拜爾子公司在帕金森病的I期臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)積極趨勢

研究性細(xì)胞療法 bemdaneprocel 在低劑量和高劑量組的所有12名參與者中在18個(gè)月內(nèi)仍然具有良好的耐受性，沒有出現(xiàn)重大安全問題/停止12個(gè)月的免疫抑制方案后，對18個(gè)月數(shù)據(jù)的評估顯示了持續(xù)細(xì)胞植入的證據(jù)F-DOPA信號增加/探索性臨床終點(diǎn)從12個(gè)月到18個(gè)月持續(xù)改善，高劑量隊(duì)列的參與者與低劑量隊(duì)列相比顯示出更大的改善/II期研究預(yù)計(jì)將于今年晚些時(shí)候開始招募參與者。

德國柏林和美國馬薩諸塞州劍橋，2024年3月6日-拜耳公司和BlueRock Therapeutics LP（一家臨床階段細(xì)胞治療公司，也是拜耳公司全資獨(dú)立運(yùn)營的子公司）今天公布了I期臨床18個(gè)月數(shù)據(jù)的詳細(xì)信息bemdaneprocel 的試驗(yàn)，這是一種用于治療帕金森病的研究性同種異體干細(xì)胞衍生細(xì)胞療法。這些數(shù)據(jù)是在葡萄牙里斯本舉行的阿爾茨海默病和帕金森病會議上公布的。

數(shù)據(jù)表明，在18個(gè)月時(shí)，bemdaneprocel仍然具有良好的耐受性，沒有重大安全問題，移植的細(xì)胞能夠存活并植入大腦，并且在12個(gè)月時(shí)停止免疫抑制治療后，F(xiàn)-DOPA信號繼續(xù)增加，如研究方案中所述。

此外，與兩個(gè)隊(duì)列的基線評估相比，探索性臨床終點(diǎn)有所改善，高劑量隊(duì)列的參與者比低劑量隊(duì)列的參與者表現(xiàn)出更大的改善。這些是通過MDS-統(tǒng)一帕金森病評定量表第三部分（MDS-UPDRS第三部分）和豪瑟日記進(jìn)行評估的，它們是用于評估帕金森病運(yùn)動癥狀嚴(yán)重程度的工具。

UCI學(xué)院院長、醫(yī)學(xué)博士Claire Henchcliffe表示：“令人興奮的是，bemdaneprocel在12個(gè)月時(shí)達(dá)到了安全性和耐受性標(biāo)準(zhǔn)，現(xiàn)在18個(gè)月的結(jié)果表明，即使在停用免疫抑制劑后，這些同種異體細(xì)胞仍能存活并具有潛在的積極作用。”加州大學(xué)歐文分校神經(jīng)病學(xué)系醫(yī)學(xué)博士，也是該研究的首席研究員之一。 “我們不應(yīng)該過度解釋第一階段研究的結(jié)果，但這是一個(gè)有希望的一步，值得進(jìn)一步研究跟進(jìn)。”

根據(jù)豪瑟日記（Hauser Diary），當(dāng)患者的癥狀得到良好控制時(shí)，將患者分類為“ON”狀態(tài)，當(dāng)癥狀惡化時(shí)，將患者分類為“OFF”狀態(tài)，高劑量組的參與者的平均增加了2.7，18個(gè)月后與基線相比，處于“良好開啟”狀態(tài)的時(shí)間小時(shí)數(shù)。18個(gè)月后，處于“關(guān)閉”狀態(tài)的時(shí)間平均減少了2.7小時(shí)。與基線相比，低劑量組的參與者的“良好開啟”狀態(tài)時(shí)間平均延長了0.2小時(shí)，“關(guān)閉”狀態(tài)時(shí)間相應(yīng)平均減少了0.8小時(shí)。

在高劑量隊(duì)列中，使用MDS-UPDRS第三部分在“關(guān)閉”用藥狀態(tài)下測量的bemdaneprocel效果進(jìn)行了18個(gè)月的測量，結(jié)果顯示與基線相比平均降低了23個(gè)點(diǎn)。低劑量組表現(xiàn)出輕微改善，平均下降8.6分。

BlueRock Therapeutics高級副總裁兼開發(fā)主管Ahmed Enayetallah表示：“我們很高興看到bemdaneprocel 一期試驗(yàn)18個(gè)月時(shí)的數(shù)據(jù)持續(xù)呈現(xiàn)積極趨勢。” “雖然現(xiàn)在還處于早期階段，還有更多工作要做，但我們期待在臨床研究中進(jìn)一步研究bemdaneprocel。”

一項(xiàng)針對bemdaneprocel進(jìn)一步臨床測試的II期研究計(jì)劃于今年晚些時(shí)候開始招募患者。

“我們在干細(xì)胞治療帕金森病新治療方案的研究中處于領(lǐng)先地位，因?yàn)閎emdaneprocel是迄今為止臨床上最先進(jìn)的多能干細(xì)胞衍生細(xì)胞療法候選藥物，繼續(xù)顯示出積極的趨勢，”該協(xié)會成員Christian Rommel說道。拜耳制藥部門執(zhí)行委員會兼研發(fā)主管。 “我們有充分的理由對這些早期數(shù)據(jù)感到樂觀，我們很高興今年晚些時(shí)候進(jìn)入第二階段?！?/p>

關(guān)于bemdaneprocel (BRT-DA01) 和I期試驗(yàn)

Bemdaneprocel (BRT-DA01) 是一種研究性細(xì)胞療法，旨在替代帕金森病中丟失的產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。這些多巴胺能神經(jīng)元前體源自多能干細(xì)胞，即人類胚胎干細(xì)胞。在外科手術(shù)中，這些神經(jīng)元前體被植入帕金森病患者的大腦中。移植后，它們有可能重塑受到帕金森氏癥嚴(yán)重影響的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，并恢復(fù)患者的運(yùn)動和非運(yùn)動功能。 Bemdaneprocel 尚未被任何衛(wèi)生當(dāng)局批準(zhǔn)用于治療任何疾病或醫(yī)療狀況。

本一期研究是一項(xiàng)多中心、多地點(diǎn)、開放標(biāo)簽、非隨機(jī)、非對照研究。十二 (12) 名診斷患有帕金森病的受試者接受了2種不同劑量水平的bemdaneprocel細(xì)胞中的1種手術(shù)移植至雙側(cè)連合后殼核，并接受為期1年的免疫抑制方案。

• A組（5名受試者）的每個(gè)殼核接受了90萬個(gè)細(xì)胞的劑量。
• B組（7名受試者）的每個(gè)殼核接受了270萬個(gè)細(xì)胞。安全性和耐受性在1年時(shí)作為主要終點(diǎn)進(jìn)行評估，以及細(xì)胞存活和運(yùn)動影響的證據(jù)。還評估了移植的可行性。18個(gè)月時(shí)重復(fù)評估。所有評估將持續(xù)兩年以上。

移植手術(shù)由紀(jì)念斯隆凱特琳 (MSK) 癌癥中心神經(jīng)外科主任Viviane Tabar博士（醫(yī)學(xué)博士）和Andres Lozano 博士（醫(yī)學(xué)博士、哲學(xué)博士、FRCSC、FRSC、FCAHS、神經(jīng)外科醫(yī)生和高級醫(yī)師）進(jìn)行。

克倫比爾腦研究所、大學(xué)健康網(wǎng)絡(luò) (UHN) 科學(xué)家、多倫多西部醫(yī)院、大學(xué)健康網(wǎng)絡(luò)Alan & Susan Hudson神經(jīng)外科基石主席，以及多倫多大學(xué) (UoT) 神經(jīng)外科部門主席。威爾康奈爾醫(yī)學(xué)中心的Harini Sarva博士、醫(yī)學(xué)博士、哲學(xué)博士Claire Henchcliffe博士、加州大學(xué)歐文分校的FAAN、FANA博士和Alfonso Fasano博士在臨床現(xiàn)場對參與者進(jìn)行了跟蹤調(diào)查.，大學(xué)健康網(wǎng)絡(luò) (UHN) 和UoT神經(jīng)調(diào)節(jié)和多學(xué)科護(hù)理主席。 

有關(guān)I期試驗(yàn)的更多信息，請?jiān)L問ClinicalTrials.gov ( NCT04802733 )。 

關(guān)于帕金森病

帕金森病是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，由大腦神經(jīng)細(xì)胞死亡引起，導(dǎo)致多巴胺水平下降。在診斷時(shí)，估計(jì)患者已經(jīng)失去了50-80%的多巴胺能神經(jīng)元。這些神經(jīng)元的喪失會導(dǎo)致運(yùn)動功能逐漸喪失，并出現(xiàn)震顫、肌肉僵硬和運(yùn)動緩慢等癥狀。即使使用藥物治療，帕金森病的癥狀也會在一天中出現(xiàn)波動。據(jù)帕金森病基金會稱，全球有超過1000萬人患有帕金森病，其中大約有100萬人生活在美國。目前尚無治愈方法，而且當(dāng)前治療的效果會隨著時(shí)間的推移而降低。

關(guān)于 BlueRock Therapeutics LP

lueRock Therapeutics LP是一家臨床階段細(xì)胞治療公司，專注于開發(fā)細(xì)胞藥物來逆轉(zhuǎn)毀滅性疾病。我們正在利用細(xì)胞療法的力量，為患有神經(jīng)、心血管、免疫和眼科疾病的患者創(chuàng)造一系列新藥。我們的主導(dǎo)臨床項(xiàng)目 bemdaneprocel (BRT-DA01) 正處于帕金森病的I期臨床試驗(yàn)階段。我們成立于2016年，是Versant Ventures和拜耳公司Leaps的合資企業(yè)，后者是拜耳公司的影響力投資部門，致力于投資范式轉(zhuǎn)變的突破性創(chuàng)新。

2019年底，BlueRock成為拜耳公司全資、獨(dú)立運(yùn)營的子公司，作為其新成立的細(xì)胞與基因治療平臺的基石。我們的文化是：無論挑戰(zhàn)如何堅(jiān)持不懈的勇氣、變革醫(yī)學(xué)和傳遞希望的緊迫感、以使命為導(dǎo)向的正直、以及社區(qū)意識，并認(rèn)識到我們都是比我們自己更偉大的事業(yè)的一部分。

關(guān)于拜耳

拜耳是一家在醫(yī)療保健和營養(yǎng)等生命科學(xué)領(lǐng)域擁有核心競爭力的全球性企業(yè)。該公司的產(chǎn)品和服務(wù)秉承“人人享有健康，人人享有饑餓”的使命，旨在通過支持應(yīng)對全球人口不斷增長和老齡化帶來的重大挑戰(zhàn)，幫助人類和地球繁榮發(fā)展。拜耳致力于推動可持續(xù)發(fā)展并對其業(yè)務(wù)產(chǎn)生積極影響。同時(shí)，集團(tuán)的目標(biāo)是通過創(chuàng)新和增長來提高盈利能力并創(chuàng)造價(jià)值。拜耳品牌在全世界代表著信任、可靠性和質(zhì)量。

2023財(cái)年，該集團(tuán)擁有約10萬名員工，銷售額達(dá)476億歐元。不計(jì)特殊項(xiàng)目的研發(fā)費(fèi)用達(dá)58億歐元。欲了解更多信息，請?jiān)L問www.bayer.com。

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