神經(jīng)干細(xì)胞 (NSC) 是自我更新的干細(xì)胞，能夠在發(fā)育中的大腦中分化為神經(jīng)系統(tǒng)的成熟神經(jīng)元和神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞類型。NSC已被用作基因傳遞工具，用于挽救因受傷或疾病而丟失的神經(jīng)元。它們的分化潛力和遺傳可塑性使它們成為細(xì)胞移植的首選方式。神經(jīng)干細(xì)胞 (NSC) 是中樞神經(jīng)系統(tǒng) (CNS) 基因和分子療法的主要載體，已應(yīng)用于治療中風(fēng)、帕金森病、亨廷頓舞蹈病和多發(fā)性硬化癥。

神經(jīng)干細(xì)胞作為基因治療的載體

NSCs遷移到特定的細(xì)胞損傷部位，以修復(fù)或替換垂死的神經(jīng)細(xì)胞。重新編程患者特異性人類神經(jīng)干細(xì)胞可以改善大腦中治療性神經(jīng)干細(xì)胞的遞送。NSC在體外經(jīng)歷分離、增殖、遺傳操作和分化的過程，然后重新引入發(fā)育中或病理改變的CNS。中科干細(xì)胞提供病毒和非病毒載體，以有效地將治療基因引入成體神經(jīng)干細(xì)胞，包括腺病毒和VSV-G假型逆轉(zhuǎn)錄病毒載體。

NSCs可以從許多胎兒大腦區(qū)域分離，包括腦室區(qū)、皮質(zhì)、紋狀體原基、中腦和脊髓，并通過各種同樣有效和安全的方法在體外繁殖?；诓煌募膊?，已經(jīng)將各種治療基因插入到神經(jīng)干細(xì)胞中以傳遞功能蛋白，以增加神經(jīng)干細(xì)胞的選擇性靶向潛力，以及刺激細(xì)胞修復(fù)的調(diào)節(jié)。中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的小鼠模型已經(jīng)證明了這種NSCs介導(dǎo)的治療的療效，而NSCs作為基因治療的載體在臨床治療中具有巨大的潛力。

優(yōu)點(diǎn)

• 與生俱來的遠(yuǎn)距離遷徙能力
• 融入大腦結(jié)構(gòu)的非凡能力

憑借一支技術(shù)嫻熟的科學(xué)家團(tuán)隊(duì)，中科干細(xì)胞為基礎(chǔ)研究和臨床前應(yīng)用提供最先進(jìn)的干細(xì)胞平臺(tái)，以開發(fā)神經(jīng)干細(xì)胞作為基因傳遞系統(tǒng)的載體。此外，我們利用細(xì)胞和膜工程技術(shù)來提高神經(jīng)干細(xì)胞的效率和選擇性靶向潛力。

我們還提供多種傳遞遺傳物質(zhì)的方法，供您根據(jù)體內(nèi)和體外遺傳修飾所需的持續(xù)時(shí)間進(jìn)行選擇，包括治療基因的瞬時(shí)表達(dá)和穩(wěn)定表達(dá)。如果您對(duì)使用干細(xì)胞傳遞有用基因的基因治療研究感興趣，請(qǐng)隨時(shí)與我們聯(lián)系，我們將盡力滿足您的需求。

參考

1. Jandial, R.；等人。(2008)。神經(jīng)干細(xì)胞的遺傳修飾。分子療法，16(3)，450-457。

僅供研究使用。請(qǐng)勿用于人類或動(dòng)物。

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