2023年6月28日，美國食品和藥物管理局 (FDA) 向總部位于伊利諾伊州芝加哥的CellTrans, Inc.批準 Lantidra，這是一個歷史性的里程碑。

Lantidra是一種突破性的同種異體胰島細胞療法，源自已故捐贈者的胰腺細胞。這一具有里程碑意義的決定使其成為世界上第一個被批準用于治療1型糖尿病的細胞療法，這種疾病目前還沒有永久的治療選擇。Lantridra專為因反復發(fā)生嚴重低血糖而難以達到目標糖化血紅蛋白水平的成年人而設計。

嚴重低血糖會造成嚴重威脅，常常導致意識喪失或癲癇發(fā)作。FDA生物制品評估和研究中心主任Peter Marks博士強調了此次批準的關鍵性質，強調它為患有1型糖尿病和復發(fā)性嚴重低血糖的個人提供了一條突破性的途徑，以更好地管理他們的血糖水平和提高他們的生活質量。

1型糖尿病是一種慢性自身免疫性疾病，需要持續(xù)護理，通常涉及通過每日多次注射或連續(xù)輸注泵施用胰島素。定期血糖監(jiān)測也是引導糖尿病管理朝著正確方向發(fā)展的必要條件。

然而，對于一些1型糖尿病患者來說，管理胰島素劑量可能是一項復雜的任務。在避免高血糖和預防低血糖之間取得平衡可能很難。此外，低血糖意識的發(fā)展，即人們無法感覺到血糖水平的直線下降，可能會使事情進一步復雜化。Lantidra為這部分患者提供了一種有前景的解決方案，為緩解他們的困境提供了一條潛在途徑。

Lantidra，世界上第一個針對1型糖尿病的細胞療法

Lantidra的主要作用模式取決于引入的同種異體胰島β細胞促進的胰島素分泌。在某些情況下，這些輸注的細胞表現(xiàn)出產(chǎn)生足夠胰島素的能力，無需通過注射或泵進行外部胰島素給藥。Lantidra的給藥需要單次輸注至肝門靜脈，并且可以根據(jù)個體反應考慮后續(xù)輸注。

Lantidra的安全性和有效性通過兩項非隨機、單臂研究進行了嚴格評估，該研究涉及30名患有1型糖尿病且不了解低血糖的受試者。令人鼓舞的是，21名參與者實現(xiàn)了長期的胰島素獨立，從一年到五年多，其中一些人完全不再需要胰島素。

值得注意的是，與Lantidra相關的不良反應范圍因輸注次數(shù)和隨訪持續(xù)時間而異。常見的不良反應包括惡心、疲勞、貧血、腹瀉和腹痛。相當一部分參與者經(jīng)歷了與輸注過程和使用免疫抑制藥物相關的嚴重不良反應，這對于維持胰島細胞活力至關重要。在某些情況下，停用這些藥物會導致胰島細胞功能受損和胰島素獨立性喪失。在評估Lantidra對個體患者的適用性時，應仔細權衡這些潛在的不良事件和益處。

FDA 已授予Lantidra批準印章，并附有針對患者的信息，概述了其益處和相關風險。這一具有里程碑意義的批準授予了CellTrans Inc.，突顯了該機構致力于通過確保從藥物、疫苗到醫(yī)療器械等多種醫(yī)療產(chǎn)品的安全性和有效性來保障公眾健康，從而維護人民的福祉。

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