目錄

• 正在進行的研究
• 病因
• 目前的治療方法
• 何時尋求幫助
• 總結

帕金森病是一種慢性、漸進的疾病，會導致你出現(xiàn)某些身體和認知癥狀。這些變化會削弱你控制動作、說話和完成日常任務的能力。

目前，帕金森病還沒有治愈方法。但如果你或你的親人正在經(jīng)歷帕金森病，要知道你并不孤單。有許多資源和選擇，而且對該疾病的研究領域也在不斷擴大。

每天，研究人員都在研究新的療法和潛在的治愈方法。目前，在治療帕金森病方面已經(jīng)取得了進展，改善了人們的生活質量和前景。

我們將概述一些當前和有希望的治療方法，以及帕金森病的臨床研究前景。

從數(shù)據(jù)上看

帕金森病主要影響老年人。然而，雖然罕見，但早發(fā)的帕金森病也會發(fā)生。以下是我們知道的情況：

• 一份2020年的報告指出，2017年的數(shù)據(jù)顯示，中國約有300萬人被診斷患有帕金森病。
• 男性患帕金森病的幾率是女性的1.5倍。
• 風險隨著年齡的增長而增加。
• 在極其罕見的情況下，帕金森氏癥可以影響青少年。

正在進行的研究

雖然帕金森病可能無法治愈，但研究人員每天都在努力，以更好地了解它。這包括確定與帕金森病有關的基因和生物標志物，并試驗新的療法。

以下是目前的研究結果和主要關注領域的概述。

旨在及時診斷

與許多慢性疾病一樣，早期識別帕金森病可以幫助人們體驗到更高的生活質量。

2016年的統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，全世界約有610萬人患有帕金森癥，比1990年增加了一倍多。然而，這種增長并不一定意味著帕金森病現(xiàn)在更常見。

發(fā)病率的上升可能是由于人們對該病認識的提高，導致更多的人就潛在的癥狀聯(lián)系醫(yī)生。全球人口也在向老年人傾斜，這意味著更多的成年人處于帕金森病的高危年齡組。

一項2018年的綜述可信來源的研究結果表明，帕金森病的“及時診斷”可以提供以下好處，其中包括：

• 支持你盡快了解疾病的 “知情權”
• 使你能夠圍繞疾病管理和治療方案，在自己的健康和福祉方面發(fā)揮積極作用
• 讓你參與對帕金森病的持續(xù)研究
• 幫助您了解帕金森病的癥狀并不只是衰老的一部分，而是一種特殊的健康狀況

基因和生物標志物

目前，許多帕金森病的治療方法都是為了限制該疾病癥狀的影響。研究人員的目標是開發(fā)能夠阻滯或限制其整體進展的疾病改良藥物。

為了實現(xiàn)這一目標，研究人員正試圖確定對帕金森病進展負責的生物標志物（你身體中可量化的醫(yī)學標志）。

世界各地的專家已經(jīng)為加速藥品伙伴關系知識門戶網(wǎng)站做出了貢獻，他們可以在這里分享有關基因研究進展的數(shù)據(jù)。該門戶網(wǎng)站現(xiàn)在包含了4000多名帕金森病患者的遺傳信息。

識別某些基因和其他導致帕金森病的生物標志物，意味著醫(yī)生可以更早地診斷帕金森病，或識別誰可能有患此病的風險?？茖W家們還可以創(chuàng)造出更有針對性的藥物和其他療法，以防止病情惡化。

幾個基因的突變，包括顯性和隱性基因，都與帕金森病的遺傳有關。一些基因變化也可能是獲得性的，這意味著它們在一個人的生活中發(fā)展，可能來自于環(huán)境因素。

2019年的一項研究報告稱，27%的早發(fā)帕金森病患者被發(fā)現(xiàn)在以下一個或多個基因中存在突變：

• 葡萄糖苷酶（GBA）
• 富含亮氨酸的重復激酶2（LRRK2）。
• 帕金森（PARK2）

• 其他被發(fā)現(xiàn)影響帕金森病發(fā)展的基因包括SNCA（PARK1）和PINK1（PARK6）。

• 這些基因突變大多會導致產(chǎn)生細胞能量的線粒體Trusted Source受損，造成 “線粒體功能障礙”，這是帕金森病發(fā)展的一個已知因素。

某些基因可以進行基因組測試，但它并不完全準確。擁有一個或多個基因并不保證會患上帕金森病。

有希望的治療方法

美國國家神經(jīng)疾病和中風研究所（National Institute of Neurological Disorders and StrokeTrusted Source）強調的一些關于帕金森病的最新關鍵研究包括：

• 測試服用鈣通道阻滯劑是否有可能降低帕金森病的發(fā)病風險
• 調查一種名為sargramostim的藥物是否能幫助減少可能導致帕金森病惡化的免疫系統(tǒng)反應
• 探討潛在的創(chuàng)傷性較小的深層腦刺激方法（如經(jīng)顱直流電刺激）是否能幫助帕金森病患者減少運動問題。

研究人員正在研究帕金森病的多個方面，希望能提高生活質量并將潛在的有害影響降到最低。我們對帕金森病的表現(xiàn)方式和原因了解得越多，醫(yī)生就能更快、更好地控制和治療它。

帕金森病的病因

在其最基本的層面上，帕金森病損害了大腦中稱為神經(jīng)元的細胞。這影響了神經(jīng)遞質多巴胺的產(chǎn)生，從而導致運動問題和其他帕金森病的癥狀。

然而，雖然醫(yī)生對帕金森病的工作原理有所了解，但他們并不確切知道該病的原因。普遍的理論是，多種因素有助于其發(fā)展，包括遺傳和環(huán)境。

有些人確實有遺傳性的帕金森病。然而，大多數(shù)帕金森病病例是散發(fā)性的，其根本原因不明。

現(xiàn)有的治療方法

醫(yī)生可能會使用組合治療方法來解決帕金森病，每個人的反應都不同。所有這些治療方案仍在研究和改進之中。

藥物治療

醫(yī)生使用不同的藥物來治療帕金森病，包括：

• 卡比多巴-levodopa，有助于增加大腦中可用的多巴胺數(shù)量
• 抗膽堿能藥物，可減少帕金森病可能出現(xiàn)的震顫和肌肉僵硬。
• 模仿多巴胺的藥物，這些藥物與大腦中的多巴胺相似，如普拉克索、阿樸嗎啡或羅匹尼羅。
• 金剛烷胺，一種抗病毒藥物，可減少一些帕金森病的癥狀
• 兒茶酚-O-甲基轉移酶（COMT）抑制劑，它可以幫助你的大腦不分解多巴胺，使之更多地被利用。
• 單胺氧化酶B型（MAO-B）抑制劑，它對大腦中分解多巴胺的一種特定酶起作用。

醫(yī)生可能會根據(jù)你的癥狀和你對特定治療的反應開出不同的藥物。先前存在的健康狀況和任何其他現(xiàn)有的藥物也是決定方法的一個因素。

深度腦刺激

1997年，美國食品和藥物管理局（FDA）信源批準將深部腦刺激術（DBS）作為帕金森病震顫的治療手段。如果藥物左旋多巴對治療一個人的帕金森病不再有效，醫(yī)生可能會建議使用DBS。

DBS過程包括在你的大腦中植入特殊的電極，這些電極被認為是負責影響運動的部分，包括丘腦下核和球狀體。

一些人通過DBS療法體驗到明顯的癥狀緩解。它不會逆轉或停止帕金森病的進展，但它可以為運動協(xié)調或震顫提供實質性的好處，特別是。

DBS并不是對所有人都有效。它還需要手術來植入電極。與任何外科手術一樣，這也有并發(fā)癥的風險，包括感染。

多能干細胞治療帕金森病

多能干細胞療法為帕金森患者帶來了新希望。1998年首次報道人胚胎干細胞（hESC）體外分離成功，2007年首次報道人誘導的多能干細胞（hiPSC）制備成功。多能干細胞逐漸被探索用于各種疾病和損傷的細胞治療，帕金森病細胞治療也隨之邁入了干細胞時代。

胚胎干細胞治療帕金森

胚胎干細胞是從內細胞團（Inner cell mass，ICM）里獲取的一種細胞，能夠分化形成三胚層中的任何一種細胞，但不能形成胎盤、臍帶等附屬組織。在國際上有三個團隊開展了臨床試驗，一個是中國科學院動物所周琪院士團隊，另一個是Lorenz Studer 團隊，來自美國紀念斯隆-凱特琳癌癥中心，還一個就是文章開頭提到的“STEM-PD”項目的Malin Parmar團隊，來自瑞典隆德大學。

周琪院士團隊，利用人類孤雌胚胎干細胞（hpESC）衍生的多巴胺能細胞，在帕金森猴子模型中證明多巴胺能細胞的有效性和安全性后，2017年隨即開啟臨床試驗，這也是世界首個基于配型使用胚胎干細胞治療帕金森的臨床研究。

2018年，Stem Cell Reports?雜志報道了周琪團隊的動物實驗研究成果。在靈長類動物模型中，研究人員將經(jīng)過嚴格質檢后的臨床級人類孤雌胚胎干細胞衍生的中腦多巴胺能細胞，移植到帕金森猴腦內，并進行了長達兩年的跟蹤評價。結果表明，植入的細胞可以在動物體內長期存活并進一步成熟，能明顯改善帕金森猴的癥狀，24 個月的時間里未見腫瘤形成。

美國紀念斯隆-凱特琳癌癥中心的Lorenz Studer團隊，從人胚胎干細胞獲得臨床級多巴胺祖細胞產(chǎn)品（MSK-DA01），可量產(chǎn)，可長期冷凍儲存。這項工作在Cell Stem Cell?雜志進行了報道：研究人員將MSK-DA01移植大鼠和小鼠體內，結果顯示：移植的多巴胺能祖細胞可存活并使模型動物行為改善。重要的是，確認了MSK-DA01在生物分布、毒理學和致瘤性方面沒有不良影響。美國FDA也批準了MSK-DA01進入I期臨床試驗，這是美國首個帕金森病干細胞治療的臨床試驗?(NCT04802733)?。

飲食和生活方式的改變

帕金森病治療的其他療法包括健康飲食和定期鍛煉。

一些人可能會從參與物理和職業(yè)治療中受益。這些療法通常專注于平衡，改善你的步態(tài)，或讓你完成工作的策略。

其他替代方案以促進帕金森病患者的整體健康為中心。這些方法并不能阻止疾病的發(fā)展，但可以幫助你控制癥狀并保持希望：

• 針灸
• 催眠術
• 按摩療法
• 太極拳
• 瑜伽

何時聯(lián)系醫(yī)生

如果你有帕金森病的家族史，你可能希望與醫(yī)生討論你的潛在風險，甚至探討基因測試。然而，重要的是要記住，并非所有有帕金森病家族史的人都會受到影響。

帕金森病的征兆對每個人來說都可能是不同的。帕金森病通常被分為運動前、運動和認知階段。這些不一定以特定的順序發(fā)生，而且不是每個人都會經(jīng)歷所有這些。

正如帕金森基金會所解釋的，常見的早期癥狀包括：

• 震顫，或不由自主地搖晃雙手
• 筆跡改變
• 睡眠問題
• 嗅覺受影響
• 便秘
• 走路或控制動作的問題
• 無法解釋的頭暈

了解這些跡象

如果您認為您或您的親人可能正在經(jīng)歷帕金森病的發(fā)作，請與您的醫(yī)生討論。請查閱這些文章，了解常見和罕見的癥狀以及帕金森病的并發(fā)癥的更多細節(jié)：

• 帕金森病的非運動性癥狀有哪些？
• 你的帕金森病正在進展的6個跡象
• 管理帕金森病的副作用
• 你應該知道的11種帕金森病的并發(fā)癥

經(jīng)驗之談

帕金森病目前還沒有治愈方法。然而，有許多治療方法，包括藥物、DBS、干細胞治療和生活方式的調整，可以潛在地減少癥狀并提高你的生活質量。

有可能得到及時的診斷，使你有能力了解你或你愛人的病情和選擇。

廣泛的研究人員和科學家正在合作，以確定生物標志物和開發(fā)更有針對性的療法?，F(xiàn)有的治療方案仍在不斷創(chuàng)新和改進中。

我們看到未來在治療帕金森病方面有很大的希望，有希望取得進展。

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