什么是“中風”：即是腦卒中，醫(yī)學上也稱“急性腦血管病”，俗稱“中風”。

它是由于腦的供應動脈突然堵塞或破裂所導致的一類腦部疾病，病因復雜，表現(xiàn)形式多樣，腦卒中分為兩類：

• 缺血性卒中：腦梗死。? ? ?
• 出血性卒中：腦出血(主要）、蛛網(wǎng)膜下腔出血。

隨著全球人口老齡化的趨勢，缺血性中風的發(fā)病率持續(xù)上升。高血壓、高脂血癥、高同型半胱氨酸血癥、高血糖、吸煙和酗酒等危險因素都可能引發(fā)缺血性中風的發(fā)生。

盡管現(xiàn)有的治療方法在一定程度上可以緩解癥狀，但對于許多患者，尤其是那些經(jīng)歷急性缺血性中風后的康復階段，他們迫切需要更為有效、更為安全的治療方案。在這一背景下，干細胞療法作為一種新興治療方式備受矚目。

目前，主要的干細胞類型包括間充質(zhì)干細胞（MSC）、神經(jīng)干細胞（NSC）、胚胎干細胞（ESC）、牙髓干細胞（DPSC）和誘導多能干細胞（iPSC）。這些治療方法在臨床上都有所應用。

就全球臨床注冊情況而言，目前正在進行或即將進行的干細胞治療急性缺血性中風的臨床試驗達90項。

其中，大部分臨床試驗集中在中國和美國。在這些試驗中，約有一半以上的試驗涉及MSCs和NSCs的應用，表明了這兩種類型在缺血性中風治療中的科學興趣和優(yōu)勢。

干細胞治療腦卒中的新進展：2/3期臨床試驗結(jié)果揭曉

近期，日本：2/3期TREASURE隨機臨床試驗（RCT）結(jié)果顯示，缺血性中風后不久進行骨髓來源異體干細胞治療是安全的，但未能改善短期預后。該研究結(jié)果于2024年1月16日在線發(fā)表于《美國醫(yī)學會神經(jīng)病學雜志》（JAMA Neurology）。

在這項有206名參與者參加的研究中，在缺血性中風發(fā)病18至36小時內(nèi)靜脈注射異體多能成體祖細胞（MultiStem）療法是安全的，但與安慰劑相比，90天的短期療效并沒有改善。未觀察到3級或4級過敏反應，包括老年患者。

“研究人員報告說：”治療組和安慰劑組的優(yōu)良預后率（改良Rankin量表（mRS）評分為1分或以下、NIHSS評分為1分或以下、Barthel指數(shù)評分（BI）為95分或以上的綜合評分）沒有明顯差異（11.5%vs 9.8%；調(diào)整后風險差異為0.5%）。

不過，對第90天時mRS評分為0-2分、接受MultiStem治療的患者進行的探索性亞組分析似乎顯示出更好的療效，尤其是缺血核心容積為50毫升或以上的患者和64歲或以下的患者。

細胞療法被譽為治療中風和其他疾病的一種很有前景的方法。然而，目前還沒有關(guān)于骨髓來源的異體多能成體祖細胞產(chǎn)品MultiStem (HLCM051) 是否具有治療缺血性中風的潛力的信息。

日本札幌北海道大學的Kiyohiro Houkin及其同事旨在評估MultiStem在缺血性中風發(fā)病18到36小時內(nèi)給藥的安全性和有效性。

為此，他們納入了來自日本學術(shù)和臨床中心的206名成年人，這些人都患有急性缺血性中風（基線NIHSS評分為8-20分），中風發(fā)作前mRS評分為0或1分，并確診為累及大腦皮層的急性梗死且主軸長度超過2 厘米。

患有腔隙性腦梗塞或腦干梗塞的患者、接受過聯(lián)合再灌注治療的患者，以及在篩查和隨機化之間至少6小時內(nèi)NIHSS評分變化達到或超過 4分的患者均被排除在外。

參與者的平均年齡為76.5歲，54.4%為男性。中風發(fā)生后18至36小時內(nèi)，他們接受了30至60分鐘的單劑量異體干細胞或安慰劑靜脈注射。隨機分組后7天、30天、90天和365天對患者進行回訪，第60天進行電話回訪，第90天后每2個月回訪一次。

研究的主要終點是第90天的卓越和安全療效，以mRS評分1分或更低、NIHSS評分1分或更低和Barthel指數(shù)評分95分或更高的綜合評分來衡量。次要終點是第365天的良好療效、第90天的mRS評分為0至1分和0至2分，以及第90天和第365天的mRS評分分布。

研究人員報告了以下結(jié)果：

• 這項研究包括206名患者（104人接受MultiStem治療，102人接受安慰劑治療）。他們的平均年齡為76.5歲，一半以上的患者為男性（54.4%）。
• 主要終點和次要終點沒有組間差異。
• MultiStem組和安慰劑組在第90天的優(yōu)秀結(jié)果比例沒有顯著差異（11.5%對9.8%；調(diào)整后風險差異為0.5%）。
• 各治療組的不良事件發(fā)生頻率相似。

研究人員寫道：“在這項隨機臨床試驗中，在缺血性中風發(fā)病后18至36小時內(nèi)靜脈注射異體細胞療法是安全的，但并不能改善90天的預后。不過，根據(jù)未進行多重比較校正的探索性亞組分析，大面積梗死患者和年輕患者可能具有療效。

他們總結(jié)說：“為了證實MultiStem療法的安全性和有效性，將對TREASURE和正在進行的MASTERS-2試驗進行綜合分析。

參考文獻：Houkin K, Osanai T, Uchiyama S, et al. Allogeneic Stem Cell Therapy for Acute Ischemic Stroke: The Phase 2/3 TREASURE Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2024;81(2):154–162. doi:10.1001/jamaneurol.2023.5200

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