小兒腦性癱瘓是嚴(yán)重危害兒童健康的終身致殘性疾病，我國(guó)發(fā)病率為2.74%，且呈上升趨勢(shì)，目前尚無(wú)根治辦法。

我國(guó)高度重視干細(xì)胞治療腦癱。2017年4月11日，國(guó)家衛(wèi)計(jì)委、食藥監(jiān)局首批備案的“臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞/神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究”項(xiàng)目在大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院正式啟動(dòng)，旨在建立以干細(xì)胞移植為核心，集醫(yī)療、護(hù)理、康復(fù)、心理等為一體的規(guī)范化方案，延長(zhǎng)患兒的生存時(shí)間，提高患兒生存質(zhì)量，減輕家庭和社會(huì)負(fù)擔(dān)。

干細(xì)胞治療小兒腦癱的作用機(jī)制

干細(xì)胞能夠分泌多種營(yíng)養(yǎng)因子及細(xì)胞因子，可調(diào)節(jié)細(xì)胞生長(zhǎng)的微環(huán)境，并具有抗炎效應(yīng)，同時(shí)生成類神經(jīng)元細(xì)胞及髓鞘產(chǎn)生細(xì)胞，重塑神經(jīng)回路。

基于干細(xì)胞具有自我更新能力，可分化為神經(jīng)元，星形膠質(zhì)細(xì)胞，少突膠質(zhì)細(xì)胞潛能的神經(jīng)前體細(xì)胞，在移植后分化的神經(jīng)元補(bǔ)充缺損的神經(jīng)元，并促進(jìn)小兒腦組織中的神經(jīng)細(xì)胞分化發(fā)揮功能，恢復(fù)腦神經(jīng)的正常生長(zhǎng)發(fā)育，改善大腦的認(rèn)知功能障礙。

近年來(lái)國(guó)內(nèi)干細(xì)胞治療小兒腦癱的臨床研究進(jìn)展

世界衛(wèi)生組織（WHO）小兒疾病研究所官方發(fā)文證實(shí)，干細(xì)胞在治療腦癱方面有效率高達(dá)72%以上，遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)現(xiàn)有的其他治療手段。在干細(xì)胞治療腦癱領(lǐng)域，我國(guó)始終走在國(guó)際前沿。近年來(lái)，國(guó)內(nèi)干細(xì)胞研究不斷取得突破性進(jìn)展，使用干細(xì)胞治療已進(jìn)入了臨床試驗(yàn)階段。

全球首例干細(xì)胞治療腦癱誕生于中國(guó)，根據(jù)《中國(guó)生育健康雜志》2005年第16卷第4期的記載，北京醫(yī)院為一名出生70多天的小兒腦性癱瘓女?huà)脒M(jìn)行了神經(jīng)干細(xì)胞移植手術(shù)。

2011年，《中國(guó)全科醫(yī)學(xué)》報(bào)道了51例間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱的臨床療效，比較了治療前和治療1個(gè)療程后患兒日常生活活動(dòng)能力得分，得出了“臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)無(wú)智力障礙腦癱患兒治療有效”的結(jié)論。

2017年同年，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院副院長(zhǎng)、國(guó)家首批備案干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)人、國(guó)家地方聯(lián)合工程實(shí)驗(yàn)室主任劉晶教授，帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)正式啟動(dòng)了中國(guó)第一個(gè)神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦癱的臨床研究項(xiàng)目。證明接受干細(xì)胞治療的患兒在大運(yùn)動(dòng)、精細(xì)運(yùn)動(dòng)以及精神癥狀等方面均均有不同程度改善，特別是精細(xì)運(yùn)動(dòng)和行走能力尤為明顯。

2018年4月，西安交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)生物學(xué)研究所呂海俠教授在細(xì)胞移植期刊上發(fā)表了一篇研究成果：一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞輸注治療腦癱患兒的臨床研究，其結(jié)果顯示臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療組患兒的癥狀改善程度顯著優(yōu)于對(duì)照組。

這項(xiàng)臨床研究入組了54名患兒，平均分為兩組。治療組的27人在大約一個(gè)月內(nèi)接受了4次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞輸注（單次細(xì)胞量為5×10^7，每次間隔7天），而對(duì)照組的27人輸注的是0.9%生理鹽水。兩組受試者均同時(shí)接受基礎(chǔ)康復(fù)治療。

完成輸注治療后，54名患兒分別在3、6、12、24個(gè)月的時(shí)候接受隨訪觀察。

從綜合功能評(píng)分分項(xiàng)的結(jié)果同樣可以得出結(jié)論，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療組的自理能力、社會(huì)適應(yīng)能力、語(yǔ)言能力、運(yùn)動(dòng)能力和認(rèn)知能力相對(duì)于安慰劑對(duì)照組有更加明顯的改善，并且隨著時(shí)間的推移有進(jìn)一步擴(kuò)大差距的趨勢(shì)。

總的來(lái)說(shuō)，這項(xiàng)為期兩年的臨床試驗(yàn)證實(shí)了臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱是安全的，效果也非常顯著。臍帶充質(zhì)干細(xì)胞在腦癱等神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域的應(yīng)用前景值得我們期待。

干細(xì)胞治療小兒腦癱匯總

截止2022年12月，在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗(yàn)注冊(cè)庫(kù)clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)的有關(guān)干細(xì)胞治療小兒腦癱的臨床研究項(xiàng)目有29項(xiàng)，其中中國(guó)有三項(xiàng)。所涉及干細(xì)胞類型有神經(jīng)干細(xì)胞、骨髓干細(xì)胞、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞等，其中有些項(xiàng)目已經(jīng)完成，有些正在招募。

排	已保存	地點(diǎn)	研究題目	條件	干預(yù)割施	地點(diǎn)
1個(gè)		未知 ?	骨髓干細(xì)胞移植治療腦癱	腦癱	生物：干細(xì)胞療法
2個(gè)		尚未招聘	間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱	干細(xì)胞移植并發(fā)癥	其他：干細(xì)胞	半島電視臺(tái)（Al Gazeera）醫(yī)院 埃及吉薩
3個(gè)		招聘中	用于腦癱的干細(xì)胞和條件培養(yǎng)基	腦癱	生物學(xué)：臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞生物：條件培養(yǎng)基其他：標(biāo)準(zhǔn)療法	印度尼西亞國(guó)家腦中心 印度尼西亞雅加達(dá)
4個(gè)		未知 ?	不同途徑移植臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞	腦癱	其他：對(duì)照組程序：UC-MSC	大連醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院
5個(gè)		未知 ?	用于腦癱的鞘內(nèi)干細(xì)胞II期	腦癱	生物學(xué)：自體干細(xì)胞移植	墨西哥新萊昂州蒙特雷大學(xué)醫(yī)院血液科 Jose E. Gonzalez 博士
6個(gè)		撤銷	臍帶血干細(xì)胞輸注治療小兒腦癱的安全性和有效性	腦癱	生物：臍帶血輸液生物學(xué)：靜脈注射假手術(shù)	奧古斯塔大學(xué) 美國(guó)佐治亞州奧古斯塔
7		暫停	培養(yǎng)的自體成人脂肪來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞靜脈輸注治療 CP的安全性	腦癱	生物：自體脂肪來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞	希臘雅典米特拉醫(yī)院 Marousi, Greece
8個(gè)		招聘中	培養(yǎng)的同種異體成人臍帶來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞靜脈輸注治療CP的安全性	腦癱	生物：AlloRx	Medical Surgical Associates Center St. John’s, 安提瓜和巴布達(dá)組織工程和細(xì)胞治療研究中心 阿根廷布宜諾斯艾利斯Medyca Bosques San Pedro Garza García, NL, 墨西哥
9		未知 ?	神經(jīng)干細(xì)胞治療腦癱	腦癱	程序：神經(jīng)干細(xì)胞治療組其他：對(duì)照組	大連醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院
10		不再可用	個(gè)體患者擴(kuò)大了使用 Hope Biosciences 自體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱的IND	腦癱	生物學(xué)：HB-adMSC	希望生物科學(xué)干細(xì)胞研究基金會(huì) 舒格蘭，德克薩斯州，美國(guó)
11		完全的	干細(xì)胞移植與腦癱患者康復(fù)治療的療效比較	腦癱	其他：康復(fù)生物：干細(xì)胞注射	中國(guó)人民武裝警察部隊(duì)
12		未知 ?	同種異體臍帶來(lái)源的造血干細(xì)胞和間充質(zhì)干細(xì)胞在腦癱中的療效	腦癱,痙攣	生物：跨國(guó)公司生物：MSC程序：控制	德黑蘭醫(yī)科大學(xué)，生長(zhǎng)發(fā)育研究中心 – 兒童醫(yī)學(xué)中心
13		完全的	干細(xì)胞治療腦癱的結(jié)果	腦癱	生物學(xué)：自體骨髓單個(gè)核細(xì)胞	越南河內(nèi)Vinmec 國(guó)際醫(yī)院
14		完全的	干細(xì)胞治療腦癱的結(jié)果	腦癱	生物學(xué)：自體骨髓單個(gè)核細(xì)胞	越南河內(nèi)Vinmec 國(guó)際醫(yī)院
15		完全的	自體脂肪組織來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞植入CP患者的安全性和有效性	腦癱	生物：ASTROSTEM	慶熙大學(xué)江東醫(yī)院 韓國(guó)首爾
16		撤銷	腦癱干細(xì)胞療法	腦癱	程序：自體骨髓單核細(xì)胞移植	Neurogen 大腦和脊柱研究所 印度馬哈拉施特拉邦孟買
17		完全的	靜脈注射G-CSF和自體外周血干細(xì)胞的神經(jīng)再生潛能	神經(jīng)變性腦脊液外周血單個(gè)核細(xì)胞腦癱	生物學(xué)：外周血單核細(xì)胞 (mPBMC)藥物：G-CSF藥物：安慰劑
18		完成 有結(jié)果	儲(chǔ)存的臍帶血或骨髓干細(xì)胞對(duì)腦癱(CP) 兒童的安全性和有效性	腦癱	生物學(xué)：臍帶血 (hUCB) 細(xì)胞藥物：鹽水輸液（安慰劑）生物：骨髓來(lái)源的單核細(xì)胞（BMMNCs）	UTHealth，醫(yī)學(xué)院，小兒外科系 美國(guó)德克薩斯州休斯頓
19		完全的	腦損傷中的鞘內(nèi)干細(xì)胞	缺氧缺血，腦腦癱	程序：鞘內(nèi)自體干細(xì)胞	Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez 蒙特雷，墨西哥新萊昂
20		完全的	CP臍帶血輸注中的干細(xì)胞	腦癱	生物：匹配的同胞供體臍帶血細(xì)胞輸注	奇?zhèn)愅蟹蛉藘和t(yī)院 澳大利亞昆士蘭州布里斯班 澳大利亞維多利亞州墨爾本皇家兒童醫(yī)院
21		未知 ?	骨髓來(lái)源的自體細(xì)胞治療15歲以上受試者腦癱的安全性和有效性	共濟(jì)失調(diào)性小兒腦癱	生物：干細(xì)胞（MNCs）	Chaitanya 醫(yī)院 浦那，馬哈拉施特拉邦，印度
22		未知 ?	骨髓MNC治療15歲以下腦癱患者的安全性和有效性	腦癱	其他：自體MNC的鞘內(nèi)注射	Chaitnany 醫(yī)院 浦那，馬哈拉施特拉邦，印度
23		不再可用	CP個(gè)體患者擴(kuò)展訪問(wèn)IND協(xié)議的ACT	腦癱	生物學(xué)：自體臍帶血干細(xì)胞	德克薩斯大學(xué)休斯頓健康科學(xué)中心美國(guó) 德克薩斯州休斯頓
24		撤銷	細(xì)胞療法治療腦癱	腦癱	生物：鞘內(nèi)自體骨髓單核細(xì)胞移植	印度馬哈拉施特拉邦新孟買神經(jīng)原腦和脊柱研究所
25		完成 有結(jié)果	同種異體臍帶血與促紅細(xì)胞生成素聯(lián)合治療腦癱	腦癱	生物：臍帶血輸液藥品：促紅細(xì)胞生成素注射液其他：主動(dòng)康復(fù)（還有 2 個(gè)…）	CHA Bundang Medical Center 城南市，京畿道，大韓民國(guó)
26		完全的	新生兒黃疸相關(guān)腦癱患兒粗大運(yùn)動(dòng)功能和肌張力的改善	腦癱	組合產(chǎn)品：干細(xì)胞移植	Vinmec 干細(xì)胞和基因技術(shù)研究所 越南河內(nèi)
27		主動(dòng)，不招人	腦癱患者的同種異體臍帶血輸注	腦癱	生物：CP CB-MNC注射其他：標(biāo)準(zhǔn)療法	俄羅斯聯(lián)邦薩馬拉王朝醫(yī)療中心
28		完成 有結(jié)果	CP兒童UCB和MSCs 的研究：ACCeNT-CP	腦癱	生物：輸注同種異體臍帶血生物學(xué)：輸注MSC	杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心 美國(guó)北卡羅來(lái)納州達(dá)勒姆
29		未知 ?	CP患者HLA匹配CBU 輸血安全性和有效性的評(píng)估	腦癱	生物：低HLA組CBU輸注生物：高HLA組CBU輸注其他：標(biāo)準(zhǔn)療法	俄羅斯聯(lián)邦薩馬拉王朝醫(yī)療中心

中國(guó)干細(xì)胞治療腦癱的醫(yī)院有哪些

• 大連醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院
• 中國(guó)人民武裝警察部隊(duì)
• 十堰太和醫(yī)院
• 安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院

此外，廣州市兒科研究所、海軍總醫(yī)院、江蘇省連云港市婦幼保健院、解放軍第四六三醫(yī)院等機(jī)構(gòu)均有過(guò)干細(xì)胞治療腦癱的科研成果刊登或者媒體報(bào)道。

總結(jié)：干細(xì)胞治療是腦癱治療的熱點(diǎn)，開(kāi)拓了中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療的新視野。隨著試驗(yàn)的開(kāi)展，干細(xì)胞療法有望成為臨床治療腦癱的有效措施，給更多患者帶來(lái)福音。

近年來(lái)，不只是腦癱，干細(xì)胞治療還給其他許多難治性疾病帶來(lái)了新希望，國(guó)家也正在大力支持和推動(dòng)干細(xì)胞技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。

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