APHEXDA在美國獲批用于改善自體干細胞移植，BioLineRx 的 Aphexda（motixafortide）已獲得美國批準，與非格司亭（G-CSF）聯(lián)合用于促進多發(fā)性骨髓瘤患者的自體造血干細胞移植（AHSCT）。

有效地動員健康血液干細胞進行血流采集和隨后的移植對于AHSCT的成功至關(guān)重要。在第3期GENESIS臨床試驗 (NCT03246529) 中，該組合被證明有助于以更少的療程和更低的藥物劑量動員血液干細胞。

“鑒于GENESIS試驗中顯示的強大療效數(shù)據(jù)，其中包括代表當前多發(fā)性骨髓瘤患者群體的患者，我們相信 Aphexda將在解決未滿足的需求方面發(fā)揮關(guān)鍵作用，并為這種具有挑戰(zhàn)性的癌癥引入新的治療模式，” BioLineRx首席執(zhí)行官Philip Serlin在公司新聞稿中表示。

APHEXDA在美國獲批用于改善自體干細胞移植

據(jù)BioLineRx稱，本月晚些時候，Aphexda應(yīng)該可以在美國上市。

Serlin補充道：“公司正在不懈努力，讓合適的患者、他們的醫(yī)生和移植團隊能夠利用這一干細胞動員方面的重要創(chuàng)新?！?/p>

BioLineRx 表示，F(xiàn)DA的批準標志著“十年來美國批準的針對多發(fā)性骨髓瘤干細胞動員的首個創(chuàng)新”，這是在該組織同意考慮監(jiān)管申請約10個月后進行的。

一種稱為多發(fā)性骨髓瘤的血癌是由異常漿細胞（骨髓中產(chǎn)生的一種白細胞）發(fā)展而來。產(chǎn)生所有其他類型血細胞的血液干細胞的發(fā)育受到這些異常漿細胞在骨髓中無法控制的繁殖能力的阻礙。

AHSCT是一種典型的骨髓瘤治療方法，需要通過化療去除患者體內(nèi)所有剩余的血細胞，并用患者自身的健康造血干細胞替代。干細胞移植后，身體會重新充滿新鮮、健康的血細胞。

從骨髓中提取的造血干細胞的數(shù)量將決定治療的成功程度。非格司亭通常每天在血漿分離術(shù)前使用，以促進這一延遲過程中的干細胞動員。

建議收集目標為每公斤 (kg) 體重300萬至500萬個干細胞。然而，據(jù)該公司報道，在一次單采手術(shù)后，高達 47%的骨髓瘤患者難以達到收集目標數(shù)量。

“由于現(xiàn)代障礙，包括老年患者的治療和現(xiàn)代誘導(dǎo)方案的使用，某些患者實現(xiàn)目標收集目標可能很困難，”圣路易斯華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院GENESIS試驗首席研究員 John DiPersio 博士說。 .路易斯.

通過與通常將干細胞保留在骨髓中的蛋白質(zhì)CXCR4相互作用并對其進行抑制，aphexda預(yù)計將有助于干細胞從骨髓移動到血液中。

在包括122名成人骨髓瘤患者的多中心GENESIS試驗的第二階段中，研究人員比較了Aphexda加非格司亭和非格司亭加安慰劑動員干細胞進行AHSCT的安全性和有效性。

該試驗的參與者中位年齡為63歲，兩組中約70%的參與者正在接受Revlimid（來那度胺）治療，他們是當代患者群體的典型代表。

主要目標是通過在皮下注射1.25毫克aphexda，在最多兩次單采術(shù)中收集至少每公斤600萬干細胞。

根據(jù)附近實驗室的測量，Aphexda加非格司亭組的大多數(shù)患者 (92.5%) 達到了收集目標，而接受非格司亭加安慰劑的患者只有21.4%達到了收集目標。

當中心實驗室進行測量時，Aphexda組合優(yōu)于單獨使用非格司亭：超過三分之二 (67.5%) 的患者達到了目標，而非格司亭加安慰劑組的這一比例為9.5%。

此外，與單獨接受非格司亭的患者相比，接受Aphexda與非格司亭聯(lián)合治療的個體需要更少的非格司亭注射次數(shù)（5.26次對8.12次）和更少的單采術(shù)（1.23次對3.24次）來收集足夠的干細胞。

最常見的不良事件是短暫的注射部位反應(yīng)，但聯(lián)合療法通常是安全且耐受性良好的。

接受Aphexda組合治療的92名患者中有5.4%出現(xiàn)嚴重不良反應(yīng)。其中一些副作用包括嘔吐、注射部位的不良反應(yīng)、過敏反應(yīng)、低鉀和低氧水平。

“這一醫(yī)學(xué)領(lǐng)域需要創(chuàng)新，今天Aphexda的批準滿足了對新療法的需求，與單獨使用非格司亭相比，新療法可以通過提供更可靠的干細胞動員來應(yīng)對當今的挑戰(zhàn)，并且需要更少的血漿分離術(shù)天數(shù)和更少的劑量。非格司亭適用于患有這種癌癥的人，”迪珀西奧說。

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