干細(xì)胞治療自閉癥的未來

正如疾病控制和預(yù)防中心(CDC) 估計的那樣，自閉癥的治療越來越重要：

• 每59名兒童中就有1名被確定患有自閉癥譜系障礙 (ASD) 。
• 自閉癥發(fā)生在所有種族、民族和社會經(jīng)濟群體中。
• 在亞洲、歐洲和北美的研究表明，自閉癥譜系障礙的患病率在1%到2%之間。

由于自閉癥譜系障礙 (ASD) 影響了1-2%的人口，該病癥變得越來越重要，自閉癥的治療正成為備受追捧的醫(yī)學(xué)突破。

在本文中：

1. 當(dāng)前和新興的自閉癥治療方法
2. 自閉癥干細(xì)胞療法
3. 什么是干細(xì)胞療法？
4. 是什么導(dǎo)致自閉癥？
5. 干細(xì)胞療法如何幫助對抗自閉癥？
6. 干細(xì)胞如何用于自閉癥治療？
7. 是否涉及風(fēng)險？
8. 我們離治療自閉癥還有多遠(yuǎn)？
9. 自閉癥干細(xì)胞療法的費用是多少？
10. 參加自閉癥干細(xì)胞試驗

當(dāng)前和新興的自閉癥治療方法

雖然治療、一些飲食和其他技術(shù)都顯示出減輕自閉癥影響的希望（有些人發(fā)誓），但研究人員還沒有想出“治愈”這種疾病的方法。也就是說，科學(xué)界和醫(yī)學(xué)界無法提供確定的治療方法來緩解成人或兒童的這種情況。

然而，有許多策略可以幫助患有ASD的人改善他們的癥狀并最大限度地發(fā)揮他們的潛力。

根據(jù)NIH的說法，這些策略包括：

• 行為管理療法
• 認(rèn)知行為療法
• 早期干涉
• 教育和學(xué)校治療
• 共同注意療法
• 藥物/藥品
• 營養(yǎng)療法/飲食調(diào)整
• 職業(yè)和工作相關(guān)治療
• 父母介導(dǎo)的治療
• 物理治療（PT）
• 社交技能訓(xùn)練
• 言語治療

還有一些研究正在進(jìn)行探索干預(yù)措施，從高壓氧到鋅的給藥，再到具有抗炎特性的藥物。

干細(xì)胞療法與自閉癥

除了這些管理個人狀況的策略外，自閉癥干細(xì)胞似乎代表了一種有趣的治療方法。現(xiàn)在正在探索幾種類型的干細(xì)胞在自閉癥中的治療作用。

最有前途的細(xì)胞類型似乎是：

1. 來自臍帶血的干細(xì)胞——科學(xué)家假設(shè)這些細(xì)胞可能是自閉癥患者大腦中產(chǎn)生新血管生長的有效工具。
2. 間充質(zhì)干細(xì)胞（來自骨髓或脂肪組織） ——研究認(rèn)為這些細(xì)胞可以改善與自閉癥相關(guān)的免疫失調(diào)，幫助解決腸道癥狀和認(rèn)知問題。

盡管我們?nèi)蕴幱谘芯康脑缙陔A段，但有希望的臨床數(shù)據(jù)已開始發(fā)布。隨著這些療法不斷取得進(jìn)展，看起來真正的、持久的自閉癥治療可能即將出現(xiàn)。

要了解這種治療自閉癥的新方法，首先必須了解干細(xì)胞療法本身。同樣，了解自閉癥、其理論原因、干細(xì)胞如何改善它們以及這種前瞻性方法的未來前景也很重要。

什么是干細(xì)胞療法？

干細(xì)胞治療很復(fù)雜，在許多情況下，仍然是理論上的。然而，科學(xué)家們確實對什么是干細(xì)胞及其工作原理有著深刻的了解。簡而言之，這些“主細(xì)胞”是未分化的，具有轉(zhuǎn)變?yōu)槎喾N更特化細(xì)胞的能力。

例如，造血干細(xì)胞會產(chǎn)生我們體內(nèi)的各種血液干細(xì)胞——有幾十種。間充質(zhì)干細(xì)胞是另一種干細(xì)胞類型。這種類型的干細(xì)胞具有減少炎癥、減少纖維化（疤痕形成）并對免疫系統(tǒng)產(chǎn)生積極影響的非凡能力。

其他干細(xì)胞控制其他身體組織。這些主細(xì)胞存在于心臟、牙齒、肝臟、皮膚、脂肪和許多其他組織類型中。借助尖端科學(xué)技術(shù)，研究人員現(xiàn)在可以迫使這些干細(xì)胞恢復(fù)到分化程度更低的狀態(tài)，從而形成所謂的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞。

這些獨特的細(xì)胞可以成為人體的任何組織。如果醫(yī)生可以將它們注射到受影響的區(qū)域，他們就可以（理論上）通過修復(fù)受損的身體部位從頭開始重建我們的組織。

因此，針對自閉癥的干細(xì)胞療法建議“改寫”導(dǎo)致自閉癥的身體系統(tǒng)。

是什么導(dǎo)致自閉癥？

自閉癥的成因仍然知之甚少，而且意見不一，但研究確實指出了兩個關(guān)鍵因素：

1. 大腦特定部位的氧氣含量降低
2. 腸道慢性炎癥，由免疫系統(tǒng)功能障礙引起

其他潛在原因包括脆性X綜合征、腦腫瘤、腦腫脹、代謝酶缺失和母親在懷孕期間出現(xiàn)麻疹。

干細(xì)胞療法如何幫助對抗自閉癥？

無論如何，干細(xì)胞似乎是治療自閉癥的一種很有前途的方法。例如，它們可以用健康的腸道細(xì)胞替換功能失調(diào)的腸道細(xì)胞，而且由于干細(xì)胞可以無限復(fù)制，因此問題不太可能再次發(fā)生。對于腦細(xì)胞、酶和激素生產(chǎn)系統(tǒng)等，情況可能也是如此。

此外，某些干細(xì)胞類型可以減少炎癥，因此可能減少自閉癥。

干細(xì)胞如何用于自閉癥治療？

自閉癥的干細(xì)胞不是一個完全理解的過程。這是因為細(xì)胞如何發(fā)揮其作用的細(xì)胞機制仍在探索中。

然而，干細(xì)胞治療大體上有一個基本的事件順序。

這些步驟包括：

• 醫(yī)生要么從患者身上采集干細(xì)胞（自體），要么從另一名患者或血庫中采集干細(xì)胞（同種異體）。
• 他們?yōu)榛颊邷?zhǔn)備干細(xì)胞，分離出有意義的細(xì)胞，并在必要時將它們與激素和生長因子結(jié)合。
• 醫(yī)生將干細(xì)胞注射或注入患者體內(nèi)。

從那里，醫(yī)生和父母會觀察病人以發(fā)現(xiàn)任何改善。在許多情況下，患者需要多劑量的干細(xì)胞才能達(dá)到足夠高的水平，使細(xì)胞能夠在受影響的區(qū)域發(fā)揮作用。

隨著時間的推移，這些細(xì)胞會被吸引到受影響的區(qū)域，本能地“修復(fù)”故障系統(tǒng)。

是否涉及風(fēng)險？

與任何其他醫(yī)療過程一樣，干細(xì)胞自閉癥康復(fù)確實會帶來一些風(fēng)險。有些人對注射液有反應(yīng)，因為他們經(jīng)常根據(jù)需要使用防腐劑。其他患者拒絕同種異體（捐贈的干細(xì)胞），因為他們的身體將他們視為“入侵者”。

更糟糕的是，一些患者會受到供體干細(xì)胞的攻擊，導(dǎo)致各種不愉快和可能致命的癥狀。這種情況被稱為移植物抗宿主病(GVHD)。

然而，總的來說，許多人發(fā)現(xiàn)成功水平高到足以保證冒這些負(fù)面結(jié)果的風(fēng)險。特別是在自閉癥嚴(yán)重到完全危及家庭或孩子的情況下，這可能是值得的。

我們離這種自閉癥治療還有多遠(yuǎn)？

值得慶幸的是，研究界已經(jīng)聽到了對涉及干細(xì)胞的自閉癥臨床試驗的呼聲。

證明干細(xì)胞治療自閉癥的力量的故事 促使研究機構(gòu)開展試驗，以確定未來如何治療自閉癥。

在世界著名研究員喬安妮·庫茨伯格博士的帶領(lǐng)下，杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心正在進(jìn)行臨床試驗，以評估臍帶血細(xì)胞如何改善自閉癥癥狀。

她的研究小組正在探索使用自體（患者來源）和同種異體（供體來源）臍帶血治療。

具體來說，Kurtzberg博士的團隊：

• 完成了一項具有里程碑意義的臨床試驗：“ 為自閉癥譜系障礙兒童輸注自體臍帶血 。”
• 完成了2期臨床試驗：“自閉癥譜系障礙兒童的臍帶血輸注”。

在下面的視頻中，Joanne Kurtzberg博士討論了杜克大學(xué)的II期臨床試驗。在其中，她描述了一個家庭，他們的兒子經(jīng)歷了癥狀改善。

至少還有兩項臨床試驗正在探索使用臍帶血干細(xì)胞作為自閉癥的潛在治療方法，包括：

• 用于自閉癥的自體臍帶血?干細(xì)胞?（由 Sutter Health 贊助）
• 自閉癥患者干細(xì)胞療法的安全性和有效性 （由深圳市北科生物科技有限公司）

另外21項臨床試驗正在探索使用其他類型的干細(xì)胞治療ASD。

自閉癥干細(xì)胞療法的費用是多少？

父母還可以探索提供未經(jīng)美國FDA批準(zhǔn)的治療的干細(xì)胞診所，盡管保險公司通常不承擔(dān)這些醫(yī)療費用。

不幸的是，迄今為止進(jìn)行的大部分研究都集中在自閉癥兒童身上，使成人的治療選擇更加有限。對于成年自閉癥患者，干細(xì)胞治療提供者可能更容易獲得。

平均而言，自閉癥干細(xì)胞治療費用為12,000美元至18,000美元。差旅費也經(jīng)常產(chǎn)生，因為治療可能在美國境外提供。這是因為美國 FDA 不允許在將干細(xì)胞給予患者之前在實驗室內(nèi)擴大干細(xì)胞群。

對于患有嚴(yán)重自閉癥的患者，可能需要更高劑量的干細(xì)胞。監(jiān)管政策允許干細(xì)胞擴增的國家的例子包括墨西哥、開曼群島、巴哈馬群島和印度等。

要探索自閉癥的臨床試驗，請使用此鏈接訪問Clinical Trials.gov 。這個由美國國立衛(wèi)生研究院 (NIH) 支持的全球登記處列出了全球大多數(shù)自閉癥試驗。

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