

42. SCM Lifescience

2008年成立于韓國仁川的細(xì)胞治療企業(yè)，用于干細(xì)胞、免疫細(xì)胞、組織工程三個管線。2010年開展GVHD1期臨床，2016年啟動GVHD 2期臨床，2018年開始現(xiàn)貨型細(xì)胞療法研發(fā)，2020年CMN-001在美申請2期臨床，治療腎臟腫瘤。

公司網(wǎng)址：http://scmlifescience.co.kr/

43. Semma Therapeutics/Vertex

2014年成立于劍橋，開發(fā)全球領(lǐng)先的干細(xì)胞衍生的人類胰島（SC-islets）作為1型糖尿病的潛在治愈性療法。2019年Vertex將以9.5億美元現(xiàn)金收購Semma所有已發(fā)行股票。Semma將成為Vertex的一個獨(dú)立運(yùn)營子公司。

公司網(wǎng)址：https://www.vrtx.com

44. Shoreline Biosciences

2020年創(chuàng)立，總部位于加州SanDiego, 是一家生物技術(shù)公司，正在開發(fā)iPSC 衍生的同種異體現(xiàn)貨型NK和巨噬細(xì)胞細(xì)胞免疫療法。Shoreline公司與百濟(jì)神州達(dá)成合作，以聯(lián)動Shoreline公司的iPSC NK細(xì)胞技術(shù)與百濟(jì)神州的臨床前研發(fā)和臨床開發(fā)能力，開發(fā)并商業(yè)化一系列基于NK細(xì)胞療法的產(chǎn)品組合。為此，Shoreline公司將從百濟(jì)神州處獲得4500萬美元的現(xiàn)金預(yù)付款。吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）子公司Kite和細(xì)胞免疫療法研發(fā)公司Shoreline Biosciences （Shoreline）宣布建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，以開發(fā)針對各種癌癥靶標(biāo)的新型細(xì)胞療法。

公司網(wǎng)址：https://shorelinebio.com

45. ? Stempeutics

Stempeutics公司的細(xì)胞產(chǎn)品在多個適應(yīng)癥上都有布局。2020年8月，Stempeucel獲得印度藥品管理總局（DCGI）批準(zhǔn)，是一種現(xiàn)貨型產(chǎn)品，基于健康成人志愿者同種異基因混合骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞。 適應(yīng)癥為Buerger病和動脈粥樣硬化性外周動脈疾病引起的嚴(yán)重肢體缺血。這是印度獲批上市的第一款干細(xì)胞藥物，也是全球第一個被批準(zhǔn)用來治療嚴(yán)重肢體缺血的干細(xì)胞產(chǎn)品。

公司網(wǎng)址：https://stempeutics.com

46. Stemson Therapeutics

Stemson是一家臨床前階段的細(xì)胞治療公司，成立于2018年，其使命是通過利用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)的再生能力，來生長新生毛囊治療脫發(fā)。2020年獲得750萬美金融資，2021年A輪獲得1500萬美金融資。

公司網(wǎng)址：https://stemsontx.com/

47. STEMCELL

STEMCELL Technologies 是加拿大知名的生物科技公司，總部位于溫哥華。在過去的25年里，STEMCELL已為全球 70多個國家提供近3000 種分子生物學(xué)工具，以支持干細(xì)胞、免疫學(xué)、癌癥、類器官和基因編輯、細(xì)胞治療和再生醫(yī)學(xué)等領(lǐng)域的科學(xué)研究。

公司的mTeSR?1、MethoCult? 和 EasySep? 已經(jīng)成為多能干細(xì)胞培養(yǎng)、造血干細(xì)胞鑒定以及無柱細(xì)胞分選的金標(biāo)準(zhǔn)；許多工具為廣大的科研實(shí)驗(yàn)室所熟知。2018年公司獲得了加拿大聯(lián)邦政府和省政府 4500萬加幣的聯(lián)合注資，以支持公司未來在細(xì)胞治療以及再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的研發(fā)與生產(chǎn)。

公司網(wǎng)址：https://www.stemcell.com

48. TiGenix

TiGenix是一家比利時公司，2000年由魯汶大學(xué)和根特大學(xué)共同成立的細(xì)胞治療公司，創(chuàng)始人為Frank P. Luyten教授和Gil Beyen教授，2016年12月IPO登陸納斯達(dá)克。2018年3月24日，Cx601獲得歐盟上市批準(zhǔn)，治療克羅恩病患者的負(fù)責(zé)肛門瘺，是歐洲首個上市的異體干細(xì)胞產(chǎn)品。2018年武田以 5.2 億歐元收購TiGenix。

49. TreeFrog Therapeutics

2018年11月在法國成立，該公司開發(fā)了名為C-Stem的仿生細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)-一種高通量細(xì)胞封裝技術(shù)，允許在工業(yè)生物反應(yīng)器中大規(guī)模生產(chǎn)和分化干細(xì)胞，可以在短時間內(nèi)大規(guī)模生產(chǎn)干細(xì)胞，2021年4 月，TreeFrogTherapeutics宣布實(shí)現(xiàn)在10L生物反應(yīng)器中單批生產(chǎn)150億個多能干細(xì)胞（在6.59天內(nèi)實(shí)現(xiàn)了276倍放大），結(jié)果被證實(shí)具有高度可重復(fù)性。

2021年9月宣布完成7500萬美元的B輪融資，本輪融資由BpifranceLarge Venture領(lǐng)投，Leonard Green & Partners、百時美施貴寶（BMS）和XAnge跟投。本輪融資將用于為臨床級制造仿生C-Stem技術(shù)，發(fā)展和推進(jìn)在研細(xì)胞療法管線至臨床試驗(yàn)階段，以及資助該公司在美國馬薩諸塞州波士頓和日本神戶開設(shè)技術(shù)中心。

公司網(wǎng)址：https://treefrog.fr/

50. Vita Therapeutics

設(shè)立在印度的細(xì)胞治療公司，以iPSCs技術(shù)為基礎(chǔ)，生產(chǎn)各類細(xì)胞用于再生醫(yī)學(xué)及免疫治療，總部設(shè)在Telangana，是Cambrian Biopharma藥物公司的子公司，A輪獲得3200萬美金融資。VTA-110，基于iPSCs治療杜興型肌營養(yǎng)不良癥(Duchennemuscular dystrophy,DMD)，2020年獲得美國FDA孤兒藥認(rèn)定。并獲得馬里蘭干細(xì)胞研究基金(MSCRF) 300K美金商業(yè)捐款資助。公司網(wǎng)址：https://www.vitatx.com/

5.2 ? 國內(nèi)干細(xì)胞代表企業(yè)

1. 澤輝生物

北京澤輝辰星生物科技有限公司（Zephyrm Biotechnologies）成立于2018年，是一家專注于干細(xì)胞藥物研發(fā)與生產(chǎn)的生物制藥企業(yè)，2021年被認(rèn)定為國家高新技術(shù)企業(yè)。

澤輝生物基于自身產(chǎn)品的特性，研發(fā)適應(yīng)癥的目標(biāo)定位于目前仍缺乏有效治療手段的疾病以及突發(fā)的緊急醫(yī)學(xué)事件/疫情方面的臨床應(yīng)用，CAStem和M-021001干細(xì)胞藥品已經(jīng)進(jìn)入臨床II期和臨床I期，用于治療呼吸系統(tǒng)的急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）和肺纖維化相關(guān)疾病、骨關(guān)節(jié)系統(tǒng)的半月板損傷等。

公司網(wǎng)址：https://www.zephyrm.com

2. 漢氏聯(lián)合

北京漢氏聯(lián)合生物技術(shù)股份有限公司（簡稱”漢氏聯(lián)合”）成立于2007年，以細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)技術(shù)為核心，專注于細(xì)胞科技產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域的創(chuàng)新及發(fā)展，包括細(xì)胞存儲與制備、CDMO技術(shù)服務(wù)、產(chǎn)品研發(fā)、細(xì)胞臨床研究、健康旅游、國際細(xì)胞谷、醫(yī)療產(chǎn)業(yè)、精準(zhǔn)檢測、新藥研發(fā)、健康管理、生物護(hù)膚等業(yè)務(wù)，旨在打造完整的再生醫(yī)學(xué)全產(chǎn)業(yè)鏈閉環(huán)。

目前已獲得三個臨床批件，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（子公司天津昂賽）用于治療肝衰竭、急性呼吸窘迫綜合征、移植物抗宿主??；人胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞治療糖尿病足；人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療嚴(yán)重肢體缺血。

公司網(wǎng)址：https://www.health-biotech.com

3.?泉生生物

2022年3月7日，上海泉生生物科技有限公司自主研發(fā)的I類生物制品 “人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液” 新藥IND申請獲得CDE受理。該項(xiàng)IND申請受理標(biāo)志著泉生生物在干細(xì)胞新藥研發(fā)領(lǐng)域取得重大進(jìn)展，同時成為即澤輝生物、廣州賽雋、天津昂賽（漢氏聯(lián)合）后第4家針對治療“急性呼吸窘迫綜合征(ARDS)”的干細(xì)胞新藥IND項(xiàng)目。

公司網(wǎng)址：http://www.astemtherapeutics.com

4. 愛薩爾

公司自成立以來，已開發(fā)出了一系列具有國際標(biāo)準(zhǔn)的iPSCs產(chǎn)品，如IxCell? -iPSCs細(xì)胞系、IxCell?-心肌細(xì)胞、 IxCell? -神經(jīng)細(xì)胞、 IxCell? -肝臟細(xì)胞，另外還開發(fā)了用于iPSCs培養(yǎng)及分化的各類試劑。2022年2月18日，公司自主研發(fā)一類生物制品 “人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液” 新藥IND申請CDE受理，該藥品適應(yīng)癥包括間質(zhì)性肺病、缺血性卒中、膝骨關(guān)節(jié)炎。

公司網(wǎng)址：http://www.ixcellbio.com

5. 愛姆斯坦

愛姆斯坦生物科技有限公司（ImStem Biotechnology）自主研發(fā)的T-MSC干細(xì)胞新藥IMS001注射液臨床試驗(yàn)申請于2022年1月30日獲得CDE正式受理。T-MSC是一種來源于人胚干細(xì)胞的間充質(zhì)樣干細(xì)胞，IMS001注射液是一種來自人胚干細(xì)胞系的異體間充質(zhì)樣干細(xì)胞產(chǎn)品。其早在2020年就已獲美國FDA臨床試驗(yàn)許可，是全球首款可靜脈滴注的人胚干細(xì)胞來源的在研原創(chuàng)間充質(zhì)樣干細(xì)胞新藥。2021年在美國已正式啟動I/IIa期臨床試驗(yàn)，多位受試者完成用藥。此次，“IMS001注射液”在中國提交臨床試驗(yàn)申請，既是首次中美雙報(bào)，也是國內(nèi)首個治療罕見病——多發(fā)性硬化的人胚干細(xì)胞來源的間充質(zhì)樣干細(xì)胞新藥。

公司網(wǎng)址：http://www.imstem.com.cn

6. 西比曼

西比曼是國內(nèi)較早進(jìn)入干細(xì)胞賽道的藥物公司，同時兼顧C(jī)AR-T、TCR-T、TIL療法。干細(xì)胞藥物AlloJoin和ReJoin現(xiàn)已完成了自體脂肪間充質(zhì)祖細(xì)胞技術(shù)治療退行性膝骨關(guān)節(jié)炎的I/IIa期和IIb期臨床研究，同時開展了異體脂肪來源的間充質(zhì)祖細(xì)胞臨床I期研究，試驗(yàn)數(shù)據(jù)優(yōu)異。

公司網(wǎng)址：https://www.cellbiomedgroup.com

7. 北科生物

深圳市北科生物科技有限公司（北科生物）創(chuàng)建于2005年7月，擁有在細(xì)胞領(lǐng)域成果卓越的多位專家及國內(nèi)外學(xué)者領(lǐng)銜的專業(yè)技術(shù)研發(fā)團(tuán)隊(duì)。截止2022年6月，已申請135項(xiàng)專利，其中101項(xiàng)獲得授權(quán)；北科生物以“綜合細(xì)胞庫+區(qū)域細(xì)胞制備中心+細(xì)胞質(zhì)量檢測平臺”（1庫+1中心+1平臺） 產(chǎn)業(yè)發(fā)展新模式，以“互聯(lián)網(wǎng)+”為手段，在產(chǎn)業(yè)投資基金合作的推動下，形成覆蓋全國的個體化細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)公共技術(shù)服務(wù)平臺暨個體化細(xì)胞治療技術(shù)網(wǎng)絡(luò)。

公司干細(xì)胞產(chǎn)品“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞”處于臨床II期，適應(yīng)癥涵蓋燒傷、卵巢早衰、狼瘡性腎炎、肝硬化、多發(fā)性硬化癥、弗立特里希氏共濟(jì)失調(diào)、視神經(jīng)脊髓炎、假肥大性肌營養(yǎng)不良。

公司網(wǎng)址：https://www.beike.cc/

8. 賽雋生物

2021年12月8日，廣州賽雋生物科技有限公司自主研發(fā)的CG-BM1異體人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液（受理號 CXSL2101334）正式獲得臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。CG-BM1獲批的臨床研究適應(yīng)癥為：感染引起的中重度成人急性呼吸窘迫綜合征。

公司網(wǎng)址：https://www.cellgenes.com/sy

9. 萊馥醫(yī)療

2021年11月17日，萊馥醫(yī)療自主研發(fā)的人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的藥品注冊臨床試驗(yàn)獲得批準(zhǔn)。 萊馥醫(yī)療的臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品在臨床前動物實(shí)驗(yàn)中不僅能減緩纖維化的進(jìn)程和明顯減輕肺纖維化病變程度，還能逆轉(zhuǎn)纖維化程度。

10. 得康生物

2021年11月17日，由柯菲平醫(yī)藥旗下的江蘇得康生物自主研發(fā)I類新藥異體人源脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞注射液（研發(fā)代號DK-001）獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。適應(yīng)癥為治療非活動性/輕度活動性腔內(nèi)克羅恩病的成年患者的復(fù)雜肛周瘺。

公司網(wǎng)址：http://www.carephar.com/

11. 華夏源

華夏源細(xì)胞工程集團(tuán)股份有限公司與復(fù)旦大學(xué)華山醫(yī)院已經(jīng)開展了ELPIS人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液治療成年中、重度慢性斑塊型銀屑病患者的I期臨床研究。

2021年10月25日，華夏源細(xì)胞工程集團(tuán)股份有限公司自主研發(fā)的Ⅰ類生物制品“ELPIS人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”正式獲得CDE的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知。

華夏源ELPIS人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液是國內(nèi)首個受理的用于銀屑病治療的干細(xì)胞新藥?；陂g充質(zhì)干細(xì)胞能有效調(diào)節(jié)導(dǎo)致銀屑病發(fā)病的“關(guān)鍵環(huán)節(jié)”-Th17/調(diào)節(jié)性T細(xì)胞 (Treg) 免疫失衡的機(jī)制，干細(xì)胞可以從根本上安全有效地解決銀屑病的“發(fā)病根源”，從疾病的本質(zhì)去治療并攻克銀屑病。

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12. 賽萊拉

2022年2月23日，由南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院主辦、廣州賽萊拉干細(xì)胞科技股份有限公司協(xié)辦的“自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（BMSCs）移植治療缺血性腦卒中安全性和有效性的隨機(jī)、開放、常規(guī)治療平行對照臨床研究”在廣州正式啟動。

2021年9月26日，據(jù)CDE官網(wǎng)信息顯示，賽萊拉干細(xì)胞科研團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)的國家1類創(chuàng)新藥——人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療膝骨關(guān)節(jié)炎新藥獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，獲準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)。

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13. 鉑生生物

鉑生卓越生物科技（北京）有限公司于2010年5月在北京注冊成立，是一家致力于干細(xì)胞創(chuàng)新藥物研發(fā)的高科技公司。2021年9月，鉑生卓越生物科技（北京）有限公司申報(bào)的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”用于治療激素治療失敗的急性移植物抗宿主病，作為I類治療用生物制品已獲得CDE的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可（受理號：CXSB2101025）。

14. 生創(chuàng)醫(yī)療

2022年1月19日，生創(chuàng)精準(zhǔn)醫(yī)療申報(bào)的國家I類創(chuàng)新藥SC01009注射液在IPF患者中的安全性、耐受性、PK/PD和初步有效性的單、多次給藥劑量遞增及擴(kuò)展的I期臨床研究的首次全體研究者會議成功舉行。

此次會議詳細(xì)介紹了宮血間充質(zhì)干細(xì)胞SC01009注射液治療IPF I期臨床試驗(yàn)的研究背景，本次試驗(yàn)藥品宮血間充質(zhì)干細(xì)胞，經(jīng)過長期深入的基礎(chǔ)和臨床前研究，使用該試驗(yàn)藥品于2013年治療H7N9禽流感致呼吸窘迫綜合征（ARDS）和2020年治療COVID-19新冠肺炎的臨床研究取得豐碩成果。

2021年5月，生創(chuàng)精準(zhǔn)醫(yī)療申報(bào)的國家I類創(chuàng)新藥“宮血間充質(zhì)干細(xì)胞（SC01009）注射液”獲得治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的I/II期臨床試驗(yàn)批件。

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15. 三有利和澤

北京三有利和澤生物科技有限公司和首都醫(yī)科大學(xué)聯(lián)合開展牙周炎干細(xì)胞療法臨床試驗(yàn)患者的招募工作，從而探索人牙髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療慢性牙周炎的安全性和耐受性。

2020年8月14日，北京三有利和澤生物科技有限公司和首都醫(yī)科大學(xué)聯(lián)合申報(bào)的人牙髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液的新藥臨床試驗(yàn)申請獲得默示許可，適應(yīng)癥為：慢性牙周炎，如慢性牙周炎所致的牙周組織缺損。這也是國內(nèi)首個申報(bào)的牙髓來源間充質(zhì)干細(xì)胞療法。

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16. 奧克生物

2021年12月7日，由青島奧克生物開發(fā)有限公司科研團(tuán)隊(duì)研究開發(fā)的人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液用于中、重度潰瘍性結(jié)腸炎患者的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目在青島大學(xué)附屬醫(yī)院開啟臨床試驗(yàn)。根據(jù)CDE官網(wǎng)，該干細(xì)胞產(chǎn)品于2020年7月15日獲得IND批準(zhǔn)。

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17. 九芝堂美科

2021年8月5日，九芝堂雍和啟航基金投資的美國Stemedica宣布啟動新冠肺炎II期臨床試驗(yàn)招募工作，該臨床試驗(yàn)是一個“評估向新型冠狀病毒肺炎導(dǎo)致的中度至重度急性呼吸窘迫綜合征患者靜脈給藥同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞的安全性、耐受性和初步有效性的II期多中心隨機(jī)雙盲安慰劑對照研究”，將招募約40名受試者。

缺血耐受人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞(it-hMSC)在與細(xì)胞在體內(nèi)的生存環(huán)境更為相似的低氧條件下培養(yǎng)，因此具有獨(dú)特優(yōu)勢，相比其他MSC，it-hMSC分泌的生長因子水平更高，通常可更好地促進(jìn)血管生成及創(chuàng)傷愈合。

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18. 慧存醫(yī)療

2021年6月，上?；鄞驷t(yī)療科技有限公司自主研發(fā)的I類新藥“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”臨床試驗(yàn)申請獲得CDE正式受理，適應(yīng)癥為肝衰竭。

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19. 貝萊生物

北京貝來生物科技有限公司是一家致力于干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)研究、干細(xì)胞新藥研發(fā)與臨床轉(zhuǎn)化的國家高新技術(shù)企業(yè)。公司核心團(tuán)隊(duì)專注于干細(xì)胞基礎(chǔ)研究、新藥開發(fā)與臨床轉(zhuǎn)化10余年，核心團(tuán)隊(duì)成員多次主持或參與國家863、973以及國家自然科學(xué)基金等項(xiàng)目，累計(jì)發(fā)表論文50余篇。

人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液BXU001于2020年4月獲得臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、炎癥性腸病、新型冠狀病毒感染、多發(fā)性硬化癥。

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20. 吉美瑞生

蘇州吉美瑞生醫(yī)學(xué)科技有限公司成立于2015年，擁有的上皮組織前體細(xì)胞技術(shù)（簡稱“R-Clone技術(shù)”）屬國際領(lǐng)先技術(shù)。全資子公司“江西仙荷醫(yī)學(xué)科技有限公司”自主研發(fā)的。

肺前體細(xì)胞REGEND001細(xì)胞制劑是國內(nèi)首個肺臟再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品。

在2020年7月和2021年6月，REGEND001和REGEND006分別獲得兩個藥物臨床試驗(yàn)批件，主要用于治療早、中期特發(fā)性肺纖維化（IPF）和肺彌散功能障礙的慢性阻塞性肺?。–OPD）臨床試驗(yàn)，標(biāo)志著兩個項(xiàng)目均進(jìn)入到臨床Ⅱ期階段。

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21. 艾爾普

艾爾普再生醫(yī)學(xué)是國內(nèi)首家利用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）技術(shù)進(jìn)行細(xì)胞治療研發(fā)和生產(chǎn)的公司，以臨床上難以治愈的退行性疾病為發(fā)力點(diǎn)，研發(fā)通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品，滿足臨床需求。圍繞心衰與腫瘤免疫等疾病領(lǐng)域布局多條研發(fā)管線，其中用于治療中重度心衰的iPSC技術(shù)療法，已取得國內(nèi)首個臨床研究備案。

人iPSC來源心肌細(xì)胞注射液HiCM-188于2021年12月17日獲得受理，2022年6月23日進(jìn)入臨床試驗(yàn)申請隊(duì)列，適應(yīng)癥為充血性心力衰竭、缺血性心力衰竭、慢性心力衰竭、擴(kuò)張型心肌病。

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22. 賽傲生物

賽傲生物成立于2010年，專注于細(xì)胞藥物研發(fā)和生產(chǎn)、細(xì)胞醫(yī)療技術(shù)研發(fā)及轉(zhuǎn)化、細(xì)胞制備及存儲服務(wù)。2022年2月11日，CDE正式審批通過公司提報(bào)的1類新藥臨床試驗(yàn)“人羊膜上皮干細(xì)胞注射液治療造血干細(xì)胞移植后激素耐藥型急性移植物抗宿主病”申請（受理號：CXSL2101456）。同時iCELL hAESCs也成為國內(nèi)首個取得IND臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)的人羊膜上皮干細(xì)胞產(chǎn)品。

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23. 中源協(xié)和

中源協(xié)和細(xì)胞基因工程股份有限公司（股票代碼：600645）圍繞“精準(zhǔn)預(yù)防” “精準(zhǔn)診斷” “精準(zhǔn)治療”三大板塊，主營業(yè)務(wù)覆蓋細(xì)胞檢測制備及存儲、體外診斷原料、體外診斷試劑和器械、美容護(hù)膚產(chǎn)品的研產(chǎn)銷；生物基因、蛋白、抗體等科研試劑產(chǎn)品；基因檢測服務(wù)；干細(xì)胞、免疫細(xì)胞臨床應(yīng)用的研發(fā)等“精準(zhǔn)醫(yī)療”產(chǎn)業(yè)鏈。

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液用于治療肝硬化處于臨床試驗(yàn)階段。三有利和澤為其參股子公司。

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24. 中盛溯源

中盛溯源生物科技有限公司2016年成立于安徽省合肥市，專注hiPSC技術(shù)研發(fā)與臨床轉(zhuǎn)化。建立了臨床級多能干細(xì)胞細(xì)胞庫、超級供體多能干細(xì)胞庫，掌握了干細(xì)胞藥物的核心上游資源。公司已成功搭建hiPSC來源的多個功能細(xì)胞藥物研發(fā)平臺，包括間充質(zhì)干細(xì)胞、免疫細(xì)胞、多巴胺能神經(jīng)元等。按照CDE要求，通過GMP級生產(chǎn)，為腫瘤治療、自身免疫性疾病、神經(jīng)退行性病變等疾病提供創(chuàng)新有效的治療方案。

NCR100干細(xì)胞注射液于2022年9月8日獲得臨床批件，治療膝骨關(guān)節(jié)炎；NCR300 NK細(xì)胞療法用于治療骨髓增生異常綜合征。

公司網(wǎng)址：https://www.nuwacell.com

25.?睿健醫(yī)藥

武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司于2018年初在光谷生物城開展運(yùn)營。憑借獨(dú)特的生物信息學(xué)平臺以及AI介導(dǎo)的虛擬篩選，完成誘導(dǎo)多能干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化目標(biāo)細(xì)胞間的調(diào)控網(wǎng)絡(luò)分析，并充分挖掘出調(diào)控細(xì)胞不同特征屬性的核心驅(qū)動基因；在確定了細(xì)胞轉(zhuǎn)化的驅(qū)動基因后，睿健醫(yī)藥則會通過AI篩選獲得誘導(dǎo)細(xì)胞轉(zhuǎn)化的化合物；最終只需要少數(shù)合適的化合物與純化學(xué)基礎(chǔ)培養(yǎng)基的簡單組合，睿健醫(yī)藥即可在工業(yè)化量級完成從iPSC到功能性成體細(xì)胞藥物的高效精準(zhǔn)分化。

公司首個細(xì)胞藥物人源多巴胺能前體細(xì)胞注射液NouvNeu001用于治療帕金森病，2022年4月28日獲得CDE受理，2022年7月22日進(jìn)入臨床試驗(yàn)申請隊(duì)列。

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26. 睿源生物

江蘇睿源生物技術(shù)有限公司成立于2020年3月26日，位于南京市，占地4185平方米。公司主要業(yè)務(wù)是把臍帶異體間充質(zhì)干細(xì)胞按照標(biāo)準(zhǔn)化藥物研發(fā)及生產(chǎn)，在研的有多個免疫類疾病適應(yīng)癥。2022年9月13日，RY_SW01細(xì)胞注射液獲得臨床試驗(yàn)批準(zhǔn) ，治療狼瘡性腎炎。

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27. 士澤生物

士澤生物創(chuàng)立于2021年，致力于為以帕金森病為代表的尚無實(shí)質(zhì)臨床解決方案的重大疾病提供規(guī)?；?、低成本的干細(xì)胞治療方案。士澤生物已完成iPS細(xì)胞株重編程、iPSC基因編輯平臺和iPSC向不同亞型細(xì)胞類型誘導(dǎo)分化等關(guān)鍵技術(shù)平臺的建設(shè)，建立完成細(xì)胞藥物安全性和有效性評價的動物模型。

士澤生物iPS衍生細(xì)胞創(chuàng)新藥管線處于臨床前研究階段，XS_001、XS_003、XS_004分別用于治療帕金森病、視網(wǎng)膜病、腫瘤。核心管線預(yù)計(jì)2023-2024年進(jìn)入臨床階段。

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28. 血霽生物

血霽生物致力于通過干細(xì)胞定向再生血液細(xì)胞，以用于各類疾病的細(xì)胞治療以及開展相關(guān)藥物研發(fā)。公司創(chuàng)始成員來自斯坦福大學(xué)、哈佛大學(xué)等著名高校。

基于全球領(lǐng)先的干細(xì)胞定向誘導(dǎo)分化體系，血霽生物以體外產(chǎn)生的血小板為先導(dǎo)產(chǎn)品，解決癌癥、肝病、急危重癥、血液疾病等疾病中急缺的血小板需求，以及開發(fā)各類血小板異常相關(guān)疾病的創(chuàng)新藥物。

公司網(wǎng)址：http://www.xuejibio.com

29. 華衛(wèi)恒源

華衛(wèi)恒源于2018年在北京注冊成立。公司立足國際首創(chuàng)、具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的人源免疫豁免細(xì)胞技術(shù)，聚焦自身免疫病、再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域、輔助生殖領(lǐng)域創(chuàng)新細(xì)胞藥物和檢測技術(shù)的研發(fā)?，F(xiàn)有類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎細(xì)胞注射液、免疫豁免人工胰腺和輔助生殖檢測系統(tǒng)等項(xiàng)目，相關(guān)產(chǎn)品已進(jìn)入臨床前動物試驗(yàn)和人體臨床試驗(yàn)備案階段。

公司官網(wǎng)：http://www.everlifebiomed.com

30. 躍賽生物

躍賽生物成立于2021年6月，專注于開發(fā)新一代基于人多能干細(xì)胞技術(shù)的細(xì)胞治療藥物，旨在利用人多能干細(xì)胞制備、培養(yǎng)、分化和基因編輯技術(shù)平臺致力于干細(xì)胞治療領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)和產(chǎn)品開發(fā)，其研發(fā)管線覆蓋神經(jīng)退行性疾病，罕見病及腫瘤等。 躍賽生物在神經(jīng)系統(tǒng)疾病細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)方面的先進(jìn)經(jīng)驗(yàn)尤為引人注目，位于國際領(lǐng)先水平，擁有并布局多項(xiàng)專利。

創(chuàng)始人首次在人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）內(nèi)實(shí)現(xiàn)了基因誘導(dǎo)性敲除并建立了穩(wěn)定的基于CRISPR/Cas9技術(shù)的人多能干細(xì)胞基因編輯平臺；首次實(shí)現(xiàn)了移植的人神經(jīng)細(xì)胞功能的遠(yuǎn)程調(diào)控，闡明了帕金森病細(xì)胞治療的環(huán)路機(jī)制；發(fā)現(xiàn)通過移植人多能干細(xì)胞來源的特定神經(jīng)細(xì)胞可以準(zhǔn)確修復(fù)疾病大腦受損的神經(jīng)環(huán)路，重塑神經(jīng)功能。

31. 佰傲醫(yī)學(xué)

陜西佰傲再生醫(yī)學(xué)有限公司成立于2011年，是一家以生物醫(yī)用新材料為方向，以人體組織工程器官修復(fù)為目標(biāo)的國家高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)公司。公司業(yè)務(wù)三大板塊涵蓋再生醫(yī)療、再生醫(yī)美、佰傲細(xì)胞。

再生醫(yī)療是以最終實(shí)現(xiàn)人體組織器官再生修復(fù)為目的，相繼開發(fā)了國內(nèi)領(lǐng)先、完全自主知識產(chǎn)權(quán)的動物源組織脫細(xì)胞技術(shù)、生物材料改性技術(shù)和組織器官構(gòu)建技術(shù)。

針對骨關(guān)節(jié)、眼、口腔整形外科等組織器官缺損治療持續(xù)不斷推出創(chuàng)新型產(chǎn)品。再生醫(yī)美以組織工程技術(shù)及干細(xì)胞技術(shù)為核心，將再生醫(yī)學(xué)研究成果融入皮膚修護(hù)領(lǐng)域，業(yè)務(wù)涉及醫(yī)療器械、化妝品、創(chuàng)新型原料等多個板塊。佰傲細(xì)胞主要是干細(xì)胞治療業(yè)務(wù)。

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干細(xì)胞企業(yè)融資情況?

“維渡縱橫”整理了中國干細(xì)胞企業(yè)的最新一輪融資情況，從2011年5月至2022年9月30日，共計(jì)33家，詳情見下表所示：

表2. 中國干細(xì)胞企業(yè)最新融資

總結(jié)與展望

干細(xì)胞的生產(chǎn)與質(zhì)控是干細(xì)胞治療走向藥品非常重要的一環(huán)，從“干細(xì)胞獲取”到“干細(xì)胞產(chǎn)品制造”，再到“GMP質(zhì)量控制”，密切關(guān)乎其成藥性。為滿足干細(xì)胞的GMP生產(chǎn)要求，干細(xì)胞產(chǎn)品的制造應(yīng)建立全過程或全生命周期質(zhì)量保證和控制體系，生產(chǎn)過程應(yīng)進(jìn)行嚴(yán)格的工藝驗(yàn)證，并建立明確的關(guān)鍵控制點(diǎn)。

國內(nèi)對于干細(xì)胞產(chǎn)品的質(zhì)量控制包括四個大的方面，分別為安全性（Safety）、純度（Purity）、潛能性（Potency）、均一性（Identity）?？偟膩砜?，干細(xì)胞質(zhì)控重點(diǎn)在于安全性、有效性，有必要為干細(xì)胞產(chǎn)品建立一套質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和質(zhì)量控制程序，進(jìn)而保證干細(xì)胞產(chǎn)品符合國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的藥品質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)。

隨著政策不斷放開、技術(shù)不斷成熟、工藝逐步完善、資本的大力加持，我國干細(xì)胞行業(yè)將獲得飛速發(fā)展。

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