干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展根據(jù)公開(kāi)信息和非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)2023年5月的新聞稿整理而成。

業(yè)務(wù)發(fā)展

合作協(xié)議：CytoMed 和 MD Anderson Centar

CytoMed Therapeutics（新加坡；https://w2.cytomed.sg）是一家生物制藥公司，專(zhuān)注于利用其許可的專(zhuān)有技術(shù)創(chuàng)造新型同種異體細(xì)胞免疫療法來(lái)治療人類(lèi)癌癥，該公司今天宣布已進(jìn)入一項(xiàng)研究合作與德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心（美國(guó)德克薩斯州；www.mdanderson.org）達(dá)成協(xié)議，使用γ-δT細(xì)胞 (gdTc) 治療急性髓系白血病和乳腺癌。CytoMed于2023年4月完成了960萬(wàn)美元的首次公開(kāi)募股。

合作協(xié)議：Life Edit&諾和諾德

Novo Nordisk（丹麥；www.novonordisk.com）和 Life Edit Therapeutics（美國(guó)北卡羅來(lái)納州；www.lifeeditinc.com）是一家ElevateBio公司（美國(guó)北卡羅來(lái)納州；https://elevate.bio），專(zhuān)注于下一代基因編輯技術(shù)和療法宣布了一項(xiàng)研發(fā)合作，以發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)針對(duì)一組選定治療靶點(diǎn)的基因編輯療法。作為協(xié)議的一部分：

• Life Edit 將收到預(yù)付款現(xiàn)金，并有資格獲得七個(gè)開(kāi)發(fā)項(xiàng)目各250-3.35億美元的里程碑付款，以及全球凈銷(xiāo)售額的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)；
• Life Edit 可以選擇在一個(gè)節(jié)目上分享全球利潤(rùn)；
• 作為 ElevateBio D 輪融資的一部分，諾和諾德將對(duì)Life Edit的母公司ElevateBio進(jìn)行股權(quán)投資。

諾和諾德專(zhuān)注于提升堿基編輯能力，將利用Life Edit的基因編輯技術(shù)套件來(lái)精確編輯基因組，旨在為罕見(jiàn)遺傳性疾病以及更常見(jiàn)的心臟代謝疾病開(kāi)發(fā)改變生命的療法。

合作協(xié)議：Mekonos & bit.bio

Mekonos（美國(guó)加利福尼亞州；https://mekonos.com）是一家在芯片上構(gòu)建細(xì)胞療法未來(lái)的生物技術(shù)平臺(tái)公司，宣布與bit.bio（英國(guó)；www.bit.bio）開(kāi)展新的研究合作。合成生物學(xué)公司為研究、藥物發(fā)現(xiàn)和細(xì)胞治療提供人體細(xì)胞。此次合作將測(cè)試和優(yōu)化 bit.bio 獲得專(zhuān)利的安全港基因靶向方法opti-ox?的非病毒傳遞，該方法用于誘導(dǎo)表達(dá)轉(zhuǎn)錄因子組合，以重新編程人類(lèi)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 。開(kāi)發(fā)這種方法作為病毒載體傳遞的替代方案將使bit.bio能夠以更高的效率、速度和控制精確地將干細(xì)胞改造為任何成熟的、功能性的人類(lèi)細(xì)胞類(lèi)型。Mekonos基于硅納米針的輸送平臺(tái)能夠精確控制多重貨物的輸送，包括核輸送。

合作和許可協(xié)議：Janssen & Cellular Biomedicine

強(qiáng)生公司（美國(guó)新澤西州；www.jnj.com）旗下楊森制藥公司之一的楊森生物技術(shù)公司（美國(guó)賓夕法尼亞州；www.janssen.com）已與Cellular Biomedicine Group (中國(guó)；www.cellbiomedgroup.com）開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化用于治療B細(xì)胞惡性腫瘤的下一代嵌合抗原受體 (CAR) T細(xì)胞療法。這些研究性CD20定向自體 CAR-T在針對(duì)中國(guó)復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤患者的1期研究中顯示出良好的總體和完全緩解率，其中大多數(shù)研究參與者患有彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤，其中最常見(jiàn)的是彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。常見(jiàn)類(lèi)型的侵襲性淋巴瘤，約占全球B細(xì)胞淋巴瘤的三分之一。

許可協(xié)議：MaxCyte&Fish Therapeutics

細(xì)胞工程公司MaxCyte（美國(guó)醫(yī)學(xué)博士；https://maxcyte.com?）已與開(kāi)發(fā)基于B細(xì)胞的生物技術(shù)公司W(wǎng)alking Fish Therapeutics（美國(guó)加利福尼亞州；?www.walkingfishtx.com?）簽署了戰(zhàn)略平臺(tái)許可療法。根據(jù)協(xié)議條款，Walking Fish獲得使用MaxCyte的Flow Electroporation^?技術(shù)和 ExPERT?平臺(tái)的非獨(dú)家臨床和商業(yè)權(quán)利。作為回報(bào)，MaxCyte有權(quán)收取平臺(tái)許可費(fèi)、臨床里程碑付款和基于銷(xiāo)售的付款。

合作協(xié)議：Pluristyx 和 Stemmasters

Pluristyx（美國(guó)華盛頓州；www.pluristyx.com）是一家基于iPSC的基因工程技術(shù)提供商；Stemmatters（葡萄牙；www.stemmatters.com）是一家專(zhuān)注于再生醫(yī)學(xué)解決方案的合同開(kāi)發(fā)和制造組織 (CDMO)，包括先進(jìn)治療藥品 (ATMP) 宣布建立合作伙伴關(guān)系，以加速iPSC衍生的先進(jìn)療法的開(kāi)發(fā)。此次合作以雙方公司的優(yōu)勢(shì)為基礎(chǔ)，匯集了互補(bǔ)的專(zhuān)業(yè)知識(shí)，以實(shí)現(xiàn)再生醫(yī)學(xué)未來(lái)的共同愿景。在此次合作范圍內(nèi)，Stemmatters 和Pluristyx將合作開(kāi)發(fā)下一代iPSC衍生的間充質(zhì)干細(xì)胞 (iMSC)、工程iMSC以及由條件永生化iMSC系（包括外泌體和條件培養(yǎng)基）生產(chǎn)的生物產(chǎn)品。

研究和許可協(xié)議：BrightPath和Artisan

BrightPath Biotherapeutics（日本；www.brightpathbio.com/english/）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)源自不變自然殺傷T (iNKT) 細(xì)胞的細(xì)胞療法，以及 Artisan Bio（科羅拉多州，美國(guó)；https:?// artisancells.com）是一家精密基因組工程和藥物發(fā)現(xiàn)公司，宣布他們已簽署研究和許可協(xié)議，以加速 BrightPath的下一代iNKT細(xì)胞療法進(jìn)入臨床。

• BrightPath 將獲得Artisan STAR-CRISPR編輯平臺(tái)的非獨(dú)家權(quán)利，以加速BrightPath不變自然殺傷T(iNKT) 細(xì)胞的開(kāi)發(fā)；
• Artisan 將獲得預(yù)付款和研究里程碑，以及許可費(fèi)、開(kāi)發(fā)里程碑、凈銷(xiāo)售額里程碑和未來(lái)產(chǎn)品的特許權(quán)使用費(fèi)。

與Artisan的合作使BrightPath有可能為包括實(shí)體瘤在內(nèi)的一系列適應(yīng)癥創(chuàng)建高度工程化的同種異體 iNKT 細(xì)胞治療項(xiàng)目。根據(jù)該協(xié)議，BrightPath 將向 Artisan 支付預(yù)付款和研究里程碑，用于開(kāi)發(fā)用于編輯 BrightPath iNKT 細(xì)胞的 CRISPR 指南。BrightPath 有權(quán)獲得 STAR-CRISPR 指南和核酸酶的商業(yè)許可，只需支付許可費(fèi)加上開(kāi)發(fā)里程碑、銷(xiāo)售里程碑和未來(lái)產(chǎn)品的特許權(quán)使用費(fèi)。

成就、發(fā)布……

BD

全球醫(yī)療技術(shù)公司BD（美國(guó)新澤西州；www.bd.com）宣布在全球范圍內(nèi)推出一款全新的細(xì)胞分選儀器，該儀器采用兩項(xiàng)突破性技術(shù)，使研究人員能夠發(fā)現(xiàn)有關(guān)細(xì)胞的更詳細(xì)信息。以前在傳統(tǒng)流式細(xì)胞術(shù)實(shí)驗(yàn)中看不見(jiàn)的。借助BD CellView?圖像技術(shù)，研究人員可以查看單個(gè)細(xì)胞的詳細(xì)顯微圖像，并根據(jù)視覺(jué)特征進(jìn)行高速分類(lèi)，以實(shí)時(shí)確認(rèn)見(jiàn)解。借助 BD SpectralFX? 技術(shù)，研究人員可以實(shí)現(xiàn)全光譜細(xì)胞分選，再加上新的模塊化光學(xué)架構(gòu)和系統(tǒng)感知算法帶來(lái)的擴(kuò)展性能，從而在簡(jiǎn)化的工作流程中執(zhí)行高參數(shù)實(shí)驗(yàn)。BD FACSDiscover? S8 細(xì)胞分選儀中這些技術(shù)的結(jié)合擴(kuò)展了研究人員的能力，帶來(lái)了在藥物發(fā)現(xiàn)、免疫腫瘤學(xué)和基因組學(xué)等眾多領(lǐng)域改變研究和基于細(xì)胞的治療開(kāi)發(fā)的潛力。

比特生物

細(xì)胞編碼公司bit.bio（英國(guó)；www.bit.bio ）推出了新的 Custom ioDisease Model Cells? 產(chǎn)品。該產(chǎn)品允許科學(xué)家在 bit.bio 的由 opti-ox 技術(shù)驅(qū)動(dòng)的人類(lèi)iPSC衍生細(xì)胞中委托他們感興趣的疾病相關(guān)突變。

使用 CRISPR/Cas9 基因編輯將與疾病相關(guān)的突變引入bit.bio的人類(lèi)ioWild Type?細(xì)胞中。由于疾病模型細(xì)胞與 ioWild 型細(xì)胞來(lái)自相同的人類(lèi)遺傳背景，因此在野生型和疾病模型之間觀察到的任何實(shí)驗(yàn)差異都可以自信地歸因于疾病特異性突變引起的影響。

Celularity

Celularity（美國(guó)新澤西州；https://celularity.com）是一家開(kāi)發(fā)胎盤(pán)來(lái)源同種異體細(xì)胞療法和生物材料產(chǎn)品的生物技術(shù)公司，已從Jamjoom Medical Store收到了價(jià)值4500萬(wàn)美元的Celularity自有品牌清真認(rèn)證生物材料產(chǎn)品采購(gòu)訂單（沙特阿拉伯；www.jamjoom.com）。Celularity正在開(kāi)發(fā)同種異體冷凍保存的現(xiàn)成胎盤(pán)衍生細(xì)胞療法，包括使用類(lèi)間充質(zhì)貼壁基質(zhì)細(xì)胞、CAR-T細(xì)胞以及針對(duì)自身免疫性疾病、傳染性和退行性疾病適應(yīng)癥的轉(zhuǎn)基因和未修飾自然殺傷細(xì)胞的治療方案，和癌癥。Celularity 還開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化源自產(chǎn)后胎盤(pán)的創(chuàng)新生物材料產(chǎn)品。

Celularity的生物材料產(chǎn)品套件已根據(jù)全球公認(rèn)的Circle H國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)獲得清真認(rèn)證，包括：

• Biovance，一種脫細(xì)胞、脫水的人羊膜，取自健康足月妊娠的胎盤(pán)。Biovance是一種完整的細(xì)胞外基質(zhì)結(jié)構(gòu)，在美國(guó)被指定用作支持人體傷口愈合過(guò)程的天然支架；
• Biovance3L和 Biovance3L眼部三層人羊膜產(chǎn)品專(zhuān)注于外科和眼部市場(chǎng)，有片狀和盤(pán)狀兩種形式；
• Interfyl ^?，一種源自健康足月妊娠胎盤(pán)的人體結(jié)締組織基質(zhì)。它適用于在美國(guó)替代或補(bǔ)充因傷口、外傷或手術(shù)而受損或不足的外皮組織；
• CentaFlex ^?是一種源自臍帶的脫細(xì)胞人胎盤(pán)基質(zhì)，在美國(guó)可用作手術(shù)覆蓋物、包裹物或屏障，以保護(hù)和支持受損組織的修復(fù)。

CHA Medical

干細(xì)胞研究公司CHA Medical & Bio Group（韓國(guó)；http://en.chamc.co.kr）宣布計(jì)劃于今年晚些時(shí)候在洛杉磯開(kāi)設(shè) CHA 能量老化研究轉(zhuǎn)化研究所 (CHA PARTI)，美國(guó)加利福尼亞州。該研究所將專(zhuān)注于通過(guò)干細(xì)胞和基因療法推進(jìn)綜合干細(xì)胞治療。該設(shè)施符合GMP要求，配備最先進(jìn)的微操縱器，用于建立胚胎干細(xì)胞 (NT-ESC) 的體細(xì)胞核移植。它還在無(wú)菌潔凈實(shí)驗(yàn)室（100級(jí)潔凈室，ISO5）中設(shè)有細(xì)胞培養(yǎng)設(shè)施。

該研究所將容納五名常駐研究人員，致力于NT-ESC和胚胎干細(xì)胞ESC的建立，以及利用已建立的干細(xì)胞進(jìn)行基因編輯研究。該研究將與俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)（OHSU；美國(guó)俄勒岡州； www.ohsu.edu）的 Shoukhrat Mitalipov 協(xié)商進(jìn)行），同時(shí)擔(dān)任CHA大學(xué)顧問(wèn)教授。此外，擁有1,000名研究人員的韓國(guó)最大的生物醫(yī)學(xué)/研究組織CHA Bio Complex也將為CHA PARTI干細(xì)胞研究的進(jìn)步做出貢獻(xiàn)。

創(chuàng)意醫(yī)療

Creative Medical Technology Holdings（亞利桑那州，美國(guó)；www.creativemedicaltechnology.com）是一家專(zhuān)注于免疫療法、內(nèi)分泌學(xué)、泌尿科、婦科和骨科再生方法的生物技術(shù)公司，已收到Greenstone Biosciences（美國(guó)加利福尼亞州；https:?// greenstonebio.com）已成功為公司的ImmCelz^?平臺(tái)開(kāi)發(fā)了人類(lèi)iPSC管道。

ImmCelz利用來(lái)自合格捐贈(zèng)者的成體干細(xì)胞賦予患者免疫細(xì)胞特定的特性。將患者收獲的細(xì)胞與該公司的無(wú)細(xì)胞重編程混合物一起孵育后，將細(xì)胞重新注射回患者體內(nèi)。這些超級(jí)細(xì)胞隨后教育免疫系統(tǒng)的其他細(xì)胞停止攻擊身體，同時(shí)保留攻擊外來(lái)病原體的能力。

Editas Medicine

Editas Medicine（美國(guó)馬薩諸塞州；www.editasmedicine.com）是一家臨床階段基因組編輯公司，發(fā)布了一項(xiàng)專(zhuān)有的SeLection by Essential-gene Exon Knock-in (SLEEK) 基因編輯技術(shù)研究的綜合數(shù)據(jù)。

盡管利用CRISPR-Cas基因編輯技術(shù)實(shí)現(xiàn)基因破壞方面取得了重大進(jìn)展，但轉(zhuǎn)基因的高效敲入仍然是基因編輯領(lǐng)域面臨的重大挑戰(zhàn)。為了解決這一挑戰(zhàn)，開(kāi)發(fā)了SLEEK，以實(shí)現(xiàn)病毒和非病毒轉(zhuǎn)基因形式的高敲入效率，同時(shí)確保最多四個(gè)轉(zhuǎn)基因貨物的穩(wěn)健同時(shí)表達(dá)。

iXCells Biotechnologies

iXCells Biotechnologies（美國(guó)加利福尼亞州；www.ixcellsbiotech.com）是一家為全球?qū)W術(shù)界、生物技術(shù)界和制藥界提供細(xì)胞產(chǎn)品和藥物發(fā)現(xiàn)服務(wù)的提供商，今天宣布擴(kuò)大其CRISPR-Cas9產(chǎn)品和定制服務(wù)范圍，并特別關(guān)注iPSC衍生細(xì)胞模型。

iXCells的基因編輯科學(xué)專(zhuān)家團(tuán)隊(duì)已經(jīng)推出了幾種iPSC衍生的人類(lèi)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病模型，其中包括可用于研究神經(jīng)系統(tǒng)疾?。ㄈ缂易逍约∥s側(cè)索硬化癥）的基因突變。例如，該公司的一些產(chǎn)品包括源自攜帶SOD1基因A4V突變的轉(zhuǎn)基因iPSC系的人iPSC運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，以及源自攜帶TDP43基因不同突變 (N352S) 的轉(zhuǎn)基因 iPSC系的人iPSC運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元、Q331K和M337V）。該公司還在開(kāi)發(fā)新的iPSC衍生疾病模型，例如阿爾茨海默病、帕金森病和脆性X綜合征。

SNIPR Biome

SNIPR Biome（丹麥；www.sniprbiome.com）是基于CRISPR的微生物基因療法的先驅(qū)公司，已發(fā)表 SNIPR001臨床前工作的研究結(jié)果，這是第一個(gè)專(zhuān)門(mén)針對(duì)和去除大腸桿菌而開(kāi)發(fā)的CRISPR武裝噬菌體療法，包括人類(lèi)胃腸道中的抗生素耐藥菌株。

Synthego

Synthego（美國(guó)加利福尼亞州；www.synthego.com）是一家基因組工程解決方案提供商，開(kāi)設(shè)了一家最先進(jìn)的GMP合成設(shè)施，采用先進(jìn)的設(shè)備和技術(shù)進(jìn)行24/7運(yùn)營(yíng)，包括多條復(fù)合生產(chǎn)線、全自動(dòng)控制和集成制造執(zhí)行系統(tǒng)。這個(gè)占地18,000平方英尺的新設(shè)施可滿足制藥和生物制藥客戶對(duì)開(kāi)發(fā)高質(zhì)量、支持CRISPR的體內(nèi)和離體療法不斷增長(zhǎng)的需求。

臨床試驗(yàn)

間充質(zhì)基質(zhì)/干細(xì)胞 (MSC)

Novadip Biosciences

Novadip Biosciences（比利時(shí)；https://novadip.com）是一家臨床階段生物制藥公司，致力于開(kāi)發(fā)新型再生組織產(chǎn)品，通過(guò)單次治療加速大骨缺損和損傷的愈合，該公司宣布第一位患者已接受治療。在治療四名先天性脛骨假關(guān)節(jié)患者的1b/2a期臨床試驗(yàn)中植入其研究組織再生產(chǎn)品 NVD-003。Novadip正在開(kāi)發(fā) NVD-003，這是一種源自脂肪干細(xì)胞的自體療法，作為一種潛在的單一療法，可以挽救先天性脛骨假關(guān)節(jié)（一種罕見(jiàn)的兒科骨骼疾?。┗颊叩闹w并恢復(fù)其活動(dòng)能力。

免疫細(xì)胞

Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibb（美國(guó)新澤西州；www.bmb.com）宣布了 TRANSCEND FL 和 TRANSCEND NHL 001 兩項(xiàng)研究的積極結(jié)果。結(jié)果顯示，兩項(xiàng)研究均達(dá)到了總體緩解率的主要終點(diǎn)，Breyanzi在復(fù)發(fā)性或難治性 FL和MCL中表現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的緩解。

TRANSCEND FL是一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、全球、多中心、2期、單組研究，旨在確定Breyanzi對(duì)復(fù)發(fā)或難治性惰性 B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（包括濾泡性淋巴瘤和邊緣區(qū)淋巴瘤）患者的療效和安全性。主要結(jié)果指標(biāo)是總體緩解率。次要結(jié)果指標(biāo)包括完全緩解率、緩解持續(xù)時(shí)間和無(wú)進(jìn)展生存期。

Breyanzi 還在日本被批準(zhǔn)用于一線治療后的復(fù)發(fā)性或難治性LBCL，并在日本、歐洲、瑞士和加拿大被批準(zhǔn)用于經(jīng)過(guò)兩線或以上全身治療后的復(fù)發(fā)性和難治性LBCL。

CARsgen

CARsgen Therapeutics Holdings Limited（股票代碼：2171.HK）是一家專(zhuān)注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR T細(xì)胞療法的公司，已在美國(guó)啟動(dòng)CT041臨床試驗(yàn)2期患者入組，用于治療CLDN18.2陽(yáng)性晚期胃癌/胃食管交界癌 (GC/GEJ)，且患者之前至少接受過(guò)兩次全身治療失敗。

CT041是一種針對(duì)蛋白質(zhì)CLDN18.2的自體CAR T細(xì)胞候選產(chǎn)品。CARsgen正在進(jìn)行的試驗(yàn)包括研究者發(fā)起的試驗(yàn)、一項(xiàng)針對(duì)晚期GC/GEJ和胰腺癌的Ib期臨床試驗(yàn)以及一項(xiàng)在中國(guó)針對(duì)晚期GC/GEJ的驗(yàn)證性II期臨床試驗(yàn)，以及北美晚期胃或胰腺腺癌的 1b/2期臨床試驗(yàn)。

Cellenkos

Cellenkos?^?（美國(guó)德克薩斯州；https://cellenkosinc.com）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)用于治療罕見(jiàn)炎癥性疾病和自身免疫性疾病的同種異體、現(xiàn)成的T調(diào)節(jié)細(xì)胞療法。

在評(píng)估CK0803治療肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 的1/1b期研究中，對(duì)第一位患者進(jìn)行了給藥。CK0803是一種神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性、同種異體、臍帶血來(lái)源的T調(diào)節(jié)性 (Treg) 細(xì)胞療法，優(yōu)先針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)，采用Cellenkos 專(zhuān)有的CRANE?技術(shù)開(kāi)發(fā)，以產(chǎn)生疾病特異性產(chǎn)品。第一位患者的給藥標(biāo)志著針對(duì)6名患者的1期安全性磨合研究的開(kāi)始，隨后將在另外60名ALS患者中進(jìn)行CK0803的1b期隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)。治療將包括每周注射四次，然后每月注射五次。

CK0803是一種新型同種異體細(xì)胞治療產(chǎn)品，由T調(diào)節(jié)細(xì)胞組成，細(xì)胞表面高表達(dá)CD11a，利用CXCR3/CXCL10軸。CK0803源自臨床級(jí)臍帶血單位，并采用Cellenkos專(zhuān)有的 CRANE? 工藝制造。CK0803 不需要與接受者進(jìn)行HLA或ABO匹配。多個(gè)劑量的CK0803可以從單個(gè)臍帶血單位中生產(chǎn)出來(lái)，最終的冷凍保存產(chǎn)品可以在護(hù)理時(shí)隨時(shí)使用，這使其成為可以在門(mén)診靜脈注射的理想療法。

Gracell

亙喜生物（中國(guó)；www.gracellbio.com）是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開(kāi)發(fā)高效且價(jià)格實(shí)惠的細(xì)胞療法來(lái)治療癌癥和自身免疫性疾病，該公司宣布在中國(guó)啟動(dòng)一項(xiàng)由研究者發(fā)起的GC012F試驗(yàn)，該公司的自體FasTCAR候選治療藥物雙靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）和CD19，用于治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡。

Verismo Therapeutics

Verismo Therapeutics（美國(guó)賓夕法尼亞州；https://verismotherapeutics.com）是一家開(kāi)發(fā)新型KIR-CAR 平臺(tái)技術(shù)的臨床階段CAR-T公司，已啟動(dòng)其STAR-1011期臨床試驗(yàn)。

STAR-101將評(píng)估Verismo的主要候選藥物SynKIR?-110，這是一種在研新藥，用于治療間皮素過(guò)度表達(dá)的惡性胸膜間皮瘤、膽管癌和卵巢癌。Verismo Therapeutics正在對(duì)這些腫瘤類(lèi)型進(jìn)行1期多中心臨床試驗(yàn)，以評(píng)估SynKIR-110的可行性和安全性。

其他

Creative Medical Technology Holdings

Creative Medical Technology Holdings（亞利桑那州，美國(guó)；www.creativemedicaltechnology.com）是一家專(zhuān)注于免疫療法、內(nèi)分泌學(xué)、泌尿?qū)W、婦科和骨科再生方法的生物技術(shù)公司，宣布了使用StemSpine?? 手術(shù)進(jìn)行的積極頂線試點(diǎn)研究結(jié)果AlloStem?治療慢性腰痛。數(shù)據(jù)表明，使用StemSpine^?超聲引導(dǎo)的非手術(shù)治療慢性腰痛具有顯著療效，并且沒(méi)有出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件。

使用AlloStem的StemSpine手術(shù)使治療患者的麻醉劑使用量減少了90%以上，疼痛評(píng)分減少了80%以上，Oswestry 評(píng)分減少了50%以上。在六個(gè)月的主要終點(diǎn)時(shí)，沒(méi)有患者需要重新給藥或手術(shù)干預(yù)，并且不存在安全相關(guān)的問(wèn)題。

Seres Therapeutics

Seres Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州；www.serestherapeutics.com）是一家微生物組治療公司，報(bào)告了有關(guān)SER-155的初步臨床數(shù)據(jù)。SER-155是一種口服培養(yǎng)細(xì)菌聯(lián)合體研究性治療藥物，旨在預(yù)防腸道源性感染和由此產(chǎn)生的血流感染，并誘導(dǎo)免疫耐受反應(yīng)，以降低接受同種異體移植的患者移植物抗宿主病（GvHD）的發(fā)生率造血干細(xì)胞移植（allo-HSCT）。

SER-1551b期開(kāi)放標(biāo)簽研究第1組HSCT后前100天的胃腸道 (GI) 微生物組數(shù)據(jù)顯示，SER-155菌株成功植入，并且病原體控制的累積發(fā)生率大幅降低，與嚴(yán)重腸道感染和血液感染以及GvHD風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)的生物標(biāo)志物。觀察到的耐受性良好，沒(méi)有因SER-155給藥引起的嚴(yán)重不良事件。

SNIPR Biome

SNIPR Biome（丹麥；www.sniprbiome.com）是基于CRISPR的微生物基因療法的先驅(qū)公司，宣布其 SNIPR001的1期臨床試驗(yàn)取得了積極的中期臨床結(jié)果，SNIPR001是第一個(gè)CRISPR武裝的噬菌體療法，專(zhuān)門(mén)針對(duì)和去除來(lái)自人類(lèi)胃腸道的大腸桿菌，包括抗生素耐藥菌株。

這項(xiàng)研究對(duì)36名健康個(gè)體進(jìn)行了三個(gè)劑量水平的SNIPR001的研究，結(jié)果表明，口服給藥7天的耐受性良好，僅出現(xiàn)輕度至中度副作用，且沒(méi)有停藥。此外，SNIPR001可以以劑量依賴性方式從治療個(gè)體的糞便中回收，并且SNIPR001治療可顯著降低腸道大腸桿菌水平。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購(gòu)……

綠燈

百時(shí)美施貴寶

百時(shí)美施貴寶（美國(guó)新澤西州；www.bmb.com）宣布，歐盟委員會(huì) (EC) 已批準(zhǔn)Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel），一種CD19定向CAR-T細(xì)胞療法，用于治療患有彌漫性LBCL、高級(jí)別B細(xì)胞淋巴瘤、原發(fā)性縱隔大B細(xì)胞淋巴瘤和3B級(jí)濾泡性淋巴瘤的成年患者，他們?cè)谕瓿梢痪€化學(xué)免疫治療后12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)或?qū)σ痪€化學(xué)免疫治療耐藥。該批準(zhǔn)涵蓋所有歐盟成員國(guó)。

ImmPACT生物

ImmPACT Bio（美國(guó)加利福尼亞州；https://immpact-bio.com）是一家臨床階段公司，開(kāi)發(fā)基于邏輯門(mén)的變革性CAR-T細(xì)胞療法，用于治療癌癥和自身免疫性疾病，該公司宣布美國(guó)FDA已批準(zhǔn)IMPT-314獲得快速通道指定，這是一種潛在的一流CD19/CD20 CAR-T療法，用于治療B細(xì)胞介導(dǎo)的惡性腫瘤患者。這些包括復(fù)發(fā)性或難治性侵襲性B細(xì)胞淋巴瘤、未另行明確的彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤或由兩線或多線全身治療后濾泡性淋巴瘤引起的、高級(jí)別B細(xì)胞淋巴瘤和原發(fā)性縱隔B細(xì)胞淋巴瘤。

Kimera Labs

MSC外泌體研究實(shí)驗(yàn)室和生產(chǎn)商Kimera?^??Labs（美國(guó)佛羅里達(dá)州；https://kimeralabs.com）已宣布FDA新藥研究批準(zhǔn)其外泌體進(jìn)行I/IIa期臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)將評(píng)估單次靜脈注射一種分離的、專(zhuān)有的胎盤(pán)細(xì)胞系衍生的MSC細(xì)胞外囊泡用于治療患有輕度至中度疾病的成人的COVID-19癥狀的安全性和有效性。

Krystal Biotech

Krystal Biotech（美國(guó)賓夕法尼亞州；www.krystalbio.com）是一家專(zhuān)注于為罕見(jiàn)疾病患者開(kāi)發(fā)和商業(yè)化基因藥物的生物技術(shù)公司，宣布美國(guó) FDA 已批準(zhǔn) VYJUVEK? (beremagene geperpavec-svdt) 用于治療罕見(jiàn)病患者6 個(gè)月或以上患有營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥 (DEB) 。VYJUVEK 旨在通過(guò)提供人類(lèi)COL7A1基因的功能性副本來(lái)解決 DEB 的遺傳根源，以實(shí)現(xiàn)傷口愈合并通過(guò)重新給藥實(shí)現(xiàn)持續(xù)的功能性COL7蛋白表達(dá)。VYJUVEK 是有史以來(lái)第一個(gè)可重復(fù)基因療法，也是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)也是唯一一個(gè)用于治療DEB（隱性和顯性）的藥物，可由醫(yī)療保健專(zhuān)業(yè)人員在醫(yī)療保健專(zhuān)業(yè)環(huán)境或家庭中進(jìn)行管理。

Neuralink

腦機(jī)接口公司Neuralink（美國(guó)加利福尼亞州；https://neuralink.com/）已獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)進(jìn)行首次人體臨床研究。大腦植入物密封在生物相容性外殼中，包含先進(jìn)的定制低功耗芯片和電子設(shè)備，通過(guò)分布在64 個(gè)線程上的1024個(gè)電極記錄神經(jīng)活動(dòng)。這些高度靈活的超細(xì)線程處理神經(jīng)信號(hào)，將其無(wú)線傳輸?shù)?Neuralink 應(yīng)用程序，該應(yīng)用程序?qū)?shù)據(jù)流解碼為動(dòng)作。它旨在通過(guò)僅使用神經(jīng)信號(hào)控制外部技術(shù)來(lái)幫助嚴(yán)重癱瘓患者恢復(fù)溝通能力?；颊邔⒛軌蛲ㄟ^(guò)藍(lán)牙連接控制外部鼠標(biāo)和鍵盤(pán)。批準(zhǔn)試驗(yàn)的范圍尚不清楚。

資本市場(chǎng)與金融

AVROBIO

AVROBIO（美國(guó)馬薩諸塞州；www.avrobio.com）是一家臨床階段的基因治療公司，致力于幫助人們擺脫一生的遺傳病，該公司已同意出售其研究性造血干細(xì)胞 (HSC) 基因治療項(xiàng)目，用于治療胱氨酸病轉(zhuǎn)至諾華[瑞士；www.novartis.com）以8750萬(wàn)美元現(xiàn)金。AVROBIO保留其針對(duì)1型和3型戈謝病、亨特綜合征和龐貝病的一流HSC基因療法產(chǎn)品組合的全部權(quán)利。此次交易的收益預(yù)計(jì)將把公司的現(xiàn)金跑道延長(zhǎng)至2024年第四季度。

Citius Pharmaceuticals

Citius Pharmaceuticals（美國(guó)新澤西州；https://citiuspharma.com）是一家致力于一流重癥監(jiān)護(hù)產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的后期生物制藥公司，已結(jié)束其之前宣布的注冊(cè)直接發(fā)售，用于購(gòu)買(mǎi)總計(jì)12,500,001股普通股，每股價(jià)格1.20美元，并附有認(rèn)股權(quán)證。在扣除配售代理費(fèi)用和公司應(yīng)付的其他發(fā)行費(fèi)用之前，公司從此次發(fā)行中獲得的總收益約為1500萬(wàn)美元。Citius目前打算將此次發(fā)行的凈收益用于一般企業(yè)用途，包括其候選產(chǎn)品的臨床前和臨床開(kāi)發(fā)以及營(yíng)運(yùn)資金和資本支出。Citius使用mRNA重編程技術(shù)在cGMP指導(dǎo)下創(chuàng)建并擴(kuò)展了克隆 iPSC 主細(xì)胞庫(kù)。

Deepcell

Deepcell（美國(guó)加利福尼亞州；https://deepcell.com）是一家生命科學(xué)公司，開(kāi)創(chuàng)了用于基礎(chǔ)和轉(zhuǎn)化研究的人工智能驅(qū)動(dòng)的單細(xì)胞分類(lèi)和分離，已完成7300萬(wàn)美元的B輪融資。新的資金將使Deepcell能夠繼續(xù)產(chǎn)品開(kāi)發(fā)，并能夠盡早商業(yè)化推出從單細(xì)胞分析中獲取生物學(xué)見(jiàn)解的新標(biāo)準(zhǔn)。

Deepcell的平臺(tái)結(jié)合了人工智能、專(zhuān)有微流體、高分辨率光學(xué)和包含超過(guò)10億張圖像的不斷增長(zhǎng)的細(xì)胞圖譜的先進(jìn)技術(shù)，可根據(jù)視覺(jué)特征對(duì)細(xì)胞進(jìn)行分析和分類(lèi)。這使得研究人員能夠以其他基于“組學(xué)”的工具之前未曾見(jiàn)過(guò)的分辨率水平來(lái)表征單細(xì)胞并獲得新的見(jiàn)解。

ElevateBio

ElevateBio（美國(guó)北卡羅來(lái)納州；https://elevate.bio）是一家專(zhuān)注于推動(dòng)生命轉(zhuǎn)化細(xì)胞和基因療法創(chuàng)建的公司，已完成4.01億美元的D輪融資。融資收益將用于進(jìn)一步推進(jìn)公司的技術(shù)平臺(tái)——Life Edit基因編輯、iPSC、RNA、細(xì)胞、蛋白質(zhì)、載體工程——以及BaseCamp^?，其端到端基因醫(yī)學(xué)當(dāng)前良好生產(chǎn)規(guī)范（cGMP）制造和工藝開(kāi)發(fā)業(yè)務(wù)，以加速細(xì)胞和基因療法的設(shè)計(jì)、制造和開(kāi)發(fā)。這筆資金還將支持 ElevateBio繼續(xù)努力擴(kuò)大其地理覆蓋范圍并提高其cGMP制造能力，為其學(xué)術(shù)和行業(yè)合作伙伴提供跨整個(gè)產(chǎn)品生命周期的交鑰匙且可擴(kuò)展的技術(shù)和服務(wù)。

Ensoma

Ensoma（美國(guó)馬薩諸塞州；https://ensoma.com）是一家基因組藥物公司，開(kāi)發(fā)一次性體內(nèi)治療方法，可精確改造造血系統(tǒng)的任何細(xì)胞，已完成B輪融資的5000萬(wàn)美元延期，使本輪融資總規(guī)模達(dá)到1.35億美元。這些資金將用于推進(jìn)Ensoma的Engenious?體內(nèi)工程細(xì)胞治療平臺(tái)和免疫腫瘤學(xué)、遺傳疾病和其他治療應(yīng)用的基因組藥物管道的開(kāi)發(fā)。

Krystal Biotech

Krystal Biotech（美國(guó)賓夕法尼亞州；www.krystalbio.com）是一家專(zhuān)注于為罕見(jiàn)疾病患者開(kāi)發(fā)和商業(yè)化基因藥物的生物技術(shù)公司，已簽訂證券購(gòu)買(mǎi)協(xié)議，以每股92.50美元的價(jià)格出售其1,729,729股普通股。向某些合格的機(jī)構(gòu)買(mǎi)家進(jìn)行私募?？鄢魏闻c發(fā)行相關(guān)的費(fèi)用之前，預(yù)計(jì)募集資金總額約為1.6億美元。

傳奇

Legend Biotech（美國(guó)新澤西州；https://legendbiotech.com）是一家開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化治療危及生命疾病的新療法的全球生物技術(shù)公司，已同意出售 5,468,750 股美國(guó)存托股票 (ADS)，每股代表兩股普通股公司股票，以每股美國(guó)存托股份64.00美元的價(jià)格，以注冊(cè)直接發(fā)行方式發(fā)行。

此次發(fā)行的募集資金總額預(yù)計(jì)約為3.5億美元（扣除發(fā)行費(fèi)用），加上公司現(xiàn)有的現(xiàn)金和現(xiàn)金等價(jià)物，將使公司能夠?yàn)槠溆?jì)劃的運(yùn)營(yíng)費(fèi)用和資本支出提供資金直至2025年第四季度。

Seres Therapeutics

Seres Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州；www.serestherapeutics.com）是一家微生物組治療公司，已從雀巢健康科學(xué)公司收到與美國(guó)FDA批準(zhǔn)VOWST?（糞便微生物孢子，live-brpk）相關(guān)的1.25億美元里程碑付款，一種基于微生物群的口服治療劑，用于預(yù)防成人在抗生素治療復(fù)發(fā)性CDI后艱難梭菌感染 (CDI) 復(fù)發(fā) 。

這一批準(zhǔn)具有里程碑意義，此前Seres和雀巢健康科學(xué)于2021年7月達(dá)成協(xié)議，共同在美國(guó)和加拿大將 VOWST商業(yè)化。VOWST商業(yè)化后，各公司將有權(quán)平等分享商業(yè)利潤(rùn)和損失。此外，Seres 有資格因?qū)崿F(xiàn)指定的凈銷(xiāo)售額里程碑而獲得高達(dá)2.25億美元的付款。

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