APHEXDA在美國獲批用于改善自體干細(xì)胞移植，BioLineRx 的 Aphexda（motixafortide）已獲得美國批準(zhǔn)，與非格司亭（G-CSF）聯(lián)合用于促進(jìn)多發(fā)性骨髓瘤患者的自體造血干細(xì)胞移植（AHSCT）。

有效地動員健康血液干細(xì)胞進(jìn)行血流采集和隨后的移植對于AHSCT的成功至關(guān)重要。在第3期GENESIS臨床試驗(yàn) (NCT03246529) 中，該組合被證明有助于以更少的療程和更低的藥物劑量動員血液干細(xì)胞。

“鑒于GENESIS試驗(yàn)中顯示的強(qiáng)大療效數(shù)據(jù)，其中包括代表當(dāng)前多發(fā)性骨髓瘤患者群體的患者，我們相信 Aphexda將在解決未滿足的需求方面發(fā)揮關(guān)鍵作用，并為這種具有挑戰(zhàn)性的癌癥引入新的治療模式，” BioLineRx首席執(zhí)行官Philip Serlin在公司新聞稿中表示。

據(jù)BioLineRx稱，本月晚些時候，Aphexda應(yīng)該可以在美國上市。

Serlin補(bǔ)充道：“公司正在不懈努力，讓合適的患者、他們的醫(yī)生和移植團(tuán)隊能夠利用這一干細(xì)胞動員方面的重要創(chuàng)新。”

BioLineRx 表示，F(xiàn)DA的批準(zhǔn)標(biāo)志著“十年來美國批準(zhǔn)的針對多發(fā)性骨髓瘤干細(xì)胞動員的首個創(chuàng)新”，這是在該組織同意考慮監(jiān)管申請約10個月后進(jìn)行的。

一種稱為多發(fā)性骨髓瘤的血癌是由異常漿細(xì)胞（骨髓中產(chǎn)生的一種白細(xì)胞）發(fā)展而來。產(chǎn)生所有其他類型血細(xì)胞的血液干細(xì)胞的發(fā)育受到這些異常漿細(xì)胞在骨髓中無法控制的繁殖能力的阻礙。

AHSCT是一種典型的骨髓瘤治療方法，需要通過化療去除患者體內(nèi)所有剩余的血細(xì)胞，并用患者自身的健康造血干細(xì)胞替代。干細(xì)胞移植后，身體會重新充滿新鮮、健康的血細(xì)胞。

從骨髓中提取的造血干細(xì)胞的數(shù)量將決定治療的成功程度。非格司亭通常每天在血漿分離術(shù)前使用，以促進(jìn)這一延遲過程中的干細(xì)胞動員。

建議收集目標(biāo)為每公斤 (kg) 體重300萬至500萬個干細(xì)胞。然而，據(jù)該公司報道，在一次單采手術(shù)后，高達(dá) 47%的骨髓瘤患者難以達(dá)到收集目標(biāo)數(shù)量。

“由于現(xiàn)代障礙，包括老年患者的治療和現(xiàn)代誘導(dǎo)方案的使用，某些患者實(shí)現(xiàn)目標(biāo)收集目標(biāo)可能很困難，”圣路易斯華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院GENESIS試驗(yàn)首席研究員 John DiPersio 博士說。 .路易斯.

通過與通常將干細(xì)胞保留在骨髓中的蛋白質(zhì)CXCR4相互作用并對其進(jìn)行抑制，aphexda預(yù)計將有助于干細(xì)胞從骨髓移動到血液中。

在包括122名成人骨髓瘤患者的多中心GENESIS試驗(yàn)的第二階段中，研究人員比較了Aphexda加非格司亭和非格司亭加安慰劑動員干細(xì)胞進(jìn)行AHSCT的安全性和有效性。

該試驗(yàn)的參與者中位年齡為63歲，兩組中約70%的參與者正在接受Revlimid（來那度胺）治療，他們是當(dāng)代患者群體的典型代表。

主要目標(biāo)是通過在皮下注射1.25毫克aphexda，在最多兩次單采術(shù)中收集至少每公斤600萬干細(xì)胞。

根據(jù)附近實(shí)驗(yàn)室的測量，Aphexda加非格司亭組的大多數(shù)患者 (92.5%) 達(dá)到了收集目標(biāo)，而接受非格司亭加安慰劑的患者只有21.4%達(dá)到了收集目標(biāo)。

當(dāng)中心實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行測量時，Aphexda組合優(yōu)于單獨(dú)使用非格司亭：超過三分之二 (67.5%) 的患者達(dá)到了目標(biāo)，而非格司亭加安慰劑組的這一比例為9.5%。

此外，與單獨(dú)接受非格司亭的患者相比，接受Aphexda與非格司亭聯(lián)合治療的個體需要更少的非格司亭注射次數(shù)（5.26次對8.12次）和更少的單采術(shù)（1.23次對3.24次）來收集足夠的干細(xì)胞。

最常見的不良事件是短暫的注射部位反應(yīng)，但聯(lián)合療法通常是安全且耐受性良好的。

接受Aphexda組合治療的92名患者中有5.4%出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。其中一些副作用包括嘔吐、注射部位的不良反應(yīng)、過敏反應(yīng)、低鉀和低氧水平。

“這一醫(yī)學(xué)領(lǐng)域需要創(chuàng)新，今天Aphexda的批準(zhǔn)滿足了對新療法的需求，與單獨(dú)使用非格司亭相比，新療法可以通過提供更可靠的干細(xì)胞動員來應(yīng)對當(dāng)今的挑戰(zhàn)，并且需要更少的血漿分離術(shù)天數(shù)和更少的劑量。非格司亭適用于患有這種癌癥的人，”迪珀西奧說。

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