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諾和諾德資助,瑞典完成首例干細胞衍生神經(jīng)細胞定向移植治療帕金森癥

2月13日,瑞典skne大學醫(yī)院對一名帕金森患者進行了干細胞衍生神經(jīng)細胞STEM-PD移植。該產(chǎn)品由隆德大學開發(fā),目前正在首次對患者進行測試。移植產(chǎn)物由胚胎干細胞產(chǎn)生,用于替代帕金森病患者大腦中缺失的多巴胺神經(jīng)細胞。這位患者是八位將接受移植的帕金森病患者中的第一位。

這是細胞療法道路上的一個重要里程碑,該療法可用于治療帕金森病患者。移植已經(jīng)按計劃完成,細胞移植的正確位置已經(jīng)通過磁共振成像得到確認。STEM PD產(chǎn)品的任何潛在影響可能需要幾年時間。該患者已經(jīng)出院,將根據(jù)研究方案進行評估,”STEM-PD臨床試驗的首席研究員、skne大學醫(yī)院的神經(jīng)病學顧問和瑞典隆德大學的教授 Gesine Paul-Visse說。

全球大約有800萬帕金森氏病患者,帕金森病的標準治療方法是用藥物來替代失去的多巴胺,但隨著時間的推移,這些藥物往往會變得不那么有效,并產(chǎn)生副作用。到目前為止,還沒有治療方法可以修復大腦中受損的結(jié)構(gòu),或者可以取代丟失的神經(jīng)細胞。

STEM-PD試驗現(xiàn)在正在測試一種新的研究療法,旨在用干細胞制造的健康細胞取代丟失的多巴胺細胞。正在使用的細胞產(chǎn)品已經(jīng)過嚴格的臨床前測試,符合瑞典醫(yī)療產(chǎn)品局的質(zhì)量標準。移植后,這些細胞有望成熟為新的健康的大腦內(nèi)產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細胞。

“通過這項試驗,我們希望證明這種細胞產(chǎn)品在患者身上的效果與預期一致。隨著時間的推移,這創(chuàng)造了在未來幫助更多帕金森患者的機會?!甭〉麓髮W教授馬林·帕馬爾說。她領(lǐng)導STEM-PD團隊,與skne大學醫(yī)院、劍橋大學、劍橋大學醫(yī)院NHS基金會信托基金和倫敦帝國理工學院的同事密切合作。

需要進行進一步的研究,以將STEM-PD從首次人體試驗一直發(fā)展到全球治療,因此我們與諾和諾德公司密切合作。他們對研究的投入以及運營和監(jiān)管指導對于啟動首次人體研究至關(guān)重要,我們期待未來的合作。

共有八名來自瑞典和英國的患者將在skne大學醫(yī)院接受移植手術(shù),該醫(yī)院在這類手術(shù)方面有著悠久的傳統(tǒng)。事實上,目前試驗中使用的手術(shù)器械是早在20世紀80年代就已經(jīng)為細胞移植開發(fā)成功。只是當時還沒有可用的干細胞,只能移植來自胎兒組織的神經(jīng)細胞。

“在這項試驗中,干細胞移植到的大腦區(qū)域僅僅只有4毫米窄?!边M行移植手術(shù)的神經(jīng)外科醫(yī)生Hjálmar Bjartmarz說:“手術(shù)儀器具有非常高的精確度,現(xiàn)代成像技術(shù)對我們有很大的幫助。

試驗中的患者至少在十年前被診斷患有帕金森氏癥,并且處于疾病的中度階段。研究人員將密切跟蹤這些患者,并在未來幾年內(nèi)對細胞存活和潛在影響進行評估。

根據(jù)醫(yī)療保健保密規(guī)定,在收集和分析足夠數(shù)量的臨床試驗材料之前,不會傳達任何臨床數(shù)據(jù)或結(jié)果。所以會有怎樣的結(jié)果,可能我們還要等上一段時間?。?/strong>

(以上報道來自瑞典隆德大學)

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