《解放日報》6月6日報道，原標題《期待以多能干細胞讓心肌細胞“復生” 東方醫(yī)院團隊“人臍帶間充質干細胞治療心衰注射液”進入臨床試驗》。

東方醫(yī)院團隊：人臍帶間充質干細胞治療心衰注射液進入臨床試驗

新聞來源：解放日報，2024-06-06

《解放日報》記者日前從上海市東方醫(yī)院獲悉，由國家干細胞轉化資源庫臨床級干細胞庫負責人、東方醫(yī)院名譽院長劉中民團隊研發(fā)的“人臍帶間充質干細胞治療心衰注射液”已進入Ⅰ期臨床試驗階段，這也是我國在該領域的首款藥物。

我國目前心血管疾病患者數(shù)量達3.3億人，其中進展為心力衰竭者并不罕見，約有890萬余名患者飽受其苦，5年死亡率超過50%。藥物、起搏器、心臟移植等現(xiàn)行治療方式均存在一定缺陷，是否有突破性新療法？

治心衰現(xiàn)有手段存在一定缺陷

東方醫(yī)院干細胞基地GMP實驗室主任賈文文介紹，干細胞的功能為控制和維持細胞的再生。從分化潛能而言，干細胞可分為全能、多能與單能，如胚胎干細胞具有發(fā)育全能性，在理論上可以誘導分化為機體中所有種類的細胞；而人臍帶間充質干細胞則是一種多能干細胞。

“它是從臍帶黏液質中提取的干細胞，具有組織修復、免疫調節(jié)、抗炎作用，并且免疫原性低，可分化為多種細胞類型，在再生醫(yī)學中具有廣泛應用潛力，尤其是在修復受損的軟骨組織、骨骼和心肌等領域。同時，人臍帶間充質干細胞還能通過分泌特定的細胞因子調節(jié)免疫反應和減少炎癥，對自身免疫疾病和慢性炎癥疾病的治療具有重要意義?！?/p>

劉中民介紹，心衰是由于心臟結構和/或功能異常導致心室充盈和/或射血能力受損的一組臨床綜合征，是大部分心血管疾病發(fā)展的最終階段，隨著年齡增長，患病率和發(fā)病率均明顯增加?！澳壳?，主要有藥物治療、血運重建、細胞和基因治療等臨床手段，但大多會反復發(fā)作，無法解決心臟的真正問題。若走到最后一步——心臟移植，不僅供體少、創(chuàng)傷大、經(jīng)濟負擔重，患者也較難回歸社會，生活質量大打折扣?！?/p>

如何能讓心肌細胞“死而復生”？劉中民團隊將目光投向了干細胞的再生修復能力。

干細胞治療有望降低心衰死亡率

東方醫(yī)院早在2013年就聯(lián)合中國科學院上海高等研究院等成立干細胞工程轉化醫(yī)學中心，打造了國內首個“干細胞存儲—制備與質檢—基礎研究—臨床前研究—臨床研究—臨床轉化應用”的全產業(yè)鏈。

劉中民還記得，在當時我國干細胞產業(yè)化政策未明的大背景下，上海先行先試，2014年，張江高新技術產業(yè)開發(fā)區(qū)管理委員會投入2.55億元打造干細胞產業(yè)基地，東方醫(yī)院承擔了干細胞轉化醫(yī)學產業(yè)基地項目。此次“人臍帶間充質干細胞治療心衰注射液”的研發(fā)，便是其中一項成果，2017年作為上海市科委計劃項目立項，2019年完成國家干細胞研究項目備案，今年1月正式獲得藥物臨床試驗Ⅰ期臨床默示許可。

東方醫(yī)院干細胞基地辦公室主任湯紅明介紹，臨床前動物實驗結果提示，通過小鼠心梗模型和豬冠脈結扎致心衰模型研究，“人臍帶間充質干細胞治療心衰注射液”可通過旁分泌作用調控心肌組織微環(huán)境，對于缺血性心肌病中的心肌細胞組織損傷有明顯抑制作用，增加動物心功能，促進血管再生，減少心肌凋亡。

在全球范圍內，間充質干細胞治療心衰的研究現(xiàn)狀如何？劉中民說，隨機雙盲研究目前共有12項，共入選823例患者，結果顯示，治療使死亡率下降27%，再入院率下降47%，分鐘步行距離增加117米，德國、日本分別有一款治療心臟疾病的干細胞產品已上市?！拔覀兿Ｍ邪l(fā)出屬于中國人群的新藥，若能降低四分之一的死亡率，對個人、家庭乃至社會都將帶來人力、物力與經(jīng)濟減負。”

對臨床安全性有效性充分評估

2022年8月，國家干細胞轉化資源庫依托單位東方醫(yī)院已簽署《技術轉讓（合作）合同》受讓相關技術及成果，將優(yōu)先在中國開展藥品注冊申報及后續(xù)臨床試驗開發(fā)。進入臨床試驗階段后，還有哪些關鍵技術瓶頸亟待攻克？

“相對于傳統(tǒng)化學藥物，干細胞質量檢驗在方法學驗證方面缺乏統(tǒng)一標準與規(guī)范，且表面標志物、周期、凋亡及細胞功能學等檢項缺少標準品?！眲⒅忻裉寡?，制備安全、合格、優(yōu)質的細胞制品，是一條漫長的路，尤其需保證不同批次的質量均一化。“另一方面，動物實驗可使用帶有示蹤劑的樣本進行研究，進入人體后，干細胞到了什么器官、停留多久、能否解決問題，都需要審慎的數(shù)據(jù)支撐?！?/p>

據(jù)悉，“人臍帶間充質干細胞治療心衰注射液”Ⅰ期臨床試驗主要入組對象為35至75歲的嚴重慢性缺血性心衰患者，治療方案需在開胸手術中同時進行干細胞注射治療，保證受試者安全的關鍵在于克服術后感染、出血等風險。現(xiàn)階段相關受試者均來自東方醫(yī)院，后續(xù)還將聯(lián)合長三角地區(qū)多家三甲醫(yī)院招募，為臨床安全性和有效性進行充分科學評估。

“從化學藥物到物理療法，再到細胞治療，醫(yī)學界已經(jīng)迎來‘第三次革命’。”劉中民說，干細胞醫(yī)學如同“發(fā)展之翼”，期待上海在干細胞產業(yè)發(fā)展中搶占國際先機，未來形成集政策監(jiān)管、產品孵育、成果交易與臨床驗證為一體的成果轉化模式，最終讓更多患者受益。

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