干細胞治療

干細胞治療漸凍癥（ALS）的原理主要基于以下幾個方面：

• 細胞替代：干細胞具有分化為多種細胞類型的能力，包括運動神經(jīng)元。在漸凍癥中，由于運動神經(jīng)元的喪失導(dǎo)致肌肉逐漸無力和萎縮，干細胞分化為新的神經(jīng)元可以理論上替代退化的神經(jīng)元，恢復(fù)神經(jīng)功能。
• 神經(jīng)保護：干細胞能夠分泌多種神經(jīng)營養(yǎng)因子，如膠質(zhì)細胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（GDNF）、腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（BDNF）等，這些因子可以支持現(xiàn)存神經(jīng)元的生存，減緩疾病進展。
• 免疫調(diào)節(jié)：干細胞具有調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)的能力，可以降低炎癥反應(yīng)，減少對運動神經(jīng)元的進一步損害。通過調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)，干細胞有助于創(chuàng)造一個更健康的微環(huán)境，保護神經(jīng)細胞。
• 促進神經(jīng)再生：干細胞可能促進受損神經(jīng)的再生和修復(fù)，通過提供必要的細胞外基質(zhì)和生長因子，支持神經(jīng)軸突的再生和突觸的形成。
• 改善細胞代謝：干細胞可能通過提供線粒體和其他細胞器，改善受損神經(jīng)元的代謝狀態(tài)，增強其生存能力。
• 基因療法結(jié)合：在某些情況下，干細胞治療與基因療法相結(jié)合，通過改造干細胞以表達特定的神經(jīng)營養(yǎng)因子，如GDNF，直接在患者體內(nèi)提供持續(xù)的神經(jīng)保護。
• 微環(huán)境改善：干細胞通過分泌抗炎和免疫調(diào)節(jié)因子，改善漸凍癥患者大腦和脊髓的微環(huán)境，減少神經(jīng)膠質(zhì)細胞的異?；罨?，從而降低對運動神經(jīng)元的毒性

無創(chuàng)通氣

無創(chuàng)通氣(NIV)的使用是漸凍癥治療的基石。NIV的主要模式是正壓通氣，基本上是通過一個覆蓋在口鼻上的面罩進行呼吸。

最終，可能需要 通過喉嚨處的呼吸管或頸部前方的孔（氣管切開術(shù)）進行更具侵入性的通氣。

膈肌起搏

FDA已批準(zhǔn) NeuRx隔膜起搏系統(tǒng)，利用植入的電極使橫膈膜收縮并產(chǎn)生呼吸。

美國國家神經(jīng)疾病和中風(fēng)研究所。肌萎縮側(cè)索硬化癥信息頁面。

這種裝置也用于脊髓損傷患者。如果尚未發(fā)生嚴(yán)重呼吸衰竭，這種裝置可使患者每天無需呼吸機呼吸長達四小時。

盡管FDA已批準(zhǔn)使用，但一些醫(yī)療保健提供者仍質(zhì)疑其對漸凍癥的有效性。有些專家認(rèn)為它可能有害。

經(jīng)皮內(nèi)鏡胃鏡檢查 (PEG)

將喂食管放入胃中，通過腹壁引出體外。盡管研究未能證明對生存時間有一致的影響，但對于胃腸系統(tǒng)功能正常的患者來說，這被認(rèn)為是一種安全的營養(yǎng)方案。

由于PEG管繞過口腔和咽喉，窒息和將食物和藥物吸入肺部的風(fēng)險被降至最低。液體管飼、藥物和水都可以通過PEG管提供。

并發(fā)癥

并發(fā)癥可能由疾病過程或治療過程中的神經(jīng)損傷引起：

• 吞咽障礙導(dǎo)致窒息
• 由于呼吸肌萎縮導(dǎo)致呼吸短促
• 由于肌肉無力和萎縮，有跌倒的風(fēng)險
• 由于進食困難導(dǎo)致營養(yǎng)不良
• 呼吸機、喂食管和導(dǎo)尿管等醫(yī)療設(shè)備引起的感染
• 與不可預(yù)測的絕癥有關(guān)的焦慮和抑郁
• 不適當(dāng)?shù)那榫w爆發(fā)，與大腦該部分的損傷有關(guān)

隨著漸凍癥的進展，還會出現(xiàn)認(rèn)知變化和癡呆癥。

提高生活質(zhì)量

患有漸凍癥的人可能會受益于幾種類型的治療。這些可以包括：

• 物理治療師可以幫助漸凍癥患者進行體育鍛煉和伸展運動，以增強功能性肌肉，減少痙攣，并且不會讓肌肉過度勞累。目標(biāo)是保持他們?nèi)跃哂械牧α亢挽`活性。
• 職業(yè)治療師可以幫助提供輔助設(shè)備來改善功能并提高獨立性，例如坡道、支架、助行器和輪椅。
• 語言治療師可以幫助教授適應(yīng)性策略，使說話更響亮、更清晰。隨著語言能力的下降，可以使用適應(yīng)性設(shè)備，例如使用眼動追蹤技術(shù)的基于計算機的語音合成器，甚至可以使用腦機接口僅通過大腦活動來控制輪椅等設(shè)備。

結(jié)論

漸凍癥的預(yù)期壽命仍然相對較低，大多數(shù)人在確診后只能活幾年。然而，許多因素，包括漸凍癥的類型（遺傳性或散發(fā)性）以及其他因素和影響（環(huán)境暴露、年齡、服兵役）都會影響預(yù)后。

近年來，漸凍癥的支持和治療取得了進展。研究人員在了解漸凍癥的發(fā)病過程方面也取得了進展，有望帶來新的治療方法。生活質(zhì)量干預(yù)對漸凍癥患者也很重要。

與您的醫(yī)療保健提供者討論您可以做些什么來更舒適地與漸凍癥共存并照顧那些面臨挑戰(zhàn)的人。請注意，支持團體和其他資源可以幫助您應(yīng)對這種困難的疾病。

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