• 研究性療法Bemdaneprocel（BRT-DA01）的耐受性良好，12名患者在一年內(nèi)均未出現(xiàn)重大安全問題
• 次要終點評估展示了移植的可行性，以及細(xì)胞存活和植入的證據(jù)
• 預(yù)計II期臨床試驗將于2024年上半年開始患者招募
• 主要和次要終點的詳細(xì)I期試驗數(shù)據(jù)將在2023年國際帕金森病與運動障礙大會上公布

德國柏林和美國馬薩諸塞州劍橋，2023年6月28日–拜耳公司和BlueRock Therapeutics LP（一家臨床階段的細(xì)胞治療公司和拜耳公司的全資獨立運營子公司）今天宣布，研究藥物bemdaneprocel（BRT-DA01）的I期臨床試驗取得了積極的頂線結(jié)果，這是一種潛在的治療帕金森病的第一類細(xì)胞療法。該試驗顯示，迄今為止，研究中的所有12名患者對bemdaneprocel的耐受性良好，沒有出現(xiàn)重大安全事件。此外,該研究的次要終點評估顯示了移植的可行性,并有證據(jù)顯示細(xì)胞在大腦中存活和移植達(dá)一年?；谶@些結(jié)果，正在計劃進(jìn)行第二階段的研究，預(yù)計將于2024年上半年開始招募病人。

“BlueRock Therapeutics公司高級副總裁兼開發(fā)主管Ahmed Enayetallah說：“我們的使命是利用細(xì)胞療法的力量，旨在幫助帕金森病患者通過恢復(fù)他們因這種疾病而失去的功能，重新控制他們的生活。”bemdaneprocel的安全性令人鼓舞，同時還有細(xì)胞存活和移植的早期證據(jù)，標(biāo)志著為這種疾病患者開發(fā)一種潛在的新療法的非常重要的一步。這些頂級數(shù)據(jù)為啟動下一階段的研究提供了強(qiáng)有力的理由，我們期待著推進(jìn)這一臨床項目。”

帕金森病是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，由大腦中的神經(jīng)細(xì)胞損傷引起，導(dǎo)致多巴胺水平下降。在診斷時，估計患者已經(jīng)失去了50-80%的多巴胺能神經(jīng)元。這些神經(jīng)元的喪失導(dǎo)致運動功能逐漸喪失，出現(xiàn)震顫、肌肉僵硬和運動遲緩（運動緩慢）等癥狀。根據(jù)帕金森基金會的數(shù)據(jù)，全世界有超過1000萬人患有帕金森病，其中約有100萬人生活在美國。目前還沒有治愈的方法，而且目前的治療方法的療效會隨著時間的推移而下降。

Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一種研究性療法，由多能干細(xì)胞產(chǎn)生的多巴胺神經(jīng)元組成，通過手術(shù)植入帕金森病患者的大腦中。移植后，這些細(xì)胞有可能重建被帕金森病破壞的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，希望能恢復(fù)患者的運動和非運動功能。

“在拜耳，我們致力于為帕金森病患者推進(jìn)細(xì)胞和基因治療創(chuàng)新，帕金森病是一種神經(jīng)退行性疾病，對人們的生活產(chǎn)生衰弱影響，目前尚無治愈方法，治療選擇也有限，”該協(xié)會成員克里斯蒂安·隆美爾 (Christian Rommel) 說道。

拜耳制藥部門執(zhí)行委員會兼研發(fā)主管“我們的第一個帕金森氏癥細(xì)胞治療臨床試驗的積極結(jié)果不僅對bemdaneprocel開發(fā)計劃令人鼓舞，而且對我們整個基于多能干細(xì)胞的平臺也令人鼓舞，并值得在更大的患者群體中進(jìn)行進(jìn)一步研究?！?/p>

主要和次要終點的詳細(xì)I期試驗數(shù)據(jù)將于8月27日至31日在哥本哈根舉行的2023年國際帕金森病和運動障礙大會上公布。

關(guān)于bemdaneprocel (BRT-DA01) I期試驗I期

試驗的主要目的是評估移植后一年bemdaneprocel (BRT-DA01) 移植的全性和耐受性。該試驗的次要目標(biāo)是評估移植后一年和兩年移植細(xì)胞存活和運動影響的證據(jù)，評估兩年后的持續(xù)安全性和耐受性，并評估移植的可行性。

有關(guān)I期試驗的更多信息，請訪問ClinicalTrials.gov ( NCT04802733 )。

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