干細胞治療已成為神經(jīng)和脊柱疾病的革命性新治療方法。一種新興的干細胞給藥方法是鞘內(nèi)應(yīng)用，即將細胞直接注射到腦脊液 (CSF) 中。這項技術(shù)允許干細胞穿過腦脊液并到達大腦和脊髓，使其成為治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的理想選擇。

鞘內(nèi)干細胞移植的工作原理

在鞘內(nèi)干細胞移植過程中，從患者或捐贈者體內(nèi)提取少量干細胞樣本。然后將這些干細胞在實驗室中培養(yǎng)和繁殖，然后懸浮在溶液中以準備給藥。

通過腰椎穿刺將干細胞溶液直接注射到腦脊液中。這使得細胞能夠隨著腦脊液的自然潮起而循環(huán)，使它們與脊髓和大腦接觸。

一旦通過腦脊液給藥，干細胞就有潛力：

• 分化成各種神經(jīng)細胞，如神經(jīng)元、星形膠質(zhì)細胞和少突膠質(zhì)細胞
• 調(diào)節(jié)炎癥并減少破壞性免疫反應(yīng)
• 促進神經(jīng)纖維髓鞘形成
• 通過旁分泌信號刺激常駐干細胞
• 保護現(xiàn)有的神經(jīng)元和神經(jīng)組織免于進一步退化

這種再生和保護機制的結(jié)合使得鞘內(nèi)干細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病如此有希望。

鞘內(nèi)輸送干細胞能治療哪些病癥？

研究人員正在積極研究鞘內(nèi)干細胞移植治療多種中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，包括：

神經(jīng)退行性疾病

• 肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)：鞘內(nèi)輸送間充質(zhì)干細胞 (MSC) 有助于減少ALS患者的炎癥并減緩疾病進展。
• 多發(fā)性硬化癥 (MS)：已發(fā)現(xiàn)間充質(zhì)干細胞鞘內(nèi)移植可抑制多發(fā)性硬化癥患者的自身免疫反應(yīng)并支持髓鞘再生。
• 阿爾茨海默病和帕金森病：根據(jù)不同階段，鞘內(nèi)干細胞可以幫助患者恢復(fù)這些疾病中丟失的神經(jīng)元和神經(jīng)連接。

脊髓損傷

脊髓損傷后立即鞘內(nèi)注射各種干細胞類型（例如神經(jīng)干細胞，MSC）可以幫助改變病變環(huán)境，保護現(xiàn)有組織并支持再生過程。

腦癱

早期臨床研究發(fā)現(xiàn)鞘內(nèi)臍帶間充質(zhì)干細胞可以改善腦癱兒童的運動功能，且沒有嚴重的副作用。

中風

臨床研究表明，缺血性中風后鞘內(nèi)引入MSC可以顯著改善神經(jīng)行為功能。再生中心研究了鞘內(nèi)干細胞治療中風患者的安全性和有效性。

憑借在如此廣泛的條件下有希望的臨床前數(shù)據(jù)，只要安全性和有效性試驗繼續(xù)產(chǎn)生積極的結(jié)果，鞘內(nèi)干細胞療法可能具有深遠的治療潛力。

鞘內(nèi)與靜脈內(nèi)干細胞輸送

大多數(shù)針對神經(jīng)系統(tǒng)疾病的研究性干細胞療法都依賴于靜脈輸注。然而，靜脈注射的細胞廣泛分散在全身，由于血腦屏障，只有一小部分到達大腦或脊髓。

鞘內(nèi)給藥允許：

• 靶向遞送：直接腦脊液注射可以使更多的干細胞到達中樞神經(jīng)系統(tǒng)。這提高了植入的幾率和功效。
• 更低的細胞劑量要求：由于循環(huán)中損失較少，因此可能需要的細胞最多減少10倍，從而降低了成本。
• 非侵入性手術(shù)：腰椎穿刺是常規(guī)的、耐受性良好的門診手術(shù)。靜脈注射可能更具侵入性。
• 重復(fù)給藥選項：如果需要多次給藥，腰部區(qū)域允許更直接、更安全的重復(fù)鞘內(nèi)注射。

這些優(yōu)點使得來自髂嵴和鞘內(nèi)遞送的細胞成為用于治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的干細胞療法的極其有前途的途徑。正在進行的研究旨在充分闡明靜脈注射的好處并充分建立適當?shù)募毎麆┝亢桶踩珔?shù)。

鞘內(nèi)細胞輸送時的關(guān)鍵考慮因素

雖然鞘內(nèi)方法顯示出巨大的潛力，但當前試驗仍旨在解決以下重要因素：

• 干細胞來源：使用哪些類型的干細胞、組織來源是什么、供體注意事項（自體與同種異體）、細胞是如何培養(yǎng)的？
• 劑量：最佳細胞數(shù)量和給藥方案因患者而異
• 安全性：再生中心在整個治療過程中監(jiān)測感染、免疫反應(yīng)、毒性等不良反應(yīng)。
• 跟蹤和計數(shù)細胞：成像研究和流式細胞術(shù)分析幫助我們驗證細胞培養(yǎng)物的效力，并協(xié)助注射細胞的定位和存活。
• 功能影響：對客觀臨床終點的嚴格評估可確定治療后12個月內(nèi)的真實療效

在過去16年里，再生中心最后制定了可帶來積極成果的基礎(chǔ)方案。隨著我們研究的繼續(xù)，我們不斷考慮成本、可擴展性和商業(yè)化障礙，將鞘內(nèi)干細胞療法轉(zhuǎn)化為再生醫(yī)療保健的實際治療應(yīng)用。

鞘內(nèi)干細胞移植的未來之路

未來幾十年，先進的干細胞培養(yǎng)技術(shù)和更具選擇性的間充質(zhì)干細胞類型將使鞘內(nèi)遞送更加有針對性和有效。通過基因編輯激活干細胞也可能增強其治療特性。

由于許多神經(jīng)退行性疾病缺乏足夠的治療選擇，充分發(fā)揮鞘內(nèi)干細胞療法的潛力可能會改變我們治療肌萎縮側(cè)索硬化癥、多發(fā)性硬化癥、阿爾茨海默氏癥和脊髓損傷等衰弱性疾病的方式。雖然仍需要更嚴格的臨床試驗，但這種創(chuàng)新的遞送策略顯示出治愈受傷和患病中樞神經(jīng)系統(tǒng)的巨大前景。

將干細胞鞘內(nèi)注射到腦脊液中，可以廣泛輸送到脊髓和大腦，以治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病。與靜脈輸注相比，直接腦脊液注射可以實現(xiàn)更好的干細胞植入。適當?shù)募毎麆┝俊踩珔?shù)和功能影響仍在優(yōu)化中。改進細胞類型和激活方法可能會進一步增強鞘內(nèi)治療的潛力。

再生中心旨在將這種創(chuàng)新的治療方法轉(zhuǎn)化為安全、有效的新療法。如需了解更多信息，請聯(lián)系我們。

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