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Vertex的糖尿病細胞療法刺激六名患者產(chǎn)生胰島素

Vertex 最近做出了多項投資來支持其 1 型糖尿病項目,包括與 CRISPR Therapeutics 建立新的合作伙伴關(guān)系。

分析師表示,在另一批數(shù)據(jù)顯示現(xiàn)成的干細胞治療糖尿病的細胞療法刺激了所有可評估患者的胰島素產(chǎn)生,并且其中兩名患者現(xiàn)已實現(xiàn)胰島素獨立后,Vertex可能“引領(lǐng)胰島素獨立之路”。?

根據(jù)周五晚間發(fā)布的新聞稿,該制藥公司報告稱,在測試VX-880的1/2期試驗中,所有六名可評估的患者均“顯示出內(nèi)源性胰島素分泌” 。所有六名患者的血糖水平均得到改善,并減少或消除了外部胰島素控制。所有經(jīng)過至少 90 天隨訪的患者均未報告嚴重低血糖事件。?

兩名患者自上次輸注后至少進行了一年的隨訪,不再依賴胰島素??,并且在連續(xù)血糖監(jiān)測下的時間范圍內(nèi)達到95%。他們還消除了治療后90天至一年內(nèi)的嚴重低血糖事件,血糖水平降低,達到了研究的主要終點。Vertex 報告稱,迄今為止,VX-880的耐受性良好,治療過程中沒有出現(xiàn)嚴重的副作用。

Vertex1型糖尿病領(lǐng)域負責人Felicia Pagliuca博士在一份新聞稿中表示,這些數(shù)據(jù)是“一項基礎(chǔ)性進展”。多倫多大學外科醫(yī)生Trevor Reichman醫(yī)學博士稱這些數(shù)據(jù)“確實非常了不起”。?

Evercore 的分析師表示,VX-880“在更長的隨訪時間內(nèi)繼續(xù)為更多患者提供令人印象深刻的療效。”

最新結(jié)果進一步驗證了Vertex之前發(fā)布的數(shù)據(jù)中顯示的潛力。早在2021年10月,Vertex就對一小批數(shù)據(jù)感到驚訝,這些數(shù)據(jù)顯示一名患者在接受VX-880治療后正在產(chǎn)生胰島素。

Vertex已經(jīng)開始與新一代藥物進行競爭,其中包括VX-264,這是一種通過通道陣列設(shè)備提供的類似療法,以避免使用免疫抑制劑。根據(jù)臨床試驗記錄,?FDA今年早些時候批準了該療法的第一個 1 期試驗?,并于 5 月底開始招募?。?

Vertex最近與CRISPR Therapeutics 建立了新的合作伙伴關(guān)系,將后者的基因編輯技術(shù)與新型糖尿病治療方法結(jié)合起來。根據(jù)周一發(fā)布的試驗記錄更新,CRISPR已經(jīng)與Vertex收購的 ViaCyte 合作開發(fā)幾種臨床階段的糖尿病治療藥物,其中包括剛剛完成開放標簽1期研究的VCTX210A。該公司在給 Fierce Biotech 的一份聲明中表示,該試驗“主要是一項安全研究,我們沒有發(fā)現(xiàn)重大的安全問題?!?然而,該資產(chǎn)似乎并不屬于 Vertex 未來計劃的一部分。?

聲明稱:“除了我們自己的VX-880和VX-264項目外,我們還專注于推進下一代項目VCTX-211?!?

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