近期,我推送過《FDA批準(zhǔn):細(xì)胞療法用于治療1型糖尿病患者》一文,介紹美國(guó)時(shí)間6月28日,CellTrans公司研發(fā)的細(xì)胞治療藥物L(fēng)antidra成功獲得美國(guó)食品藥物監(jiān)督管理局(FDA)的批準(zhǔn),成為首款基于供體來源胰島細(xì)胞的同種異體細(xì)胞療法。
這一療法的核心是采用供體來源的胰島細(xì)胞,為I型糖尿病患者提供新的胰島細(xì)胞,從而幫助他們正常分泌胰島素。這一藥物在臨床試驗(yàn)中已經(jīng)展現(xiàn)出了相當(dāng)顯著的療效。在參與試驗(yàn)的30名I型糖尿病和低血糖無(wú)意識(shí)的患者中,有21名患者在接受治療后1年以上無(wú)需再服用胰島素。而在剩余的患者中,11名在接受治療后1~5年無(wú)需胰島素,更有10名患者在治療5年后仍然無(wú)需胰島素。
Lantidra,一種新型的I型糖尿病細(xì)胞療法,近日的價(jià)格信息令人震驚:預(yù)計(jì)年治療費(fèi)用高達(dá)30萬(wàn)美元,約合人民幣220萬(wàn)。更令人關(guān)注的是,為了保證移植的胰島細(xì)胞能夠穩(wěn)定工作,患者還需持續(xù)服用免疫抑制劑。相較于市面上的胰島素,這種藥物的價(jià)格更是高出不少。面對(duì)這一價(jià)格,社會(huì)上自然有人質(zhì)疑:“這樣的費(fèi)用,真的值得嗎?”并且,這一昂貴的治療方法要想在臨床上得到廣泛應(yīng)用,恐怕還需時(shí)間。
然而,我個(gè)人認(rèn)為,盡管其費(fèi)用不菲,對(duì)于長(zhǎng)年與I型糖尿病斗爭(zhēng)的患者而言,這無(wú)疑是一種富有吸引力的治療方案。這種療法不僅有望為患者提供更健康的生活品質(zhì),還能大幅減少因長(zhǎng)期使用胰島素導(dǎo)致的并發(fā)癥。此外,選擇批準(zhǔn)這種療法也是對(duì)研究和開發(fā)此類藥物的團(tuán)隊(duì)和機(jī)構(gòu)的肯定。
總的來說,Lantidra的上市為I型糖尿病治療帶來了新的希望。但如何平衡其高昂的治療費(fèi)用和明顯的療效,以及如何為更多的患者提供這種先進(jìn)療法,仍然是一個(gè)值得深入探討的問題。
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