肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 是一種成人神經退行性疾病，其特征是進行性退化以及皮質和脊髓運動神經元的喪失。神經炎癥被認為起著重要作用。

目前沒有治愈ALS的方法，也沒有任何治療可以阻止或逆轉疾病進展。針對多種疾病途徑的基于細胞的療法有可能通過分泌神經保護因子和調節(jié)神經炎癥和神經退行性途徑來支持患病神經元細胞的存活，從而解決ALS的多方面發(fā)病機制。?

間充質干細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥的3期臨床研究

在這里，我們報告了BCT-0023期臨床試驗的結果，該試驗旨在評估重復使用間充質干細胞治療漸凍癥是否會安全地減緩漸凍癥疾病進展的速度。

這是一項來自美國馬薩諸塞州波士頓哈佛醫(yī)學院麻省總醫(yī)院希利中心運用干細胞移植技術治療漸凍癥的臨床3期試驗。

目標：肌萎縮側索硬化癥(ALS) 是一種致命的神經退行性疾病，患者的需求尚未得到滿足。我們旨在評估誘導分泌高水平神經營養(yǎng)因子 (MSC-NTF) 的間充質干細胞是否可以安全地減緩ALS疾病的進展，這是一種能夠靶向多種途徑的新型自體細胞療法。

方法：這項隨機、雙盲、安慰劑對照研究招募了符合修訂的El Escorial標準、修訂的ALS功能評定量表 (ALSFRS-R) ≥25（篩選）和ALSFRS-R分在隨機化前下降≥3的ALS參與者。參與者在鞘內接受了三種MSC-NTF或安慰劑治療。主要終點通過響應者分析和安全性評估MSC-NTF的療效?！?.25分/月的治療后疾病進展變化定義為臨床反應。預先指定的分析利用基線ALSFRS-R35作為亞組閾值。

結果：總體而言，間充質干細胞治療漸凍癥耐受性良好；沒有安全問題。33%的MSC-NTF參與者和28%的安慰劑參與者在28周時符合臨床反應標準；因此，未達到主要終點。對基線ALSFRS-R≥35 (n=58) 參與者的預先指定分析顯示，28周時的臨床反應率為35%MSC-NTF和16%安慰劑。MSC-NTF觀察到神經炎癥、神經變性和神經營養(yǎng)因子支持的腦脊髓生物標志物顯著改善，而安慰劑沒有變化。

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