目錄

• 正在進行的研究
• 病因
• 目前的治療方法
• 何時尋求幫助
• 總結(jié)

帕金森病是一種慢性、漸進的疾病，會導致你出現(xiàn)某些身體和認知癥狀。這些變化會削弱你控制動作、說話和完成日常任務的能力。

目前，帕金森病還沒有治愈方法。但如果你或你的親人正在經(jīng)歷帕金森病，要知道你并不孤單。有許多資源和選擇，而且對該疾病的研究領域也在不斷擴大。

每天，研究人員都在研究新的療法和潛在的治愈方法。目前，在治療帕金森病方面已經(jīng)取得了進展，改善了人們的生活質(zhì)量和前景。

我們將概述一些當前和有希望的治療方法，以及帕金森病的臨床研究前景。

從數(shù)據(jù)上看

帕金森病主要影響老年人。然而，雖然罕見，但早發(fā)的帕金森病也會發(fā)生。以下是我們知道的情況：

• 一份2020年的報告指出，2017年的數(shù)據(jù)顯示，中國約有300萬人被診斷患有帕金森病。
• 男性患帕金森病的幾率是女性的1.5倍。
• 風險隨著年齡的增長而增加。
• 在極其罕見的情況下，帕金森氏癥可以影響青少年。

正在進行的研究

雖然帕金森病可能無法治愈，但研究人員每天都在努力，以更好地了解它。這包括確定與帕金森病有關的基因和生物標志物，并試驗新的療法。

以下是目前的研究結(jié)果和主要關注領域的概述。

旨在及時診斷

與許多慢性疾病一樣，早期識別帕金森病可以幫助人們體驗到更高的生活質(zhì)量。

2016年的統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，全世界約有610萬人患有帕金森癥，比1990年增加了一倍多。然而，這種增長并不一定意味著帕金森病現(xiàn)在更常見。

發(fā)病率的上升可能是由于人們對該病認識的提高，導致更多的人就潛在的癥狀聯(lián)系醫(yī)生。全球人口也在向老年人傾斜，這意味著更多的成年人處于帕金森病的高危年齡組。

一項2018年的綜述可信來源的研究結(jié)果表明，帕金森病的“及時診斷”可以提供以下好處，其中包括：

• 支持你盡快了解疾病的 “知情權(quán)”
• 使你能夠圍繞疾病管理和治療方案，在自己的健康和福祉方面發(fā)揮積極作用
• 讓你參與對帕金森病的持續(xù)研究
• 幫助您了解帕金森病的癥狀并不只是衰老的一部分，而是一種特殊的健康狀況

基因和生物標志物

目前，許多帕金森病的治療方法都是為了限制該疾病癥狀的影響。研究人員的目標是開發(fā)能夠阻滯或限制其整體進展的疾病改良藥物。

為了實現(xiàn)這一目標，研究人員正試圖確定對帕金森病進展負責的生物標志物（你身體中可量化的醫(yī)學標志）。

世界各地的專家已經(jīng)為加速藥品伙伴關系知識門戶網(wǎng)站做出了貢獻，他們可以在這里分享有關基因研究進展的數(shù)據(jù)。該門戶網(wǎng)站現(xiàn)在包含了4000多名帕金森病患者的遺傳信息。

識別某些基因和其他導致帕金森病的生物標志物，意味著醫(yī)生可以更早地診斷帕金森病，或識別誰可能有患此病的風險?？茖W家們還可以創(chuàng)造出更有針對性的藥物和其他療法，以防止病情惡化。

幾個基因的突變，包括顯性和隱性基因，都與帕金森病的遺傳有關。一些基因變化也可能是獲得性的，這意味著它們在一個人的生活中發(fā)展，可能來自于環(huán)境因素。

2019年的一項研究報告稱，27%的早發(fā)帕金森病患者被發(fā)現(xiàn)在以下一個或多個基因中存在突變：

• 葡萄糖苷酶（GBA）
• 富含亮氨酸的重復激酶2（LRRK2）。
• 帕金森（PARK2）

• 其他被發(fā)現(xiàn)影響帕金森病發(fā)展的基因包括SNCA（PARK1）和PINK1（PARK6）。

• 這些基因突變大多會導致產(chǎn)生細胞能量的線粒體Trusted Source受損，造成 “線粒體功能障礙”，這是帕金森病發(fā)展的一個已知因素。

某些基因可以進行基因組測試，但它并不完全準確。擁有一個或多個基因并不保證會患上帕金森病。

有希望的治療方法

美國國家神經(jīng)疾病和中風研究所（National Institute of Neurological Disorders and StrokeTrusted Source）強調(diào)的一些關于帕金森病的最新關鍵研究包括：

• 測試服用鈣通道阻滯劑是否有可能降低帕金森病的發(fā)病風險
• 調(diào)查一種名為sargramostim的藥物是否能幫助減少可能導致帕金森病惡化的免疫系統(tǒng)反應
• 探討潛在的創(chuàng)傷性較小的深層腦刺激方法（如經(jīng)顱直流電刺激）是否能幫助帕金森病患者減少運動問題。

研究人員正在研究帕金森病的多個方面，希望能提高生活質(zhì)量并將潛在的有害影響降到最低。我們對帕金森病的表現(xiàn)方式和原因了解得越多，醫(yī)生就能更快、更好地控制和治療它。

帕金森病的病因

在其最基本的層面上，帕金森病損害了大腦中稱為神經(jīng)元的細胞。這影響了神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺的產(chǎn)生，從而導致運動問題和其他帕金森病的癥狀。

然而，雖然醫(yī)生對帕金森病的工作原理有所了解，但他們并不確切知道該病的原因。普遍的理論是，多種因素有助于其發(fā)展，包括遺傳和環(huán)境。

有些人確實有遺傳性的帕金森病。然而，大多數(shù)帕金森病病例是散發(fā)性的，其根本原因不明。

現(xiàn)有的治療方法

醫(yī)生可能會使用組合治療方法來解決帕金森病，每個人的反應都不同。所有這些治療方案仍在研究和改進之中。

藥物治療

醫(yī)生使用不同的藥物來治療帕金森病，包括：

• 卡比多巴-levodopa，有助于增加大腦中可用的多巴胺數(shù)量
• 抗膽堿能藥物，可減少帕金森病可能出現(xiàn)的震顫和肌肉僵硬。
• 模仿多巴胺的藥物，這些藥物與大腦中的多巴胺相似，如普拉克索、阿樸嗎啡或羅匹尼羅。
• 金剛烷胺，一種抗病毒藥物，可減少一些帕金森病的癥狀
• 兒茶酚-O-甲基轉(zhuǎn)移酶（COMT）抑制劑，它可以幫助你的大腦不分解多巴胺，使之更多地被利用。
• 單胺氧化酶B型（MAO-B）抑制劑，它對大腦中分解多巴胺的一種特定酶起作用。

醫(yī)生可能會根據(jù)你的癥狀和你對特定治療的反應開出不同的藥物。先前存在的健康狀況和任何其他現(xiàn)有的藥物也是決定方法的一個因素。

深度腦刺激

1997年，美國食品和藥物管理局（FDA）信源批準將深部腦刺激術(shù)（DBS）作為帕金森病震顫的治療手段。如果藥物左旋多巴對治療一個人的帕金森病不再有效，醫(yī)生可能會建議使用DBS。

DBS過程包括在你的大腦中植入特殊的電極，這些電極被認為是負責影響運動的部分，包括丘腦下核和球狀體。

一些人通過DBS療法體驗到明顯的癥狀緩解。它不會逆轉(zhuǎn)或停止帕金森病的進展，但它可以為運動協(xié)調(diào)或震顫提供實質(zhì)性的好處，特別是。

DBS并不是對所有人都有效。它還需要手術(shù)來植入電極。與任何外科手術(shù)一樣，這也有并發(fā)癥的風險，包括感染。

多能干細胞治療帕金森病

多能干細胞療法為帕金森患者帶來了新希望。1998年首次報道人胚胎干細胞（hESC）體外分離成功，2007年首次報道人誘導的多能干細胞（hiPSC）制備成功。多能干細胞逐漸被探索用于各種疾病和損傷的細胞治療，帕金森病細胞治療也隨之邁入了干細胞時代。

胚胎干細胞治療帕金森

胚胎干細胞是從內(nèi)細胞團（Inner cell mass，ICM）里獲取的一種細胞，能夠分化形成三胚層中的任何一種細胞，但不能形成胎盤、臍帶等附屬組織。在國際上有三個團隊開展了臨床試驗，一個是中國科學院動物所周琪院士團隊，另一個是Lorenz Studer 團隊，來自美國紀念斯隆-凱特琳癌癥中心，還一個就是文章開頭提到的“STEM-PD”項目的Malin Parmar團隊，來自瑞典隆德大學。

周琪院士團隊，利用人類孤雌胚胎干細胞（hpESC）衍生的多巴胺能細胞，在帕金森猴子模型中證明多巴胺能細胞的有效性和安全性后，2017年隨即開啟臨床試驗，這也是世界首個基于配型使用胚胎干細胞治療帕金森的臨床研究。

2018年，Stem Cell Reports?雜志報道了周琪團隊的動物實驗研究成果。在靈長類動物模型中，研究人員將經(jīng)過嚴格質(zhì)檢后的臨床級人類孤雌胚胎干細胞衍生的中腦多巴胺能細胞，移植到帕金森猴腦內(nèi)，并進行了長達兩年的跟蹤評價。結(jié)果表明，植入的細胞可以在動物體內(nèi)長期存活并進一步成熟，能明顯改善帕金森猴的癥狀，24 個月的時間里未見腫瘤形成。

美國紀念斯隆-凱特琳癌癥中心的Lorenz Studer團隊，從人胚胎干細胞獲得臨床級多巴胺祖細胞產(chǎn)品（MSK-DA01），可量產(chǎn)，可長期冷凍儲存。這項工作在Cell Stem Cell?雜志進行了報道：研究人員將MSK-DA01移植大鼠和小鼠體內(nèi)，結(jié)果顯示：移植的多巴胺能祖細胞可存活并使模型動物行為改善。重要的是，確認了MSK-DA01在生物分布、毒理學和致瘤性方面沒有不良影響。美國FDA也批準了MSK-DA01進入I期臨床試驗，這是美國首個帕金森病干細胞治療的臨床試驗?(NCT04802733)?。

飲食和生活方式的改變

帕金森病治療的其他療法包括健康飲食和定期鍛煉。

一些人可能會從參與物理和職業(yè)治療中受益。這些療法通常專注于平衡，改善你的步態(tài)，或讓你完成工作的策略。

其他替代方案以促進帕金森病患者的整體健康為中心。這些方法并不能阻止疾病的發(fā)展，但可以幫助你控制癥狀并保持希望：

• 針灸
• 催眠術(shù)
• 按摩療法
• 太極拳
• 瑜伽

何時聯(lián)系醫(yī)生

如果你有帕金森病的家族史，你可能希望與醫(yī)生討論你的潛在風險，甚至探討基因測試。然而，重要的是要記住，并非所有有帕金森病家族史的人都會受到影響。

帕金森病的征兆對每個人來說都可能是不同的。帕金森病通常被分為運動前、運動和認知階段。這些不一定以特定的順序發(fā)生，而且不是每個人都會經(jīng)歷所有這些。

正如帕金森基金會所解釋的，常見的早期癥狀包括：

• 震顫，或不由自主地搖晃雙手
• 筆跡改變
• 睡眠問題
• 嗅覺受影響
• 便秘
• 走路或控制動作的問題
• 無法解釋的頭暈

了解這些跡象

如果您認為您或您的親人可能正在經(jīng)歷帕金森病的發(fā)作，請與您的醫(yī)生討論。請查閱這些文章，了解常見和罕見的癥狀以及帕金森病的并發(fā)癥的更多細節(jié)：

• 帕金森病的非運動性癥狀有哪些？
• 你的帕金森病正在進展的6個跡象
• 管理帕金森病的副作用
• 你應該知道的11種帕金森病的并發(fā)癥

經(jīng)驗之談

帕金森病目前還沒有治愈方法。然而，有許多治療方法，包括藥物、DBS、干細胞治療和生活方式的調(diào)整，可以潛在地減少癥狀并提高你的生活質(zhì)量。

有可能得到及時的診斷，使你有能力了解你或你愛人的病情和選擇。

廣泛的研究人員和科學家正在合作，以確定生物標志物和開發(fā)更有針對性的療法?，F(xiàn)有的治療方案仍在不斷創(chuàng)新和改進中。

我們看到未來在治療帕金森病方面有很大的希望，有希望取得進展。

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