干細(xì)胞療法是將特定類型的細(xì)胞移植到人體以治療或預(yù)防疾病。了解干細(xì)胞療法的基礎(chǔ)知識(shí)，以及仍在研究中的潛在益處、挑戰(zhàn)和風(fēng)險(xiǎn)。

認(rèn)識(shí)細(xì)胞

細(xì)胞構(gòu)成了所有生物。每個(gè)細(xì)胞內(nèi)都有遺傳指令，決定了細(xì)胞類型和行為方式。所有個(gè)體都從一組細(xì)胞開(kāi)始，這些細(xì)胞是身體每個(gè)器官和組織的基礎(chǔ)細(xì)胞。這些細(xì)胞被稱為干細(xì)胞，它們是未成熟的細(xì)胞，會(huì)根據(jù)身體的需要分裂成許多不同類型的成熟、特化細(xì)胞——這稱為分化。

在此過(guò)程中，每個(gè)細(xì)胞DNA中的一組基因被打開(kāi)或關(guān)閉，以確定它將變成哪種類型的細(xì)胞以及它將產(chǎn)生哪種類型的蛋白質(zhì)來(lái)幫助身體運(yùn)作。例如，干細(xì)胞可能直接或間接地受基因指示前往身體的某個(gè)區(qū)域進(jìn)行肌肉收縮。這些細(xì)胞將成為肌肉細(xì)胞，并繼續(xù)分裂并在收縮肌肉以實(shí)現(xiàn)運(yùn)動(dòng)方面發(fā)揮作用。一旦干細(xì)胞成為成熟細(xì)胞，它就會(huì)保持這種細(xì)胞類型。

在人的一生中，干細(xì)胞會(huì)變成成熟細(xì)胞，但身體的某些部位會(huì)保留自己的干細(xì)胞供應(yīng)，例如在我們的骨髓中。

當(dāng)細(xì)胞發(fā)生變化時(shí)

細(xì)胞生長(zhǎng)、分裂和分化的過(guò)程可能很復(fù)雜。當(dāng)細(xì)胞衰老或受損時(shí)，它們通常會(huì)死亡，新細(xì)胞會(huì)分裂并取代它們。然而，有時(shí)身體無(wú)法識(shí)別細(xì)胞變化，受損細(xì)胞會(huì)繼續(xù)復(fù)制，DNA也會(huì)發(fā)生變化。DNA的變化會(huì)改變我們細(xì)胞的功能，因?yàn)樗鼤?huì)影響我們體內(nèi)蛋白質(zhì)的構(gòu)建方式。這些變化可能是遺傳的，可能隨著年齡的增長(zhǎng)而發(fā)生，也可能是由環(huán)境因素引起的。

許多人類疾病都是由細(xì)胞功能不正常引起的。例如，在某些類型的癌癥中，身體中的特定細(xì)胞在漫長(zhǎng)的分化過(guò)程中被卡在某個(gè)地方，導(dǎo)致它們?cè)鞠胍圃斓募?xì)胞類型短缺。然后，身體試圖通過(guò)讓這些可能受損的細(xì)胞多次分裂來(lái)填補(bǔ)這一空白，以彌補(bǔ)這一短缺。這加劇了問(wèn)題，因?yàn)榻M織中充滿了無(wú)功能的細(xì)胞，這些細(xì)胞將接管正常的健康細(xì)胞以求生存。

干細(xì)胞療法的工作原理

干細(xì)胞療法是將一種或多種特定細(xì)胞類型移植到人體以治療或預(yù)防疾病。許多細(xì)胞類型都有可能被改造并用于治療。用細(xì)胞療法治療的常見(jiàn)疾病包括血液和骨髓癌、淋巴系統(tǒng)癌、漿細(xì)胞疾病以及其他影響人體產(chǎn)生健康細(xì)胞能力的疾病。

用于細(xì)胞治療的細(xì)胞來(lái)源有兩個(gè)地方：  

• 自體細(xì)胞療法是指從患者自身體內(nèi)采集細(xì)胞。細(xì)胞被取出，在體外進(jìn)行改造，然后將處理過(guò)的細(xì)胞送回體內(nèi)。與使用捐贈(zèng)細(xì)胞相比，使用患者自身的細(xì)胞不太可能引起免疫反應(yīng)，但并不總是可行的選擇。要記住的一個(gè)有用提示是，“auto”表示自身。
• 同種異體細(xì)胞療法是指所用的細(xì)胞來(lái)自患者以外的人，例如健康且相容（或匹配）的捐贈(zèng)者。記住這一點(diǎn)的一個(gè)有用提示是“allo”的意思是其他。

在接受細(xì)胞療法之前，患者可能需要進(jìn)行一項(xiàng)稱為“調(diào)理”的預(yù)處理，以降低免疫系統(tǒng)的活性，從而提高治療成功率。調(diào)理通常是一種化療，對(duì)身體的傷害極大。重要的是，醫(yī)療專業(yè)人員必須徹底解釋治療過(guò)程的所有方面，以確?；颊叱浞掷斫?。

基因修飾細(xì)胞療法（或體外基因療法）是基因療法和細(xì)胞療法的結(jié)合。它首先從體內(nèi)移除患者自身的細(xì)胞。然后通過(guò)添加基因的工作副本或修改/編輯受影響的非功能性基因來(lái)治療某些細(xì)胞類型。理想情況下，當(dāng)將基因修飾回輸給患者時(shí)，身體將繼續(xù)產(chǎn)生經(jīng)過(guò)修飾的成熟細(xì)胞。

CAR-T細(xì)胞療法只是其中一個(gè)例子，但其他獲批的治療方法包括使用慢病毒修飾的細(xì)胞，用于治療諸如重癥聯(lián)合免疫缺陷癥 (SCID) 和異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良癥 (MLD) 等疾病。

細(xì)胞治療的細(xì)胞類型

用于細(xì)胞療法的細(xì)胞類型取決于所治療的疾病以及對(duì)接受治療的個(gè)體的預(yù)期效果。以下是幾種常用的類型：

• 造血干細(xì)胞（也稱為 HSC）是一種多功能細(xì)胞，可以轉(zhuǎn)化為人體所需的任何類型的血細(xì)胞，可以從外周血、骨髓或臍帶血中獲取。使用這些細(xì)胞進(jìn)行治療的目的是在血細(xì)胞或免疫細(xì)胞功能不正常的個(gè)體中建立健康的血細(xì)胞生成。造血干細(xì)胞移植 (HSCT)，有時(shí)也稱為骨髓移植 (BMT)，用于治療各種血癌和其他血液疾病。HSC通常來(lái)自供體（同種異體），但在某些情況下可能會(huì)使用從患者自身（自體）采集的細(xì)胞。
• 免疫系統(tǒng)細(xì)胞之所以被使用，是因?yàn)樗鼈兡軌蜃R(shí)別并殺死癌細(xì)胞。一種細(xì)胞療法稱為CAR-T細(xì)胞療法，它通過(guò)向患者體內(nèi)添加受體來(lái)修改患者體內(nèi)的免疫細(xì)胞（稱為T細(xì)胞）。當(dāng)這些經(jīng)過(guò)修改的細(xì)胞被送回患者體內(nèi)時(shí)，它們會(huì)識(shí)別并殺死癌細(xì)胞。CAR-T通常使用患者自身的細(xì)胞（自體細(xì)胞），但在某些情況下，也可能使用從供體（同種異體）收集的細(xì)胞。

• 間充質(zhì)干細(xì)胞最常見(jiàn)于骨髓和脂肪中，用途最廣泛，可以根據(jù)目標(biāo)以不同的方式幫助身體愈合。它們可以像干細(xì)胞一樣發(fā)揮作用，成為與周圍區(qū)域相同類型的細(xì)胞，也可以像輸送系統(tǒng)一樣將藥物輸送到需要的區(qū)域。

細(xì)胞療法的潛力、挑戰(zhàn)和風(fēng)險(xiǎn)

潛力

• 治愈致命疾病的希望。細(xì)胞和基因療法可以幫助治療治療選擇有限的疾病。如果不進(jìn)行治療，許多此類遺傳性疾病將導(dǎo)致嚴(yán)重殘疾或過(guò)早死亡。早期研究表明，細(xì)胞和基因療法有助于減緩或完全阻止這些疾病。細(xì)胞和基因療法使設(shè)計(jì)針對(duì)體內(nèi)數(shù)千個(gè)基因的治療方法成為可能。

挑戰(zhàn)

• 匹配的供體。與人體器官移植類似，存在免疫障礙，要求捐獻(xiàn)造血干細(xì)胞的人和接受造血干細(xì)胞的人仔細(xì)“匹配”，以避免因免疫系統(tǒng)不匹配而出現(xiàn)危及生命的并發(fā)癥。由于缺乏招募、多樣性和可用性，許多人可能永遠(yuǎn)找不到匹配的人。
• 需要準(zhǔn)確性。?細(xì)胞和基因療法需要確保經(jīng)過(guò)改造的細(xì)胞在正確的時(shí)間到達(dá)正確的組織、正確的水平。這意味著需要進(jìn)行大量研究來(lái)尋找最佳的細(xì)胞材料輸送方式。?
• 免疫抑制。化療和其他調(diào)理方案通常在細(xì)胞治療之前實(shí)施，以防止免疫反應(yīng)。用于抑制個(gè)人免疫系統(tǒng)的藥物會(huì)增加感染風(fēng)險(xiǎn)，并且對(duì)身體造成很大傷害。

風(fēng)險(xiǎn)

• 知情同意。在參加臨床試驗(yàn)或接受細(xì)胞療法治療之前，研究團(tuán)隊(duì)成員應(yīng)與患者和/或護(hù)理人員一起審查任何潛在風(fēng)險(xiǎn)和益處。重要的是，參加臨床試驗(yàn)的患者應(yīng)了解他們?cè)谘芯窟^(guò)程中的權(quán)利，并知道會(huì)發(fā)生什么。
• 免疫反應(yīng)。移植物抗宿主病 (GVHD) 是一種綜合征，當(dāng)移植的HSC（移植物）中的免疫細(xì)胞將接受者/宿主的細(xì)胞/組織識(shí)別為外來(lái)物并引發(fā)免疫反應(yīng)，導(dǎo)致多種宿主組織遭到破壞時(shí)，就會(huì)發(fā)生這種綜合征。
• 器官毒性。在CAR-T治療期間，免疫系統(tǒng)細(xì)胞受到刺激并釋放稱為細(xì)胞因子的化學(xué)信使。過(guò)多的細(xì)胞因子會(huì)導(dǎo)致發(fā)燒、呼吸困難并可能危及生命。在細(xì)胞因子釋放綜合征的情況下，患者可能需要抗細(xì)胞因子治療。

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