肌萎縮側(cè)索硬化(ALS) 可以用美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 批準(zhǔn)的某些藥物治療，但該病癥無(wú)法治愈。然而，這些處方療法可能會(huì)減少運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷，而運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷是導(dǎo)致ALS的原因。

癥狀管理是ALS治療的基石。干細(xì)胞療法是目前正在研究中檢查的治療方案之一，作為ALS的潛在治療方法。干細(xì)胞是特殊的未成熟細(xì)胞，具有發(fā)育成不同種類細(xì)胞的潛力。

ALS干細(xì)胞療法的目的是通過(guò)使用干細(xì)胞改變免疫系統(tǒng)的作用或使用干細(xì)胞替代某些神經(jīng)細(xì)胞來(lái)減少運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷。

本文將描述正在研究的干細(xì)胞療法作為肌萎縮側(cè)索硬化癥的潛在治療方法。

治療和治愈ALS的挑戰(zhàn)

到目前為止，研究人員還無(wú)法生產(chǎn)出可以逆轉(zhuǎn)肌萎縮側(cè)索硬化損害的藥物或干預(yù)措施。 

開(kāi)發(fā)治療方法必須克服許多挑戰(zhàn)：

• 脊髓中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的退化導(dǎo)致了這種情況。 如果運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元受損，它們通常不會(huì)再生。
• 不可能預(yù)先篩查或預(yù)測(cè)一個(gè)人是否會(huì)發(fā)展為肌萎縮側(cè)索硬化。
• 目前，沒(méi)有辦法阻止這種疾病的發(fā)展。 

批準(zhǔn)的療法僅在過(guò)去幾年內(nèi)開(kāi)發(fā)出來(lái)，治療這種疾病的方法的研究正在進(jìn)行中。

目前的治療方案

目前用于ALS的治療藥物有Radicava（依達(dá)拉奉）、Rilutek（利魯唑）和Relyvrio（苯丁酸鈉和?；撬岫迹鼈兺ㄟ^(guò)阻止導(dǎo)致細(xì)胞損傷的生物過(guò)程來(lái)減少對(duì)脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的損傷。

根據(jù)微觀證據(jù)，這些治療已被證明可以減少炎癥和運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的破壞。對(duì)于一些患有ALS的人來(lái)說(shuō)，這些療法可能對(duì)神經(jīng)功能有很小的好處，并可能將生存期延長(zhǎng)幾個(gè)月。

什么是干細(xì)胞療法？

干細(xì)胞療法是一種涉及將干細(xì)胞注入體內(nèi)的干預(yù)措施。這種治療用于為身體提供新細(xì)胞，這些細(xì)胞有可能發(fā)育成成熟細(xì)胞，比體內(nèi)某些有害細(xì)胞具有更健康的功能。

干細(xì)胞療法通常涉及一個(gè)準(zhǔn)備過(guò)程，在此過(guò)程中，在將新的干細(xì)胞注入體內(nèi)之前，先用藥物破壞不健康的細(xì)胞。

干細(xì)胞療法最常見(jiàn)的用途之一是替換不健康且對(duì)身體有害的免疫細(xì)胞。干細(xì)胞用于ALS研究的方法之一是用干細(xì)胞替代人體的免疫細(xì)胞。

有人提出，免疫細(xì)胞功能的改變可能是脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元受損的原因。這種損傷會(huì)導(dǎo)致肌萎縮側(cè)索硬化的不可逆癥狀。

干細(xì)胞用于ALS研究的另一種方法是使用干細(xì)胞來(lái)保存星形膠質(zhì)細(xì)胞，這是一種神經(jīng)細(xì)胞。

科學(xué)家如何使用干細(xì)胞來(lái)了解ALS

科學(xué)家通過(guò)多種方式在ALS研究中使用干細(xì)胞。一些研究是在實(shí)驗(yàn)室環(huán)境中或使用動(dòng)物組織進(jìn)行的。在患有ALS的人身上使用干細(xì)胞療法進(jìn)行的研究很少。

該研究可以為科學(xué)家提供有關(guān)神經(jīng)細(xì)胞如何對(duì)干細(xì)胞作出反應(yīng)以及干細(xì)胞是否可用于保護(hù)神經(jīng)細(xì)胞或作為神經(jīng)細(xì)胞前體的信息，這些神經(jīng)細(xì)胞有可能取代ALS中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。

確定其原因

研究人員使用干細(xì)胞的方法之一是檢查可能導(dǎo)致人患上ALS的分子原因和潛在觸發(fā)因素。研究用于幫助科學(xué)家了解免疫系統(tǒng)對(duì)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的不同影響，以及哪些類型的神經(jīng)組織在ALS中受到影響。

 肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 的成因和危險(xiǎn)因素

升級(jí)診斷工具

在組織樣本中使用干細(xì)胞療法的研究可以幫助研究人員了解運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元發(fā)生變化時(shí)可能出現(xiàn)的早期跡象是否可以通過(guò)微創(chuàng)測(cè)試（例如血液測(cè)試或神經(jīng)傳導(dǎo)研究）檢測(cè)到。

開(kāi)發(fā)新療法

干細(xì)胞研究還可以幫助確定是否有辦法使用人體干細(xì)胞或供體干細(xì)胞來(lái)保護(hù)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元或替代脊髓中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。然而，這些技術(shù)可能會(huì)有所不同，需要進(jìn)行廣泛的研究以確定哪些技術(shù)可以幫助治療肌萎縮側(cè)索硬化。

參與干細(xì)胞治療漸凍癥的臨床試驗(yàn)

如果您有興趣參加ALS臨床試驗(yàn)，您可以與您的醫(yī)療保健提供者討論您的興趣。根據(jù)您的疾病進(jìn)展、您是否有家族病史以及您已經(jīng)接受過(guò)哪些其他治療，您可能有資格參加目前正在進(jìn)行的針對(duì) ALS 患者的一種或多種臨床研究試驗(yàn)。

干細(xì)胞治療ALS新突破

干細(xì)胞療法在ALS中仍被認(rèn)為是實(shí)驗(yàn)性的。試驗(yàn)旨在檢查治療是否可行、安全和有效。

到目前為止，研究表明干細(xì)胞療法是可行的，這意味著可以使用干細(xì)胞并將其注射到患有ALS的人體內(nèi)。安全性也開(kāi)始確立，因?yàn)樵缙谠囼?yàn)并未顯示出不良反應(yīng)。

目前的挑戰(zhàn)是干細(xì)胞療法治療肌萎縮側(cè)索硬化的有效性尚未確定。有幾項(xiàng)正在進(jìn)行的研究涉及患有 ALS 的參與者。

這些研究使用結(jié)果來(lái)衡量個(gè)體在短期內(nèi)的神經(jīng)功能，這可以評(píng)估是否對(duì)減緩疾病進(jìn)展有任何影響。³隨著研究的繼續(xù)，研究人員正在尋找提高生存率和延緩疾病進(jìn)展的持久效果的證據(jù)。

幾項(xiàng)干細(xì)胞研究顯示了ALS的前景：

在一項(xiàng)使用自體造血干細(xì)胞移植治療ALS 患者的臨床試驗(yàn)中，該手術(shù)耐受性良好，但沒(méi)有證據(jù)表明疾病進(jìn)展有顯著改善。在此過(guò)程中，從人的血液或骨髓中采集造血干細(xì)胞，并在該人接受停止骨髓造血活動(dòng)的治療后返回。

一項(xiàng)研究使用了用神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞系衍生的神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子 (GDNF) 修飾的人類神經(jīng)祖細(xì)胞（可以形成神經(jīng)系統(tǒng)細(xì)胞），后者可以保護(hù)星形膠質(zhì)細(xì)胞。干細(xì)胞被注射到參與者的下脊髓中。一年后，沒(méi)有負(fù)面影響。在 18 名參與者中，13名參與者死于疾病進(jìn)展。這些參與者的組織分析顯示移植物存活和 GDNF 產(chǎn)生，這被認(rèn)為是一個(gè)好的結(jié)果。

Bosutinib是一種基于多能干細(xì)胞 (iPSC) 的藥物，用于治療血細(xì)胞癌，目前正在評(píng)估其作為ALS的可能治療方法。在一項(xiàng)研究中，接受該藥物治療的ALS參與者顯示出ALS損傷標(biāo)志物的減少，這些標(biāo)志物是通過(guò)血液測(cè)試測(cè)量的。

有幾件事尚未確定，包括干細(xì)胞治療的效果可能持續(xù)多長(zhǎng)時(shí)間以及是否存在ALS階段可以或不能使用治療。

概括

ALS是一種神經(jīng)退行性疾病，發(fā)生在脊髓中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化時(shí)。這種情況在最初的癥狀出現(xiàn)后迅速惡化。目前的治療可能有助于延長(zhǎng)生存期并提高生活質(zhì)量。

干細(xì)胞療法包括正在研究作為ALS潛在療法的實(shí)驗(yàn)療法。用于ALS的干細(xì)胞可以替代免疫細(xì)胞以防止對(duì)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的免疫攻擊?；蛘?，它們可能有助于保存星形膠質(zhì)細(xì)胞，一種支持性神經(jīng)細(xì)胞。

目前，涉及干細(xì)胞療法治療肌萎縮側(cè)索硬化的研究表明它可能是可行的，而且無(wú)害。然而，好處仍有待確定。

來(lái)自杭吉干細(xì)胞科技的一句話?

如果您患有嚴(yán)重且危及生命的疾病，例如肌萎縮側(cè)索硬化，那么與能夠?yàn)槟峁┒鄬W(xué)科支持的醫(yī)療團(tuán)隊(duì)合作至關(guān)重要。

這包括管理您的癥狀、使用最新和可用的治療方法進(jìn)行治療，以及信息和獲得實(shí)驗(yàn)療法（如果您選擇朝那個(gè)方向前進(jìn)）。

經(jīng)常問(wèn)的問(wèn)題

ALS治療中使用什么類型的干細(xì)胞？ALS 研究中使用了不同類型的干細(xì)胞。?這些包括：

• 造血干細(xì)胞，將發(fā)育成免疫細(xì)胞

• 用GDNF處理的神經(jīng)細(xì)胞前體，有助于保護(hù)神經(jīng)系統(tǒng)細(xì)胞

了解更多：?干細(xì)胞移植

中國(guó)目前是否有ALS干細(xì)胞療法？

暫無(wú)！這些療法可用于研究環(huán)境。如果您患有肌萎縮側(cè)索硬化，您可以與您的醫(yī)療保健提供者討論報(bào)名參加實(shí)驗(yàn)性試驗(yàn)的可能性。實(shí)驗(yàn)性試驗(yàn)包括干細(xì)胞療法和目前正在開(kāi)發(fā)的許多其他療法類型。

是否有可能阻止肌萎縮側(cè)索硬化的進(jìn)展？

到目前為止，還沒(méi)有可靠的方法來(lái)阻止肌萎縮側(cè)索硬化的進(jìn)展，但目前批準(zhǔn)的療法可能會(huì)減緩進(jìn)展。這可能會(huì)提高生存率和生活質(zhì)量。

參考資料：

1. 國(guó)家癌癥研究所。神經(jīng)組織。
2. Jiang J, Wang Y, Deng M.?2020-2022 年肌萎縮側(cè)索硬化藥物試驗(yàn)的新進(jìn)展和機(jī)遇。前藥理學(xué)。2022；13：1054006。doi:10.3389/fphar.2022.1054006
3. Lunetta C、Lizio A、Cabona C 等人。自體造血干細(xì)胞移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的 I/IIa 期臨床試驗(yàn)。J神經(jīng)。2022；269(10)：5337-5346。doi:10.1007/s00415-022-11185-w
4. Leis AA、Ross MA、Verheijde JL、Leis JF。肌萎縮側(cè)索硬化癥的免疫消融和干細(xì)胞移植：自身免疫發(fā)病機(jī)制假說(shuō)的最終檢驗(yàn)。前神經(jīng)元。2016 年；7：12。doi:10.3389/fneur.2016.00012
5. Baloh RH、Johnson JP、Avalos P 等人。將分泌 GDNF 的人神經(jīng)祖細(xì)胞移植到 ALS 患者的脊髓中：1/2a 期試驗(yàn)。自然醫(yī)學(xué)?2022；28(9)：1813-1822。doi:10.1038/s41591-022-01956-3
6. Imamura K、Izumi Y、Nagai M 等人。博舒替尼在肌萎縮側(cè)索硬化癥患者中的安全性和耐受性（iDReAM 研究）：一項(xiàng)多中心、開(kāi)放標(biāo)簽、劑量遞增的 1 期試驗(yàn)。電子臨床醫(yī)學(xué)。2022；53：101707。doi:10.1016/j.eclinm.2022.101707

免責(zé)說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識(shí)，分享行業(yè)觀點(diǎn)，不構(gòu)成任何臨床診斷建議！杭吉干細(xì)胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權(quán)等疑問(wèn)，請(qǐng)隨時(shí)聯(lián)系我。