根據(jù)2022年3月非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)的公開信息和新聞稿匯編的干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展。

業(yè)務(wù)發(fā)展

共同開發(fā)協(xié)議：Enochian & Caring Cross

Enochian BioSciences（美國加利福尼亞州；www.enochianbio.com）是一家專注于針對傳染病和癌癥的基因修飾細(xì)胞和免疫療法的公司，已發(fā)布其一項專有技術(shù)的獨(dú)家分許可，該技術(shù)可以提高潛在患者的選擇性。Caring Cross（醫(yī)學(xué)博士，美國；?https://caringcross.org）正在一項臨床試驗中研究使用抗 HIV 嵌合抗原受體 (CAR)-T 療法治愈HIV。Caring Cross 是一個創(chuàng)新的非營利組織，它與其他組織（包括營利性公司）合作，以協(xié)作價值共享模式增加對新技術(shù)和藥物的獲取。作為分許可的一部分，Caring Cross 和 Enochian BioSciences 簽訂了利潤分享協(xié)議。

合作協(xié)議：Cellevolve 和西雅圖兒童醫(yī)院

Cellevolve Bio（美國加利福尼亞州；www.cellevolve.com）是一家專注于細(xì)胞療法的開發(fā)和商業(yè)化公司，而 Seattle Children’s Therapeutics是Seattle Children’s（美國華盛頓州；www.seattlechildrens.org）的一家合資企業(yè)，帶來了尖端的、戰(zhàn)勝兒童癌癥和其他影響兒童的疾病的治療技術(shù)和療法，宣布了一項合作，旨在開發(fā)和商業(yè)化一套用于治療兒童中樞神經(jīng)系統(tǒng)惡性腫瘤的新型多重CAR療法。該合作利用西雅圖兒童著名的 Cure Factory^?用于對新型CAR進(jìn)行早期臨床GMP研究的設(shè)施，以及其新的VectorWorks設(shè)施，用于擴(kuò)展慢病毒載體制造，用于定制細(xì)胞治療產(chǎn)品。

Cellevolve 和 Seattle Children’s Therapeutics 將合作推進(jìn)BrainChild研究計劃，該計劃目前包括西雅圖兒童醫(yī)院的三項兒科 I 期臨床試驗——BrainChild-01、BrainChild-02和BrainChild-03。兩家組織已同意達(dá)成一項排他性協(xié)議，其中 Seattle Children’s Therapeutics 將進(jìn)行早期發(fā)現(xiàn)和臨床前 I 期開發(fā)，而 Cellevolve 將在 Seattle Children’s Therapeutics 的關(guān)鍵參與下領(lǐng)導(dǎo)II期和后續(xù)臨床開發(fā)。

合作協(xié)議：Promega & FUJIFILM Cellular Dynamics

生物技術(shù)產(chǎn)品制造商Promega Corporation（美國威斯康星州；www.promega.com?）和人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 的全球開發(fā)商和制造商FUJIFILM Cellular Dynamics（美國威斯康星州：www.fujifilmcdi.com?） Technologies，宣布了一項戰(zhàn)略合作，以推進(jìn)用于藥物發(fā)現(xiàn)的新型分析方法的開發(fā)。根據(jù)多年許可協(xié)議，F(xiàn)UJIFILM Cellular Dynamics將提供廣泛的定制差異化 iPSC，這些iPSC集成了Promega生物傳感器和細(xì)胞內(nèi)生物發(fā)光報告基因功能，供研究人員和科學(xué)家用作藥物發(fā)現(xiàn)過程中新檢測開發(fā)的一部分。

該戰(zhàn)略合作將合并用于研究 iPSC 細(xì)胞信號和轉(zhuǎn)錄活性的生物發(fā)光報告技術(shù)，使研究人員能夠創(chuàng)建新的檢測方法來觀察系統(tǒng)中的細(xì)胞生物學(xué)，從而更好地反映細(xì)胞在人體中的行為。

該協(xié)議授予 FUJIFILM Cellular Dynamics 使用Promega螢火蟲螢光素酶、NanoLuc^?螢光素酶和 NanoBiT? 技術(shù)的權(quán)利。NanoLuc 螢光素酶是一種19kDa的單體酶，比螢火蟲螢光素酶亮 100 倍，從而使報告基因檢測的靈敏度更高。NanoBiT 技術(shù)是一種基于熒光素酶亞基的結(jié)構(gòu)互補(bǔ)系統(tǒng)，這些亞基在蛋白質(zhì)-蛋白質(zhì)相互作用的實時分析中非常接近時會相互作用以產(chǎn)生發(fā)光信號。根據(jù)之前與 Promega 的協(xié)議， FUJIFILM Cellular Dynamics 還獲得了HaloTag^?Technology 的許可，這是一個專為蛋白質(zhì)功能表征而設(shè)計的平臺。這些技術(shù)的結(jié)合使科學(xué)家能夠在 iPSC 衍生細(xì)胞中開發(fā)新的生物傳感器分析。

合作協(xié)議：Vyant Bio & OrganoTherapeutics

Vyant Bio（美國新澤西州；www.vyantbio.com）是一家生物技術(shù)公司，致力于為復(fù)雜的神經(jīng)發(fā)育和神經(jīng)退行性疾病重新開發(fā)藥物；OrganoTherapeutics（盧森堡；http?://organo-therapeutics.com ）是專有患者特異性類器官的開發(fā)商概述帕金森氏病 (PD) 病理學(xué)的機(jī)構(gòu)已達(dá)成合作協(xié)議，致力于加速發(fā)現(xiàn)用于治療PD的藥物。

OrganoTherapeutics 從多名 PD 患者身上開發(fā)出 PD 特異性中腦類器官，從而能夠更全面地了解基于遺傳差異的藥物反應(yīng)。

該合作匯集了各自團(tuán)隊在使用人源細(xì)胞、高通量生物學(xué)和化學(xué)以及基于機(jī)器學(xué)習(xí)的治療設(shè)計的藥物發(fā)現(xiàn)方面的專業(yè)知識，以確定潛在的 PD 藥物。他們將共同專注于通過多種分子、生化和細(xì)胞方法開發(fā)與疾病相關(guān)的、臨床可轉(zhuǎn)化的檢測和生物標(biāo)志物，從而確定能夠挽救 PD 表型的候選藥物。這種方法將整合和利用 OrganoTherapeutic 復(fù)雜的、源自患者的、源自 iPSC 的 3D 類器官疾病模型和 Vyant Bio 的 iPSC 專業(yè)知識及其 AnalytiXTM 機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)。

開發(fā)和制造協(xié)議：Akron & Vor

Akron BioProducts（美國佛羅里達(dá)州；https: //akronbiotech.com ），一家生產(chǎn)符合cGMP標(biāo)準(zhǔn)的細(xì)胞和基因治療技術(shù)的制造商，以及 Vor Bio（美國馬薩諸塞州；www.vorbio.com），一種臨床階段細(xì)胞和基因組工程公司宣布了一項開發(fā)和制造cGMP核酸酶的協(xié)議。

此次合作加強(qiáng)了 Akron 的現(xiàn)成基因編輯技術(shù)組合，同時擴(kuò)大了 Vor Bio 的核酸酶系列，以設(shè)計基因修飾的細(xì)胞療法。Vor Bio 繼續(xù)對其工程造血干細(xì)胞和 CAR T 細(xì)胞項目的專有制造能力進(jìn)行戰(zhàn)略投資。兩家公司將合作開發(fā)和制造所需的起始材料，以將血癌的潛在變革性治療方法推進(jìn)臨床。

許可協(xié)議：EdiGene 和 Boston Children’s

EdiGene（中國；www.edigene.com）是一家專注于將基因編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化為針對嚴(yán)重遺傳病和癌癥患者的轉(zhuǎn)化療法的生物技術(shù)公司，與波士頓兒童醫(yī)院（美國馬薩諸塞州；www.childrenshospital.org ) 獲得與通過在基因組水平破壞BCL11A表達(dá)來提高胎兒血紅蛋白水平以治療血紅蛋白病的方法和組合物相關(guān)的知識產(chǎn)權(quán)。該協(xié)議的條款沒有披露。

有科學(xué)證據(jù)表明，解決血紅蛋白病的一種方法是上調(diào)胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生，以補(bǔ)償影響血紅蛋白正常產(chǎn)生和功能的基因突變。胎兒血紅蛋白在出生后自然關(guān)閉，但可以通過在紅細(xì)胞生成過程中破壞 BCL11A 基因表達(dá)來重新激活。

2021年1月，中國國家藥品監(jiān)督管理局（中國； http://english.nmpa.gov.cn/2019-07/19/c_389169.htm）藥品審評中心批準(zhǔn)了公司的在研新藥（IND） ) ET-01，自體CD34?⁺造血干細(xì)胞/祖細(xì)胞，具有經(jīng) CRISPR/Cas9 修飾的BCL11A基因的細(xì)胞特異性增強(qiáng)子，用于輸血依賴性β-地中海貧血患者。中國正在進(jìn)行一項多中心 I 期臨床試驗。

合作協(xié)議：Chimeric & Be the Match

Chimeric Therapeutics（澳大利亞；https: //chimerictherapeutics.com）是一家臨床階段的細(xì)胞治療公司，已與 Be The Match BioTherapies（美國明尼蘇達(dá)州；https: //bethematchbiotherapies.com ）建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，該組織提供為開發(fā)和商業(yè)化細(xì)胞和基因療法的公司提供供應(yīng)鏈解決方案。與 Be The Match BioTherapies 的這一新合作伙伴關(guān)系將使CHM 1101（ CLTX CAR T ）計劃加速擴(kuò)展到更多的臨床試驗地點。

CLTX CAR T 細(xì)胞療法獨(dú)特地利用氯毒素 (CLTX)（一種源自蝎子毒素的肽）作為 CAR 的腫瘤靶向成分。CHM 1101 (CLTX CAR T) 是由希望之城醫(yī)療中心（美國加利福尼亞州；www.cityofhope.org）的科學(xué)家開發(fā)的一種新型且有前途的CAR T療法，用于治療實體瘤患者。CHM1101目前正在復(fù)發(fā)/進(jìn)展性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的 I 期臨床試驗中進(jìn)行研究。

推出新產(chǎn)品、服務(wù)……

CHA Medical & Bio Group

CHA Medical & Bio Group（韓國；http ://en.chamc.co.kr/vision/about.cha ）正式開始在韓國建設(shè)其 Cell Gene Biobank 設(shè)施。該項目投資超過2.5億美元，占地66,000平方米，將成為世界上最大的細(xì)胞和基因治療制造和先進(jìn)干細(xì)胞生物庫單一設(shè)施之一。該最先進(jìn)設(shè)施的建設(shè)預(yù)計將于2024年底完工。

在該設(shè)施內(nèi)，專門用于細(xì)胞和基因治療的空間將為 mRNA、病毒載體和質(zhì)粒 DNA 提供集成的合同開發(fā)和制造組織 (CDMO) 服務(wù)，為 GMP 生產(chǎn)提供多個隔離的潔凈室，以提供更高的制造效率。干細(xì)胞生物庫將設(shè)計用于儲存各種細(xì)胞類型，包括干細(xì)胞、自然殺傷細(xì)胞、臍帶血、精子細(xì)胞和卵細(xì)胞。

在其新的 Cell Gene Biobank 設(shè)施中，CHA Medical & Bio Group 將其專有的細(xì)胞分離、細(xì)胞培養(yǎng)和冷凍保存技術(shù)與其廣泛的服務(wù)相結(jié)合，為細(xì)胞和基因治療開發(fā)提供更優(yōu)化和定制的方法。

CytoImmune Therapeutics

CytoImmune Therapeutics（波多黎各；https:?//cytoimmune.com ）是一家臨床階段的免疫治療公司，正在開發(fā)一種新型的工程化 NK 細(xì)胞癌癥療法，已在波多黎各的 Toa Baja 開設(shè)了一個新的臨床細(xì)胞制造 GMP 設(shè)施。

I Peace

I Peace（美國加利福尼亞州；https://ipeace.com）是一家生物技術(shù)初創(chuàng)公司，通過擴(kuò)建其設(shè)施，其生產(chǎn) GMP 級 iPSC 和 iPSC 衍生分化細(xì)胞的能力提高了兩倍。該設(shè)施的擴(kuò)建旨在符合 GMP 標(biāo)準(zhǔn)，現(xiàn)已接近完成，預(yù)計將在通過監(jiān)管審查和美國 FDA 注冊更新后開始生產(chǎn) cGMP 級電池。通過此次 CDMO 設(shè)施擴(kuò)建，I Peace 將能夠滿足制藥公司和細(xì)胞治療開發(fā)商對 GMP iPSC 日益增長的需求，并通過增強(qiáng)的個人 iPSC 銀行服務(wù)能力更好地服務(wù)于個人。

該設(shè)施經(jīng)認(rèn)證符合 cGMP 標(biāo)準(zhǔn)，并列在 FDA“藥品企業(yè)當(dāng)前注冊網(wǎng)站”上。根據(jù)提交給 FDA 的詳細(xì)信息，該注冊認(rèn)可 I Peace 的細(xì)胞制造設(shè)施適合藥物制造。臨床級 iPSC 制造的全面詳細(xì)信息已在 FDA 藥物主文件中注冊。設(shè)施注冊以及藥物主文件注冊和 GMP 認(rèn)證讓希望在美國、日本和其他全球市場將我們的 iPSC 用于臨床和商業(yè)用途的客戶高枕無憂。I Peace 在 FDA 藥品機(jī)構(gòu)當(dāng)前注冊網(wǎng)站上的列表可幫助我們的客戶通過簡單地引用 FDA 機(jī)構(gòu)標(biāo)識符來獲取 FDA 批準(zhǔn)的信息。

目前的設(shè)施已通過第三方認(rèn)證，符合 GMP 標(biāo)準(zhǔn)，目前的 GMP 認(rèn)證涉及： ICH-Q7，全球活性藥物成分生產(chǎn)指南；21 CFR 210/211，美國關(guān)于藥物和成品的制造、加工、包裝或存放的規(guī)定；21 CFR 1271，美國人體細(xì)胞和組織產(chǎn)品法規(guī)。該工廠還在 2020 年獲得了日本厚生勞動省的許可，可以生產(chǎn)特定的細(xì)胞產(chǎn)品。

當(dāng)前制造能力的增強(qiáng)使 I Peace 能夠滿足對 GMP 級 iPSC 和 iPSC 衍生的分化細(xì)胞不斷增長的需求，并支持正在努力將細(xì)胞療法從明天的夢想轉(zhuǎn)變?yōu)榻裉斓默F(xiàn)實的制藥公司和研究機(jī)構(gòu)。

Lineage Cell Therapeutic

Lineage Cell Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://lineagecell.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，為未滿足的醫(yī)療需求開發(fā)同種異體細(xì)胞療法，宣布該公司正在擴(kuò)大其新型細(xì)胞療法管道，以包括一種新的研究產(chǎn)品候選人，用于治療聽力損失的聽覺神經(jīng)元細(xì)胞移植，最初的重點是治療聽覺神經(jīng)病譜系障礙。為了支持這一新的治療努力，Lineage 已經(jīng)申請了知識產(chǎn)權(quán)，涵蓋產(chǎn)生聽覺神經(jīng)元祖細(xì)胞的組成和方法，這些祖細(xì)胞可能能夠充當(dāng)感覺神經(jīng)元和耳朵的連接神經(jīng)元神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，以及使用這些的治療方法潛在治療聽神經(jīng)病的細(xì)胞。據(jù)世界衛(wèi)生組織稱，聽力損失目前困擾著世界上超過5%的人口，即超過4.3億人，到 2050 年，估計每 10 人中就有1人，即超過7億人將患有殘疾性聽力損失。

Molecular Matrix

再生醫(yī)學(xué)聚合物技術(shù)公司Molecular Matrix（美國加利福尼亞州；www.molecularmatrix.com）推出了用于肌肉骨骼系統(tǒng)的 Osteo-P??合成骨移植替代品 (BGS)。Osteo-P BGS 采用超交聯(lián)碳水化合物聚合物技術(shù)平臺制成，該技術(shù)平臺經(jīng)過精心設(shè)計，可優(yōu)化骨骼修復(fù)和再生的微環(huán)境。這項技術(shù)最初是為了支持干細(xì)胞的 3D 增殖和分化研究而開發(fā)的。當(dāng)用生理鹽水水合時，其連續(xù)、開放、相互連接的基質(zhì)變得像海綿一樣靈活。Osteo-P以不同尺寸的顆粒、立方體和條狀配置提供。

Osteo-P BGS 代表了骨移植的發(fā)展，與當(dāng)今市場上普遍存在的傳統(tǒng)磷酸鈣、生物活性玻璃、羥基磷灰石材料不同。此外，Osteo-P BGS 的天然基質(zhì)不需要添加異種膠原蛋白或其他粘??合劑來改善操作。此外，Osteo-P BGS 提供了實時愈合可視化的機(jī)會，因為在重塑發(fā)生時可以很容易地通過射線照相觀察到磷酸鈣沉積。

臨床試驗

Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics（美國紐約；www.abeonatherapeutics.com ）是一家完全整合的基因和細(xì)胞治療公司，已宣布其關(guān)鍵的III期VIITAL?研究已實現(xiàn)目標(biāo)入組。VIITAL的目的是評估Abeona的研究性EB-101產(chǎn)品治療隱性營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥的安全性和有效性，這是一種罕見的結(jié)締組織疾病，其特征是嚴(yán)重的皮膚傷口會引起疼痛，并可能導(dǎo)致影響長度和長度的全身并發(fā)癥。生活質(zhì)量。大型慢性傷口通常不會自愈，給隱性營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥患者帶來最大的疼痛和臨床負(fù)擔(dān)。在VIITAL中治療的大型慢性傷口測量值大于20cm²表面積，并保持開放超過6個月。在斯坦福大學(xué)進(jìn)行的I/IIa期研究中，用 EB-101治療的大面積慢性傷口顯示出明顯的傷口愈合，并減少了長達(dá)6年的相關(guān)長期疼痛。

EB-101治療涉及使用基因轉(zhuǎn)移將 COL7A1 基因傳遞到患者自身的皮膚細(xì)胞中，并將這些細(xì)胞移植回患者體內(nèi)。正在研究 EB-101 是否能夠促進(jìn)正常的 VII 型膠原蛋白表達(dá)和促進(jìn)傷口愈合。FDA 已授予 EB-101 罕見兒科疾病稱號。Abeona 在其位于俄亥俄州克利夫蘭的完全集成的基因和細(xì)胞治療制造工廠生產(chǎn)用于 VIITAL 研究的 EB-101。EB-101是一種尚未獲得 FDA 批準(zhǔn)的研究產(chǎn)品。

MaaT Pharma

MaaT Pharma（法國；www.maatpharma.com）是一家處于臨床階段的生物技術(shù)公司，也是開發(fā)基于微生物組的生態(tài)系統(tǒng)療法的先驅(qū)，致力于改善癌癥患者的生存結(jié)果，該公司宣布第一位患者已在其藥物中接受給藥研究 MaaT013 治療患有胃腸道受累的急性移植物抗宿主病 (GI-aGvHD) 患者的關(guān)鍵 III 期試驗治療。開放標(biāo)簽、單臂 III 期研究評估了 MaaT013 的安全性和有效性，該公司的高豐富度、高多樣性先導(dǎo)微生物生態(tài)系統(tǒng)療法作為 GI-aGvHD 患者的三線補(bǔ)救療法 [?23 ]].?aGvHD 是同種異體干細(xì)胞移植的嚴(yán)重并發(fā)癥，每年全球約有 10,000 名患者被確診。

臨床試驗將在歐盟多達(dá) 40 個不同地點進(jìn)行。迄今為止，該公司已獲得法國、德國和西班牙的監(jiān)管批準(zhǔn)，臨床試驗也可能在獲得監(jiān)管批準(zhǔn)后擴(kuò)大到美國的地點。ARES 研究中符合條件的患者將在 10 天內(nèi)以灌腸劑的形式服用總共三劑 MaaT013。該研究的主要終點是第 28 天時對 MaaT013 治療的 GI 總體反應(yīng)率。次要終點包括 MaaT013 長達(dá) 12 個月的安全性和耐受性，以及 12 個月后的總體生存率。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購……

規(guī)定

美國FDA

美國FDA發(fā)布了兩個指南草案，涉及人類基因治療產(chǎn)品的開發(fā)，這些產(chǎn)品包含人類體細(xì)胞和 CAR T 細(xì)胞產(chǎn)品的基因組編輯。

在包含人類基因組編輯的人類基因治療產(chǎn)品指南草案中，F(xiàn)DA 就 IND 申請中應(yīng)包含的信息提供了建議。

在發(fā)布的 CAR T 細(xì)胞產(chǎn)品開發(fā)指南草案中，F(xiàn)DA 提供了有關(guān)化學(xué)、制造和控制要素的見解；藥理學(xué)和毒理學(xué)；臨床研究設(shè)計；以及針對自體或同種異體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品的建議。

綠燈

Allogene Therapeutics, Inc.

Allogene Therapeutics, Inc.（納斯達(dá)克股票代碼：ALLO）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，率先開發(fā)用于治療癌癥的同種異體 CAR T（AlloCAR T?）產(chǎn)品，該公司已宣布 FDA 已授予 ALLO-316 快速通道指定，該公司的第一個 AlloCAR T 實體瘤臨床候選物用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性透明細(xì)胞腎細(xì)胞癌 (RCC) 患者。FDA 基于 ALLO-316 的潛力授予快速通道指定，以解決標(biāo)準(zhǔn) RCC 治療失敗的難以治療的 RCC 患者未滿足的需求。

RCC是一種需要創(chuàng)新的疾病，因為目前的療法是基于一些機(jī)械目標(biāo)，而且完全緩解率很低。晚期腎癌患者的5年生存率低于15%。

ALLO-316 靶向 CD70，CD70 在 RCC 中高表達(dá)，正常組織表達(dá)有限，使其成為一種有吸引力的 CAR T。CD70 還在多種癌癥中選擇性表達(dá)，從而為 ALLO-316 創(chuàng)造了在多種血液學(xué)和血液學(xué)領(lǐng)域開發(fā)的潛力惡性腫瘤和實體瘤。正在進(jìn)行的 I 期 TRAVERSE 試驗旨在評估 ALLO-316 在晚期或轉(zhuǎn)移性透明細(xì)胞 RCC 患者中的安全性、耐受性和活性。

Ossium Health

Ossium Health（美國加利福尼亞州；https:?//ossiumhealth.com ）是一家臨床階段的生物工程公司，致力于開發(fā)細(xì)胞療法以徹底改變血液、免疫和炎癥性疾病的治療，宣布FDA已接受其 OSSM-001 的 IND 申請，一種MSC產(chǎn)品，用于治療克羅恩病患者難治性肛周瘺。Ossium計劃在2022年底前啟動患者篩查和參與評估OSSM-001的多中心I期臨床試驗。

紅燈

塞利亞德

Celyad Oncology（比利時；https: //celyad.com ）是一家專注于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)癌癥 CAR T 細(xì)胞療法的臨床階段生物技術(shù)公司，該公司宣布于2022年3月1日通過e-來自FDA的郵件通知稱，由于信息不足以評估研究對象的風(fēng)險，CYAD-101-002 (KEYNOTE-B79) Ib 期試驗已被擱置。

CYAD-101-002 試驗是與 Merck Sharp & Dohme ( www.msd.com ) 合作的一部分，Merck Sharp & Dohme ( www.msd.com ) 是默克在美國和加拿大以外的商品名（美國新澤西州；www.merck.com）。該試驗正在評估公司基于 T 細(xì)胞受體抑制分子的同種異體 NKG2D CAR T 細(xì)胞研究療法 CYAD-101與 FOLFOX 化療同時進(jìn)行，然后是默沙東的抗 PD-1療法 KEYTRUDA ^?（ pembrolizumab ；www.keytruda 。 com），在難治性轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者中。

公司已收到兩起死亡報告，均有類似的肺部檢查結(jié)果。本公司已決定自愿暫停 CYAD-101-002 試驗的給藥和患者入組，以調(diào)查這些事件。FDA 的要求是在晚些時候到達(dá)的。

資本市場與金融

Affini-T

Affini-T Therapeutics（美國馬薩諸塞州；www.affinittx.com）是一家釋放 T 細(xì)胞抗致癌驅(qū)動突變能力的生物技術(shù)公司，已完成超額認(rèn)購的1.75億美元融資。憑借此次融資的收益，該公司將運(yùn)營其平臺發(fā)現(xiàn)引擎，并尋求將多個致癌基因驅(qū)動程序推向臨床，同時尋求補(bǔ)充技術(shù)許可以支持其細(xì)胞治療平臺。為了實現(xiàn)和加速增長，該公司在美國雙海岸建立了業(yè)務(wù)，在華盛頓州西雅圖設(shè)有研究實驗室，在美國馬薩諸塞州波士頓設(shè)有總部和制造基礎(chǔ)設(shè)施。

Affini-T 致力于為患有難治性實體瘤癌癥的患者開發(fā)可能改變生命的藥物，由于目前的治療方案缺乏持久性和有效性，這些患者代表了一個關(guān)鍵的未滿足需求。其專有平臺有可能為患有 KRAS 突變體的患者提供變革性療法，KRAS 是實體瘤中最普遍的致癌驅(qū)動突變。這些患者需要治療選擇，因為 KRAS 突變占所有癌癥的 30%，并且在死亡率高的癌癥（包括肺癌、結(jié)直腸癌和胰腺癌）中尤為常見。

Deepcell

Deepcell (CA, USA; https://deepcell.com ) 是一家開創(chuàng)人工智能 (AI) 驅(qū)動的單細(xì)胞分類和分離用于基礎(chǔ)和轉(zhuǎn)化研究的生命科學(xué)公司，已完成其 7300 萬美元的B輪融資。新的資金將使 Deepcell 能夠繼續(xù)產(chǎn)品開發(fā)，并能夠盡早商業(yè)引入新標(biāo)準(zhǔn)，從單細(xì)胞分析中獲得生物學(xué)見解。Deepcell 的平臺結(jié)合了人工智能、專有微流體、高分辨率光學(xué)和不斷增長的細(xì)胞圖譜與超過 10 億張圖像的進(jìn)步，以根據(jù)視覺特征分析和分類細(xì)胞。這使研究人員能夠以其他基于“組學(xué)”的工具以前看不到的分辨率水平來表征單個細(xì)胞并從中獲得新的見解。本輪 B 輪融資使 Deepcell 自 2017 年成立以來的總?cè)谫Y額達(dá)到近 1 億美元。

MediWound

MediWound（以色列；www.mediwound.com）是一家開發(fā)、制造和商業(yè)化用于組織修復(fù)和再生的新型、具有成本效益的生物治療解決方案的生物制藥公司，已結(jié)束其先前宣布的公開發(fā)行的 5,208,333 股普通股的承銷公開發(fā)行每股1.92美元的價格。在扣除承銷折扣和傭金以及發(fā)行費(fèi)用之前，此次發(fā)行的總收益約為 1000萬美元。MediWound 還授予承銷商30天的選擇權(quán)，可以按公開發(fā)行價（減去承銷折扣和傭金）額外購買最多781,249股普通股。

NexoBrid 是 MediWound 用于非手術(shù)去除深部和全層熱燒傷焦痂的商業(yè)孤兒生物產(chǎn)品，是一種基于菠蘿蛋白酶的生物產(chǎn)品，含有無菌的蛋白水解酶混合物，可在 4 小時內(nèi)選擇性地去除燒傷焦痂，而不會傷害周圍的活組織. NexoBrid 目前在歐盟和其他國際市場上市，在美國正處于注冊階段。NexoBrid 得到了美國生物醫(yī)學(xué)高級研究與發(fā)展局 (BARDA) 的支持，該局是美國衛(wèi)生與公共服務(wù)部負(fù)責(zé)準(zhǔn)備和響應(yīng)的助理部長辦公室。焦痂^?，MediWound 的下一代生物活性局部治療藥物正在美國開發(fā)，用于清創(chuàng)慢性和難以愈合的傷口。在兩項 II 期研究中，EscharEx 具有良好的耐受性，并在日常應(yīng)用中證明了在清創(chuàng)各種慢性和其他難以愈合的傷口方面的安全性和有效性。