根據(jù)2022年9月非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)的公開(kāi)信息和干細(xì)胞新聞稿匯編的干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展。

業(yè)務(wù)發(fā)展

合作協(xié)議：Arsenal & Genentech

Arsenal Biosciences（美國(guó)加利福尼亞州；www.arsenalbio.com ）是一家私人控股的可編程細(xì)胞治療公司，為實(shí)體瘤設(shè)計(jì)先進(jìn)的CAR-T療法，宣布與Genentech（美國(guó)加利福尼亞州；?www.gene.com）開(kāi)展多年合作。 羅氏集團(tuán)（瑞士；?www.roche.com?）的成員。兩家公司將部署ArsenalBio的專(zhuān)有技術(shù)，用于 T 細(xì)胞的高通量篩選和工程化，以確定基于T細(xì)胞療法的關(guān)鍵成功回路。這一發(fā)現(xiàn)過(guò)程采用自動(dòng)化、大規(guī)?；蚪M工程與高內(nèi)涵分析以及尖端機(jī)器學(xué)習(xí)和人工智能算法的融合，以幫助和推進(jìn)下一代癌癥細(xì)胞療法的設(shè)計(jì)、構(gòu)建和測(cè)試。阿森納將獲得7000萬(wàn)美元的預(yù)付款以及研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)里程碑。

合作協(xié)議：CellOrigin Biotech & 齊魯制藥

CellOrigin Biotech (Hangzhou)（中國(guó)；http://en.cell-origin.com ）與齊魯制藥（中國(guó)；?http://en.qilu-pharma.com?）達(dá)成全球戰(zhàn)略合作協(xié)議，開(kāi)發(fā)、制造和將專(zhuān)有的“現(xiàn)成”誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 衍生的嵌合抗原受體巨噬細(xì)胞 (CAR-iMAC) 商業(yè)化，用于癌癥免疫治療。

此次合作將利用雙方的技術(shù)和專(zhuān)長(zhǎng)，整合研發(fā)、制造和營(yíng)銷(xiāo)能力，開(kāi)發(fā)針對(duì)實(shí)體瘤的CAR-iMAC臨床產(chǎn)品。

合作協(xié)議：Scribe Therapeutics 和賽諾菲

Scribe Therapeutics（美國(guó)加利福尼亞州；www.scribstx.com）是一家開(kāi)創(chuàng)CRISPR by Design?基因醫(yī)學(xué)平臺(tái)的分子工程公司，宣布與賽諾菲（法國(guó)；www.sanofi.com）就使用Scribe的CRISPR進(jìn)行戰(zhàn)略合作基因組編輯技術(shù)可對(duì)新型自然殺傷 (NK) 細(xì)胞療法進(jìn)行基因改造以治療癌癥。

該協(xié)議授予賽諾菲對(duì) Scribe 專(zhuān)有的全資酶 CRISPR 平臺(tái)的非獨(dú)家權(quán)利，以創(chuàng)建離體NK 細(xì)胞療法。Scribe 的定制工程基因組編輯套件和稱(chēng)為 CasX-Editors (XE) 的交付工具基于 CasX 酶等新型基礎(chǔ)，將支持賽諾菲 (Sanofi) 不斷擴(kuò)大的腫瘤 NK 細(xì)胞療法管道。

許可協(xié)議：Cellusion & Celregen

Cellusion（日本；https://cellusion.jp/en），一家再生醫(yī)學(xué)初創(chuàng)公司，旨在通過(guò)從 iPSC 到大皰性角膜內(nèi)皮細(xì)胞替代物（CECSi 細(xì)胞）的獨(dú)特分化誘導(dǎo)方法，解決全球角膜移植等待名單問(wèn)題角膜病新療法 (CLD001) 和上海復(fù)星醫(yī)藥（中國(guó)；?www.fosunpharma.com?）旗下的 Hangzhou Celregen Therapeutics宣布了 Celregen 在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化 CLS001 的獨(dú)家許可協(xié)議。

根據(jù)協(xié)議，Celregen 將在大中華區(qū)（包括中國(guó)大陸、香港、澳門(mén)和臺(tái)灣）獨(dú)家開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化 CLS001治療大皰性角膜病變。另一方面，Cellusion保留CLS001在日本、美國(guó)和歐盟等其他地區(qū)的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利。

根據(jù)協(xié)議條款，Cellusion 可能會(huì)收到超過(guò)1億美元的款項(xiàng)，包括預(yù)付款、開(kāi)發(fā)里程碑和銷(xiāo)售里程碑以及分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。

營(yíng)銷(xiāo)協(xié)議：genOway & SigmaAldrich

臨床前研究模型領(lǐng)域的公司genOway（法國(guó)；www.genoway.com ）和默克（德國(guó)；?www.merck.com）的子公司 Sigma-Aldrich（美國(guó)密蘇里州；www.sigmaaldrich.com），一家科技公司和基因組編輯研究工具提供商，宣布了其2018年CRISPR/Cas9領(lǐng)域戰(zhàn)略聯(lián)盟的新結(jié)構(gòu)。

兩家公司將合作提供“一站式”CRISPR 再許可解決方案，為哺乳動(dòng)物細(xì)胞和嚙齒動(dòng)物領(lǐng)域提供 Sigma-Aldrich CRISPR 知識(shí)產(chǎn)權(quán)。

合作協(xié)議：Sierra Space 和加州大學(xué)圣地亞哥分校

Sierra Space（美國(guó)科羅拉多州；www.sierraspace.com）是一家商業(yè)航天公司，處于構(gòu)建未來(lái)太空運(yùn)輸和低地球軌道 (LEO) 商業(yè)化基礎(chǔ)設(shè)施的前沿，與加州大學(xué)圣地亞哥分校（美國(guó)加利福尼亞州） ；www.ucsd.edu），世界排名前15位的研究型大學(xué)之一和微重力研究的領(lǐng)導(dǎo)者，已達(dá)成一項(xiàng)新協(xié)議，其目標(biāo)是定義太空中人類(lèi)醫(yī)療保健研究的未來(lái)。

在兩個(gè)組織之間的新諒解備忘錄 (MOU) 中，Sierra Space 和加州大學(xué)圣地亞哥分校同意合作開(kāi)發(fā) Orbital Reef，這是 LEO 的第一個(gè)商業(yè)空間站，以擴(kuò)展該大學(xué)的綜合空間干細(xì)胞軌道研究計(jì)劃，該計(jì)劃目前正在在國(guó)際空間站上運(yùn)行。他們將共同幫助定義和塑造微重力生物技術(shù)和生物制藥研發(fā)的未來(lái)。

服務(wù)協(xié)議：Selexis & Neximmune

Selexis（瑞士；www.selexix.com），一家 JSR Life Sciences（美國(guó)加利福尼亞州；www.jsrlifesciences.com）公司，以及 NexImmune（美國(guó)醫(yī)學(xué)博士；www.neximmune.com），一家臨床階段的生物技術(shù)公司，開(kāi)發(fā)獨(dú)特的T細(xì)胞免疫療法的方法，已經(jīng)簽署了一項(xiàng)服務(wù)協(xié)議，以開(kāi)發(fā)針對(duì)罕見(jiàn)癌癥和自身免疫性疾病的細(xì)胞系，并推進(jìn)兩種可用于將治療擴(kuò)展到更多患者的HLA。根據(jù)協(xié)議，NexImmune 將利用 Selexis 的 SUREtechnology Platform?，這是一套細(xì)胞系開(kāi)發(fā)技術(shù)，可顯著減少與開(kāi)發(fā)高性能哺乳動(dòng)物細(xì)胞系相關(guān)的時(shí)間、精力和成本。

根據(jù)協(xié)議，Selexis 生成的細(xì)胞系將用于制造 HLA IgG4 融合蛋白和 T 細(xì)胞共刺激單克隆抗體，這些抗體將被納入 NexImmune 專(zhuān)有的 AIM 可注射納米顆粒模式。這些納米粒子被設(shè)計(jì)成一種現(xiàn)成的可注射方式，可以讓患者自身的 T 細(xì)胞識(shí)別并殺死體內(nèi)的各種病變細(xì)胞。

戰(zhàn)略協(xié)議：Emercell & Cell-Easy

Emercell（法國(guó)；www.emercell.com）和 Cell-Easy（法國(guó)；www.cell-easy.com ）已就Emercell的主導(dǎo)產(chǎn)品NK-001的放大和制造簽署戰(zhàn)略協(xié)議。

Emercell開(kāi)發(fā)了一種平臺(tái)技術(shù)來(lái)生產(chǎn)現(xiàn)成的自然殺傷 (NK) 細(xì)胞。NK 細(xì)胞是高效的免疫效應(yīng)物，可單獨(dú)用作單一療法，或與治療性抗體聯(lián)合使用，或經(jīng)過(guò)基因工程改造以產(chǎn)生用于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的嵌合抗原受體 (CAR)-NK 細(xì)胞。NK-001是一種優(yōu)化的細(xì)胞治療產(chǎn)品，由高度活化和異體反應(yīng)的同種異體NK細(xì)胞組成。其獲得專(zhuān)利的制造工藝允許為多個(gè)患者使用同一批次的 NK 細(xì)胞，從而實(shí)現(xiàn)完全產(chǎn)業(yè)化。

Cell-Easy是一家分析驅(qū)動(dòng)的合同開(kāi)發(fā)和制造組織 (CDMO)，專(zhuān)門(mén)從事基因修飾細(xì)胞和細(xì)胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)。

推出新產(chǎn)品、服務(wù)……

比特生物

細(xì)胞編碼公司 bit.bio（英國(guó)；www.bit.bio）宣布擴(kuò)大其產(chǎn)品組合——ioGlutamatergic Neurons TDP-43 M337V 疾病模型，并提前獲得其ioMicroglia細(xì)胞產(chǎn)品。

富士 Diosynth

FUJIFILM Diosynth Biotechnologies（日本： https:?//fujifilmdiosynth.com）是一家生物制劑、疫苗和先進(jìn)療法的合同開(kāi)發(fā)和制造組織 (CDMO)，它開(kāi)始了新的擴(kuò)建項(xiàng)目，將丹麥站點(diǎn)轉(zhuǎn)變?yōu)樽畲蟮亩说蕉?歐洲結(jié)束 CDMO。該擴(kuò)建項(xiàng)目將加強(qiáng)FUJIFILM Diosynth Biotechnologies在丹麥的細(xì)胞培養(yǎng)制造服務(wù)，并創(chuàng)造450個(gè)新工作崗位。

此次擴(kuò)建由富士膠片公司16億美元（110億丹麥克朗）的主要資本投資提供資金。此次擴(kuò)建將通過(guò)增加8×20,000升生物反應(yīng)器和兩個(gè)下游加工流來(lái)增加當(dāng)前站點(diǎn)的容量。擴(kuò)建完成后，該基地將提供總計(jì)20×20,000升的生物反應(yīng)器，用于原料藥生產(chǎn)，并輔之以全面的藥品和成品服務(wù)。

擴(kuò)建項(xiàng)目將包括可持續(xù)發(fā)展措施，以支持富士膠片新的“綠色價(jià)值氣候戰(zhàn)略”，其氣候行動(dòng)目標(biāo)包括使用無(wú)碳能源運(yùn)營(yíng)和到2040財(cái)年末實(shí)現(xiàn)CO2凈零排放_。

逆戟鯨生物

Orca Bio（美國(guó)加利福尼亞州；https://orcabio.com）是一家后期生物技術(shù)公司，開(kāi)發(fā)用于治療癌癥、遺傳性血液病和自身免疫性疾病的高精度細(xì)胞療法，已宣布擴(kuò)大其目前的制造能力在美國(guó)加利福尼亞州建造一個(gè)新的9300m²商業(yè)設(shè)施。該設(shè)施將支持Orca Bio精準(zhǔn)細(xì)胞療法的后期臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，包括目前正在 III 期注冊(cè)試驗(yàn)中評(píng)估的Orca-T 。

Orca-T是一種研究性高精度同種異體細(xì)胞療法，包括輸注調(diào)節(jié)性T細(xì)胞、常規(guī)T細(xì)胞和CD34⁺干細(xì)胞，這些干細(xì)胞來(lái)自相關(guān)或無(wú)關(guān)匹配供體的外周血。Orca-T已獲得美國(guó) FDA 的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法 (RMAT) 指定，并正在研究治療多種血液系統(tǒng)惡性腫瘤。

武田與訓(xùn)研所

作為其穩(wěn)固伙伴關(guān)系的一部分，聯(lián)合國(guó)訓(xùn)練研究所（UNITAR；瑞士；www.unitar.org）和武田（日本；www.takeda.com）是全球制藥業(yè)的領(lǐng)導(dǎo)者和該協(xié)會(huì)的積極成員聯(lián)合國(guó)全球契約很高興宣布一項(xiàng)新的聯(lián)合倡議，重點(diǎn)是加強(qiáng)各國(guó)的醫(yī)療保健系統(tǒng)，以滿足患者對(duì)血漿和血漿衍生療法的需求。該計(jì)劃將利用UNITAR 在培訓(xùn)和教育方面的專(zhuān)業(yè)知識(shí)，以開(kāi)發(fā)應(yīng)對(duì)全球挑戰(zhàn)的創(chuàng)新解決方案，并利用Takeda在罕見(jiàn)疾病和血漿生態(tài)系統(tǒng)方面的深入知識(shí)。

成就

CARsgen

CARsgen（中國(guó)；www.carsgen.com）位于美國(guó)北卡羅來(lái)納州三角研究園（RTP）的現(xiàn)行良好生產(chǎn)規(guī)范（cGMP）生產(chǎn)設(shè)施已開(kāi)始GMP生產(chǎn)自體CAR T細(xì)胞產(chǎn)品，并成功發(fā)布首批GMP用于臨床試驗(yàn)。

RTPGMP制造設(shè)施的總建筑面積約為3300m2?^，每年將為CARsgen提供700名患者的自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品的額外制造能力，以支持北美和歐洲的臨床研究和早期商業(yè)啟動(dòng)。

臨床試驗(yàn)

間充質(zhì)基質(zhì)/干細(xì)胞

細(xì)胞研究公司

Cell Research Corporation（新加坡；www.cellresearchcorp.com）已經(jīng)完成了CorLiCyte?的第一階段研究，CorLiCyte?是一種源自臍帶干細(xì)胞的干細(xì)胞療法。

CorLiCyte^?正在開(kāi)發(fā)用于治療多種嚴(yán)重疾病，首要目標(biāo)適應(yīng)癥是治療糖尿病足潰瘍 (DFU)。在研究方案中，九名慢性DFU患者接受了CorLiCyte^?治療，每周兩次，持續(xù)8周。參與該研究的患者均未經(jīng)歷任何與治療相關(guān)的不良事件，并且所有受試者在治療期間均發(fā)現(xiàn)傷口大小有所減小。

其他

免疫力

Immunis（美國(guó)加利福尼亞州；https://immunisbiomedical.com）是一家私營(yíng)生物技術(shù)公司，正在開(kāi)發(fā)一種針對(duì)年齡和疾病相關(guān)的免疫衰退的新型療法，它開(kāi)始了I/IIa期臨床試驗(yàn)的患者注冊(cè)，以評(píng)估 Immunis 的免疫調(diào)節(jié)分泌蛋白產(chǎn)品來(lái)自部分分化的人類(lèi)胚胎干細(xì)胞 (hESC)，IMM01-STEM，用于肌肉萎縮患者。

隨著年齡的增長(zhǎng)，每個(gè)人的免疫系統(tǒng)健康都會(huì)下降，這會(huì)導(dǎo)致全身退化，包括肌肉萎縮。與年齡相關(guān)的肌肉萎縮（肌肉減少癥）和廢用或疾病引起的肌肉萎縮會(huì)顯著降低生活質(zhì)量。開(kāi)放標(biāo)簽、劑量遞增研究將招募多達(dá) 18 名年齡在 50-75 歲之間的患者，以評(píng)估IMM01-STEM在與膝骨關(guān)節(jié)炎 (KOA) 相關(guān)的肌肉萎縮的老年參與者中的安全性和耐受性，這種情況結(jié)合了廢用、年齡和疾病相關(guān)的肌肉萎縮。KOA是一種局部和全身炎癥性疾病，是老年人殘疾的主要原因。肌肉萎縮是這種活動(dòng)能力受損的主要原因，肌肉功能障礙會(huì)加速患者的軟骨退化。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購(gòu)……

收購(gòu)與合并

Cellistic與Ncardia

Cellistic（比利時(shí)；www.cellistic.com），Ncardia（荷蘭；www.ncardia.com?）的細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)和制造業(yè)務(wù)，以及臨床階段的Celyad Oncology（比利時(shí)；https://celyad.com?）專(zhuān)注于發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)癌癥嵌合抗原受體T細(xì)胞 (CAR-T) 療法的生物技術(shù)公司宣布了一項(xiàng)交易，據(jù)此Cellistic將收購(gòu)Celyad Oncology的良好生產(chǎn)規(guī)范 (GMP) 級(jí)細(xì)胞療法制造能力，包括現(xiàn)有設(shè)施和所有相關(guān)人員，總計(jì)；600萬(wàn)歐元。該交易須滿足多項(xiàng)慣例先決條件，預(yù)計(jì)將于今年年底完成。

綠燈

AVROBIO

AVROBIO（美國(guó)馬薩諸塞州；www.avrobio.com）是一家臨床階段基因治療公司，已宣布英國(guó)藥品和保健產(chǎn)品監(jiān)管機(jī)構(gòu)（MHRA）、研究倫理委員會(huì)（REC）和衛(wèi)生研究局（HRA）已批準(zhǔn)了AVROBIO在曼徹斯特大學(xué)（英國(guó)；www.manchester.ac.uk）的合作者提交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，以啟動(dòng)在診斷為II型神經(jīng)元性粘多糖貯積癥 (nMPS-II) 或亨特綜合征。這種罕見(jiàn)且嚴(yán)重使人衰弱的溶酶體疾病主要影響年輕男性。

一項(xiàng)為期24個(gè)月的非隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽研究將招募最多5名診斷為nMPS-II且年齡≥3 個(gè)月和≤12個(gè)月的兒童，以評(píng)估HSC基因治療的安全性和耐受性、藥效學(xué)和臨床療效。

本公司還宣布，美國(guó)FDA已授予AVR-RD-04罕見(jiàn)兒科疾病稱(chēng)號(hào)，這是一種治療胱氨酸病的研究基因療法，胱氨酸病是一種危及生命的疾病，會(huì)導(dǎo)致進(jìn)行性多器官損害，包括早期急性腎病進(jìn)展為終末期腎病。AVR-RD-04 旨在對(duì)患者自身的造血干細(xì)胞 (HSC) 進(jìn)行基因改造，以表達(dá)編碼胱氨酸的基因，這種蛋白質(zhì)在胱氨酸病患者中嚴(yán)重缺乏。

bluebird bio

bluebird bio（美國(guó)馬薩諸塞州；www.bluebirdbio.com）宣布美國(guó)FDA已加速批準(zhǔn) SKYSONA?^??(elivaldogene autotemcel)，也稱(chēng)為 eli-cel，用于減緩4-17歲男孩神經(jīng)功能障礙的進(jìn)展歲，患有早期活動(dòng)性腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良 (CALD) 。公司還確認(rèn)，之前對(duì)eli-cel 臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃的臨床暫停已經(jīng)解除。

加州干細(xì)胞治療中心

美國(guó)食品和藥物管理局于2018年對(duì)加州干細(xì)胞治療中心（CSCTC；美國(guó)加利福尼亞州；提供給患者的部分醫(yī)療相當(dāng)于制造生物藥物產(chǎn)品，因此受到FDA的監(jiān)管。法院駁回了這一論點(diǎn)，裁定外科手術(shù)不會(huì)產(chǎn)生新的處方藥。

CSCTC成立于2010年，已為14,000多名患者提供干細(xì)胞療法。它的外科手術(shù)包括去除患者的脂肪組織以分離干細(xì)胞，以便它們可以用于幫助修復(fù)或替換受損傷或疾病影響的組織。

免疫軟體

Immusoft（美國(guó)華盛頓州；www.immusoft.com），一家致力于改善罕見(jiàn)病患者生活的臨床階段細(xì)胞治療公司，宣布美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了ISP- 001用于治療I型粘多糖貯積癥 (MPS I)。開(kāi)放的IND使Immusoft能夠啟動(dòng)I期臨床研究。

這一里程碑對(duì) Immusoft 來(lái)說(shuō)意義重大，在細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域也具有歷史意義，因?yàn)镮SP-001將是第一個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)的工程B細(xì)胞療法。Immusoft 開(kāi)創(chuàng)了B細(xì)胞工程以創(chuàng)建用于體內(nèi)治療性蛋白質(zhì)遞送的生物工廠，在該領(lǐng)域擁有超過(guò) 60 項(xiàng)已發(fā)布和正在申請(qǐng)的專(zhuān)利。該公司的新型 B 細(xì)胞平臺(tái)旨在規(guī)避與病毒傳遞基因療法相關(guān)的免疫原性以及與干細(xì)胞介導(dǎo)的基因療法相關(guān)的化療預(yù)處理，同時(shí)實(shí)現(xiàn)持久的治療傳遞和重新給藥的可能性。

Immusoft 的ISP?方法旨在使患者的B細(xì)胞重新編程以持續(xù)生產(chǎn)治療性蛋白質(zhì)，從而減少頻繁輸注的需要，并有可能改善患者的預(yù)后。ISP-001代表了第一個(gè)使用公司專(zhuān)有技術(shù)開(kāi)發(fā)的候選產(chǎn)品。

Intellia

Intellia Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州；www.intelliatx.com）是一家臨床階段基因組編輯公司，專(zhuān)注于利用基于CRISPR的技術(shù)開(kāi)發(fā)潛在的治療療法，該公司宣布美國(guó)FDA已授予Intellia體內(nèi)CRISPR/Cas9基因組編輯候選NTLA-2002，用于治療遺傳性血管性水腫 (HAE) 。

吉利德公司

吉利德公司（美國(guó)加利福尼亞州；www.gilead.com）旗下公司Kite（美國(guó)加利福尼亞州；www.kitepharma.com）宣布，歐盟委員會(huì) (EC) 已批準(zhǔn)其CAR-T細(xì)胞療法Tecartus?^??(brexucabtagene autoleucel ) 用于治療26歲及以上患有復(fù)發(fā)性或難治性前體 B 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病 (ALL) 的成年患者。

傳奇

Legend Biotech（美國(guó)新澤西州；https://legendbiotech.com）是一家開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化治療危及生命疾病的新療法的全球生物技術(shù)公司，宣布日本厚生勞動(dòng)省 (MHLW) 已批準(zhǔn)CARVYKTI?（ciltacabtagene autoleucel），一種B細(xì)胞成熟抗原 (BCMA) 定向嵌合抗原受體T細(xì)胞 (CAR-T) 療法，用于治療患有復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤的成人，僅限于滿足以下兩種情況的病例狀況：

• 患者無(wú)靶向BCMA的CAR陽(yáng)性T細(xì)胞輸注治療史；
• 已接受三線或更多線治療且多發(fā)性骨髓瘤對(duì)最近的治療無(wú)反應(yīng)或復(fù)發(fā)的患者。

CARVYKTI 已獲得美國(guó) FDA 和歐盟委員會(huì)的批準(zhǔn)。

神經(jīng)質(zhì)體

歐盟已授予干細(xì)胞生物技術(shù)Neuroplast（荷蘭；www.neuroplast.com）一項(xiàng)罕見(jiàn)病藥產(chǎn)品稱(chēng)號(hào)，以表彰其干細(xì)胞技術(shù)平臺(tái)對(duì)額顳葉癡呆 (FTD) 的適用性，此前歐洲藥品管理局 (EMA) 給予積極評(píng)價(jià)) 。憑借針對(duì)創(chuàng)傷性脊髓損傷 (TSCI) 的現(xiàn)有孤兒病指定 (ODD)，Neuro-Cells?^?現(xiàn)在被批準(zhǔn)用于快速發(fā)展途徑，對(duì)創(chuàng)傷引起的和慢性退行性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病具有市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。這標(biāo)志著 Neuroplast 的 Neuro-Cells 平臺(tái)發(fā)展路線圖中的一個(gè)重要里程碑，作為阿爾茨海默氏癥、ALS 和帕金森氏病等其他慢性神經(jīng)退行性疾病的墊腳石。Neuroplast 技術(shù)在治療應(yīng)用方面的潛在寬度為數(shù)百萬(wàn)目前尚無(wú)有效治療前景的神經(jīng)退行性疾病患者提供了前景。

資本市場(chǎng)與金融

阿森納生物

Arsenal Biosciences（美國(guó)加利福尼亞州；www.arsenalbio.com）是一家私人控股的可編程細(xì)胞治療公司，為實(shí)體瘤設(shè)計(jì)先進(jìn)的CAR-T療法，已完成2.2億美元的B輪融資。籌款之際，該公司開(kāi)始計(jì)劃對(duì)其主導(dǎo)項(xiàng)目 AB-1015進(jìn)行臨床試驗(yàn)，該項(xiàng)目是一種卵巢癌候選藥物，目標(biāo)是在今年晚些時(shí)候獲得 FDA IND 批準(zhǔn)和首例患者給藥。該公司還有針對(duì)腎臟、前列腺和其他癌癥適應(yīng)癥的早期開(kāi)發(fā)候選藥物。

絞盤(pán)療法

Pfizer、Bayer、Novartis、Eli Lilly 和 Bristol Myers Squibb 的 Venture Capital 部門(mén)聯(lián)手支持一種新的生物技術(shù)的誕生：Capstan Therapeutics（美國(guó)賓夕法尼亞州；www.capstantx.com）。憑借1.65億美元的資金，這家初創(chuàng)公司將推進(jìn)在患者體內(nèi)產(chǎn)生的CAR-T療法的臨床開(kāi)發(fā)。

西納塔

Cynata Therapeutics（澳大利亞；www.cynata.com）是一家專(zhuān)門(mén)從事細(xì)胞療法的臨床階段生物技術(shù)公司，它宣布澳大利亞政府國(guó)家衛(wèi)生和醫(yī)學(xué)研究委員會(huì)（NHMRC）已根據(jù)NHMRC撥款約100萬(wàn)澳元2021MRFF 心血管健康任務(wù)，資助一項(xiàng)重要的臨床前研究項(xiàng)目，以研究Cynata的Cymerus?iPSC衍生的MSCs作為治療缺血性心臟病的方法。

標(biāo)志物療法

Marker Therapeutics（德克薩斯州，美國(guó)；https://markertherpaeutics.com）是一家臨床階段的免疫腫瘤學(xué)公司，專(zhuān)門(mén)開(kāi)發(fā)用于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤適應(yīng)癥的下一代基于T細(xì)胞的免疫療法。獲得美國(guó) FDA 孤兒產(chǎn)品資助計(jì)劃200萬(wàn)美元的資助，以支持其領(lǐng)先的多腫瘤相關(guān)抗原 (MultiTAA) T 細(xì)胞候選產(chǎn)品 MT-401 在移植后急性髓系患者中的 II 期 ARTEMIS 試驗(yàn)白血病 (AML) 。

Matregenix

Matregenix（美國(guó)加利福尼亞州；http://matrigenix.com）是一家設(shè)計(jì)、開(kāi)發(fā)和制造高度可調(diào)的納米纖維材料的技術(shù)公司，可適應(yīng)廣泛應(yīng)用中的定制需求，已獲得國(guó)家的I期資助在小企業(yè)創(chuàng)新研究 (SBIR) 計(jì)劃和 NIH 的支持下，牙科和顱面研究所（美國(guó)哥倫比亞特區(qū)；www.nidcr.nih.gov ）。這筆贈(zèng)款將用于開(kāi)發(fā)一種新的牙科屏障膜，用于引導(dǎo)骨再生。

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