干細(xì)胞（細(xì)胞替代）療法何時(shí)可用于治療帕金森病？

根據(jù)最新的搜索結(jié)果，干細(xì)胞(細(xì)胞替代)療法在治療帕金森病方面已經(jīng)取得了一些積極的進(jìn)展，但目前仍處于臨床試驗(yàn)階段，尚未廣泛應(yīng)用于臨床。

臨床試驗(yàn)進(jìn)展：

2018年：河南駐馬店中心醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)二科進(jìn)行了神經(jīng)干細(xì)胞移植手術(shù)治療，27例帕金森患者治療后12個(gè)月顯示癥狀改善。

2019年：河北醫(yī)科大學(xué)使用人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞外周靜脈滴注移植治療34例帕金森患者，結(jié)果顯示安全有效，改善運(yùn)動(dòng)功能和睡眠質(zhì)量。

中科院周琪院士團(tuán)隊(duì)：在人胚胎干細(xì)胞來(lái)源的神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病的臨床試驗(yàn)中，6個(gè)月后患者日常生活能力改善，PDQ-39下的日常活動(dòng)力和移動(dòng)能力得到改善。

2023年：我國(guó)研究人員利用嗅粘膜間充質(zhì)干細(xì)胞(hom-msc)治療5例帕金森病患者，均獲得驚艷的療效，研究成果發(fā)表在《軍事醫(yī)學(xué)研究(military medical research)》期刊中。

臨床試驗(yàn)階段：

干細(xì)胞治療帕金森病的臨床試驗(yàn)通常分為三個(gè)階段，目前大部分仍處于第一階段或第二階段。這些試驗(yàn)的目的是測(cè)試治療的安全性和有效性。

如果臨床試驗(yàn)成功，廣泛應(yīng)用這種療法可能還需要很長(zhǎng)時(shí)間。

目錄

1. 什么是干細(xì)胞？
2. 干細(xì)胞從何而來(lái)？
3. 干細(xì)胞（細(xì)胞替代）療法何時(shí)可用于治療帕金森??？
4. 法律和道德問(wèn)題

帕金森癥的發(fā)生是大腦中產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞（神經(jīng)元）逐漸喪失的結(jié)果。人們希望干細(xì)胞療法（也稱為細(xì)胞替代療法）可以提供難以捉摸的治療方法來(lái)阻止疾病的進(jìn)展或提供治愈方法。目前的療法治療帕金森癥的癥狀，但它們的效果并不總是持久的，而且它們還可能帶來(lái)不需要的副作用。干細(xì)胞療法的成功將代表治療該病癥的重大進(jìn)步。

什么是干細(xì)胞？

干細(xì)胞是一類能夠分化或成熟為特殊細(xì)胞類型的未成熟細(xì)胞。它們存在于身體的許多部位。在自然界中，干細(xì)胞主要有兩個(gè)來(lái)源：胚胎（胚胎干細(xì)胞）和成體組織（成體干細(xì)胞），并且通常具有分化成特定細(xì)胞類型（例如皮膚、肌肉或骨骼）的潛力。近年來(lái)，干細(xì)胞還產(chǎn)生了成熟的特化細(xì)胞，如皮膚細(xì)胞。

除了能夠“分化”成具有特殊功能的另一種細(xì)胞類型之外，干細(xì)胞的另一個(gè)特點(diǎn)是它們能夠分裂和繁殖以形成自身的副本。

這兩種截然不同的特性意味著干細(xì)胞可以作為內(nèi)部修復(fù)系統(tǒng)，無(wú)限分裂以補(bǔ)充其他細(xì)胞。

干細(xì)胞研究和帕金森癥

干細(xì)胞研究帕金森氏癥的目的是了解神經(jīng)細(xì)胞如何發(fā)育、為什么有些細(xì)胞會(huì)死亡以及如何使用健康細(xì)胞來(lái)替代受損的腦細(xì)胞。有了這些知識(shí)，就有可能通過(guò)引入由實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)的干細(xì)胞產(chǎn)生的健康多巴胺生成細(xì)胞來(lái)替換大腦中受損的細(xì)胞。源自干細(xì)胞的健康多巴胺生成細(xì)胞也可用于研究人員測(cè)試新療法。

研究人員對(duì)胚胎干細(xì)胞特別感興趣，因?yàn)樗鼈冇锌赡馨l(fā)育成體內(nèi)所有類型的細(xì)胞，包括大腦。需要更多的研究來(lái)了解這些細(xì)胞的工作方式，以確?？梢钥刂茝?fù)制并開(kāi)發(fā)出安全的治療方法。

干細(xì)胞從何而來(lái)？

在人類發(fā)育的不同階段和身體的不同部位發(fā)現(xiàn)了各種類型的干細(xì)胞，所有這些都引起了研究人員的興趣。

胚胎干細(xì)胞：這些干細(xì)胞存在于僅幾天大的受精卵中。這些是唯一可以在體內(nèi)發(fā)育成任何類型細(xì)胞的細(xì)胞。干細(xì)胞的豐度隨著胚胎的生長(zhǎng)而減少，干細(xì)胞變成構(gòu)成我們身體一部分的特殊細(xì)胞類型。

雖然胚胎干細(xì)胞治療帕金森病的方法非常有前途，但它們也有在體內(nèi)不受控制地生長(zhǎng)的風(fēng)險(xiǎn)，這可能導(dǎo)致腫瘤的形成。為了讓科學(xué)家了解干細(xì)胞的工作原理以及它們?nèi)绾斡糜谥委熍两鹕『驮S多其他疾病，還需要進(jìn)行更多的研究。

成體干細(xì)胞：雖然存在成體干細(xì)胞，但它們?cè)谏眢w某些部位的數(shù)量非常少，并且不會(huì)迅速繁殖。成體干細(xì)胞已被用于治療某些疾病——例如用于治療白血病的骨髓移植。然而，目前還不可能將成體干細(xì)胞轉(zhuǎn)化為適合治療帕金森病的神經(jīng)細(xì)胞。

誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）：?2007年，科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)了如何在實(shí)驗(yàn)室中“重新編程”專門的成體細(xì)胞，使它們像胚胎干細(xì)胞一樣發(fā)揮作用。這些被稱為誘導(dǎo)多能 (iPS) 細(xì)胞。與胚胎干細(xì)胞一樣，iPS細(xì)胞具有發(fā)育成任何器官或組織細(xì)胞的能力，盡管它們有時(shí)表現(xiàn)略有不同。用于創(chuàng)建iPS細(xì)胞的技術(shù)在用于安全有效的治療之前仍需要改進(jìn)。iPS細(xì)胞與胚胎干細(xì)胞不同，任何差異都需要仔細(xì)探索和理解。

為了成功使用，成體干細(xì)胞中的DNA必須永久性地改變以將其轉(zhuǎn)變?yōu)閕PS細(xì)胞。目前，科學(xué)家們不知道這是否會(huì)造成任何長(zhǎng)期的有害影響。由iPS細(xì)胞制成的細(xì)胞在長(zhǎng)時(shí)間內(nèi)可能不穩(wěn)定，可能會(huì)再次變化形成其他類型的細(xì)胞。最初的實(shí)驗(yàn)使用病毒將新基因?qū)爰?xì)胞，這有可能將細(xì)胞變成癌細(xì)胞。然而，最近的研究表明，不使用病毒也有可能產(chǎn)生iPS細(xì)胞，這將是一種更安全的方法。

骨髓：?這些干細(xì)胞存在于我們的骨髓和骨骼中。

臍帶血：?在懷孕期間，來(lái)自胎兒骨髓的細(xì)胞進(jìn)入臍帶和胎盤。臍帶血是血液干細(xì)胞移植的潛在來(lái)源，但最常用于兒童。目前沒(méi)有證據(jù)支持臍帶血作為干細(xì)胞的來(lái)源來(lái)修復(fù)帕金森氏癥患者大腦中產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞。

什么是“干細(xì)胞系”？

干細(xì)胞系是不斷分裂的細(xì)胞家族，是單親干細(xì)胞群的產(chǎn)物。它們是從人體或動(dòng)物組織中獲得的，并在實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行了操作，因此它們幾乎可以無(wú)限分裂，從而產(chǎn)生細(xì)胞系。

因?yàn)楦杉?xì)胞系會(huì)產(chǎn)生如此多的自身拷貝（幾乎無(wú)限分裂），這意味著科學(xué)家們擁有大量的細(xì)胞“庫(kù)”用于他們的研究，并且不太可能需要反復(fù)從胚胎中取出細(xì)胞。當(dāng)然，重要的是研究人員還能夠在某個(gè)時(shí)刻停止此類細(xì)胞系的分裂，以便它們能夠產(chǎn)生組織特異性細(xì)胞，例如帕金森病治療中的大腦細(xì)胞。研究人員面臨的挑戰(zhàn)是發(fā)現(xiàn)他們?nèi)绾慰刂茖?dǎo)致干細(xì)胞分化的過(guò)程。

干細(xì)胞（細(xì)胞替代）療法何時(shí)可用于治療帕金森病？

雖然在過(guò)去十年中干細(xì)胞研究取得了相當(dāng)大的進(jìn)展，特別是在治療血液和免疫系統(tǒng)疾病方面，但科學(xué)家們距離能夠開(kāi)始使用干細(xì)胞療法治療帕金森氏癥的臨床試驗(yàn)還有一段路要走。沒(méi)有人能夠預(yù)測(cè)干細(xì)胞療法可能需要多長(zhǎng)時(shí)間才能成為治療帕金森病的可行方法。

此外，即使一種療法獲得批準(zhǔn)，也不太可能對(duì)所有人都有效，因?yàn)闆](méi)有一種藥物適合所有人。

在這個(gè)階段，科學(xué)家們不知道哪種類型的干細(xì)胞（如果有的話）最終可能導(dǎo)致成功的治療或治愈。

目前科學(xué)家面臨的主要挑戰(zhàn)是：

• 了解細(xì)胞生長(zhǎng)和分化的方式
• 確定將干細(xì)胞分化為帕金森病患者大腦所需細(xì)胞類型的方法
• 建立讓干細(xì)胞進(jìn)入大腦正確部位的最佳方法。

法律和道德問(wèn)題

干細(xì)胞研究和治療是一個(gè)備受爭(zhēng)議的問(wèn)題，許多人出于倫理原因反對(duì)，盡管其他人認(rèn)為此類研究的好處遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)倫理問(wèn)題。所有歐盟成員國(guó)和許多其他國(guó)家/地區(qū)都有嚴(yán)格的規(guī)定，以確保合法和合乎道德地進(jìn)行研究。

反對(duì)使用胚胎細(xì)胞進(jìn)行研究的原因往往是：

• 認(rèn)為胚胎干細(xì)胞研究涉及破壞最早發(fā)育的細(xì)胞，有些人認(rèn)為這是在破壞人類生命
• 擔(dān)心一旦某些細(xì)胞被提取出來(lái)就會(huì)破壞它們
• 反對(duì)任何類型的基因研究，這被認(rèn)為是破壞人類尊嚴(yán)和干擾自然。 

幸運(yùn)的是，正在開(kāi)發(fā)新技術(shù)，使研究人員能夠在不破壞胚胎的情況下提取胚胎干細(xì)胞。但這無(wú)疑會(huì)在一段時(shí)間內(nèi)成為爭(zhēng)議和個(gè)人意見(jiàn)的領(lǐng)域。

誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPS細(xì)胞) 領(lǐng)域取得的進(jìn)步很可能使它們成為未來(lái)干細(xì)胞類型的選擇，盡管iPS臨床試驗(yàn)可能比使用胚胎干細(xì)胞療法的試驗(yàn)更遙遠(yuǎn)。

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